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  • adnkronos.com/salute

    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42
    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    "Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.


  • aboutpharma.com

    Diagnosi Ebola, via libera della Fda per un test rapido

    Stando a quanto comunica l'agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti

    di Redazione Aboutpharma Online  11 ottobre 2019

    C’è il via libera della Food and drug administration americana per un test rapido per la diagnosi dell’Ebola. Stando a quanto comunica l’agenzia sul suo sito, il test rileverebbe gli antigeni virali con prelievi di sangue umano di pazienti vivi o morti.

    Strumento in più

    “L’autorizzazione di oggi fornisce un nuovo importante strumento, utile nello sforzo di contrastare Ebola, che continua ad essere una priorità per il Governo Usa, dal momento che lavoriamo con i nostri partner, inclusa l’Organizzazione mondiale della sanità, per contenere l’attuale epidemia in Repubblica Democratica del Congo”. A dirlo è l’attuale Commissario ad interim della Fda Ned Sharpless.


  • pharmastar.it

    Ranitidina, GSK interrompe la distribuzione e ritira il prodotto dal mercato

    Sabato 12 Ottobre 2019  Davide Cavaleri

    Dopo l’avvertimento della Fda statunitense sulla presenza di una sostanza nociva all’interno dei medicinali a base di ranitidina, GlaxoSmithKline ha deciso seguire l’esempio delle altre case farmaceutiche coinvolte, interrompendo la distribuzione del prodotto e predisponendone il ritiro dagli scaffali delle farmacie.

    Nei giorni scorsi l'agenzia regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti sanitari ha comunicato che la multinazionale ha informato che sta richiamando tutte le confezioni di ranitidina dai punti vendita «a causa di una possibile contaminazione con un'impurità, la N-nitrosodimetilammina (NDMA), che ha un potenziale genotossico e cancerogeno».

  • pharmastar.it

    Oncologia, via libera dell'Fda per il farmaco agnostico entrectinib che ottiene la doppia indicazione per NTRK e ROS1

    Martedi 27 Agosto 2019  Redazione 

    L'Fda ha approvato entrectinib per il trattamento di adulti con tumore del polmone non a piccole cellule ROS1-positivo e metastatico. Inoltre, entrectinib ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento di tumori solidi che hanno una fusione genica del recettore della tirosina chinasi (NTRK). Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Rozlytrek. Appartiene alla stessa classe di larotrectinib di Bayer approvato negli Usa lo scorso novembre.

       L’Fda ha approvato entrectinib per il trattamento di adulti con tumore del polmone non a piccole cellule ROS1-positivo e metastatico. Inoltre, entrectinib ha ottenuto l'approvazione accelerata per il trattamento di tumori solidi che hanno una fusione genica del recettore della tirosina chinasi (NTRK) senza una nota mutazione di resistenza acquisita, sono metastatici o in cui la resezione chirurgica può portare a grave morbilità, e sono andati in progressione dopo il trattamento o non hanno una terapia alternativa soddisfacente. 
    Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Rozlytrek. 

  • aboutpharma.com

    Ema e Fda: quando sono d’accordo, quando non lo sono e perché

    di Giulio Zuanetti 26 agosto 2019
    consumi in farmacia

         Secondo uno studio appena pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics  i giudizi di Ema e Fda sulle richieste di approvazione di nuovi farmaci sono concordanti in più del 90% dei casi. Il dato è basato sul risultato delle 107 domande presentate dal 2014 al 2016. Del totale il 71% riguarda NCEs, e il 29% farmaci biologici. Ovviamente i farmaci oncologici erano nettamente predominanti rappresentando un quarto del campione totale.


  • pharmastar.it

    Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

    Venerdi 26 Luglio 2019  Redazione

      La casa farmaceutica italiana Zambon ha acquistato Breath Therapeutics, una società biotech privata fondata nel 2016 che ha sviluppato una piattaforma per la somministrazione personalizzata di farmaci per via inalatoria. L’accordo, se tutte le milestones andranno a buon fine, ha un valore massimo di 500 milioni di euro, ovvero circa 558,7 milioni di dollari.
    L'acquisizione, che prevede un pagamento anticipato di 140 milioni di euro, include il candidato terapeutico principale di Breath, L-CsA-i, una nuova formulazione della ciclosporina A. Il farmaco immunosoppressivo è attualmente allo studio in due trial di fase 3 per la sindrome della bronchiolite obliterante.

