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  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

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    Ipercolesterolemia familiare eterozigote, conferme di efficacia e sicurezza per evolocumab

    Domenica 20 Settembre 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare, evolocumab ha ridotto significativamente il livello di colesterolo LDL di e altre variabili lipidiche. È quanto hanno dimostrato i risultati dello studio HAUSER-RCT, presentati al Congresso ESC 2020 e pubblicati contemporaneamente sul “New England Journal of Medicine”.
  • Adrenoleucodistrofia cerebrale, la terapia genica di bluebirdbio funziona anche a lungo termine. #EBMT2020


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    Adrenoleucodistrofia cerebrale, la terapia genica di bluebirdbio funziona anche a lungo termine. #EBMT2020

    Domenica 30 Agosto 2020 Redazione

     Al 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) sono stati  annunciati i dati aggiornati dal programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) messa a punto da bluebirdbio per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) I dati indicano una risposta duratura dopo il trattamento con il farmaco sperimentale, senza disabilità funzionali maggiori e senza segnalazioni di insuccesso o rigetto del trapianto o di GvHD.
  • Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

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    Sindromi di Dravet e Lennox-Gastout, annunciati risultati positivi topline per soticlestat

    Mercoledi 26 Agosto 2020  Redazione

    Takeda Pharmaceutical e Ovid Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di farmaci che trasformano la vita delle persone con malattie neurologiche rare, hanno annunciato oggi risultati positivi topline dallo studio randomizzato di fase 2 ELEKTRA con soticlestat nei bambini con sindrome di Dravet (DS) o Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS).

    Soticlestat  è un iibitore orale potente e altamente selettivo, di prima classe dell’enzima colesterolo 24-idrossilasi (CH24H). Il farmaco è oggetto di indagine da parte di Ovid e Takeda per il trattamento di rare encefalopatie dello sviluppo ed epilettico (DEE), un gruppo di sindromi altamente refrattarie dell'epilessia tra cui DS e LGS.
  • Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

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    Cushing, osilodrostat normalizza i livelli di cortisolo nei pazienti ineleggibili alla chirurgia ipofisaria

    Venerdi 7 Agosto 2020  Redazione

    L'osilodrostat orale si è dimostrato in grado di normalizzare i livelli di cortisolo nei pazienti affetti da malattia di Cushing che erano ineleggibili o non curati con chirurgia ipofisaria, secondo lo studio registrativo LINC 3 di fase III, i cui risultati sono stati pubblicati online su “Lancet Diabetology & Endocrinology”.
  • Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

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    Malattie infiammatorie croniche intestinali, doppia terapia biologica nei pazienti complessi

    Lunedi 27 Luglio 2020  Emilia Vaccaro

    La doppia terapia mirata (Dual Targeted Therapy, DTT), soprattutto con farmaci biologici, sembra essere una strategia terapeutica duttile e ragionevolmente sicura, che può essere considerata come alternativa nella gestione di casi refrattari complessi di malattia infiammatoria cronica intestinale. E’ quanto evidenzia uno studio clinico multicentrico italiano che è stato pubblicato pochi giorni fa su Journal of Crohn’s and Colitis.

    Le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) sono condizioni sistemiche, progressive e invalidanti. Attualmente i trattamenti e le strategie disponibili non garantiscono un controllo adeguato sui sintomi intestinali, né sono in grado di indurre una remissione profonda.

    Inoltre, fino al 50% dei pazienti con IBD presenta manifestazioni extraintestinali (EIM) che potrebbe non essere completamente controllate nonostante il trattamento specifico in corso.
    La doppia terapia mirata (DTT) potrebbe rappresentare una strategia promettente per la gestione di tali pazienti complicati. Tuttavia, ad oggi esistono pochi dati sulla sua efficacia e sicurezza.
  • Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

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    Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l'utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020

    Martedi 21 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib.

    I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
  • Leucemia mieloide acuta, promettenti cellule CAR-T con doppio CAR anti-CD33-CLL1. #EHA2020

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    Leucemia mieloide acuta, promettenti cellule CAR-T con doppio CAR anti-CD33-CLL1. #EHA2020

    Lunedi 20 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi
    In uno studio cinese di fase 1 presentato di recente al congresso virtuale della European Hematology Association, sei pazienti su otto con leucemia mieloide acuta recidivata/refrattaria e uno con leucemia mieloide cronica in fase accelerata, non hanno mostrato segni di malattia residua 4 settimane dopo essere stati sottoposti a una terapia con cellule CAR-T dirette contro non uno solo (come le CAR-T attualmente approvate), bensì due bersagli: CD33 e CLL1.

  • Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

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    Emofilia A nuovi dati rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab

    Lunedi 20 Luglio 2020  Redazione
    Al congresso virtuale 2020 dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), svoltosi pochi giorni fa, sono stati annunciati i risultati della seconda analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY che rafforzano il profilo di sicurezza di emicizumab già testato nel programma clinico di fase III HAVEN.

    Nello studio STASEY, emicizumab è risultato efficace in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, senza nuove segnalazioni   in merito alla sicurezza, in linea con le precedenti osservazioni .[1] Altri nuovi dati ad interim suggeriscono che i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione.

  • Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

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    Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria, acalabrutinib conferma il suo vantaggio a lungo termine. #EHA2020

    Giovedi 9 Luglio 2020  Alessandra Terzaghi
      Il trattamento con l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione acalabrutinib continua a dimostrarsi più efficace rispetto ai regimi standard, con un profilo di sicurezza tollerabile, in pazienti con leucemia linfatica cronica ricaduti o refrattari a trattamenti precedenti.

    La conferma arriva dai risultati finali dello studio di fase 3 ASCEND, presentati in modo virtuale al congresso annuale dell'Associazione europea di ematologia, l’EHA.

  • Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

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    Angioedema ereditario, bene in fase II garadacimab, nuovo anticorpo monoclonale. Si darà sottocute una volta al mese

    Mercoledi 8 Luglio 2020
      CSL Behring ha comunicato i risultati di uno studio clinico di fase 2 condotto con garadacimab (noto come CSL312), un anticorpo monoclonale sperimentale che agisce come inibitore del fattore XIIa (FXIIa mAb), in sviluppo come trattamento preventivo nell'angioedema ereditario (HAE).

    I dati, presentati al congresso digitale 2020 dell'Accademia Europea di Allergia e di Immunologia Clinica (EAACI), hanno mostrato che lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un minor numero di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.

  • Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa

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    Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
    Balzo in borsa di Kiniksa 


    Domenica 5 Luglio 2020   Redazione
     Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

    L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

    Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.

  • Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

    Terapia genica

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    Emofilia, positivi i primi dati della terapia genica di Pfizer e Sangamo

    Giroctocogene fitelparvovec è attualmente in uno studio clinico di Fase 1/2 ma i dati preliminari hanno mostrato che nessuno dei pazienti trattati ha avuto episodi emorragici o ha richiesto infusioni di FVIII. Entro agosto però, potrebbe ricevere il via libera un’altra terapia genica, di Biomarin

    di Redazione Aboutpharma Online 18 Giugno 2020
    terapia genica emofilia

    Il trial è ancora in corso ma in occasione del World Federation of Hemophilia 2020 World Congress, Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno rivelato i dati aggiornati della loro terapia genica contro l’emofilia. Giroctocogene fitelparvovec – questo il nome della terapia – è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2. Dai dati preliminari è emerso che i pazienti trattati con la dose più alta hanno mostrato livelli di attività di fattore VIII (FVIII) sostenuti, per un periodo prolungato. Sottolineandone il potenziale della terapia genica di liberare i pazienti con emofilia A dal trattamento cronico.

  • Anemia falciforme, la terapia genica di bluebird bio elimina le crisi vaso-occlusive e la sindrome toracica acuta #EHA2020

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    Anemia falciforme, la terapia genica di bluebird bio elimina le crisi vaso-occlusive e la sindrome toracica acuta #EHA2020

    Giovedi 18 Giugno 2020  Redazione

    Nuovi dati derivanti dallo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso con la terapia genica sperimentale LentiGlobin nei pazienti adulti e adolescenti affetti da anemia falciforme (AF), mostrano una riduzione quasi completa (99,5%) delle crisi vaso-occlusive e della sindrome toracica acuta. La conferma arriva dal 25° Congresso annuale della European Hematology Association.

  • Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

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    Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

    Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta

     Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

    Il farmaco è già stato approvato dalle agenzie regolatorie americana (novembre 2019) e europea (marzo 2020) per tale indicazione.
  • Per la Sclerosi Multipla speranze dal trapianto di staminali cerebrali

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    Per la Sclerosi Multipla speranze dal trapianto di staminali cerebrali 

    Concluso il trial clinico di Fase I. Per la prima volta al mondo trattati tutti i pazienti reclutati

    25 maggio 2020
     Arrivano speranze sulle staminali cerebrali umane per il trattamento sperimentale della Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.

