Il farmaco è stato generalmente ben tollerato tra i partecipanti allo studio e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. 

   Tafamidis è approvato in Europa dal 2011 con il nome di Vyndaqel per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (TTR-FAP) negli adulti con polineuropatia sintomatica in stadio precoce. 

Lo studio ATTR-ACT è stato progettato per valutare risultati clinicamente significativi dell’uso di tafamidis come trattamento per i pazienti con cardiomiopatia transtiretinica, una condizione rara, fatale e sotto diagnosticata associata a insufficienza cardiaca progressiva. L'aspettativa di vita media per le persone con cardiomiopatia transtiretinica è di 3-5 anni dalla diagnosi. La prevalenza della cardiomiopatia transtiretinica è attualmente sconosciuta; tuttavia, si stima che meno dell'1% delle persone con la malattia venga diagnosticata.

Attualmente non ci sono farmaci specificamente approvati per la cardiomiopatia da transtiretina. In attesa di approvazione ci sono due farmaci sviluppati per questa condizione, patisiran e inotersen. Con meccanismi diversi, agiscono sull’Rna che codifica per la proteina che produce l’amiloide anomala.

Brenda Cooperstone, responsabile dello sviluppo delle malattie rare presso l'unità di sviluppo prodotto globale di Pfizer, ha osservato che "questi risultati principali sono importanti per le persone affette da cardiomiopatia da transtiretina e ci avvicinano di un passo alla realizzazione del potenziale di un nuovo trattamento per coloro che ne hanno disperato bisogno". Ha aggiunto "non vediamo l'ora di ... discutere questi dati con le autorità sanitarie per determinare un percorso appropriato di regolamentazione in avanti".

Lo studio ATTR-ACT ha incluso 441 pazienti con cardiomiopatie ereditarie o wild-type della transtiretina. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere una dose giornaliera orale di tafamidis, in uno di due dosaggi (20 o 80 mg.), o placebo. 

Lo studio ha incluso sia i pazienti con la forma ereditaria della malattia e quelli con la forma wild-type, che non è ereditaria e può verificarsi con l’invecchiamento. 

Il risultato principale che viene studiato è un end point combinato costituito dalla combinazione della mortalità totale e della frequenza dei ricoveri cardiovascolari in un periodo di 30 mesi.

Pfizer, che era entrata in possesso del farmaco nel 2010, attraverso l'acquisizione di FoldRx Pharmaceuticals nel 2012 aveva ricevuto una complete reponse letter (in pratica una bocciatura dall’FDA sulla sua domanda di approvazione del tafamidis per la TTR-FAP. La terapia, che non è stata autorizzata negli Stati Uniti, ha ottenuto una designazione accelerata per la cardiomiopatia da transtiretina da parte della FDA nel giugno 2017. 

La cardiomiopatia amiloide familiare legata alla transtiretina (TTR) è un'amiloidosi sistemica legata alla TTR (ATTR), caratterizzata dal coinvolgimento cardiaco secondario all'infiltrazione di una proteina amiloide anomala nel miocardio. La prevalenza non è nota. I pazienti presentano nell'età adulta (di solito dopo i 30 anni) una cardiomiopatia costrittiva (con cardiopatia e eventuali bradi-/tachiaritmie di grado variabile). La cardiomiopatia ATTR si associa spesso alla polineuropatia autonoma/sensoriale (polineuropatia amiloide familiare)