Farmaci


  • aboutpharma.com

    Rapporto Aifa sulle sperimentazioni cliniche in Italia, trend in aumento

    I dati fanno riferimento al 2019. Continua in maniera significativa il trend in rialzo dei trial in malattie rare, che rappresentano il 32,1% del totale (31,5% nel 2018)

    Covid-19 trial clinici

    L’Agenzia italiana del farmaco ha pubblicato il 19° Rapporto nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei medicinali in Italia, con i dati relativi al 2019 e a quanto delineato dall’ente regolatore dopo il calo del 2017, si sono mantenute sui livelli storici recuperati già a partire dal 2018 come numero totale, pur in un contesto di contrazione costante e generale delle sperimentazioni condotte in Europa. Ciò ha portato a un ulteriore incremento della percentuale di sperimentazioni autorizzate in Italia rispetto al resto d’Europa (pari al 22%).


  • pharmastar.it

    Allergia alle arachidi, la Commissione Europea approva Palforzia, primo trattamento specifico

    La Commissione Europea ha approvato il farmaco Palforzia [polvere di Arachis hypogaea L.,] per il trattamento dell'allergia alle arachidi, una patologia su base immunitaria molto diffusa che in certi pazienti può assumere forme anche gravi che mettono il paziente a rischio della vita se entra in contatto con l'allergene.

    Lunedi 21 Dicembre 2020  Redazione

     Il farmaco è indicato nei pazienti di età compresa tra i 4 e i 17 anni con una diagnosi confermata di allergia alle arachidi in concomitanza con una dieta a base di arachidi e può essere continuato nei pazienti di età pari o superiore ai 18 anni.
    Palforzia è un farmaco biologico complesso utilizzato con un approccio di dosaggio strutturato che si basa su un secolo di ricerca sull'immunoterapia orale (OIT).


  • ansa.it

    Dal 2021 'super-farmaci' che dimezzano colesterolo

    Cardiologi, "Ogni anno potranno salvare 10.000 vite in Italia"

    Redazione ANSA ROMA 19 dicembre 2020 17:02 
    Nuovi farmaci per dimezzare il colesterolo © Ansa

    In Italia, ogni anno, per malattie cardiovascolari muoiono più 224.000 persone: di queste, poco meno di 50.000 sono imputabili al mancato controllo del colesterolo. Su oltre un milione di pazienti più ad alto rischio, più di 8 su 10 hanno valori di colesterolo superiori a quelli delle linee guida europee. Un problema sanitario che rischia di aggravarsi anche per i controlli di routine saltati a causa della pandemia di Covid-19 ma che potrebbe ridursi grazie all'arrivo di farmaci innovativi, in grado di controllare i livelli di colesterolo troppo alti anche nei pazienti che non riescono a farlo con le statine.

  • pharmastar.it

    Angioedema ereditario, dalla fase 3 in aperto dello studio HELP conferme per lanadelumab-flyo come trattamento preventivo a lungo termine

    Mercoledi 16 Dicembre 2020  Redazione

    All’edizione virtuale annuale del meeting scientifico dell'American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) 2020 sono stati presentati i risultati finali della Open-Label Extension dello studio di  Fase 3 HELP (Profilassi a lungo termine dell'Angioedema ereditario) (OLE) che mostrano come il farmaco lanadelumab-flyo abbia contribuito a prevenire e ridurre la frequenza, a lungo termine, degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno ricevuto il trattamento per una durata media ( deviazione standard) di 29,6 (8,2) mesi.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, dalle evidenze consolidate alle nuove opportunità d'uso dell'interferone beta 1a #SIN20

    Domenica 13 Dicembre 2020  Redazione

    È stato il primo farmaco ad essere stato approvato per il trattamento della sclerosi multipla (SM), eppure l’interferone-beta-1a (IFN ß-1a) sc rimane attuale per la sua versatilità d’uso e per le molteplici e nuove opportunità di impiego nel percorso terapeutico.  Di questi argomenti si è parlato in un simposio che si è svolto durante il recente congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN 2020).

    «Nelle relazioni» premette la Prof.ssa Maria Pia Amato, dell’Università degli Studi di Firenze, comoderatrice del simposio, insieme alla Prof.ssa Simona Bonavita, dell’Università della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, «si tratterà il meccanismo d’azione dell’IFN ß-1a, con un focus sulla sua attività antivirale, nota da tempo ma quanto mai rilevante nell'attuale situazione pandemica. Si svolgerà poi un “viaggio del paziente” attraverso  l'esposizione di casi clinici, analizzando le tappe principali dell’esperienza di malattia e affrontando temi importanti come quelli del family planning e delle possibilità d’uso in età pediatrica adolescenziale e nel paziente anziano fragile».


