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  • Dall’Istituto Telethon di Pozzuoli nuova luce sulla paraplegia spastica ereditaria

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    telethon.it

    Dall’Istituto Telethon di Pozzuoli nuova luce sulla paraplegia spastica ereditaria

    Il team di Giorgio Casari ha chiarito il meccanismo molecolare e individuato un possibile approccio terapeutico per la forma di tipo 7 della malattia genetica neurologica.

     Ricercatori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli chiariscono il meccanismo patologico alla base di una rara malattia neurologica di origine genetica e individuano un potenziale approccio terapeutico: è quanto emerge da uno studio pubblicato su EBio Medicine dal team di Giorgio Casari, che dal 2019 è rientrato all’Istituto scientifico San Raffaele, dove attualmente è direttore della Genomica Clinica, nonché professore ordinario di Genetica medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele.
  • Ricerca, scoperto nuovo biomarcatore per la cura del morbo di Crohn

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    Ricerca, scoperto nuovo biomarcatore per la cura del morbo di Crohn

    Unipi: studio apre la via a trattamenti sempre più personalizzati

    Lunedì 12 ottobre 2020 - 11:44
    Ricerca, scoperto nuovo biomarcatore per la cura del morbo di Crohn

     Roma, 12 ott. (askanews) – Arriva da Pisa la scoperta di un nuovo biomarcatore plasmatico, l’Oncostatina M, per la terapia farmacologica del morbo di Crohn. Sarà così sufficiente un’analisi del sangue per ottimizzare e personalizzare il trattamento di questa grave patologia infiammatoria intestinale.

  • Nobel per la Chimica alle due donne del taglia-incolla il Dna

    biotecnologie

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    Nobel per la Chimica alle due donne del taglia-incolla il Dna

    A Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna

    Redazione ANSA  08 ottobre 2020 10:31 
    Le ricercatrici Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna © AFP

      Il Nobel per la Chimica quest'anno è diviso equamente fra la biochimica francese Emmanuelle Charpentier e la chimica americana Jennifer A. Doudna, le due ricercatrici che hanno messo a punto la tecnica che taglia-incolla il Dna che permette di riscrivere il codice della vita. Le forbici genetiche, che permettono di modificare il Dna, hanno aperto la via a molte terapie un tempo impossibili.
  • Neuromielite ottica, recidive gravi ridotte da satralizumab, anticorpo mirato al recettore dell'interleuchina-6

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    Neuromielite ottica, recidive gravi ridotte da satralizumab, anticorpo mirato al recettore dell'interleuchina-6

    Domenica 4 Ottobre 2020  Redazione

    Rispetto al placebo, satralizumab riduce il rischio di recidiva grave nei pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), secondo una ricerca presentata al Joint European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis - Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS - ACTRIMS) 2020, quest'anno noto come MSVirtual2020. Il farmaco, in particolare, è stato associato anche a una minore probabilità di utilizzare la terapia per le ricadute acute.
  • Sclerosi multipla primaria progressiva, migliori esiti con maggiore esposizione alla terapia modificatrice


    pharmastar.it

    Sclerosi multipla primaria progressiva, migliori esiti con maggiore esposizione alla terapia modificatrice

    Domenica 4 Ottobre 2020  Redazione

    Per i pazienti con sclerosi multipla (SM) primaria progressiva, un'esposizione più lunga alla terapia modificante la malattia (DMT) può ritardare il tempo in cui un paziente è limitato a una sedia a rotelle. Secondo un nuovo studio - presentato al Joint European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis – Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS – ACTRIMS) 2020, quest'anno noto come MSVirtual2020  - ridurre il ritardo all'inizio del trattamento e trattare i pazienti più giovani potrebbe migliorare i risultati della disabilità a lungo termine.
  • Ipofosfatemia legata a cromosoma X, conferme nell'adulto per burosumab da analisi per sottogruppi #ASBMR2020

