Terapie


  • askanews.it

    Gemelli Centro certificato per terapia genica rara distrofia retinica

    La prima ad essere approvata in Italia per questa patologia

    Mercoledì 20 gennaio 2021 - 15:23
    Gemelli Centro certificato per terapia genica rara distrofia retinica

     Roma, 20 gen. (askanews) – La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS ha ottenuto la certificazione per la somministrazione di una terapia genica una tantum di Novartis, l’unica a essere approvata per il trattamento di una particolare forma di distrofia retinica ereditaria (legata a mutazioni genetiche di entrambe gli alleli del gene RPE65) fino a oggi non trattabile. Il via libera di AIFA alla rimborsabilità, che arriva dopo una lunga sperimentazione, dà una speranza a pazienti, bambini e giovani adulti, che fino a oggi sarebbero andati incontro a una perdita quasi totale della vista sin dalla tenera età.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, effetti benefici su tasso di recidive e progressione della disabilità dall'esposizione ai farmaci immunomodulanti per oltre 15 anni

    Domenica 17 Gennaio 2021  Redazione

    L'esposizione a lungo termine all'immunoterapia (intesa come immunomodulazione mediante farmaci modificatori della malattia) ha ridotto il tasso di recidive e progressione della disabilità in una grande coorte di pazienti con SM seguita per 15 anni, secondo i risultati di uno studio pubblicato su “Neurology”.

    «Una prova dell'effetto a lungo termine dell'immunomodulazione sull'accumulo della disabilità neurologica correlata alla SM è la chiave per stabilire le sue proprietà di modificazione della malattia» scrivono i ricercatori dell’MSBase Study group, guidati da Tomas Kalincik, del Royal Melbourne Hospital dell’Università di Melbourne (Australia).


  • ansa.it

    Cervello, scoperti i meccanismi che fanno amare il rischio VIDEO

    Visti nei malati di Parkinson. Aprono a cure personalizzate

    Redazione ANSA  14 gennaio 2021 15:20
    Individuati i neuron legati ai comportamenti rischiosi (fonte: Scuola Superiore Sant'Anna) © Ansa

    Identificati nel cervello i meccanismi che portano ad amare il rischio: scoperti nelle persone malate di Parkinson, potrebbero consentire di sviluppare terapie personalizzate per curare alcuni sintomi comportamentali della malattia, oltre a quelli motori. Il risultato, pubblicato sulla rivista Movement Disorders, si deve all'Istituto di BioRobotica della Scuola Superiore Sant'Anna di Pisa e all'Azienda Ospedaliero Universitaria (Aou) di Careggi.


  • ansa.it

    Dal 2021 'super-farmaci' che dimezzano colesterolo

    Cardiologi, "Ogni anno potranno salvare 10.000 vite in Italia"

    Redazione ANSA ROMA 19 dicembre 2020 17:02 
    Nuovi farmaci per dimezzare il colesterolo © Ansa

    In Italia, ogni anno, per malattie cardiovascolari muoiono più 224.000 persone: di queste, poco meno di 50.000 sono imputabili al mancato controllo del colesterolo. Su oltre un milione di pazienti più ad alto rischio, più di 8 su 10 hanno valori di colesterolo superiori a quelli delle linee guida europee. Un problema sanitario che rischia di aggravarsi anche per i controlli di routine saltati a causa della pandemia di Covid-19 ma che potrebbe ridursi grazie all'arrivo di farmaci innovativi, in grado di controllare i livelli di colesterolo troppo alti anche nei pazienti che non riescono a farlo con le statine.


  • ansa.it

    Microaghi contro tumori pelle, farmaco in profondità

    Test saranno condotti in ambito clinico

    Redazione ANSA ROMA 18 dicembre 2020 10:16 

  • pharmastar.it

    Micosi fungoide e sindrome di Sézary, Aifa da il via libera a mogamulizumab per due forme rare di linfoma non-Hodgkin

    Mercoledi 16 Dicembre 2020  Redazione

    In data 10 Dicembre 2020, sulla Gazzetta Ufficiale n.306 del 10/12/2020 -Serie Generale, è stata pubblicata la Determina n. 1207/2020 di prezzo e rimborso di mogamulizumab, per il trattamento di pazienti adulti con tumori rari, segnatamente micosi fungoide (MF) o sindrome di Sézary (SS), che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia sistemica.


