La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico
multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su
Journal of Crohn’s and Colitis.
Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.
Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.
pharmastar.it
Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020
Martedi 21 Luglio 2020 Elisa Spelta
Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.
I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
pharmastar.it
Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020
Giovedi 9 Luglio 2020 Alessandra Terzaghi
Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.
La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.
pharmastar.it
Emofilia, l'importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore: la Value Based Health Care
Mercoledi 8 Luglio 2020 Redazione
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto "Il valore della cura e dell'assistenza nell'emofilia", realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab.
“Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre.
adnkronos.com
Brasile, uomo senza Hiv con un cocktail di farmaci
MEDICINA Pubblicato il: 08/07/2020 16:45
Un uomo brasiliano potrebbe essere la prima persona al mondo ad aver ottenuto una remissione a lungo termine dell'Hiv , dopo un trattamento con un nuovo cocktail di antiretrovirali. Una vicenda resa nota dai medici brasiliani che l'hanno seguito, accolta con qualche scetticismo da alcuni specialisti, come riferisce il 'New York Times'. A rendere eccezionale il caso è il fatto che il paziente avrebbe 'sconfitto' il virus senza essere sottoposto a trapianto di midollo, come successo in precedenza. La vicenda del 'paziente di San Paolo' è stata illustrata dai ricercatori dell'Università Federale di San Paolo alla Conferenza Aids 2020.
pharmastar.it
Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese
Mercoledi 8 Luglio 2020
CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).
I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.
pharmastar.it
Epilessia si cura anche in vacanza: farmaci alla stessa ora e mantenimento del ciclo sonno-veglia
Lunedi 6 Luglio 2020 Redazione
Vacanze in sicurezza anche per chi è affetto da epilessia. Basta rispettare alcune fondamentali regole. Assumere i farmaci alla stessa ora ed evitare alterazioni del ciclo sonno-veglia sono le prime importanti raccomandazioni a cui attenersi per poter godere appieno dei momenti di relax e svago al di fuori della propria città, senza correre rischi. A sottolinearlo è la
Lega Italiana Contro l’Epilessia (LICE) che fornisce tutte le istruzioni per viaggiare sicuri.
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askanews.it
Maculopatie, Soi: decisione Usa cambia scenario di cura in Italia
Piovella: liberalizzare accesso a terapie per migliaia di malati
Milano, 26 giu. (askanews)
– Più possibilità di accesso alle terapie per chi soffre di maculopatia in Italia, anche alla luce di una multa da 346 milioni di dollari inflitta al gruppo farmaceutico Novartis dall’Autorità di sorveglianza dei mercati degli Stati Uniti per pratiche di condizionamento delle scelte fermaceutiche in Grecia, Corea e Vietnam. E’ quanto si augura la Società Italiana di Oftalmologia che giudica molto importante questa decisione della Sec e la connessa “ammissione di colpa” della casa farmaceutica, anche per la situazione italiana. Ne abbiamo parlato con il presidente di Soi, il dottor Matteo Piovella.
pharmastar.it
Amiloidosi da catene leggere, daratumumab sottocute genera risposte ematologiche rapide e profonde #EHA2020
Lunedi 15 Giugno 2020 Redazione
Sono stati annunciati i risultati del primo studio randomizzato di fase 3 sulla formulazione sottocutanea (SC) di daratumumab nel trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere (AL) di nuova diagnosi, una malattia rara e potenzialmente fatale.
Questi risultati sono stati illustrati nel corso di un incontro con la stampa in occasione del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA).
cordis.europa.eu
Farmaci per la riduzione del colesterolo associati a un migliore profilo dei batteri intestinali nei soggetti obesi
Le statine, la classe di farmaci comunemente prescritta per ridurre il rischio cardiovascolare, sono identificate da un nuovo studio come un potenziale terapeutico per la modulazione del microbiota.
