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  • Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

    Farmaci

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    Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

    La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato

    La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.

    La malattia

    L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.

  • Atrofia muscolare spinale, Aifa approva il programma di accesso anticipato della prima terapia genica

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    Atrofia muscolare spinale, Aifa approva il programma di accesso anticipato della prima terapia genica

    Lunedi 23 Novembre 2020  Redazione

    L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima  terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di SMA di tipo 1.

  • COVID-19, Fda autorizza la terapia anticorpale bamlanivimab di Lilly per malattia recentemente diagnosticata 

    Farmaci

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    COVID-19, Fda autorizza la terapia anticorpale bamlanivimab di Lilly per malattia recentemente diagnosticata 

    Martedi 10 Novembre 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso l’autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) per l'anticorpo neutralizzante bamlanivimab. La terapia, nota anche come LY-CoV555, è autorizzata a trattare COVID-19 diagnosticata di recente, da lieve a moderata, in pazienti dai 12 anni in su con un test COVID-19 positivo, che sono ad alto rischio di progredire verso la COVID-19 grave e/o di essere ricoverati in ospedale.

  • Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

    Farmaci

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    Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

    Ok da Fda, è un cocktail di tre anticorpi monoclonali

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2020 17:10
     © ANSA
  • Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

    Farmaci

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    Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

    Sabato 8 Agosto 2020  Redazione

    L’Fda ha autorizzato il risdiplam facendone il primo trattamento disponibile a domicilio, in quanto somministrato per via orale, per tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai due mesi.

    Negli Usa sarà disponibile entro due settimane per la consegna diretta a domicilio attraverso la catena di farmacie specializzate Express Scripts. Sviluppato da Roche nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics sarà messo in commercio con il marchio Evrysdi.
  • Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa

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    Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
    Balzo in borsa di Kiniksa 


    Domenica 5 Luglio 2020   Redazione
     Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

    L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

    Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

  • Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

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    Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

    Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta

     Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

    Il farmaco è già stato approvato dalle agenzie regolatorie americana (novembre 2019) e europea (marzo 2020) per tale indicazione.
  • Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

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    Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

    Martedi 9 Giugno 2020  Elisa Spelta

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran, che agisce attraverso il meccanismo di RNA interference, ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia e tutti gli endpoint secondari testati. I risultati completi dello studio sono stati presentati al meeting (virtuale) della European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA).
  • Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab


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    Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab 

    Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione

    Novartis ha annunciato che le autorità regolatorie di Stati Uniti ed Europa hanno accettato il deposito della domanda di registrazione per ofatumumab per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) negli adulti.
  • Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

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    Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

    Domenica 23 Febbraio 2020  Redazione
    La Food and Drug Administration ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l'emofilia A e di prendere una decisione circa la sua approvazione entro il 21 agosto. Lo ha reso noto con una nota l’azienda americana. Venerdì, alla diffusione della notizia, le azioni della biotech sono salite di oltre il 6 per cento.

  • Allergia alle arachidi, in Usa approvato il primo farmaco specifico


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    Allergia alle arachidi, in Usa approvato il primo farmaco specifico

    Domenica 2 Febbraio 2020

    L’Fda ha autorizzato il farmaco Palforzia (allergeno-allergeno-dnfp dell'arachide), primo trattamento specifico per contrastare l’allergia alle arachidi, una patologia su base immunitaria molto diffusa che in certi pazienti può assumere forme anche gravi che mettono il paziente a rischio della vita se entra in contatto con l’allergene.

    Il farmaco utilizza dosi progressivamente crescenti di farina di arachidi per desensibilizzare i pazienti nel corso del tempo. Nell’approvare il farmaco, l’Fda ha dato a bambini e adolescenti un modo per proteggersi dall'esposizione accidentale alle arachidi, anche se le persone che assumono il farmaco devono continuare ad evitare il cibo.
  • Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

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    Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Domenica 26 Gennaio 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso un'approvazione accelerata al tazemetostat per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età ≥16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Sviluppato dalla biotech americana Epizyme, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tazverik.
  • Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

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    Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

    Mercoledi 15 Gennaio 2020 Alessandra Terzaghi

    Il trattamento con luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (trasfusione-dipendenti).

