Terapie

  • Ipofosfatemia legata a cromosoma X, conferme nell'adulto per burosumab da analisi per sottogruppi #ASBMR2020

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    Ipofosfatemia legata a cromosoma X, conferme nell'adulto per burosumab da analisi per sottogruppi #ASBMR2020


    Venerdi 2 Ottobre 2020 Nicola Casella

    Un'analisi post-hoc per sottogruppi condotta sui dati di un trial resigtrativo di fase 3, presentata dalla prof.ssa Maria Luisa Brandi dell'Università di Firenze nel corso del congresso annuale ASBMR, tenutosi quest'anno in modalità virtuale causa Covid-19, ha confermato la superiore efficacia di burosumab , farmaco approvato da due anni dalla Fda statunitense nel trattamento dell'ipofosfatemia legata a cromosoma X (XLH)  in un ampio spettro di di pazienti adulti affetti dalla malattia rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

    L'abstract presentato al Congresso è uno dei “top five” clinical abstract del meeting scientifico americano di quest'anno, essendo stato selezionato sulla base “del contenuto scientifico e dell'innovatività, in grado di fare la differenza nella pratica clinica”.
  • Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, il cannabidiolo riduce crisi epilettiche di oltre il 50%

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    Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, il cannabidiolo riduce crisi epilettiche di oltre il 50%

    Giovedi 1 Ottobre 2020  Redazione

    Il cannabidiolo puro, uno dei tanti componenti della cannabis, riduce i la frequenza delle crisi epilettiche fino al 54% nei pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut con epilessia farmaco-resistente, e il suo effetto è riscontrabile anche nel lungo periodo. È quanto emerso nel corso della giornata di apertura del 43° Congresso Nazionale della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE).
  • Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

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    Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

    Studio coordinato da Enea basato su analisi microbioma polmonare

    Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

     

    Roma, 29 set. (askanews) – Terapie personalizzate per curare la fibrosi cistica in modo sempre più efficace. È l’obiettivo della ricerca coordinata da ENEA e finanziata dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista ‘open access’ Microorganisms-MDPI (https://www.mdpi.com/2076-2607/8/7/1003/htm). Per l’indagine, il team di ricerca ha selezionato 22 pazienti di età compresa tra gli 11 e i 55 anni, affetti da forme moderate o gravi di fibrosi cistica, in cura presso tre ospedali italiani: il Bambino Gesù di Roma, il Meyer di Firenze e il Gaslini di Genova.

    “L’indagine è durata 15 mesi e durante questo periodo abbiamo raccolto 79 campioni di espettorato, da cui è stato estratto il DNA che abbiamo sottoposto a un sequenziamento massivo, ovvero dell’intero genoma raccolto da tutti i microrganismi presenti. Con il gruppo di ricerca abbiamo lavorato per determinare la composizione del microbioma, il patrimonio genetico della comunità microbica presente in ogni campione. Questo ci ha permesso di ottenere, per ogni singolo paziente, una visione ad alta risoluzione dell’evoluzione del microbioma, mettendo in relazione lo stato clinico, il repertorio genetico microbico e il resistoma, ossia l’insieme dei geni di resistenza antibiotica”, spiega la biologa ENEA Annamaria Bevivino, coordinatrice della ricerca.

  • Leucemia linfoblastica acuta, in Italia via libera a  blinatumomab anche nei pazienti pediatrici refrattari

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    Leucemia linfoblastica acuta, in Italia via libera a  blinatumomab anche nei pazienti pediatrici refrattari

    Domenica 27 Settembre 2020  Redazione

    Da oggi, i pazienti italiani con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di Leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa.

    L’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di blinatumomab, farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE (Bispecific T-cell Engager) messa a punto da Amgen, e che adesso può essere utilizzato su due nuovi gruppi di pazienti: il primo gruppo sono gli adulti con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia), per il trattamento della Malattia Residua Minima (MRD), vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute.
  • Nevralgia del pudendo, quali terapie abbiamo a disposizione?