PROGRESSI SCIENTIFICI
Ultimo aggiornamento: 29 Maggio 2020 Numero di registrazione: 418271
Il microbioma, il materiale genetico di tutti i microrganismi che vivono nel corpo umano, è fondamentale per lo sviluppo, l’immunità e la nutrizione. Le malattie cardiometaboliche (o CMD, dall’inglese cardiometabolic diseases) quali la cardiopatia e i disturbi metabolici come l’obesità e il diabete sono associati a disfunzioni nel microbioma. La ricerca in questo campo si è intensificata negli ultimi anni. In relazione alle malattie cardiometaboliche, grande attenzione è stata attirata dal microbioma intestinale, ovvero dal materiale genetico del microbiota intestinale, i complessi microrganismi (batteri, lieviti e virus) presenti nel tratto gastrointestinale. Inoltre, è noto che l’impiego di alcune medicine, quali i farmaci per neutralizzare l’acidità di stomaco, è associato all’alterazione delle comunità microbiche intestinali.
Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno
Giovedi 28 Maggio 2020 Redazione
La Commissione europea ha approvato ozanimod per il trattamento di adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS), tra cui sindrome clinicamente isolata, malattia recidivante-remittente e malattia secondaria progressiva attiva. E' attivo per via orale e si somministra una volta al giorno. Sviluppato da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb, sarà messo in commercio con il marchio Zeposia.
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Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina
Lunedi 25 Maggio 2020 Redazione
Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, arriva un’importante novità. Da oggi è infatti disponibile a livello nazionale una terapia a base di metreleptina: è il primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale. Il farmaco è messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals e sarà messo in commercio con il marchio Myalepta.
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Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente
Sabato 23 Maggio 2020 AZ
Al Congresso virtuale della European Academy of Neurology (EAN) sono stati presentiti nuovi risultati positivi dello studio OLE (Global Open-Label Extension) condotto con patisiran, un RNA interferente (RNAi) terapeutico per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Inoltre, sono stati esposti i risultati provvisori di uno studio di Fase 3b che ha valutato il trattamento con patisiran in pazienti con amiloidosi hATTR con progressione della malattia dopo aver ricevuto un trapianto di fegato ortotopico (post-OLT).
comunicato stampa Biogen
Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)
- Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
- Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
- I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo
Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.
pharmastar.it
Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19
Martedi 19 Maggio 2020 Redazione
La situazione sociosanitaria provocata dall'emergenza Covid 19, seppure di fatto ormai entrata nella Fase 2, continua a impattare sulla qualità di vita e sull'aderenza alle terapie dei pazienti con Amiloidosi hATTR. Per questo motivo Alnylam Italia ha dato avvio a 'AMYCARE': innovativo programma di supporto per i pazienti già in trattamento con patisiran che prevede la possibilità di ricevere la somministrazione del farmaco direttamente al proprio domicilio.
L’attuale situazione sanitaria continua a impattare sulla qualità di vita dei pazienti con Amiloidosi hATTR, malattia genetica rara e progressivamente debilitante che già comporta ripercussioni importanti sulla vita dei pazienti e dei loro caregiver. In questa difficile contingenza, l’impegno dell'azienda farmaceutica
Alnylam si concretizza nell’offerta di nuovi servizi ai pazienti, volti anche ad evolvere nuovi modelli di assistenza per i pazienti affetti da patologie rare.
aboutpharma.com
Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che si stima colpisca da 1 su ottomila a 1 su 50 mila persone in tutto il mondo, caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni
di Redazione Aboutpharma Online 14 Maggio 2020
Takeda Italia, annuncia la disponibilità per i pazienti italiani di lanadelumab, anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario. “Gli attacchi di angioedema ereditario sono imprevedibili, improvvisi, particolarmente invalidanti e potenzialmente mortali. Nonostante la severità di questa patologia, il numero di farmaci specifici è stato tuttavia a lungo molto limitato specie per i trattamenti di profilassi” dichiara Mauro Cancian, Responsabile dell’Unità operativa Maia (Malattie allergiche, immunologiche e ambientali) dell’Azienda ospedaliera – Università di Padova e Presidente di Itaca (Italian network for hereditary and acquired angioedema), la rete italiana che da circa 10 anni riunisce i centri di riferimento per il trattamento dell’angioedema in Italia. “Il nuovo farmaco, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica innovativa offrendo una copertura di almeno 15 giorni da una somministrazione all’altra”.