  • agi.it

    La nuova terapia contro le forme aggressive di cancro al seno

    A metterla a punto è stato un gruppo di ricercatori del laboratorio di emato-oncologia dell'Istituto Europeo di Oncologia. Risultati della ricerca pubblicati su Cancer Research

    15 dicembre 2020  12:41

    AGI - Una nuova terapia potrebbe fermare la progressione di una delle forme più aggressive di tumore del seno, grazie alla "riorchestrazione" del sistema immunitario. A metterla a punto è stato un gruppo di ricercatori del laboratorio di emato-oncologia dell'Istituto Europeo di Oncologia, coordinato da Francesco Bertolini, Paolo Falvo e Stefania Orecchioni.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, dalle evidenze consolidate alle nuove opportunità d'uso dell'interferone beta 1a #SIN20

    Domenica 13 Dicembre 2020  Redazione

    È stato il primo farmaco ad essere stato approvato per il trattamento della sclerosi multipla (SM), eppure l’interferone-beta-1a (IFN ß-1a) sc rimane attuale per la sua versatilità d’uso e per le molteplici e nuove opportunità di impiego nel percorso terapeutico.  Di questi argomenti si è parlato in un simposio che si è svolto durante il recente congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN 2020).

    «Nelle relazioni» premette la Prof.ssa Maria Pia Amato, dell’Università degli Studi di Firenze, comoderatrice del simposio, insieme alla Prof.ssa Simona Bonavita, dell’Università della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, «si tratterà il meccanismo d’azione dell’IFN ß-1a, con un focus sulla sua attività antivirale, nota da tempo ma quanto mai rilevante nell'attuale situazione pandemica. Si svolgerà poi un “viaggio del paziente” attraverso  l'esposizione di casi clinici, analizzando le tappe principali dell’esperienza di malattia e affrontando temi importanti come quelli del family planning e delle possibilità d’uso in età pediatrica adolescenziale e nel paziente anziano fragile».


  • Così i batteri si proteggono dagli antibiotici e li rendono inefficaci

    Da uno studio di ricercatori italiani e inglesi nuova luce sui meccanismi per contrastare la 'multiresistenza', fenomeno che rischia di causare oltre 10 milioni di morti l'anno entro il 2050

     aggiornato alle 07:32 

     AGI Uno studio dell'università di Cagliari, pubblicato sulla rivista 'Nature Communications', contribuisce a chiarire i meccanismi alla base dell'antibiotico-resistenza. La capacità dei batteri di resistere a un numero crescente di antibiotici potrebbe causare entro il 2050 oltre 10 milioni di morti l'anno, secondo una stima dell'Organizzazione mondiale della sanità. Una maggiore conoscenza in questo campo potrà agevolare lo sviluppo di nuovi farmaci per contrastare quello che potrebbe diventare uno più seri problemi sanitari dei prossimi decenni. Il lavoro del dipartimento di Fisica dell'ateneo di Cagliari è il risultato di una collaborazione internazionale con gruppi di ricercatori dell'università di Birmingham (Gran Bretagna) e del King's College di Londra. Sono i sistemi di efflusso batterici, oggetto dell'indagine, tra i principali responsabili del fenomeno della 'multiresistenza': si tratta di 'cannoni molecolari', aggregati di proteine che i batteri impiegano per espellere all'esterno gli antibiotici, rendendoli così inefficaci. La ricerca si è concentrata sull'azione di uno dei più potenti inibitori dei sistemi di efflusso.


  • pharmastar.it

    Sindrome di Prader-Willi: studio sul BMJ Open mette in luce bisogno di supporto multidisciplinare alla cura

    Venerdi 27 Novembre 2020 Redazione

    Una diagnosi che stravolge la vita di tutta una famiglia, riscrivendo le abitudini fuori e dentro le mura di casa. Genitori costretti a cambiare lavoro, se non addirittura a lasciarlo; nuclei familiari isolati, a volte obbligati a pagare di tasca propria per interventi fondamentali per la qualità di vita dei loro figli. Della malattia e della difficoltà quotidiane di chi convive con una diagnosi di sindrome di Prader-Willi si parla poco, soprattutto in questi mesi di emergenza sanitaria.

