Notizie su Malattie Rare e Salute

Fonte eurordis.org

Come migliorare i programmi d’uso compassionevole per garantire ai pazienti un accesso precoce ai farmaci

EURORDIS-Rare Diseases Europe ha pubblicato un nuovo position paper sull'uso compassionevole, sollecitando l'adozione di misure che possano cambiare le possibilità di accesso a nuovi farmaci da parte dei malati attraverso i Programmi di Uso Compassionevole (PUC).

Nell'ambito dei PUC, i farmaci che non hanno ancora ricevuto l'autorizzazione all’immissione in commercio saranno resi disponibili ai malati come alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi e irreversibili o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.

Nel position paper, EURORDIS presenta diverse proposte politiche come possibili soluzioni per migliorare l'uso compassionevole in Europa.

Comunicato di RMR onlus

::"Area patologia": un nuovo servizio di Ass. RMR onlus.

    L'Ass. RMR , partendo da un gruppo di condizioni rare chiamate lipodistrofie, ha creato un nuovo servizio  chiamato "Area Patologia" nel proprio sito ReteMalattieRare.it .
    In questa Area l' utente registrato può trovare informazioni mediche, centri di riferimento, articoli, link utili e può essere messo in contatto, previa autorizzazione firmata, con altri genitori e pazienti coinvolti nella medesima condizione o malattia rara.

    I servizi dell' Associazione RMR onlus sono essenzialmente offerti alle famiglie ed ai pazienti che non hanno in Italia una specifica associazione di riferimento. Queste informazioni e questi strumenti hanno il fine di aiutare e stimolare queste persone a fare rete tra loro.

    Il termine “lipodistrofia” identifica un gruppo eterogeneo di sindromi caratterizzate da una generalizzata o parziale perdita di tessuto adiposo sottocutaneo che comporta una riduzione proporzionale dell'ormone leptina e si associa alla deposizione di grasso in sedi anomale.