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Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

Domenica 23 Febbraio 2020  Redazione
La Food and Drug Administration ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l'emofilia A e di prendere una decisione circa la sua approvazione entro il 21 agosto. Lo ha reso noto con una nota l’azienda americana. Venerdì, alla diffusione della notizia, le azioni della biotech sono salite di oltre il 6 per cento.

A sostegno della richiesta di approvazione ci sono i dati provvisori di uno studio in fase avanzata in corso e i dati di 3 anni di uno studio di Fase 1/2 che ha mostrato che i pazienti sottoposti alla terapia di BioMarin, nota come valrox, hanno avuto pochi episodi di sanguinamento all'anno, spesso nessuno.

BioMarin ha annunciato lo scorso maggio i risultati della coorte di Fase III del suo studio fondamentale della terapia genica aveva raggiunto il suo end point primario. I risultati hanno mostrato che otto dei 16 partecipanti avevano raggiunto o superato i livelli di espressione del Fattore VIII di 40 unità internazionali per decilitro, mentre i 16 pazienti che erano a 26 settimane dal trattamento avevano un tasso di sanguinamento annuale mediano stimato pari a zero, e l'ABR medio è stato stimato a 1,5. Ciò significava una riduzione dell'85% rispetto alla linea di base, quando tutti i pazienti ricevevano una profilassi standard, così come le rispettive riduzioni nell'utilizzo del Fattore VIII mediano e medio dell'84% e del 94%.

Lo studio in fase avanzata ha anche rilevato che la proteina coagulante del sangue mancante nell'emofilia ( il fattore VIII)  è aumentata nei pazienti trattati con valoctocogene roxaparvovec  (abbreviato in valrox) a livelli che dovrebbero impedire loro di avere gravi episodi di sanguinamento negli anni a venire.

"Valorx ha il potenziale per essere la prima terapia genica approvata in qualsiasi tipo di emofilia, e l'accettazione di questa applicazione e il suo stato di priorità di revisione segnano una pietra miliare significativa per le terapie geniche in generale e per la comunità dell'emofilia in particolare", ha dichiarato il presidente di BioMarin per la ricerca e sviluppo globale Hank Fuchs. "Riconosciamo i decenni di ricerca scientifica che ci hanno permesso di raggiungere questo stadio di sviluppo".

Mentre la terapia genica di BioMarin potrebbe essere la prima a raggiungere il mercato dell'emofilia, altri la seguono da vicino. Spark Therapeutics, la biotech recentemente acquisita da Roche, ha un'altra terapia genica, SPK-8011, in fase III di sviluppo per l'emofilia A. La stessa società, in collaborazione con Pfizer. sta inoltre sviluppando SPK-9001 (fidanacogene elaparvovec) per l'emofilia B, Spark è stata la prima ad ottenere l'approvazione della Fda per una terapia genica, Luxturna (voretigene neparvovec), per una forma ereditaria di cecità, nel 2017.

All'inizio di questo mese, Clarivate Analytics ha pubblicato un rapporto che prevede che, se approvato, il valoctocogene roxaparvovec potrebbe diventare un blockbuster, con oltre 1 miliardo di dollari di vendite annuali entro il 2024. Il rapporto affermava che il prezzo di listino potrebbe essere di 2,5-3 milioni di dollari, il che lo renderebbe il farmaco più costoso mai arrivato sul mercato. Un'altra terapia genica, lo Zolgensma di Novartis (onasemnogene abeparvovec), per l'atrofia muscolare spinale, è l'attuale detentore del record, con un prezzo di listino di 2,1 milioni di dollari.

Nonostante il costo, gli analisti si aspettano che valrox possa essere competitivo anche per i Payors, e quindi rappresentare una sfida per le aziende che commercializzano i farmaci per l'emofilia e per quelle che sviluppano le proprie terapie geniche sperimentali.

Anche se gli analisti continuano a discutere i dettagli di un lancio di valrox, in genere si aspettano che la terapia possa prendersi una parte significativa del mercato dell'emofilia. La società Cantor Fitzgerald ha scoperto, attraverso un sondaggio, che i medici sembrano disposti a prescrivere valrox entro pochi anni dal lancio.

"Riteniamo che il mercato dell'emofilia possa essere menostabile e più propenso a essere perturbato dagli agenti di nuova generazione rispetto a quanto generalmente si suppone sulla base di un comportamento storico", hanno scritto lo scorso febbraio gli analisti di SVB Leerink in una nota per gli investitori.

Un mercato aperto all’innovazione potrebbe tradursi in grandi vendite per BioMarin. Secondo la società di analisi di mercato Jefferies e secondo le stime di consenso su Wall Street, quest'anno le vendite di valrox dovrebbero arrivare a 44 milioni di dollari, per crescere a 190 milioni di dollari nel 2021 e a più di 1,3 miliardi di dollari nel 2025. Lo scorso maggio, Jefferies ha dichiarato che valrox rappresentava il 16% del valore delle azioni BioMarin.


Fonte: pharmastar.it
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