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Amiloidosi ereditaria: Ema accetta di esaminare la domanda di registrazione di patisiran

  • Venerdi 26 Gennaio 2018

L'Ema ha accettato e iniziato ad esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference, per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). 

L’Ema ha accettato e iniziato ad esaminare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference, per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR).

A patisiran era stata precedentemente concessa una valutazione accelerata da parte dell'Ema, il che potrebbe ridurre il tempo di valutazione dell'agenzia europea da 210 a 150 giorni.

Come funziona patisiran
Patisiran è una terapia basata sull’RNAi mirata alla transtiretina (TTR), somministrata per via endovenosa. È studiato per prendere di mira e silenziare l’RNA messaggero specifico, bloccando la produzione di proteina TTR prima che si formi. Ciò può aiutare ad eliminare i depositi di amiloide TTR nei tessuti periferici e a ripristinare potenzialmente la funzione di questi tessuti. 

Cos’è l’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
L’amiloidosi ereditaria mediata dalla TTR (hATTR) è una malattia ereditaria, progressivamente debilitante e spesso fatale, causata da mutazioni nel gene TTR. La proteina TTR viene prodotta principalmente nel fegato ed è normalmente un trasportatore della vitamina A. Le mutazioni nel gene TTR causano un accumulo anormale di proteine amiloidi che danneggiano gli organi e i tessuti del corpo, quali i nervi periferici e il cuore, determinando una neuropatia sensoriale periferica, una neuropatia autonomica e/o una cardiomiopatia incurabili. 

L’amiloidosi hATTR rappresenta un’esigenza clinica importante non soddisfatta, con morbilità e mortalità significative, che colpisce circa 50.000 persone in tutto il mondo. L’aspettativa di vita dei pazienti affetti da amiloidosi hATTR varia da 2,5 a 15 anni dall’esordio della sintomatologia e le uniche opzioni di trattamento approvate per la malattia allo stadio iniziale sono il trapianto di fegato e tafamidis (approvato in Europa, Giappone e alcuni Paesi dell’America Latina, l’indicazione specifica varia a seconda delle regioni). Pertanto, esiste una significativa necessità di nuove terapie per aiutare a trattare i pazienti affetti da amiloidosi hATTR.
Fonte pharmastar.it/
URL: https://www.pharmastar.it/news/business/amiloidosi-ereditaria-ema-accetta-di-esaminare-la-domanda-di-registrazione-di-patisiran-25839