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Malattie Rare

pharmastar.it

Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina

Lunedi 25 Maggio 2020  Redazione

Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, arriva un’importante novità. Da oggi è infatti disponibile a livello nazionale una terapia a base di metreleptina: è il primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale. Il farmaco è messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals e sarà messo in commercio con il marchio Myalepta.

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Malattie Rare

pharmastar.it

Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente

Sabato 23 Maggio 2020 AZ

Al Congresso virtuale della European Academy of Neurology (EAN) sono stati presentiti nuovi risultati positivi dello studio OLE (Global Open-Label Extension) condotto con patisiran, un RNA interferente (RNAi) terapeutico per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Inoltre, sono stati esposti i risultati provvisori di uno studio di Fase 3b che ha valutato il trattamento con patisiran in pazienti con amiloidosi hATTR con progressione della malattia dopo aver ricevuto un trapianto di fegato ortotopico (post-OLT).

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ansa.it

Sclerosi multipla, riparate le lesioni nel cervello dei top

Grazie al trapianto di cellule, verso test sull'uomo

Redazione ANSA  22 maggio 2020 12:18
Farmaci

pharmastar.it

Sclerosi multipla recidivante: evobrutinib, nell'estensione a 108 settimane, si conferma efficace e sicuro

Sabato 23 Maggio 2020  Redazione

Prosegue con successo lo sviluppo di evobrutinib, inibitore sperimentale orale altamente selettivo della tirosina di Bruton (BTK), che ha dimostrato di possedere un’efficacia elettiva e sostenuta in pazienti adulti con sclerosi multipla recidivane (RMS) lungo 108 settimane di studi clinici. I risultati, provenienti dallo studio di estensione open-label (OLE) di Fase II, sono presentati nell’ambito del Congresso virtuale dell’European Academy of Neurology.

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ansa.it

Nel Dna l'interruttore della magrezza

Per cure anti-obesità. E' un gene regolabile con farmaci anti-cancro

Redazione ANSA  22 maggio 2020 10:02
Nel Dna un gene che aiuta a restare magri (fonti: doppia elica di Christoph Bock, Max Planck Institute for Informatics/Wikipedia. metro di Pngimg.com) © Ansa

 Scoperto nel Dna l'interruttore molecolare della magrezza: si tratta del gene Alk, un famoso complice dei tumori che potrebbe giocare un ruolo cruciale anche nella regolazione del metabolismo dei grassi. Gia' bersaglio di numerosi farmaci anti-cancro, potrebbe entrare nel mirino di nuove terapie contro l'obesita'. A indicarlo e' lo studio pubblicato sulla rivista Cell dai ricercatori dell'Universita' della British Columbia.