Tre storie, tre protagonisti e tre artisti per sensibilizzare sulla talassemia e l’anemia falciforme, due patologie ereditarie del sangue che in Italia colpiscono migliaia di persone, e sull’importanza delle donazioni di sangue, che ancora oggi rappresentano una terapia salvavita per questi pazienti nonostante i progressi della ricerca scientifica e clinica.
Con questo obiettivo Novartis promuove la campagna ‘Blood Artists’ che si rivolge a tutta la popolazione, e in particolare ai giovani, per far comprendere attraverso la Street Art cosa vuol dire convivere con queste patologie e quanto è grande il contributo che ognuno di noi può dare attraverso un semplice gesto, quello della donazione di sangue. Il progetto è in collaborazione con Avis (Associazione Volontari Italiani del Sangue), Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone” per la Guarigione dalla Talassemia e Drepanocitosi, UNIAMO FIMR (Federazione Italiana Malattie Rare), United Onlus (Federazione Nazionale delle Associazioni per le Anemie Rare, le Talassemie e la Drepanocitosi) e con il patrocinio di SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie) e Fondazione For Anemia.
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Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran
La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato
di Redazione Aboutpharma Online 23 Novembre 2020
La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.
La malattia
L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.
pharmastar.it
Atrofia muscolare spinale, Aifa approva il programma di accesso anticipato della prima terapia genica
Lunedi 23 Novembre 2020 Redazione
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di SMA di tipo 1.
ansa.it
Come funziona il vaccino della Pfizer-BionTech
Stessa strategia utilizzata da Moderna e da Curevac
Redazione ANSA 11 novembre 2020 15:58
Il vaccino anti Covid sviluppato dalle aziende Pfizer e BioNTech si basa su una delle tecnologie più innovative e avanzate, adottata anche da altre due grandi aziende in corsa: la tedesca Curevac e l'americana Moderna, che nella ricerca sul vaccino contro la pandemia collabora con l'Ente statunitense di ricerca sulle malattie infettive, il Niaid diretto da Anthony Fauci, e con con la Coalion for Epidemic Preparedness Innovation (Cepi). Tutti e tre i vaccini stanno affrontando la terza e ultima fase della sperimentazione clinica e tutti e tre sono vaccini a Rna.
pharmastar.it
Informazione medico scientifica nell'era Covid. Instant Book di PharmaStar
Martedi 29 Settembre 2020 Danilo Magliano
La figura professionale storica dell'informatore medico oggi è coadiuvata da una serie di altri strumenti di comunicazione: web call, mailing, newsletter, webinar e numerosi altri che prima del Covid erano meno importanti. Su questi temi, la società di ricerche di mercato Medipragma conduce approfondite indagini periodiche. Abbiamo così pensato di realizzare un Instant Book che basandosi su queste ricerche raccontasse cosa è successo nei mesi di lockdown e in quelli immediatamente successivi, anche per cercare di capire le possibili ulteriori evoluzioni.Come tutti gli altri settori, anche quello farmaceutico stava cambiando per fare propri i vantaggi della comunicazione digitale ma l’emergenza Covid ha accelerato questi processi, ponendo alle aziende però anche una serie di sfide dal punto di vista culturale, organizzativo, formativo e di compliance.
aboutpharma.com
Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare
Secondo i termini dell’accordo l'azienda di Parma guiderà le attività di sviluppo e commercializzazione a livello mondiale di terapie mRNA e finanzierà tutte le spese relative alla collaborazione
di Redazione Aboutpharma Online17 Settembre 2020
Moderna, società statunitense di biotecnologia specializzata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci basati su Rna messaggero e Chiesi Farmaceutici hanno annunciato una collaborazione strategica finalizzata alla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie candidate per il trattamento dell’Ipertensione arteriosa polmonare (Iap).
pharmastar.it
Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat
Mercoledi 26 Agosto 2020 Redazione
Takeda Pharmaceutical e Ovid Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di farmaci che trasformano la vita delle persone con malattie neurologiche rare, hanno annunciato oggi risultati positivi topline dallo studio randomizzato di fase 2 ELEKTRA con soticlestat nei bambini con sindrome di Dravet (DS) o Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).
Soticlestat è un iibitore orale potente e altamente selettivo, di prima classe dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H). Il farmaco è oggetto di indagine da parte di Ovid e Takeda per il trattamento di rare encefalopatie dello sviluppo ed epilettico (DEE), un gruppo di sindromi altamente refrattarie dell'epilessia tra cui DS e LGS.
