Notizie su Malattie Rare e Salute

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A un bivio per migliorare l'accesso dei pazienti alle cure: imparare dal passato, guardando al futuro

Discussioni tra i Rappresentanti ePAG

Entro la fine del 2020 la Commissione Europea proporrà una nuova Strategia Farmaceutica. Questo cambierà il modo di innovare, sviluppare e rendere accessibili i trattamenti in tutta Europa.

L'accesso ai farmaci è un problema reale per le persone affette da una malattia rara: la maggior parte di esse subisce ritardi o non ha accesso ai farmaci di cui ha bisogno, o addirittura il medicinale non esiste.

Da una recente indagine di Rare Barometer, con oltre 7500 intervistati da tutta Europa e dal mondo, è emerso che sebbene il 69% dei pazienti affetti da malattie rare abbia ricevuto una cura per la propria malattia rara, solo il 5% ha ricevuto un trattamento trasformativo approvato per l'intera Unione Europea. [1] Come indicato nel nostro documento del 2018 Breaking the Access Deadlock le persone che vivono con una malattia rara meritano l'accesso alle stesse cure di qualità della popolazione generale.

La definizione di una nuova legislazione a livello europeo rappresenta un'opportunità di riflessione sull'accesso alle cure per i pazienti affetti da malattie rare: come possiamo fare il punto sui progressi compiuti negli ultimi due decenni e procedere a un ritmo determinato affinché nessuno venga lasciato indietro?

Cosa abbiamo ottenuto fino ad oggi?

Negli ultimi due decenni EURORDIS e le associazioni di pazienti ad essa affiliate hanno dedicato gran parte dei propri sforzi di advocacy a migliorare l'accesso dei pazienti ai farmaci.

Regolamento sui medicinali orfani: un nuovo ecosistema per lo sviluppo di trattamenti

Il regolamento dell'UE sui medicinali orfani ha contribuito a trasformare la vita di molte persone che convivono con una malattia rara, con 181 nuovi trattamenti orfani approvati e 2.286 designazioni orfane.

Questo regolamento continua ancora a mietere successi nel raggiungimento del suo obiettivo principale: attirare investimenti nello sviluppo di terapie per le malattie letali o invalidanti per milioni di persone che oggi vivono senza avere accesso a cure soddisfacenti o addirittura senza alcuna opzione di trattamento.

Collaborazione transfrontaliera per guidare l'innovazione

Grazie alla collaborazione transfrontaliera e al sostegno delle istituzioni europee sono stati ottenuti risultati molto soddisfacenti per la comunità delle malattie rare. Le Reti di Riferimento Europee hanno creato una chiara struttura di gestione per la condivisione delle conoscenze e il coordinamento delle cure sanitarie attraverso centri di expertise che forniscono terapie trasformative. Il Programma europeo sulle malattie rare ha ampliato queste reti, creando un ecosistema completo e sostenibile che genera un circolo virtuoso tra ricerca, assistenza e innovazione medica.

I malati rari hanno ottenuto un posto al tavolo delle discussioni sullo sviluppo dei farmaci

I rappresentanti dei malati rari sono diventati anche attori chiave nello sviluppo e nell'approvazione dei trattamenti. L' Open Academy di EURORDIS svolge un ruolo fondamentale nel responsabilizzare i pazienti fornendo loro le conoscenze e le capacità necessarie per essere coinvolti nelle discussioni con le autorità di regolamentazione e con le aziende.

Nick Sireau, CEO e Presidente di AKU, è stato coinvolto nel processo di elaborazione del recente parere positivo dell'Agenzia europea dei medicinali per il primo trattamento efficace per l'AKU ed è uno degli oltre 400 alunni della Summer School di EURORDIS provenienti da oltre 40 paesi negli ultimi 13 anni. Sireau ha così dichiarato:

"EURORDIS è stata una fonte di grande sostegno nel nostro lavoro di advocacy durante il viaggio lungo 17 anni che ha portato l'Agenzia europea dei medicinali a fornire un parere positivo per un trattamento per l'AKU.

“La Summer School di EURORDIS, alla quale ho partecipato a giugno 2011, ha rappresentato un punto saliente della mia formazione, in quanto mi ha aperto la mente all'intero processo di regolamentazione e ha contribuito a definire la nostra strategia".

