Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa.
I risultati degli studi sono stati presentati al convegno annuale della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19.
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- Categoria: Notizie di RMR
- Pubblicato: Giovedì, 23 Luglio 2020 13:52
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Comunicato stampa Roma, 23 luglio 2020
Rinnovo piani terapeutici, appello delle associazioni alle Regioni: impossibile fare visite specialistiche per il rinnovo. Di fatto si impone interruzione delle cure.
Diverse Regioni, come ad esempio Sicilia, Piemonte, Lazio e Lombardia, ad inizio giugno, dopo aver decretato la fine dello stato di emergenza, hanno richiesto ai pazienti il rinnovo dei piani terapeutici, ottenibili solo dopo le opportune visite specialistiche. Le stesse Regioni che, nella maggior parte dei casi, garantendo ancora oggi solamente le visite urgenti e brevi, non permettono quindi di ottenere queste prestazioni, se non con lunghissime attese e quindi determinando di fatto uno stop nella cura.
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