  • pharmastar.it

    Ipoglicemia grave, l'Fda approva il primo glucagone che può essere somministrato senza iniezione

    Giovedi 25 Luglio 2019
      L’Fda ha approvato la polvere nasale a base di glucagone, la prima terapia di questo genere approvata per il trattamento di emergenza dell’ipoglicemia grave che può essere somministrata senza iniezione. Sviluppato da Eli Lilly, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Baqsimi.

      L'ipoglicemia grave si verifica quando i livelli di zucchero nel sangue di un paziente scendono a un livello tale da creare confusione mentale o perdita di conoscenza o soffrire di altri sintomi che richiedono l'assistenza di un'altra persona per il trattamento. 


  • pharmastar.it

    SM recidivante, cladribina mostra efficacia e sicurezza sostenute nelle analisi dello studio di estensione del CLARITY

    Domenica 7 Luglio 2019  AZ

       Cladribina in compresse continua a mostrare un'efficacia sostenuta e una sicurezza costante nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) Lo dimostra un’analisi post-hoc di uno studio di estensione di prova di fase 3 i cui risultati sono stati presentati in diversi poster nel corso del 5 ° Congresso dell'European Academy of Neurology (EAN) a Oslo (Norvegia). 

    Approvata dall’European Medicines Agency (EMA) e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento di forme recidivanti di SM, , tra cui la SM recidivante-remittente e la forma secondariamente progressiva, cladribina ha ottenuto di recente l’approvazione anche dalla Food and Drug Administration (FDA). 

  • agenziafarmaco.gov.it

    FDA approva il primo trattamento per la cefalea a grappolo episodica

    Pillole dal Mondo n. 1668
    17/06/2019

    La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha esteso le indicazioni di Emgality (galcanezumab-gnlm), approvando il primo trattamento per la cefalea a grappolo episodica negli adulti.


  • ansa.it

    Tumori pediatrici, speranze da un nuovo farmaco 'personalizzato'

    Funziona nei bambini malati con particolari mutazioni geniche

    Redazione ANSA CHICAGO 01 giugno 2019 15:17
    Studio presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco) © Ansa

      E' in sperimentazione una nuova arma per combattere i tumori dei bambini: si tratta di un farmaco 'personalizzato' che ha dimostrato di ridurre la massa tumorale, e in alcuni casi di eliminarla del tutto, in bambini malati che presentano particolari mutazioni geniche. Il farmaco, dunque, agisce appunto in modo 'personalizzato' sulla base della mutazione genica del singolo paziente. Lo studio relativo alla nuova molecola entrectinib è stato presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco).

  • ansa.it

    Un virus 'buono' sabota i tumori del cervello dall'interno

    Già provato su pazienti adulti, viene ora testato sui bambini

    Redazione ANSA 29 maggio 2019 10:09
    Rappresentazione artistica di cellule nervose umane (fonte: Public Domain Pictures) © Ansa

    Una nuova arma si prepara a entrare in azione contro i tumori del cervello nei bambini: si chiama Delta-24-RGD ed è un virus 'buono', geneticamente modificato per sabotare le cellule tumorali dall'interno. Già usato con successo contro il glioma in pazienti adulti, nei test condotti su modelli animali ha dimostrato di essere efficace e sicuro anche contro due tumori cerebrali pediatrici, il glioma di alto grado e il glioma pontino intrinseco diffuso, riuscendo ad aumentare la sopravvivenza dei topi trattati. I risultati della sperimentazione sono pubblicati sulla rivista Nature Communications dal gruppo internazionale coordinato dall'Health Research Institute di Navarra (Idisna),in Spagna, dove sono già partiti i primi test clinici su alcuni bambini.