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    pharmastar.it

    Ipofosfatemia legata a cromosoma X, conferme nell'adulto per burosumab da analisi per sottogruppi #ASBMR2020


    Venerdi 2 Ottobre 2020 Nicola Casella

    Un'analisi post-hoc per sottogruppi condotta sui dati di un trial resigtrativo di fase 3, presentata dalla prof.ssa Maria Luisa Brandi dell'Università di Firenze nel corso del congresso annuale ASBMR, tenutosi quest'anno in modalità virtuale causa Covid-19, ha confermato la superiore efficacia di burosumab , farmaco approvato da due anni dalla Fda statunitense nel trattamento dell'ipofosfatemia legata a cromosoma X (XLH)  in un ampio spettro di di pazienti adulti affetti dalla malattia rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

    L'abstract presentato al Congresso è uno dei “top five” clinical abstract del meeting scientifico americano di quest'anno, essendo stato selezionato sulla base “del contenuto scientifico e dell'innovatività, in grado di fare la differenza nella pratica clinica”.
  • Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, il cannabidiolo riduce crisi epilettiche di oltre il 50%

    terapie

    pharmastar.it

    Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, il cannabidiolo riduce crisi epilettiche di oltre il 50%

    Giovedi 1 Ottobre 2020  Redazione

    Il cannabidiolo puro, uno dei tanti componenti della cannabis, riduce i la frequenza delle crisi epilettiche fino al 54% nei pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut con epilessia farmaco-resistente, e il suo effetto è riscontrabile anche nel lungo periodo. È quanto emerso nel corso della giornata di apertura del 43° Congresso Nazionale della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE).
  • Da Ema via a consultazione pubblica su bozza linee guida sugli studi basati su registri dei pazienti


    quotidianosanita.it

    Da Ema via a consultazione pubblica su bozza linee guida sugli studi basati su registri dei pazienti

    I registri sono database contenenti dati quantitativi e qualitativi sui pazienti che sono affetti da una particolare condizione. Nella bozza vengono affrontati gli aspetti metodologici, legali e operativi nell'utilizzo di questi dati per supportare il processo decisionale a livello normativo. Gli stakeholders sono invitati ad inviare i loro commenti tramite un modulo online entro il 31 dicembre 2020. LE LINEE GUIDA

    30 SET - L'Ema ha pubblicato oggi la sua bozza di linea guida sugli studi basati sui registri dei pazienti per una consultazione pubblica della durata tre mesi. I registri sono database contenenti dati quantitativi e qualitativi sui pazienti che sono affetti da una particolare condizione. Nella bozza vengono affrontati gli aspetti metodologici, legali e operativi nell'utilizzo di questi dati per supportare il processo decisionale a livello normativo.

  • Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

    Ricerca

    askanews

    Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

    Studio coordinato da Enea basato su analisi microbioma polmonare

    Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

     

    Roma, 29 set. (askanews) – Terapie personalizzate per curare la fibrosi cistica in modo sempre più efficace. È l’obiettivo della ricerca coordinata da ENEA e finanziata dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista ‘open access’ Microorganisms-MDPI (https://www.mdpi.com/2076-2607/8/7/1003/htm). Per l’indagine, il team di ricerca ha selezionato 22 pazienti di età compresa tra gli 11 e i 55 anni, affetti da forme moderate o gravi di fibrosi cistica, in cura presso tre ospedali italiani: il Bambino Gesù di Roma, il Meyer di Firenze e il Gaslini di Genova.

    “L’indagine è durata 15 mesi e durante questo periodo abbiamo raccolto 79 campioni di espettorato, da cui è stato estratto il DNA che abbiamo sottoposto a un sequenziamento massivo, ovvero dell’intero genoma raccolto da tutti i microrganismi presenti. Con il gruppo di ricerca abbiamo lavorato per determinare la composizione del microbioma, il patrimonio genetico della comunità microbica presente in ogni campione. Questo ci ha permesso di ottenere, per ogni singolo paziente, una visione ad alta risoluzione dell’evoluzione del microbioma, mettendo in relazione lo stato clinico, il repertorio genetico microbico e il resistoma, ossia l’insieme dei geni di resistenza antibiotica”, spiega la biologa ENEA Annamaria Bevivino, coordinatrice della ricerca.