    La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 3 BELIEVE, presentati di recente a Orlando al 61° congresso della Società americana di ematologia (ASH).
  • Narcolessia, quando il sonno è patologico


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    Narcolessia, quando il sonno è patologico

    Si manifesta attraverso una sonnolenza diurna particolare; chi ne è affetto, nel corso della giornata fa sonnellini brevi e ristoratori, durante i quali spesso sogna, con il rischio di avere subito dopo delle allucinazioni. Parliamo della narcolessia, patologia al centro di un incontro che si è svolto a Bologna.

    Lunedi 2 Dicembre 2019  Redazione

    La narcolessia è una malattia rara e difficile da diagnosticare. Anche se, paradossalmente, i sintomi di questa patologia sono molto semplici da riconoscere, spesso vengono sottovalutati o suggeriscono altre diagnosi.
  • Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    tecnologia

    ansa.it

    Parkinson, ultrasuoni 'sparati' sul cervello fermano tremori

    Trial clinico in Italia, bruciano piccolissima regione neurale

    Redazione ANSA ROMA 26 novembre 2019 19:16
    morbo di Parkinson © Ansa

     Una nuova tecnica mininvasiva basata sugli ultrasuoni potrebbe alleviare uno dei sintomi del Parkinson, i tremori. La speranza arriva da un trial clinico condotto presso l'Università dell'Aquila: gli ultrasuoni focalizzati ad alta intensità guidati da risonanza magnetica riscaldano e distruggono un piccolissimo pezzetto di tessuto cerebrale, il talamo, riducendo da subito i tremori, e con una efficacia che perdura a lungo termine.
  • Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti


    pharmastar.it

    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".
  • Dopo 20 anni di ricerche, autorizzato in Europa il primo vaccino contro il virus Ebola

    Sanità

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    Dopo 20 anni di ricerche, autorizzato in Europa il primo vaccino contro il virus Ebola

    Martedi 12 Novembre 2019

    Dopo oltre due decenni di ricerche è stato finalmente approvato in Europa il primo vaccino per l'immunizzazione attiva di individui di 18 anni e più a rischio di infezione da virus Ebola. La decisione è stata presa dalla Commissione europea appena un mese dopo aver ricevuto il parere positivo dei propri esteri. Frutto della ricerca di MSD, sarà messo in commercio con il marchio Ervebo (rVSVΔG-ZEBOV-GP).

    "L'autorizzazione all'immissione in commercio di Ervebo da parte della Commissione Europea è il risultato di una collaborazione senza precedenti di cui il mondo intero dovrebbe essere orgoglioso", ha dichiarato Ken Frazier, presidente e amministratore delegato di MSD. "È una pietra miliare storica e una testimonianza del potere della scienza, dell'innovazione e del partenariato pubblico-privato", ha aggiunto Frazier, precisando che l'azienda lavorerà con la Food and Drug Administration negli Stati Uniti e le agenzie di regolatorie in un certo numero di paesi africani per ottenere la licenza del vaccino.
  • Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

    Farmaci

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    Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

    Due studi dimostrano che la malattia può essere controllata all’origine e i sintomi migliorano in maniera «sorprendente»

    Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

  • Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

    Farmaci

    pharmastar.it

    Fibrosi cistica, ok Fda a tripla combinazione di Vertex. Servirà per la mutazione più comune della malattia

    Martedi 22 Ottobre 2019  Redazione

     L’Fda ha annunciato di aver approvato la domanda di registrazione di Vertex Pharmaceuticals per Trikafta, un farmaco che combina il suo correttore CFTR di nuova generazione elexacaftor con Symdeko (ivacaftor/tezacaftor), per i pazienti con fibrosi cistica di 12 anni e più che hanno almeno una mutazione F508 del nel gene CFTR.
  • Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'


    adnkronos.com/salute

    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42
    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    "Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.