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Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale
Sabato 8 Agosto 2020 Redazione
L’Fda ha autorizzato il
risdiplam facendone il primo trattamento disponibile a domicilio, in quanto somministrato per via orale, per tutti i tipi di
atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai due mesi.
Negli Usa sarà disponibile entro due settimane per la consegna diretta a domicilio attraverso la catena di farmacie specializzate Express Scripts. Sviluppato da Roche nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics sarà messo in commercio con il marchio
Evrysdi.
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Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab
Lunedi 20 Luglio 2020 Redazione
Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.
Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.
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Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020
Giovedi 9 Luglio 2020 Alessandra Terzaghi
Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.
La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.
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Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care
Mercoledi 8 Luglio 2020 Redazione
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto "Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia", realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab.
“Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre.
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Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese
Mercoledi 8 Luglio 2020
CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).
I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.
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Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
Balzo in borsa di Kiniksa
Domenica 5 Luglio 2020 Redazione
Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.
L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.
Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.
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Malattie rare e farmacista ospedaliero, il PDTA come strumento per una migliore gestione. Il progetto PRONTI approda in Sardegna
Venerdi 3 Luglio 2020 Redazione
Il farmacista ospedaliero è una figura professionale in ambito sanitario molto importante non solo per il suo ruolo noto nell’acquisto e nella dispensazione dei farmaci ma anche nel direzionare i pazienti, soprattutto quelli con malattie rare, nel loro percorso di cura e anche come figura intermediaria di comunicazione tra clinici e pazienti. Per fornire nuovi strumenti utili per orientarsi nel mondo delle malattie rare e formare questi professionisti sanitari in tale ambito, si è tenuto oggi un evento ECM online “Il PDTA per la gestione delle malattie rare: modelli organizzativi a confronto” che rientra nell’ambito del
progetto PRONTI.
pharmastar.it
Ebola, la Commissione europea approva il vaccino di Janssen
Giovedi 2 Luglio 2020 Redazione
La Commissione europea ha approvato un regime vaccinale messo a punto da Janssen per la prevenzione della malattia da virus Ebola causata dalla specie Zaire ebolavirus.
Il regime vaccinale sperimentale contro l'Ebola di Janssen è stato messo a punto per sostenere la vaccinazione preventiva nei paesi a rischio di epidemia di Ebola, così come per altri gruppi a rischio quali operatori sanitari, operatori di laboratorio BSL4, militari in missione in altri paesi, personale aeroportuale e visitatori in paesi ad alto rischio.
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askanews.it
Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia
Piovella: liberalizzare accesso a terapie per migliaia di malati
Milano, 26 giu. (askanews)
– Più possibilità di accesso alle terapie per chi soffre di maculopatia in Italia, anche alla luce di una multa da 346 milioni di dollari inflitta al gruppo farmaceutico Novartis dall’Autorità di sorveglianza dei mercati degli Stati Uniti per pratiche di condizionamento delle scelte fermaceutiche in Grecia, Corea e Vietnam. E’ quanto si augura la Società Italiana di Oftalmologia che giudica molto importante questa decisione della Sec e la connessa “ammissione di colpa” della casa farmaceutica, anche per la situazione italiana. Ne abbiamo parlato con il presidente di Soi, il dottor Matteo Piovella.
quotidianosanita.it
Novartis Farma. Con il servizio #TiVideoVisito più vicini ai pazienti
Con il sostegno all’ iniziativa #TiVideoVisito, Novartis conferma il suo impegno nel processo di trasformazione digitale della medicina, in grado di offrire grandi opportunità ai pazienti. Questa iniziativa permetterà a Mmg e specialisti di effettuare delle tele-video visite e gestire il monitoraggio a distanza di parametri clinici e sintomi da Covid19, riducendo all’essenziale gli accessi liberi presso studi e ambulatori e i conseguenti rischi di contagio tra soggetti sani e infetti.
23 GIU - In questo momento di gestione sanitaria della pandemia, pazienti e medici, in tutta Italia, hanno a loro disposizione un supporto concreto attraverso il quale è possibile effettuare delle tele-video visite, gestire il monitoraggio a distanza di parametri clinici e sintomi da Covid19, garantire continuità assistenziale in condizioni di assoluta sicurezza.
Tutto ciò fa parte dell’iniziativa #TiVideoVisito, nata per rispondere a un’esigenza emersa con urgenza nel corso della crisi Covid-19, ma con potenzialità che vanno ben oltre l’emergenza, consentendo lo sviluppo di un futuro modello di gestione delle relazioni tra medico e paziente efficace, snello e sostenibile.
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