Farmaci

  • Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

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    Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

    Ok da Fda, è un cocktail di tre anticorpi monoclonali

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2020 17:10
     © ANSA
  • A un bivio per migliorare l'accesso dei pazienti alle cure: imparare dal passato, guardando al futuro


    eurordis.org

    A un bivio per migliorare l'accesso dei pazienti alle cure: imparare dal passato, guardando al futuro

    Discussioni tra i Rappresentanti ePAG

    Entro la fine del 2020 la Commissione Europea proporrà una nuova Strategia Farmaceutica. Questo cambierà il modo di innovare, sviluppare e rendere accessibili i trattamenti in tutta Europa.

    L'accesso ai farmaci è un problema reale per le persone affette da una malattia rara: la maggior parte di esse subisce ritardi o non ha accesso ai farmaci di cui ha bisogno, o addirittura il medicinale non esiste.

  • SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica


    pharmastar.it

    SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica

    Domenica 11 Ottobre 2020  Redazione  Paola Liverani

    L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare rara, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.
    Di questa gravissima malattia e delle novità in terapia in grado di modificarne in maniera sostanziale il decorso si è parlato durante il webinar “Atrofia muscolare spinale: storia clinica e rivoluzione terapeutica”, tenutosi lo scorso 29 settembre. Facciamo il punto dei tanti temi trattati.
  • Leucemia linfoblastica acuta, in Italia via libera a  blinatumomab anche nei pazienti pediatrici refrattari

    Farmaci

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    Leucemia linfoblastica acuta, in Italia via libera a  blinatumomab anche nei pazienti pediatrici refrattari

    Domenica 27 Settembre 2020  Redazione

    Da oggi, i pazienti italiani con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di Leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa.

    L’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di blinatumomab, farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE (Bispecific T-cell Engager) messa a punto da Amgen, e che adesso può essere utilizzato su due nuovi gruppi di pazienti: il primo gruppo sono gli adulti con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia), per il trattamento della Malattia Residua Minima (MRD), vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute.
  • Nevralgia del pudendo, quali terapie abbiamo a disposizione?

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    Nevralgia del pudendo, quali terapie abbiamo a disposizione?

    Domenica 27 Settembre 2020    EV

    È un dolore che insorge all’improvviso, che non sempre viene diagnosticato prontamente e spesso è trattato in modo improprio. Parliamo della nevralgia del pudendo causata da intrappolamento del nervo omonimo (PNE). Uno speciale di Aggiornamenti Clinici dell’AISD (Associazione Italiana Studio Dolore) ha indagato questa situazione che col tempo cronicizza e diventa alquanto disabilitante. Di seguito ci siamo focalizzati alla spiegazione del problema e ai trattamenti farmacologici e non che sono ad oggi utilizzati.
  • Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare

    industria farmaceutica

    aboutpharma.com

    Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare

    Secondo i termini dell’accordo l'azienda di Parma guiderà le attività di sviluppo e commercializzazione a livello mondiale di terapie mRNA e finanzierà tutte le spese relative alla collaborazione

    Moderna, società statunitense di biotecnologia specializzata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci basati su Rna messaggero e Chiesi Farmaceutici hanno annunciato una collaborazione strategica finalizzata alla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie candidate per il trattamento dell’Ipertensione arteriosa polmonare (Iap).

  • Epidermolisi bollosa, risultati positivi per il primo gel topico specifico nello studio di Fase III "EASE"

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    Epidermolisi bollosa, risultati positivi per il primo gel topico specifico nello studio di Fase III "EASE"


    Mercoledi 16 Settembre 2020  Redazione

    Buone notizie per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa (EB): sono positivi i risultati di “EASE”, il più grande studio di Fase III mai condotto in questa patologia. Il farmaco in sperimentazione è il gel topico Filsuvez (AP101/Oleogel-S10), sviluppato per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica e giunzionale: come ha annunciato l'azienda biofarmaceutica Amryt, è stato raggiunto l'endpoint primario dello studio, rappresentato dalla guarigione e chiusura completa di una ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento.
  • Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

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    Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

    Mercoledi 26 Agosto 2020  Redazione

    Takeda Pharmaceutical e Ovid Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di farmaci che trasformano la vita delle persone con malattie neurologiche rare, hanno annunciato oggi risultati positivi topline dallo studio randomizzato di fase 2 ELEKTRA con soticlestat nei bambini con sindrome di Dravet (DS) o Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

    Soticlestat  è un iibitore orale potente e altamente selettivo, di prima classe dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H). Il farmaco è oggetto di indagine da parte di Ovid e Takeda per il trattamento di rare encefalopatie dello sviluppo ed epilettico (DEE), un gruppo di sindromi altamente refrattarie dell'epilessia tra cui DS e LGS.
  • Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL


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    Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL

    Venerdi 21 Agosto 2020  AZ 

    Pubblicati sul “New England Journal of Medicine” i risultati definitivi dello studio ELIPSE HoFH: si è confermato che, nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che ricevevano dosi massime di terapia ipolipemizzante, la riduzione dal basale del livello di colesterolo LDL nel gruppo evinacumab, rispetto al piccolo aumento nel gruppo placebo, ha portato a una differenza tra i gruppi di 49,0 punti percentuali a 24 settimane.
  • Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

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    Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

    Venerdi 7 Agosto 2020  Redazione

    L'osilodrostat orale si è dimostrato in grado di normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti affetti da malattia di Cushing che erano ineleggibili o non curati con chirurgia ipofisaria, secondo lo studio registrativo LINC 3 di fase III, i cui risultati sono stati pubblicati online su “Lancet Diabetology & Endocrinology”.
  • Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

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    Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

    Sabato 8 Agosto 2020  Redazione

    L’Fda ha autorizzato il risdiplam facendone il primo trattamento disponibile a domicilio, in quanto somministrato per via orale, per tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai due mesi.