  • quotidianosanita.it

    Approvato da Fda farmaco contro la Sma. È il più caro al mondo con un prezzo di 2,1 mln di dollari

    Il prodotto Zolgensma è della casa farmaceutica Novartis e ha ricevuto l’ok per il trattamento nei bambini con meno di 2 anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. Attesa per la fine dell'anno l'approvazione in Europa.

    26 MAG - (Reuters Health) - Il produttore farmaceutico svizzero Novartis ha ricevuto l’approvazione degli Stati Uniti per la sua terapia genica Zolgensma per l'atrofia muscolare spinale (SMA), la principale causa genetica di morte nei neonati. Il prezzo è stato fissato a 2,125 milioni di dollari, la cifra più alta per un farmaco. La Food and Drug Administration ha approvato Zolgensma per bambini di età inferiore ai due anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. L'approvazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito.


  • pharmastar.it

    Epilessia, Fda approva midazolam spray nasale come terapia di salvataggio per le crisi a grappolo

    Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la formulazioni in spray nasale di midazolam della belga Ucb per il trattamento acuto degli episodi intermittenti e stereotipati di frequente attività convulsiva che si differenziano dal consueto schema di crisi nei pazienti con epilessia di 12 anni e più. 

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

    Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

     I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

    In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare. 

  • pharmastar.it

    Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

    Lunedi 6 Maggio 2019  Redazione

     L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.
    L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l'ATTR-CM. 

    I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.

  • pharmastar.it

    Degenerazione maculare senile umida, Fda accetta di esaminare il dossier di brolucizumab

    Martedi 23 Aprile 2019

       La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato il deposito della domanda di licenza biologica (BLA) per il brolucizumab (RTH258) per il quale è stata richiesta l’indicazione per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età umida (AMD), nota anche come AMD neovascolare, o nAMD. Lo ha reso noto Novartis con un comunicato.
  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, via libera Fda per siponimod, il primo farmaco orale approvato per le forme secondariamente progressive

    • Mercoledi 27 Marzo 2019  Redazione

    L’Fda ha approvato le compresse di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), che includono la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente-remittente e la malattia attiva secondaria progressiva (SMSP). 

    Sviluppato da Novartis, sarà messo in commercio con il marchio Mayzent. Sarà disponibile nelle farmacie americane entro una settimana. In Europa l’approvazione del farmaco è attesa per la parte finale del 2019.

    Siponimod è una terapia orale modificante la malattia, con somministrazione una volta al giorno, che ha dimostrato di ritardare in modo significativo la progressione della disabilità e di aumentare le possibilità per i pazienti con SMSP. 
  • pharmastar.it

    Fibrosi polmonare idiopatica, Fda concede a saracatinib la designazione di farmaco orfano

    • Domenica 24 Marzo 2019  Redazione

       L’Fda ha concesso l'Orphan Drug Designation (ODDD) a saracatinib, un potenziale nuovo farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), un tipo di malattia polmonare che provoca cicatrici (fibrosi) dei polmoni. Saracatinib è un inibitore della src-chinasi che regola ampie funzioni cellulari, tra cui la crescita e la differenziazione cellulare. Saracatinib ha completato la Fase I di sviluppo.

  • aboutpharma.com

    Aziende

    Patient reported outcome: il paziente è l’esperto della propria malattia

    Il responso dei pazienti diventa sempre più centrale sia per le agenzie regolatorie che per le aziende che fanno ricerca. In sostanza si traduce l’esperienza del paziente in dati misurabili, confrontabili e utilizzabili nel processo di valutazione dell’efficacia di una cura
    di Francesca Sofia, Science Compass  7 marzo 2019

       La missione del sistema salute è migliorare la vita delle persone. Ed è fondamentale essere in grado di valutare l’efficacia di tutti gli strumenti messi in campo a questo scopo. La medicina sviluppa metodi sempre più sofisticati e sensibili per misurare l’effetto delle cure sui sintomi e sulla progressione della malattia, ma, in ultima analisi, nessuno come il paziente può valutare l’impatto di queste sulla sua vita.