Al 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati  annunciati i dati aggiornati dal programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) messa a punto da bluebirdbio per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) I dati indicano una risposta duratura dopo il trattamento con il farmaco sperimentale, senza disabilità funzionali maggiori e senza segnalazioni di insuccesso o rigetto del trapianto o di GvHD.

Leggi tutto: Adrenoleucodistrofia cerebrale, la terapia genica di bluebirdbio funziona anche a lungo termine....