  • aboutpharma.com

    Tutti i vantaggi dell’e-labelling per i farmaci

    Ci sono alcuni progetti pilota avviati in varie parti del mondo per valutare la fattibilità della sostituzione dell'etichettatura cartacea. Dal numero 183 del magazine

    Ottimizzazione dei tempi e riduzione dell’impatto ambientale, pur garantendo al paziente l’accesso ad informazioni sicure ed aggiornate delle specialità medicinali di interesse: questi i principi che spingono a creare una piattaforma digitale – per condividere e consultare informazioni sui medicinali, approvate dalle autorità regolatorie – con al centro il paziente. Negli Stati Uniti un gruppo di aziende multinazionali si è riunito nell’associazione Ampi (Alliance to mo-dernize prescribing information) al fine di promuovere riforme normative che facilitino la diffusione di informazioni sui medicinali (etichettatura) approvate da Fda, tramite moderne piattaforme digitali. La vision di questa alleanza è espressa nell’articolo “Creating E-Labelling Platforms: An Industry Vision” che immagina proprio un futuro in cui, attraverso piattaforme digitali, le informazioni approvate dalle autorità regolatorie possano essere condivise con pazienti ed opera-tori sanitari in maniera accessi-bile e tempestiva.


  • ansa.it

    L'intelligenza artificiale prevede la forma delle proteine

    Una rivoluzione per la biologia, programmare enzimi e farmaci

    Elisa Buson  02 dicembre 2020 10:03
    La struttura di una proteina prevista dall'intelligenza artificiale (in blu) ricalca quella determinata sperimentalmente (in verde) (fonte: DeepMind) © Ansa

    L'intelligenza artificiale è riuscita a vincere una delle sfide più complesse della biologia: ha infatti trovato la chiave per prevedere la struttura delle proteine, molecole cruciali per la vita, sulla base della sequenza di amminoacidi che le compongono. L'obiettivo, inseguito da oltre mezzo secolo da laboratori di tutto il mondo, è stato raggiunto dall'azienda britannica DeepMind di Google con l'algoritmo Alphafold, che ha sbaragliato la concorrenza nella competizione internazionale Casp (Critical Assessment of Protein Structure Prediction).

    Il suo successo apre nuovi scenari per la ricerca biotech, promettendo di mettere il turbo allo sviluppo di nuovi farmaci (anche contro Covid-19) oltre che alla messa a punto di enzimi per lo smaltimento dei rifiuti e la produzione di biocarburanti.


  • ansa.it

    Nel cervello le radici della pazienza

    La scoperta potrebbe portare a nuovi farmaci contro la depressione

    Redazione ANSA 30 novembre 202012:17
    La pazienza nasce nell'rea del cervello in cui è più attiva la serotonina (fonte: OIST) © AnsaLa pazienza affonda le radici nel cervello: una ricerca condotta sui topi ha individuato l'area cerebrale nella quale è più attiva la cosiddetta 'molecola della felicità', ossia il messaggero delle cellule nervose (neurotrasmettitore) serotonina. La scoperta, pubblicata sulla rivista Science Advances, si deve alla ricerca giapponese dell'Istituto universitario di scienza e tecnologia di Okinawa, coordinata da Katsuhiko Miyazaki.

    Conoscere le aree del cervello piu' o meno influenzate dalla serotonina potrebbe avere implicazioni importanti nello sviluppo di nuovi farmaci antidepressivi.


  • www.aboutpharma.com

    Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

    La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato

    La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.

    La malattia

    L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.


  • pharmastar.it

    COVID-19, Fda autorizza la terapia anticorpale bamlanivimab di Lilly per malattia recentemente diagnosticata 

    Martedi 10 Novembre 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso l’autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) per l'anticorpo neutralizzante bamlanivimab. La terapia, nota anche come LY-CoV555, è autorizzata a trattare COVID-19 diagnosticata di recente, da lieve a moderata, in pazienti dai 12 anni in su con un test COVID-19 positivo, che sono ad alto rischio di progredire verso la COVID-19 grave e/o di essere ricoverati in ospedale.


  • ansa

    Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

    Ok da Fda, è un cocktail di tre anticorpi monoclonali

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2020 17:10
     © ANSA

  • eurordis.org

    A un bivio per migliorare l'accesso dei pazienti alle cure: imparare dal passato, guardando al futuro

    Discussioni tra i Rappresentanti ePAG

    Entro la fine del 2020 la Commissione Europea proporrà una nuova Strategia Farmaceutica. Questo cambierà il modo di innovare, sviluppare e rendere accessibili i trattamenti in tutta Europa.