    Negli Usa sarà disponibile entro due settimane per la consegna diretta a domicilio attraverso la catena di farmacie specializzate Express Scripts. Sviluppato da Roche nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics sarà messo in commercio con il marchio Evrysdi.
  • Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

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    Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

    Lunedi 27 Luglio 2020  Emilia Vaccaro

    La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su Journal of Crohn’s and Colitis.

    Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.

    Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
    La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.
  • Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

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    Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

    Martedi 21 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.

    I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
  • Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

    Farmaci

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    Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

    Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione
    Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

    Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

  • Sclerosi Multipla: nuovi bersagli cellulari per il dolore neuropatico trigeminale

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    lastatalenews.unimi.it

    Sclerosi Multipla: nuovi bersagli cellulari per il dolore neuropatico trigeminale

    Su "Brain, Behaviour and Immunity", in via di pubblicazione uno studio dei ricercatori della Statale sul dolore trigeminale nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla per lo sviluppo di nuovi farmaci.

    pubblicato il: 17/07/2020
    Attività in laboratorio Accanto alle progressive difficoltà motorie e alla disabilità legate alla patologia, i pazienti affetti da Sclerosi Multipla (SM) sviluppano spesso una serie di altri sintomi che ne peggiorano ulteriormente la qualità di vita. Fra i sintomi “secondari” più frequenti troviamo il dolore neuropatico trigeminale e attacchi ricorrenti di emicrania, forme di dolore fortemente invalidanti legate ai danni provocati dalla patologia ai nervi del cranio e ad altre aree del cervello, che in alcuni pazienti possono manifestarsi addirittura mesi prima della diagnosi di SM. Entrambi i tipi di dolore sono controllati male dagli analgesici in commercio e quindi circa il 10% dei pazienti affetti da SM deve assumere altri farmaci, come gli antiepilettici, per controllare gli attacchi di dolore con il rischio di andare incontro a molti effetti collaterali. Nonostante ciò, sono ancora pochi i dati disponibili in letteratura che permettano di capire quali sono i meccanismi molecolari e cellulari che conducono allo sviluppo di dolore trigeminale nella SM.
  • Dall'Italia possibile arma contro sindrome Down e autismo

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    ansa.it

    Dall'Italia possibile arma contro sindrome Down e autismo

    Un composto è efficace contro sintomi

    Redazione ANSA  10 luglio 2020 17:09
      Neutralizzato il cromosoma responsabile della sindrome di Down (fonte: National Human Genome Research Institute) © Ansa Un composto chimico messo a punto in Italia è candidato a diventare un farmaco utile per il trattamento dei sintomi caratteristici, di alcune condizioni neurologiche, come sindrome di Down e autismo. I test animali hanno dimostrato l'efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti ripetitivi, tipici di tali disturbi.

  • Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care


    pharmastar.it

    Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care 

    Mercoledi 8 Luglio 2020  Redazione

    Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto "Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia", realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab.
    “Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre.
  • Presentato in AIFA il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica attuate dalle Regioni in Piano di Rientro

    Sanità

    pharmastar.it

    Presentato in AIFA il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica attuate dalle Regioni in Piano di Rientro

    Martedi 7 Luglio 2020  Redazione

    È stato presentato oggi, in diretta streaming Youtube, il primo Rapporto sulle politiche di assistenza farmaceutica delle Regioni in Piano di Rientro.

    La pubblicazione, che inaugura una nuova collana frutto delle elaborazioni dell’Osservatorio nazionale sull’impiego dei medicinali dell’AIFA (OsMed), descrive le azioni programmate e attuate dalle Regioni in Piano di Rientro per individuare quali interventi si siano dimostrati maggiormente efficaci nel riqualificare la spesa farmaceutica e l’accesso al farmaco equo e sostenibile.
  • Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci

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    adnkronos.com

    Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci

     MEDICINA Pubblicato il: 08/07/2020 16:45
    Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci Un uomo brasiliano potrebbe essere la prima persona al mondo ad aver ottenuto una remissione a lungo termine dell'Hiv , dopo un trattamento con un nuovo cocktail di antiretrovirali. Una vicenda resa nota dai medici brasiliani che l'hanno seguito, accolta con qualche scetticismo da alcuni specialisti, come riferisce il 'New York Times'. A rendere eccezionale il caso è il fatto che il paziente avrebbe 'sconfitto' il virus senza essere sottoposto a trapianto di midollo, come successo in precedenza. La vicenda del 'paziente di San Paolo' è stata illustrata dai ricercatori dell'Università Federale di San Paolo alla Conferenza Aids 2020.

  • Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa

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    Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
    Balzo in borsa di Kiniksa 


    Domenica 5 Luglio 2020   Redazione
     Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

    L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

    Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.