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    Nevralgia del pudendo, quali terapie abbiamo a disposizione?

    Domenica 27 Settembre 2020    EV

    È un dolore che insorge all’improvviso, che non sempre viene diagnosticato prontamente e spesso è trattato in modo improprio. Parliamo della nevralgia del pudendo causata da intrappolamento del nervo omonimo (PNE). Uno speciale di Aggiornamenti Clinici dell’AISD (Associazione Italiana Studio Dolore) ha indagato questa situazione che col tempo cronicizza e diventa alquanto disabilitante. Di seguito ci siamo focalizzati alla spiegazione del problema e ai trattamenti farmacologici e non che sono ad oggi utilizzati.
  • Colangite biliare primitiva, parametri epatici migliorati con acido obeticolico #EASL2020

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    Colangite biliare primitiva, parametri epatici migliorati con acido obeticolico #EASL2020

    Martedi 22 Settembre 2020  Davide Cavaleri 

    Nei pazienti con colangite biliare primitiva e risposta inadeguata alla terapia con acido ursodesossicolico o che non tollerano il farmaco, l’acido obeticolico ha comportato benefici e migliorato i parametri biochimici. E’ quanto emerge dai risultati di tre poster presentati al congresso in forma virtuale dell’European Association for the Study of the Liver (EASL) 2020.
  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

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    Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

    Domenica 20 Settembre 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare, evolocumab ha ridotto significativamente il livello di colesterolo LDL di e altre variabili lipidiche. È quanto hanno dimostrato i risultati dello studio HAUSER-RCT, presentati al Congresso ESC 2020 e pubblicati contemporaneamente sul “New England Journal of Medicine”.
  • ProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuni

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    COMUNICATO STAMPA

    14/09/2020
    ProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuniProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuni

    Scoperte 120 nuove e significative associazioni tra varianti genetiche e i livelli di almeno uno dei 700 parametri immunologici esaminati: un aumento di 5 volte rispetto alle conoscenze esistenti sulla regolazione dei livelli delle cellule del sistema immune. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Genetics da un team guidato da Francesco Cucca, professore di genetica umana all'Università di Sassari e associato dell'Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche, è condotto su circa 4.000 individui in Ogliastra e apre la strada a nuove possibilità terapeutiche per le malattie autoimmuni

  • Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL


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    Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL

    Venerdi 21 Agosto 2020  AZ 

    Pubblicati sul “New England Journal of Medicine” i risultati definitivi dello studio ELIPSE HoFH: si è confermato che, nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che ricevevano dosi massime di terapia ipolipemizzante, la riduzione dal basale del livello di colesterolo LDL nel gruppo evinacumab, rispetto al piccolo aumento nel gruppo placebo, ha portato a una differenza tra i gruppi di 49,0 punti percentuali a 24 settimane.
  • Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

    Farmaci

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    Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

    Venerdi 7 Agosto 2020  Redazione

    L'osilodrostat orale si è dimostrato in grado di normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti affetti da malattia di Cushing che erano ineleggibili o non curati con chirurgia ipofisaria, secondo lo studio registrativo LINC 3 di fase III, i cui risultati sono stati pubblicati online su “Lancet Diabetology & Endocrinology”.
  • Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

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    Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

    Lunedi 27 Luglio 2020  Emilia Vaccaro

    La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su Journal of Crohn’s and Colitis.

    Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.

    Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
    La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.
  • Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

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    Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

    Martedi 21 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.

    I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
  • Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

    Farmaci

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    Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

    Giovedi 9 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi
      Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.

    La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.

  • Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care


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    Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care 

    Mercoledi 8 Luglio 2020  Redazione

    Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto "Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia", realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab.
    “Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre.
  • Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci

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    Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci

     MEDICINA Pubblicato il: 08/07/2020 16:45
    Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci Un uomo brasiliano potrebbe essere la prima persona al mondo ad aver ottenuto una remissione a lungo termine dell'Hiv , dopo un trattamento con un nuovo cocktail di antiretrovirali. Una vicenda resa nota dai medici brasiliani che l'hanno seguito, accolta con qualche scetticismo da alcuni specialisti, come riferisce il 'New York Times'. A rendere eccezionale il caso è il fatto che il paziente avrebbe 'sconfitto' il virus senza essere sottoposto a trapianto di midollo, come successo in precedenza. La vicenda del 'paziente di San Paolo' è stata illustrata dai ricercatori dell'Università Federale di San Paolo alla Conferenza Aids 2020.

  • Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

    Farmaci

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    Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

    Mercoledi 8 Luglio 2020
      CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).

    I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.

  • Epilessia si cura anche in vacanza: farmaci alla stessa ora e mantenimento del ciclo sonno-veglia

    farmaci e vacanze

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    Epilessia si cura anche in vacanza: farmaci alla stessa ora e mantenimento del ciclo sonno-veglia

    Lunedi 6 Luglio 2020  Redazione

    Vacanze in sicurezza anche per chi è affetto da epilessia. Basta rispettare alcune fondamentali regole. Assumere i farmaci alla stessa ora ed evitare alterazioni del ciclo sonno-veglia sono le prime importanti raccomandazioni a cui attenersi per poter godere appieno dei momenti di relax e svago al di fuori della propria città, senza correre rischi. A sottolinearlo è la Lega Italiana Contro l’Epilessia (LICE) che fornisce tutte le istruzioni per viaggiare sicuri.
  • Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia

    Sanità

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    Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia

    Piovella: liberalizzare accesso a terapie per migliaia di malati

     Milano, 26 giu. (askanews)
    Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia– Più possibilità di accesso alle terapie per chi soffre di maculopatia in Italia, anche alla luce di una multa da 346 milioni di dollari inflitta al gruppo farmaceutico Novartis dall’Autorità di sorveglianza dei mercati degli Stati Uniti per pratiche di condizionamento delle scelte fermaceutiche in Grecia, Corea e Vietnam. E’ quanto si augura la Società Italiana di Oftalmologia che giudica molto importante questa decisione della Sec e la connessa “ammissione di colpa” della casa farmaceutica, anche per la situazione italiana. Ne abbiamo parlato con il presidente di Soi, il dottor Matteo Piovella.
  • Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA20

    Farmaci

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    Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA2020

    Lunedi 15 Giugno 2020 Redazione
    Sono stati annunciati i risultati del primo studio randomizzato di fase 3 sulla formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi, una malattia rara e potenzialmente fatale.

    Questi risultati sono stati illustrati nel corso di un incontro con la stampa in occasione del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA).

  • Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi

    Ricerca

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    Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi

    Le statine, la classe di farmaci comunemente prescritta per ridurre il rischio cardiovascolare, sono identificate da un nuovo studio come un potenziale terapeutico per la modulazione del microbiota.

    PROGRESSI SCIENTIFICI 
    Ultimo aggiornamento: 29 Maggio 2020 Numero di registrazione: 418271

      Il microbioma, il materiale genetico di tutti i microrganismi che vivono nel corpo umano, è fondamentale per lo sviluppo, l’immunità e la nutrizione. Le malattie cardiometaboliche (o CMD, dall’inglese cardiometabolic diseases) quali la cardiopatia e i disturbi metabolici come l’obesità e il diabete sono associati a disfunzioni nel microbioma. La ricerca in questo campo si è intensificata negli ultimi anni. In relazione alle malattie cardiometaboliche, grande attenzione è stata attirata dal microbioma intestinale, ovvero dal materiale genetico del microbiota intestinale, i complessi microrganismi (batteri, lieviti e virus) presenti nel tratto gastrointestinale. Inoltre, è noto che l’impiego di alcune medicine, quali i farmaci per neutralizzare l’acidità di stomaco, è associato all’alterazione delle comunità microbiche intestinali.