    L'accesso ai farmaci è un problema reale per le persone affette da una malattia rara: la maggior parte di esse subisce ritardi o non ha accesso ai farmaci di cui ha bisogno, o addirittura il medicinale non esiste.


  • pharmastar.it

    SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica

    Domenica 11 Ottobre 2020  Redazione  Paola Liverani

    L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare rara, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.
    Di questa gravissima malattia e delle novità in terapia in grado di modificarne in maniera sostanziale il decorso si è parlato durante il webinar “Atrofia muscolare spinale: storia clinica e rivoluzione terapeutica”, tenutosi lo scorso 29 settembre. Facciamo il punto dei tanti temi trattati.

  • pharmastar.it

    Leucemia linfoblastica acuta, in Italia via libera a  blinatumomab anche nei pazienti pediatrici refrattari

    Domenica 27 Settembre 2020  Redazione

    Da oggi, i pazienti italiani con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di Leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa.

    L’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di blinatumomab, farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE (Bispecific T-cell Engager) messa a punto da Amgen, e che adesso può essere utilizzato su due nuovi gruppi di pazienti: il primo gruppo sono gli adulti con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia), per il trattamento della Malattia Residua Minima (MRD), vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute.

  • pharmastar.it

    Nevralgia del pudendo, quali terapie abbiamo a disposizione?

    Domenica 27 Settembre 2020    EV

    È un dolore che insorge all’improvviso, che non sempre viene diagnosticato prontamente e spesso è trattato in modo improprio. Parliamo della nevralgia del pudendo causata da intrappolamento del nervo omonimo (PNE). Uno speciale di Aggiornamenti Clinici dell’AISD (Associazione Italiana Studio Dolore) ha indagato questa situazione che col tempo cronicizza e diventa alquanto disabilitante. Di seguito ci siamo focalizzati alla spiegazione del problema e ai trattamenti farmacologici e non che sono ad oggi utilizzati.

  • aboutpharma.com

    Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare

    Secondo i termini dell’accordo l'azienda di Parma guiderà le attività di sviluppo e commercializzazione a livello mondiale di terapie mRNA e finanzierà tutte le spese relative alla collaborazione

    Moderna, società statunitense di biotecnologia specializzata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci basati su Rna messaggero e Chiesi Farmaceutici hanno annunciato una collaborazione strategica finalizzata alla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie candidate per il trattamento dell’Ipertensione arteriosa polmonare (Iap).


  • www.pharmastar.it

    Epidermolisi bollosa, risultati positivi per il primo gel topico specifico nello studio di Fase III "EASE"


    Mercoledi 16 Settembre 2020  Redazione

    Buone notizie per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa (EB): sono positivi i risultati di “EASE”, il più grande studio di Fase III mai condotto in questa patologia. Il farmaco in sperimentazione è il gel topico Filsuvez (AP101/Oleogel-S10), sviluppato per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica e giunzionale: come ha annunciato l'azienda biofarmaceutica Amryt, è stato raggiunto l'endpoint primario dello studio, rappresentato dalla guarigione e chiusura completa di una ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento.

  • pharmastar.it

    Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

    Mercoledi 26 Agosto 2020  Redazione

    Takeda Pharmaceutical e Ovid Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di farmaci che trasformano la vita delle persone con malattie neurologiche rare, hanno annunciato oggi risultati positivi topline dallo studio randomizzato di fase 2 ELEKTRA con soticlestat nei bambini con sindrome di Dravet (DS) o Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

    Soticlestat  è un iibitore orale potente e altamente selettivo, di prima classe dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H). Il farmaco è oggetto di indagine da parte di Ovid e Takeda per il trattamento di rare encefalopatie dello sviluppo ed epilettico (DEE), un gruppo di sindromi altamente refrattarie dell'epilessia tra cui DS e LGS.

  • pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL

    Venerdi 21 Agosto 2020  AZ 

    Pubblicati sul “New England Journal of Medicine” i risultati definitivi dello studio ELIPSE HoFH: si è confermato che, nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che ricevevano dosi massime di terapia ipolipemizzante, la riduzione dal basale del livello di colesterolo LDL nel gruppo evinacumab, rispetto al piccolo aumento nel gruppo placebo, ha portato a una differenza tra i gruppi di 49,0 punti percentuali a 24 settimane.

  • pharmastar.it

    Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

    Venerdi 7 Agosto 2020  Redazione

    L'osilodrostat orale si è dimostrato in grado di normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti affetti da malattia di Cushing che erano ineleggibili o non curati con chirurgia ipofisaria, secondo lo studio registrativo LINC 3 di fase III, i cui risultati sono stati pubblicati online su “Lancet Diabetology & Endocrinology”.