    Ma sono proprio i più fragili a soffrire di più, e non si può lasciarli indietro, come dimostra il primo studio di medicina narrativa mai effettuato su questa patologia condotto da Fondazione ISTUD e promosso da Sandoz, PRAXIS: Prader-Willi Excellence in Care with Story Taking, pubblicato su BMJ Open. Una fotografia che mette in luce le difficoltà ma indica anche le possibili soluzioni: un percorso di cura gestito da un’équipe multidisciplinare e l’organizzazione di attività sportive e sociali.


  • pharmastar.it

    Gestione del paziente con epilessia: il processo decisionale alla luce del mondo reale. Congresso LICE2020

    Giovedi 5 Novembre 2020  Arturo Zenorini

    Il processo decisionale nella gestione di pazienti con epilessia è stato l’argomento del simposio “Dall’esperienza all’evidenza clinica: alla scoperta di nuove sinergie” che si è tenuto nel corso della 43a edizione del Congresso Nazionale Lice (Lega Italiana Lotta contro l’Epilessia). «Per sinergie» spiega Emilio Perucca, dell’Università di Pavia, «si intendono quelle tra medici, personale sanitario, pazienti e ricercatori».

    Quanto al processo decisionale, specifica il clinico, questo deve adattarsi a tutta una  serie di realtà come quelle che il Covid-19 ha imposto (come lo sviluppo della telemedicina), all’accumularsi di informazioni tratte dalla real world evidence così come ai risultati dello studio Brivafirst condotto in Italia con brivaracetam che ha reclutato un numero elevato di pazienti. Tutti argomenti sono stati discussi durante l’incontro.


  • pharmastar.it

    Ipofosfatemia legata a cromosoma X, conferme nell'adulto per burosumab da analisi per sottogruppi #ASBMR2020


    Venerdi 2 Ottobre 2020 Nicola Casella

    Un'analisi post-hoc per sottogruppi condotta sui dati di un trial resigtrativo di fase 3, presentata dalla prof.ssa Maria Luisa Brandi dell'Università di Firenze nel corso del congresso annuale ASBMR, tenutosi quest'anno in modalità virtuale causa Covid-19, ha confermato la superiore efficacia di burosumab , farmaco approvato da due anni dalla Fda statunitense nel trattamento dell'ipofosfatemia legata a cromosoma X (XLH)  in un ampio spettro di di pazienti adulti affetti dalla malattia rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

    L'abstract presentato al Congresso è uno dei “top five” clinical abstract del meeting scientifico americano di quest'anno, essendo stato selezionato sulla base “del contenuto scientifico e dell'innovatività, in grado di fare la differenza nella pratica clinica”.
  • pharmastar.it

    Sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, il cannabidiolo riduce crisi epilettiche di oltre il 50%

    Giovedi 1 Ottobre 2020  Redazione

    Il cannabidiolo puro, uno dei tanti componenti della cannabis, riduce i la frequenza delle crisi epilettiche fino al 54% nei pazienti affetti da sindrome di Dravet o di Lennox-Gastaut con epilessia farmaco-resistente, e il suo effetto è riscontrabile anche nel lungo periodo. È quanto emerso nel corso della giornata di apertura del 43° Congresso Nazionale della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE).

  • askanews

    Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

    Studio coordinato da Enea basato su analisi microbioma polmonare

    Fibrosi cistica, terapie personalizzate per cure più efficaci

     

    Roma, 29 set. (askanews) – Terapie personalizzate per curare la fibrosi cistica in modo sempre più efficace. È l’obiettivo della ricerca coordinata da ENEA e finanziata dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista ‘open access’ Microorganisms-MDPI (https://www.mdpi.com/2076-2607/8/7/1003/htm). Per l’indagine, il team di ricerca ha selezionato 22 pazienti di età compresa tra gli 11 e i 55 anni, affetti da forme moderate o gravi di fibrosi cistica, in cura presso tre ospedali italiani: il Bambino Gesù di Roma, il Meyer di Firenze e il Gaslini di Genova.

    “L’indagine è durata 15 mesi e durante questo periodo abbiamo raccolto 79 campioni di espettorato, da cui è stato estratto il DNA che abbiamo sottoposto a un sequenziamento massivo, ovvero dell’intero genoma raccolto da tutti i microrganismi presenti. Con il gruppo di ricerca abbiamo lavorato per determinare la composizione del microbioma, il patrimonio genetico della comunità microbica presente in ogni campione. Questo ci ha permesso di ottenere, per ogni singolo paziente, una visione ad alta risoluzione dell’evoluzione del microbioma, mettendo in relazione lo stato clinico, il repertorio genetico microbico e il resistoma, ossia l’insieme dei geni di resistenza antibiotica”, spiega la biologa ENEA Annamaria Bevivino, coordinatrice della ricerca.