Quali sfide rimangono?

Esistono, purtroppo, ancora grandi difficoltà nell'accesso ai trattamenti approvati. La necessità di un'azione urgente è chiara.

Continuiamo ad assistere ancora a casi in cui i pazienti e le famiglie non possono accedere a un farmaco, anche se lo stesso medicinale è disponibile in un paese vicino. Questa è stata la barriera all'accesso per il 22% degli intervistati dell'indagine di Rare Barometer. [1] Questa disuguaglianza di accesso ai trattamenti per i pazienti non può continuare.

La nostra esperienza quotidiana fornisce anche innumerevoli esempi di situazioni in cui il prezzo di un nuovo medicinale orfano si rivela l'ostacolo su cui i produttori e gli enti pagatori non sono d'accordo, con conseguenze potenzialmente drammatiche per i pazienti che necessitano di accesso alle terapie.

Questo ciclo si ripete anche in un momento in cui molti nuovi ed entusiasmanti sviluppi scientifici nella diagnostica e nei trattamenti simboleggiano la promessa di nuove terapie, ma il prezzo elevato impedisce loro di raggiungere rapidamente i pazienti. Rare Impact ha valutato le sfide e propone soluzioni per quanto riguarda l'accesso a questi trattamenti trasformativi per le malattie rare in tutta Europa, con relazioni per paese disponibili già da subito.

Cosa ci aspettiamo dalla strategia farmaceutica europea?

Nel 2018 abbiamo dichiarato il nostro obiettivo ambizioso di assistere allo sviluppo ogni anno di nuove terapie per le malattie rare da tre a cinque volte superiori rispetto al passato e da tre a cinque volte più economiche rispetto ad oggi entro il 2025. Il nostro principio guida rimane lo stesso: come possiamo avere maggiori e migliori trattamenti per le persone che vivono con una malattia rara?

Il prossimo anno presenteremo le nostre raccomandazioni finali attraverso Rare 2030 , uno studio previsionale che esplora scenari futuri per le malattie rare. L'obiettivo è quello di utilizzare queste raccomandazioni per informare il processo di elaborazione delle politiche, per costruire un futuro migliore per le persone che vivono con una malattia rara. Non sorprende che l'accesso ai trattamenti sia un obiettivo chiave. Le parti interessate del settore sono state coinvolte nello sviluppo di questa visione, ora devono assumersi collettivamente la responsabilità di realizzarla.

Per trainare il necessario cambiamento, la nuova strategia farmaceutica in Europa deve affrontare due questioni principali: le enormi disuguaglianze nella velocità di accesso e gli investimenti nella ricerca per aumentare il ritmo di sviluppo di nuovi trattamenti.

Yann Le Cam, Direttore generale di EURORDIS ha commentato:

“È assolutamente inaccettabile che ci siano solo pochissimi trattamenti trasformativi disponibili per i malati rari. I pazienti in tutta Europa non dovrebbero dover convivere con le conseguenze di un sistema frammentato composto da 28 mercati separati e che non favorisce un accesso efficace ai medicinali.

"Crediamo che sia possibile un nuovo ecosistema, un quadro basato su un approccio globale all'innovazione per rispondere ai bisogni medici insoddisfatti e sulla sostenibilità dei sistemi sanitari, nonché sull'attrattiva finanziaria per l'industria e gli investitori.

“Non si può perdere l'opportunità di farlo in una nuova strategia farmaceutica europea. L'UE dovrebbe avere l'ambizione di diventare un leader mondiale nel settore della salute, in particolare in quello delle malattie rare, che oggi è all'avanguardia nel campo dell'innovazione terapeutica".

[1]Indagine Rare Barometer sull'Esperienza dei malati rari con i trattamenti (2019); Risultati presentati alla Conferenza Europea 2020 sulle Malattie rare e i farmaci orfani; dati disponibili su richiesta

 

 


Jenny Steele, Communications Manager, EURORDIS

Traduttrice: Roberta Ruotolo

Page created: 14/10/2020

Fonte: eurordis.org
URL: https://www.eurordis.org/node/17940