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Sclerosi multipla primaria progressiva, migliori esiti con maggiore esposizione alla terapia modificatrice

Domenica 4 Ottobre 2020  Redazione

Per i pazienti con sclerosi multipla (SM) primaria progressiva, un'esposizione più lunga alla terapia modificante la malattia (DMT) può ritardare il tempo in cui un paziente è limitato a una sedia a rotelle. Secondo un nuovo studio - presentato al Joint European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis – Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS – ACTRIMS) 2020, quest'anno noto come MSVirtual2020  - ridurre il ritardo all'inizio del trattamento e trattare i pazienti più giovani potrebbe migliorare i risultati della disabilità a lungo termine.

«Per ottimizzare il processo decisionale di trattamento nella SM progressiva primaria, è necessaria un'ulteriore profilazione dei migliori candidati per il trattamento» hanno detto i ricercatori. Ocrelizumab rimane l'unico trattamento disponibile per i pazienti con SM progressiva primaria. Negli studi clinici, altri farmaci non sono riusciti a ridurre la progressione della disabilità in questa popolazione.

Mattia Fonderico, dottorando e assistente di ricerca presso l'Università di Firenze (Italia), e colleghi hanno esaminato i dati del registro italiano della SM per esaminare se la DMT influisce sul raggiungimento di determinati risultati sulla disabilità.

Valutazioni mediante scala EDSS per l’inclusione nello studio
I pazienti eleggibili per l'inclusione nello studio avevano una SM progressiva primaria, almeno tre valutazioni utilizzando la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) e un follow-up di 3 anni.

I ricercatori hanno definito la linea di base per i pazienti non trattati come la prima valutazione EDSS. Per i pazienti trattati, la linea di base era la data di inizio della DMT.
Utilizzando modelli di regressione di Cox multivariati, Fonderico e colleghi hanno esaminato l'effetto della DMT sul rischio di raggiungere punteggi EDSS di 6 (ovvero, requisito per l'assistenza alla deambulazione costante intermittente o unilaterale) e 7 (ovvero, restrizione alla sedia a rotelle) come variabile dicotomica e come covariata dipendente dal tempo.

I ricercatori hanno aggiustato i dati per età al basale, sesso, punteggio del primo EDSS, sintomi all'esordio, tasso di visita annualizzato e tasso di ricaduta annualizzato. Hanno confrontato i risultati con un'analisi come trattata e hanno scelto coorti con caratteristiche di base simili utilizzando la corrispondenza del punteggio di propensione. Inoltre, Fonderico e colleghi hanno anche analizzato i quartili di esposizione alla DMT.

I ricercatori hanno incluso 1.214 pazienti (671 donne) nella loro analisi. L'età media della popolazione al basale era di 48,7 anni e il suo punteggio EDSS medio era di 4,1. Un totale di 626 pazienti (52%) ha ricevuto DMT durante il follow-up. Circa il 57% dei DMT erano terapie di base e il 43% erano terapie ad alta efficacia.

La durata media del follow-up è stata di 11,6 anni. Alla fine del follow-up, 994 pazienti (82%) hanno raggiunto un punteggio EDSS di 6 e 539 (44%) hanno raggiunto un punteggio EDSS di 7.

I modelli di regressione di Cox multivariata hanno indicato che la DMT, analizzata come variabile dicotomica, non influenzava il rischio di raggiungere EDSS 6 (rapporto di rischio corretto, 1,1) o EDSS 7 (aHR, 0,93). Un'esposizione più lunga alla DMT, tuttavia, ha ridotto significativamente il rischio di raggiungere EDSS 7 (aHR, 0,73).

Rispetto ai pazienti con un'esposizione più breve alla DMT, i pazienti nel quartile più alto di esposizione alla DMT erano più giovani al basale (età media, 44,1 anni) e hanno iniziato la DMT più vicino all'insorgenza della malattia (il tempo medio per l'inizio della DMT era di 6,8 anni). L'analisi di corrispondenza del punteggio di propensione ha confermato questi risultati.

Una possibile nuova prospettiva sulla variante della SM
Questi risultati suggeriscono che la SM progressiva primaria si comporta come la SM recidivante-remittente, ha affermato Gavin Giovannoni, cattedra di neurologia presso la Queen Mary University di Londra. Cioè, suggeriscono che la SM progressiva primaria «è modificabile da un DMT e che prima si tratta, migliore è il risultato».

Un punto debole dello studio è che non è stato randomizzato. Inoltre, «le valutazioni EDSS tendono a non essere eseguite correttamente nella pratica clinica di routine» ha affermato Giovannoni. Tuttavia, lo studio solleva una domanda importante per la ricerca futura.

«Perché abbiamo perso l'effetto del trattamento negli studi precedenti?» si è chiesto Giovannoni. «Si potrebbe indagare se gi studi precedenti siano stati troppo brevi o sottodimensionati» ha aggiunto.

Fonte: pharmastar.it
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