     In occasione della Giornata mondiale sulla Sclerosi Multipla, che si celebra il 30 maggio, la Pontificia Accademia per la Vita dello Stato Vaticano e il suo presidente monsignor Vincenzo Paglia annunciano con l’Associazione Revert Onlus e la Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza, Opera di San Pio da Pietrelcina la conclusione - per la prima volta al mondo - della sperimentazione clinica di Fase I che prevede il trapianto di cellule staminali cerebrali umane in quindici pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva. La sperimentazione costituisce un primo passo verso lo sviluppo di un protocollo.
  • Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente

    Malattie Rare

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    Polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, conferme a lungo termine per patisiran, RNA interferente

    Sabato 23 Maggio 2020 AZ

    Al Congresso virtuale della European Academy of Neurology (EAN) sono stati presentiti nuovi risultati positivi dello studio OLE (Global Open-Label Extension) condotto con patisiran, un RNA interferente (RNAi) terapeutico per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) negli adulti. Inoltre, sono stati esposti i risultati provvisori di uno studio di Fase 3b che ha valutato il trattamento con patisiran in pazienti con amiloidosi hATTR con progressione della malattia dopo aver ricevuto un trapianto di fegato ortotopico (post-OLT).

  • Covid-19, troppi trial di bassa qualità secondo Nature e Bmj

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    Covid-19, troppi trial di bassa qualità secondo Nature e Bmj

    “Un diluvio di ricerche di bassa qualità, stanno sabotando una risposta efficace basata sull’evidenza”. È il monito lanciato dalle due riviste scientifiche per cui la velocità con cui la scienza si sta muovendo, rischia di compromettere il rigoroso metodo scientifico alla base dello sviluppo di un farmaco


    trial covid-19

    “Un diluvio di trial di bassa qualità su Covid-19, stanno sabotando una risposta efficace basata sull’evidenza”. È il monito lanciato in due editoriali pubblicati da due prestigiose riviste scientifiche, Bmj e Nature, che in sostanza sostengono come la velocità con cui la scienza si sta muovendo, rischi di compromettere il rigoroso metodo scientifico alla base dello sviluppo di un farmaco. Non appena Sars-Cov2 ha fatto capolino, la comunità scientifico-industriale si è subito mossa per trovare un rimedio alla pandemia, con la ricerca di farmaci da riposizionare, nuovi vaccini o terapie anti Sars-Cov2.

  • Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

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    Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

    Venerdi 24 Aprile 2020  Redazione

    Approvazione da parte della Commissione Europea di nintedanib per il trattamento della malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD) nei soggetti adulti.  L’approvazione è giunta dopo il parere positivo espresso il 27 febbraio 2020 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) sull’utilizzo di nintedanib nel trattamento di SSc-ILD.
  • All'Aifa 80 Dossier per farmaci sperimentali contro il coronavirus

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    All'Aifa 80 Dossier per farmaci sperimentali contro il coronavirus

    Primo rapporto Covid-19, con iter veloce autorizzati 16 studi

    Di Livia Parisi ROMA 16 aprile 2020 10:42

     Dall'idrossiclorochina al tocilizumab, passando per l'eparina: in poco meno di un mese, la Commissione Tecnico-Scientifica dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha valutato, grazie a un iter rapido messo a punto per l'emergenza coronavirus, ben 80 domande di autorizzazione per l'avvio di sperimentazioni e studi clinici su farmaci per pazienti affetti da Covid-19.

     Sono 16 quelli che hanno avuto parere favorevole, 10 di questi sono già partiti e l'ultimo riguarda la colchicina, un vecchio farmaco utilizzato nei disturbi su base auto-infiammatoria e nella gotta. Dall'entrata in vigore del Decreto-Legge 18/2020, alla Commissione Tecnico-Scientifica di Aifa è stato attribuito il compito di valutare i protocolli degli studi clinici delle terapie sperimentali utilizzate nei pazienti affetti da Sars-Cov-2. Le valutazioni state effettuate dal 17 marzo al 13 aprile dalla Commissione, riunita in seduta telematica permanente.

  • Covid-19, anche la colchicina tra i potenziali farmaci da sperimentare

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    Covid-19, anche la colchicina tra i potenziali farmaci da sperimentare

    Si tratta di farmaco antinfiammatorio, su cui da poco Aifa ha attivato uno studio clinico in Italia. Il razionale è che sia in grado di bloccare l’infiammazione a monte, inibendo non una ma diverse citochine

    di Cristina Tognaccini  15 Aprile 2020
    covid-19 colchicina

    È un paradosso. Nell’epoca della target therapy e della sofisticata medicina di precisione, una possibilità di cura per Covid-19 sembra invece arrivare da vecchi farmaci a basso costo, approvati per altre indicazioni, che un poco alla volta gli esperti stanno riscoprendo utili anche per l’infezione da Sars-Cov-2. È il caso, ormai ben noto, della clorochina, ma anche della colchicina, che un gruppo di farmacologi sta portando alla ribalta con studi clinici ad hoc per valutarne efficacia e dose non tossica contro Covid-19.