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Sindrome di Behcet, secukinumab efficace e sicuro, studio multicentrico
Venerdi 15 Maggio 2020 Nicola Casella
E’ stato recentemente pubblicato su ARD uno
studio retrospettivo multicentrico che ha documentato il vantaggio derivante dall'impiego a lungo termine di un regime di trattamento farmacologico a base di secukinumab, inibitore di IL-17, nel migliorare le manifestazioni attive mucocutanee e articolari refrattarie ai trattamenti precedenti.
Lo studio è stato coordinato dal Dr
Giacomo Emmi del gruppo di ricerca dell'Università di Firenze guidato dal Prof
Domenico Prisco, e condotto tra gli altri assieme ai colleghi
Gerardo Di Scala e
Filippo Fagni.
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Esofagite eosinofila, nelle nuove linee guida ok a steroidi topici, PPI e diete
Domenica 3 Maggio 2020 Davide Cavaleri
L'American Gastroenterological Association (AGA), in collaborazione con la Joint Task Force for Allergy-Immunology, ha realizzato le nuove linee guida che forniscono le raccomandazioni sul trattamento di bambini e adulti con esofagite eosinofila. Il documento è stato pubblicato congiuntamente sulla rivista Gastroenterology e sugli Annals of Allergy, Asthma & Immunology.
L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica rara che coinvolge l’esofago, caratterizzata da un notevole accumulo di eosinofili, una tipologia di globuli bianchi in genere coinvolti nelle risposte immunitarie agli allergeni o alle infestazioni parassitarie. Gli eosinofili si infiltrano nell’epitelio dell’esofago, causando l’insorgenza di sintomi gastrointestinali quali difficoltà di deglutizione, sensazione di arresto del cibo nell’esofago, che spesso porta a dover masticare il cibo a lungo o bere molta acqua per poter inghiottire, e più raramente reflusso, nausea, vomito e dolore addominale.
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Ipercolesterolemia familiare omozigote, alirocumab efficace: colesterolo-LDL ridotto del 36%. #ACC2020
Domenica 19 Aprile 2020 AZ
Alirocumab, anticorpo monoclonale anti-PCSK9, ha ridotto il colesterolo-LDL del 35,6% rispetto al placebo in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), secondo lo studio clinico di fase 3 ODYSSEY HoFH, presentato alla sessione scientifica annuale dell'American College of Cardiology insieme al Congresso Mondiale di Cardiologia (ACC.20/WCC).
pharmastar.it
Ipercolesterolemia familiare eterozigote, con inclisiran colesterolo dimezzato e segni di benefici cardiovascolari. #ACC2020
Sabato 18 Aprile 2020 Redazione
Un'analisi raggruppata di trial clinici condotti con inclisiran conferma gli effetti potenti e duraturi dell’agente sulla diminuzione dei livelli sierici di colesterolo LDL e offre anche un saggio delle potenzialità del farmaco nella riduzione del rischio di gravi eventi cardiovascolari. I dati sono stati presentati nel corso del meeting virtuale dell’American College of Cardiology 2020 (ACC.20)/World Congress of Cardiology (WCC).
L'analisi, che ha combinato tre studi di fase III su pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (FH) o malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) trattati con l'iniezione endovenosa di inclisiran due volte all’anno, hanno abbassato i livelli di colesterolo-LDL di oltre il 50% a 17 mesi.
"Rete Malattie Rare" onlus