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Ipofosfatemia legata a cromosoma X, conferme nell'adulto per burosumab da analisi per sottogruppi #ASBMR2020


Venerdi 2 Ottobre 2020 Nicola Casella

Un'analisi post-hoc per sottogruppi condotta sui dati di un trial resigtrativo di fase 3, presentata dalla prof.ssa Maria Luisa Brandi dell'Università di Firenze nel corso del congresso annuale ASBMR, tenutosi quest'anno in modalità virtuale causa Covid-19, ha confermato la superiore efficacia di burosumab , farmaco approvato da due anni dalla Fda statunitense nel trattamento dell'ipofosfatemia legata a cromosoma X (XLH)  in un ampio spettro di di pazienti adulti affetti dalla malattia rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

L'abstract presentato al Congresso è uno dei “top five” clinical abstract del meeting scientifico americano di quest'anno, essendo stato selezionato sulla base “del contenuto scientifico e dell'innovatività, in grado di fare la differenza nella pratica clinica”.

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terapie

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Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, il cannabidiolo riduce crisi epilettiche di oltre il 50%

Giovedi 1 Ottobre 2020  Redazione

Il cannabidiolo puro, uno dei tanti componenti della cannabis, riduce i la frequenza delle crisi epilettiche fino al 54% nei pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut con epilessia farmaco-resistente, e il suo effetto è riscontrabile anche nel lungo periodo. È quanto emerso nel corso della giornata di apertura del 43° Congresso Nazionale della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE).

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Da Ema via a consultazione pubblica su bozza linee guida sugli studi basati su registri dei pazienti

I registri sono database contenenti dati quantitativi e qualitativi sui pazienti che sono affetti da una particolare condizione. Nella bozza vengono affrontati gli aspetti metodologici, legali e operativi nell'utilizzo di questi dati per supportare il processo decisionale a livello normativo. Gli stakeholders sono invitati ad inviare i loro commenti tramite un modulo online entro il 31 dicembre 2020. LE LINEE GUIDA

30 SET - L'Ema ha pubblicato oggi la sua bozza di linea guida sugli studi basati sui registri dei pazienti per una consultazione pubblica della durata tre mesi. I registri sono database contenenti dati quantitativi e qualitativi sui pazienti che sono affetti da una particolare condizione. Nella bozza vengono affrontati gli aspetti metodologici, legali e operativi nell'utilizzo di questi dati per supportare il processo decisionale a livello normativo.

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