Notizie su Malattie Rare e Salute

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva
 

Fonte:www.ospedalebambinogesu.it

Terapie cellulari anti-tumorali, siglato un accordo con Bellicum Pharmaceutical

Nel 2017 partirà la sperimentazione di linfociti CAR T modificati geneticamente per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta e del neuroblastoma

 

obg   02 novembre 2016

Bellicum Pharmaceuticals e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, punto di riferimento europeo per la cura e la ricerca in campo pediatrico, hanno annunciato l'inizio di una estesa collaborazione centrata sullo sviluppo di nuove terapie con cellule geneticamente modificate per la cura delle patologie onco-ematologiche

Nel dettaglio, l'accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare avanzata ingegnerizzati con il nuovo gene suicida CaspaCIDe della Bellicum, per la produzione di linfociti modificati attraverso recettori chimerici e recettori T-linfocitari artificiali (CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19.

I due enti svilupperanno congiuntamente cellule T modificate con recettori chimerici (CAR T) e altre terapie cellulari messe a punto dal Bambino Gesù e ingegnerizzate con l'interruttore di sicurezza CaspaCIDe della Bellicum, progettato per ridurre o eliminare le cellule, quando necessario, cioè in presenza di eventuali effetti collaterali legati alle cellule medesime. In base all'accordo, Bellicum fornirà il supporto finanziario necessario in cambio del diritto di commercializzazione mondiale di determinate terapie cellulari sviluppate, mentre il Bambino Gesù manterrà i diritti a scopo di ricerca. L'Ospedale della Santa Sede effettuerà ricerche e studi clinici per l'applicazione di terapie cellulari avanzate in pazienti pediatrici, inizialmente tramite due trial clinici basati sull'uso di linfociti modificati geneticamente con recettori chimerici specifici per gli antigeni CD19 e GD2, rispettivamente in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma. I trial inizieranno nel primo semestre del 2017. Inoltre, il Bambino Gesù produrrà, all'interno della sua officina farmaceutica, le cellule geneticamente modificate necessarie per le sperimentazioni europee, inclusi i linfociti T trasdotti con PRAME (Proteina Preferenzialmente Espressa nel Melanoma) e impiegabili in pazienti affetti da tumori dell'osso o leucemia mieloide acuta.

«L'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è tra gli ospedali e centri di ricerca leader nel mondo nelle terapie geniche e cellulari e siamo entusiasti di poter lavorare con loro per sviluppare terapie con cellule T ingegnerizzate - spiega Tom Farrell, presidente e amministratore delegato di Bellicum Pharmaceutical – L'accordo è nato in seguito al successo della collaborazione clinica col Bambino Gesù per lo sviluppo di terapie mirate ad accelerare la ricostituzione immunologica dopo trapianto aploidentico attraverso l'infusione di linfociti  T del donatore trasdotti con CaspaCIDe (BPX-501) attualmente in fase di sviluppo clinico per i pazienti sottoposti a trapianto di aploidentico di cellule staminali ematopoietiche. L'Ospedale romano ha sviluppato diverse terapie cellulari innovative, comprese cellule CD19 CAR T che riteniamo saranno altamente efficaci e più maneggevoli grazie all'uso combinato col nostro gene suicida ("un'interruttore" per aumentare la sicurezza della terapia cellulare) validato clinicamente, CaspaCIDe».

«Abbiamo una relazione sinergica e fortemente consolidata con Bellicum e non vediamo l'ora di iniziare questa nuova collaborazione – commenta Mariella Enoc, presidente dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – La combinazione dell'innovativa tecnologia dell'interruttore di sicurezza messo a punto da Bellicum con la nostra esperienza nel campo delle terapie geniche e cellulari, nella capacità di condurre studi clinici e nella capacità di produzione secondo le norme GMP (Good Manufacturing Practice) vettori e cellule, rende questa partnership ideale per l'avanzamento rapido delle terapie cellulari avanzate di cui potrebbero beneficiare bambini e adulti affetti da patologie tumorali potenzialmente letali in tutto il mondo».

L'OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU'

L'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è un Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico e rappresenta il punto di riferimento in Italia per la medicina pediatrica, garantendo assistenza sanitaria avanzata per i bambini, grazie anche all'intensa attività di ricerca traslazionale. L'Ospedale è riconosciuto come centro di riferimento per tutte le specialità mediche pediatriche, sia a livello nazionale, sia internazionalmente. I laboratori di ricerca sono collocati in una nuova struttura interamente dedicata alla ricerca di oltre 3000 metri quadrati. Il Bambino Gesù ha anche realizzato una nuova officina farmaceutica di 1200 metri quadrati dotata di 8 stanze asettiche per la manipolazione cellulare, comprese terapie geniche. Il Dipartimento di onco-ematologia pediatrica e medicina trasfusionale diretto dal professor Franco Locatelli è un punto di riferimento italiano per la ricerca e l'assistenza nel campo dell'ematologia e dell'oncologia pediatrica ed è accreditato come uno dei centri più qualificati a livello mondiale nel campo del trapianto pediatrico di cellule staminali emopoietiche e dell'immunoterapia adottiva per la prevenzione e il trattamento delle recidive tumorali. 

BELLICUM PHARMACEUTICAL

Bellicum è una società biofarmaceutica impegnata nella scoperta e nello sviluppo di approcci d'immunoterapia cellulare per i tumori e malattie ereditarie del sangue orfane. Bellicum sta utilizzando la sua piattaforma tecnologica di induzione chimica della dimerizzazione (CID) del gene suicida Caspasi-9 inducibile per progettare e controllare componenti specifiche del sistema immunitario. Bellicum sta sviluppando la prossima generazione di farmaci sperimentali in alcune delle più importanti aree di immunoterapia cellulare, compresi il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), e terapie cellulari CAR T e TCR artificiali. Maggiori informazioni sulle attività di Bellicum sono disponibili all'indirizzo www.bellicum.com


Fonte
www.ospedalebambinogesu.it
URL http://www.ospedalebambinogesu.it/accordo-per-lo-sviluppo-di-nuove-terapie-anti-tumorali-con-cellule-geneticamente-ingegnerizzate