  • Colangite biliare primitiva, parametri epatici migliorati con acido obeticolico #EASL2020

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    Colangite biliare primitiva, parametri epatici migliorati con acido obeticolico #EASL2020

    Martedi 22 Settembre 2020  Davide Cavaleri 

    Nei pazienti con colangite biliare primitiva e risposta inadeguata alla terapia con acido ursodesossicolico o che non tollerano il farmaco, l’acido obeticolico ha comportato benefici e migliorato i parametri biochimici. E’ quanto emerge dai risultati di tre poster presentati al congresso in forma virtuale dell’European Association for the Study of the Liver (EASL) 2020.
  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

    Farmaci

    pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

    Domenica 20 Settembre 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare, evolocumab ha ridotto significativamente il livello di colesterolo LDL di e altre variabili lipidiche. È quanto hanno dimostrato i risultati dello studio HAUSER-RCT, presentati al Congresso ESC 2020 e pubblicati contemporaneamente sul “New England Journal of Medicine”.
  • I primi risultati dei nuovi studi sperimentali sulla Sla

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    I primi risultati dei nuovi studi sperimentali sulla Sla

    Si sono accese nuove speranze per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), la malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori

    19 settembre 2020 aggiornato alle 11:20

       AGI - Durante l'ultimo anno, nonostante negli ultimi sei mesi anche il mondo della ricerca sia stato travolto dalla pandemia da Covid-19, si sono accese grandi speranze per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), una malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori.

  • Intestino in miniatura, si forma e funziona come quello vero

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    ansa.it

    Intestino in miniatura, si forma e funziona come quello vero

    Grazie a un'innovativa tecnica di produzione degli organoidi
    Il mini-intestino su chip, con le staminali evidenziate in rosa (fonte: M. Nikolaev, Lutolf Lab, EPFL) © Ansa

     Riprodotto su chip un intestino in miniatura che si sviluppa e funziona come quello vero: è stato realizzato grazie a una nuova tecnica di bioingegneria che permette di 'guidare' le cellule staminali in modo che formino un organoide quanto più simile all'organo naturale. Il risultato è pubblicato su Nature dai ricercatori del Politecnico federale di Losanna e permetterà di generare modelli di laboratorio sempre più realistici con cui studiare le malattie e testare nuove cure.
  • Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare

    industria farmaceutica

    aboutpharma.com

    Accordo da 25 milioni tra Chiesi e Moderna per terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare

    Secondo i termini dell’accordo l'azienda di Parma guiderà le attività di sviluppo e commercializzazione a livello mondiale di terapie mRNA e finanzierà tutte le spese relative alla collaborazione

    Moderna, società statunitense di biotecnologia specializzata nella scoperta e nello sviluppo di farmaci basati su Rna messaggero e Chiesi Farmaceutici hanno annunciato una collaborazione strategica finalizzata alla scoperta, sviluppo e commercializzazione di nuove terapie candidate per il trattamento dell’Ipertensione arteriosa polmonare (Iap).

  • Epidermolisi bollosa, risultati positivi per il primo gel topico specifico nello studio di Fase III "EASE"

    Ricerca

    www.pharmastar.it

    Epidermolisi bollosa, risultati positivi per il primo gel topico specifico nello studio di Fase III "EASE"


    Mercoledi 16 Settembre 2020  Redazione

    Buone notizie per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa (EB): sono positivi i risultati di “EASE”, il più grande studio di Fase III mai condotto in questa patologia. Il farmaco in sperimentazione è il gel topico Filsuvez (AP101/Oleogel-S10), sviluppato per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica e giunzionale: come ha annunciato l'azienda biofarmaceutica Amryt, è stato raggiunto l'endpoint primario dello studio, rappresentato dalla guarigione e chiusura completa di una ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento.
  • ProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuni

