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Malattie rare, una nuova terapia di Csl Behring ottiene il via libera in Europa

La Commissione Ue ha approvato la prima e unica immunoglobulina sottocutanea per i pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp), malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici e può anche causare danni permanenti

di Redazione Aboutpharma Online 4 maggio 2018 malattie rare

 

   Approvata in Europa la prima e unica immunoglobulina sottocutanea per la terapia di mantenimento della Cidp, ovvero la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, una rara malattia cronica autoimmune che colpisce i nervi periferici e può anche causare danni permanenti. Ad annunciarlo è una nota dell’azienda Csl Behring. La terapia a base di immunoglobulina normale umana è autorizzata per la Cidp dopo stabilizzazione con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg).

Lo studio

    L’approvazione da parte della Commissione europea, spiega l’azienda, si basa sui dati ottenuti dallo studio di fase III Path, il più grande trial clinico randomizzato controllato con placebo in pazienti affetti da Cidp. I risultati dello studio Path, sottolinea Csl Behring, hanno dimostrato che, a seguito del passaggio dalla terapia endovenosa a quella sottocutanea, la percentuale di recidiva di malattia e di uscita dallo studio per qualsiasi altra ragione, è stata significativamente più bassa tra i pazienti trattati con la nuova terapia sottocutanea.

La malattia

   Nella Cidp, la guaina mielinica – cioè il rivestimento protettivo dei nervi – viene aggredita e distrutta dal sistema immunitario del paziente. Questo determina, sul piano clinico, segni e sintomi sia sensitivi sia motori. Ad esempio l’intorpidimento, sensazione di formicolio, debolezza muscolare, affaticamento e altro ancora che vanno via via aggravandosi per un periodo di almeno otto settimane. Gli effetti della malattia possono peggiorare nel corso del tempo, condizionando la qualità di vita dei pazienti. In assenza di cure – ricorda la nota di Csl Behring – la patologia progredisce fino a portare il 30% circa dei malati a dipendere da una sedia a rotelle per la propria mobilità.

Una nuova via di somministrazione

   Finora l’infusione endovenosa era l’unica via di somministrazione delle immunoglobuline per trattare la Cidp. “I pazienti che erano in passato costretti a recarsi presso un centro infusionale o una struttura ospedaliera avranno d’ora in poi la possibilità di optare per una soluzione flessibile di auto-somministrazione, che consentirà loro di scegliere la tempistica, il luogo e lo schema che più si adatta alle proprie esigenze”, spiega Lisa Butler, executive director della Gbs-Cidp Foundation International.


Fonte: aboutpharma.com
URL: https://www.aboutpharma.com/blog/2018/05/04/malattie-rare-csl-behring/