"Rete Malattie Rare" onlus

^{pharmastar.it}

Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

_{Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione}
Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

^{pharmastar.it}

Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

_{Giovedi 9 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi}
  Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.

La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.

^{pharmastar.it}

Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care 

_{Mercoledi 8 Luglio 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

_{Mercoledi 8 Luglio 2020}
  CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).

I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.

^{pharmastar.it}

Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
Balzo in borsa di Kiniksa 

_{Domenica 5 Luglio 2020   Redazione}
 Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

^{pharmastar.it}

Malattie rare e farmacista ospedaliero, il PDTA come strumento per una migliore gestione. Il progetto PRONTI approda in Sardegna

_{Venerdi 3 Luglio 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Ebola, la Commissione europea approva il vaccino di Janssen

_{Giovedi 2 Luglio 2020  Redazione}
 La Commissione europea ha approvato un regime vaccinale messo a punto da Janssen per la prevenzione della malattia da virus Ebola causata dalla specie Zaire ebolavirus.

Il regime vaccinale sperimentale contro l'Ebola di Janssen è stato messo a punto per sostenere la vaccinazione preventiva nei paesi a rischio di epidemia di Ebola, così come per altri gruppi a rischio quali operatori sanitari, operatori di laboratorio BSL4, militari in missione in altri paesi, personale aeroportuale e visitatori in paesi ad alto rischio.

^askanews.it

Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia

Piovella: liberalizzare accesso a terapie per migliaia di malati

– Più possibilità di accesso alle terapie per chi soffre di maculopatia in Italia, anche alla luce di una multa da 346 milioni di dollari inflitta al gruppo farmaceutico Novartis dall’Autorità di sorveglianza dei mercati degli Stati Uniti per pratiche di condizionamento delle scelte fermaceutiche in Grecia, Corea e Vietnam. E’ quanto si augura la Società Italiana di Oftalmologia che giudica molto importante questa decisione della Sec e la connessa “ammissione di colpa” della casa farmaceutica, anche per la situazione italiana. Ne abbiamo parlato con il presidente di Soi, il dottor Matteo Piovella.

^{quotidianosanita.it}

Novartis Farma. Con il servizio #TiVideoVisito più vicini ai pazienti

Con il sostegno all’ iniziativa #TiVideoVisito, Novartis conferma il suo impegno nel processo di trasformazione digitale della medicina, in grado di offrire grandi opportunità ai pazienti. Questa iniziativa permetterà a Mmg e specialisti di effettuare delle tele-video visite e gestire il monitoraggio a distanza di parametri clinici e sintomi da Covid19, riducendo all’essenziale gli accessi liberi presso studi e ambulatori e i conseguenti rischi di contagio tra soggetti sani e infetti.

23 GIU - In questo momento di gestione sanitaria della pandemia, pazienti e medici, in tutta Italia, hanno a loro disposizione un supporto concreto attraverso il quale è possibile effettuare delle tele-video visite, gestire il monitoraggio a distanza di parametri clinici e sintomi da Covid19, garantire continuità assistenziale in condizioni di assoluta sicurezza.
 
Tutto ciò fa parte dell’iniziativa #TiVideoVisito, nata per rispondere a un’esigenza emersa con urgenza nel corso della crisi Covid-19, ma con potenzialità che vanno ben oltre l’emergenza, consentendo lo sviluppo di un futuro modello di gestione delle relazioni tra medico e paziente efficace, snello e sostenibile.

^askanews.it

Salute, gli italiani e la “passione” per i farmaci di marca

L'ad di Teva Italia racconta il mercato italiano degli equivalenti

_{Lunedì 22 giugno 2020 - 16:44}

Milano, 22 giu. (askanews) – Il comparto farmaceutico è un comparto solido in Italia secondo Nomisma: nel rapporto 2019 per Assogenerici si legge che il valore della sua produzione ha superato i 31 miliardi di euro (stime relative al 2017). Nonostante ciò, il segmento dei farmaci equivalenti, che negli ultimi 10 anni ha registrato una crescita a volume a cui, tuttavia, non ha corrisposto una costante crescita in valore, non è ancora riuscito a sfruttare a pieno il suo potenziale, soprattutto se rapportato alle quote di mercato conquistate nel resto dei Paesi europei. Hubert Puech d’Alissac è amministratore delegato di Teva Italia, azienda leader a livello mondiale di farmaci equivalenti: dal suo osservatorio privilegiato l’assetto del nostro mercato appare “anomalo”. “In Europa – ci ha detto – il rapporto è 63% generici e il resto originatori. In Gran Bretagna e Germania siamo addirittura più vicini al 90-95% dei generici e il 10% originatori, in Italia invece siamo al 30 per i generici e 70% per gli originatori e questo è molto strano”.

^{pharmastar.it}

Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

_{Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta}

 Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno 

_{Giovedi 28 Maggio 2020  Redazione} 

^{pharmastar.it}

Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina

_{Lunedi 25 Maggio 2020  Redazione}

^{comunicato stampa Biogen}

Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

• Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
• Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
• I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72^a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.

^{pharmastar.it}

Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19

_{Martedi 19 Maggio 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

_{Venerdi 24 Aprile 2020  Redazione}

^{pharmastar.it}

Covid-19, approvato dall'Aifa l'uso compassionevole di ruxolitinib

_{Martedi 7 Aprile 2020  Redazione}

^ansa.it

Coronavirus, ok ai test preclinici per un vaccino italiano

E’ la prima in Europa. Aurisicchio (Takis), si comincia in settimana

_{Redazione ANSA 18 marzo 2020 15:17}

^{adnkronos.com}

Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

 _{FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/03/2020 21:20}

"L'Italia parteciperà ai due studi di fase III promossi da Gilead Sciences per valutare l'efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale remdesivir negli adulti ricoverati con diagnosi di Covid-19". Lo annunciano l'azienda americana e l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), precisando che "gli studi saranno inizialmente condotti presso l'ospedale Sacco di Milano, il Policlinico San Matteo di Pavia, l'azienda ospedaliera di Padova, l'azienda ospedaliera universitaria di Parma e l'Istituto nazionale di malattie infettive Lazzaro Spallanzani di Roma. Si stanno identificando, in collaborazione con Aifa, altri centri in regioni con alta incidenza dell'infezione da coronavirus per l’inclusione negli studi".

^{pharmastar.it}

Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

_{Domenica 8 Marzo 2020  Redazione}