    Ricerca

    cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    14/09/2020
    ProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuniProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuni

    Scoperte 120 nuove e significative associazioni tra varianti genetiche e i livelli di almeno uno dei 700 parametri immunologici esaminati: un aumento di 5 volte rispetto alle conoscenze esistenti sulla regolazione dei livelli delle cellule del sistema immune. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Genetics da un team guidato da Francesco Cucca, professore di genetica umana all'Università di Sassari e associato dell'Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche, è condotto su circa 4.000 individui in Ogliastra e apre la strada a nuove possibilità terapeutiche per le malattie autoimmuni

  • Covid 19. Scoperto il meccanismo che scatena la risposta infiammatoria nei bambini

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    quotidianosanita.it

    Covid 19. Scoperto il meccanismo che scatena la risposta infiammatoria nei bambini

    Uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù con il Karolinska Institutet di Stoccolma fa luce sulla MIS-C, malattia infiammatoria confusa inizialmente con la Kawasaki. Le due patologie hanno manifestazioni simili, ma caratteristiche immunologiche differenti. La ricerca apre la strada a diagnosi precoci con test specifici e a trattamenti mirati. I risultati dello studio sono stati pubblicati su Cell

    07 SET - Scoperto il meccanismo che scatena la grave risposta infiammatoria nei bambini con Covid-19. Inizialmente confusa con la malattia di Kawasaki, questa malattia infiammatoria sistemica causata nei bambini dall’infezione da Sars-Cov2 è denominata MIS-C (Multisystem Inflammatory Syndrome in Children).
    A identificarne il profilo immunologico e a riconoscerne il funzionamento, sono stati i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede in collaborazione con il Karolinska Institutet di Stoccolma. La ricerca, i cui  risultati sono stati appena pubblicati sulla rivista scientifica Cell, apre la strada a test specifici per la diagnosi precoce e a trattamenti mirati.

  • Ricerca: Siena,trovata proteina causa degenerazione maculare

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    ansa.it

    Ricerca: Siena,trovata proteina causa degenerazione maculare

    Ricercatori, 'ora possibile bloccare progressione malattia'

    Redazione ANSA SIENA 07 settembre 2020  15:31

       (ANSA) - SIENA, 07 SET - Individuata dai ricercatori dell'Università di Siena una delle proteine responsabili del meccanismo che causa la perdita della visione nella degenerazione maculare senile. Il lavoro, condotto in collaborazione da due gruppi di ricerca dell'Ateneo, uno del laboratorio di biologia molecolare e l'altro dell'Unità di oftalmologia, è stato pubblicato sulla rivista internazionale di oftalmologia 'Investigative ophthalmology & visual science.

  • I test sugli animali non sono sostituibili

    Legge

    ansa.it

    I test sugli animali non sono sostituibili

    Relazione del ministero della Salute alle Camere, soddisfazione del mondo della ricerca

    Redazione ANSA  01 settembre 2020 13:28
    Test su animali non sostituibili © ANSA

  • Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

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    Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

    Mercoledi 26 Agosto 2020  Redazione

    Takeda Pharmaceutical e Ovid Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di farmaci che trasformano la vita delle persone con malattie neurologiche rare, hanno annunciato oggi risultati positivi topline dallo studio randomizzato di fase 2 ELEKTRA con soticlestat nei bambini con sindrome di Dravet (DS) o Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

    Soticlestat  è un iibitore orale potente e altamente selettivo, di prima classe dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H). Il farmaco è oggetto di indagine da parte di Ovid e Takeda per il trattamento di rare encefalopatie dello sviluppo ed epilettico (DEE), un gruppo di sindromi altamente refrattarie dell'epilessia tra cui DS e LGS.