  • pharmastar.it

    Leucemia linfoblastica acuta, in Italia via libera a  blinatumomab anche nei pazienti pediatrici refrattari

    Domenica 27 Settembre 2020  Redazione

    Da oggi, i pazienti italiani con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) da precursori delle cellule B, forma aggressiva di Leucemia che colpisce bambini e adulti, hanno nuove opportunità per beneficiare di periodi sempre più lunghi liberi da malattia, fino alla sua possibile eradicazione completa.

    L’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato due estensioni delle indicazioni di blinatumomab, farmaco che si avvale dell’avanzata piattaforma immuno-oncologica BiTE (Bispecific T-cell Engager) messa a punto da Amgen, e che adesso può essere utilizzato su due nuovi gruppi di pazienti: il primo gruppo sono gli adulti con LLA originata da precursori delle cellule B (con espressione della molecola CD19 sulla superficie delle cellule leucemiche e negativa per il cromosoma Philadelphia), per il trattamento della Malattia Residua Minima (MRD), vale a dire per debellare le cellule invisibili alla valutazione al microscopio ottico, che possono permanere anche quando la malattia non dà più sintomi e i parametri sono rientrati nella norma, aumentando il rischio di ricadute.

  • pharmastar.it

    Nevralgia del pudendo, quali terapie abbiamo a disposizione?

    Domenica 27 Settembre 2020    EV

    È un dolore che insorge all’improvviso, che non sempre viene diagnosticato prontamente e spesso è trattato in modo improprio. Parliamo della nevralgia del pudendo causata da intrappolamento del nervo omonimo (PNE). Uno speciale di Aggiornamenti Clinici dell’AISD (Associazione Italiana Studio Dolore) ha indagato questa situazione che col tempo cronicizza e diventa alquanto disabilitante. Di seguito ci siamo focalizzati alla spiegazione del problema e ai trattamenti farmacologici e non che sono ad oggi utilizzati.

  • pharmastar.it

    Colangite biliare primitiva, parametri epatici migliorati con acido obeticolico #EASL2020

    Martedi 22 Settembre 2020  Davide Cavaleri 

    Nei pazienti con colangite biliare primitiva e risposta inadeguata alla terapia con acido ursodesossicolico o che non tollerano il farmaco, l’acido obeticolico ha comportato benefici e migliorato i parametri biochimici. E’ quanto emerge dai risultati di tre poster presentati al congresso in forma virtuale dell’European Association for the Study of the Liver (EASL) 2020.

  • pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

    Domenica 20 Settembre 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare, evolocumab ha ridotto significativamente il livello di colesterolo LDL di e altre variabili lipidiche. È quanto hanno dimostrato i risultati dello studio HAUSER-RCT, presentati al Congresso ESC 2020 e pubblicati contemporaneamente sul “New England Journal of Medicine”.

  • cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    14/09/2020
    ProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuniProgeNIA/SardiNIA identifica bersagli terapeutici per le malattie autoimmuni

    Scoperte 120 nuove e significative associazioni tra varianti genetiche e i livelli di almeno uno dei 700 parametri immunologici esaminati: un aumento di 5 volte rispetto alle conoscenze esistenti sulla regolazione dei livelli delle cellule del sistema immune. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Genetics da un team guidato da Francesco Cucca, professore di genetica umana all'Università di Sassari e associato dell'Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche, è condotto su circa 4.000 individui in Ogliastra e apre la strada a nuove possibilità terapeutiche per le malattie autoimmuni


  • pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare omozigote, grazie a evinacumab potente riduzione di colesterolo-LDL

    Venerdi 21 Agosto 2020  AZ 

    Pubblicati sul “New England Journal of Medicine” i risultati definitivi dello studio ELIPSE HoFH: si è confermato che, nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che ricevevano dosi massime di terapia ipolipemizzante, la riduzione dal basale del livello di colesterolo LDL nel gruppo evinacumab, rispetto al piccolo aumento nel gruppo placebo, ha portato a una differenza tra i gruppi di 49,0 punti percentuali a 24 settimane.