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askanews.it

Martedì 26 marzo 2019 - 15:07

Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

Speranze dalla terapia genica
Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

   Napoli, 26 mar. (askanews) – Trasfusioni ridotte fino al 50% grazie a un farmaco innovativo che intrappola le sostanze responsabili della morte prematura dei globuli rossi nel midollo osseo: basta un’iniezione sottocute ogni 3 settimane per diminuire di oltre il 20% la necessità di trasfusioni in 8 pazienti su 10 e per dimezzarle nel 10% dei casi: arrivano dall’Università Vanvitelli due buone notizie per i 7000 italiani malati di talassemia, soprattutto per i 4000 che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. Per tutti loro una speranza arriva dalle due ricerche pubblicate di recente dal Centro di cura delle Talassemie ed Emoglobinopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli, con altri centri italiani ed esteri, sulle due prestigiose riviste internazionali Blood e Nature Medicine.

“La talassemia o anemia mediterranea – spiega Silverio Perrotta, direttore del Centro – è causata da un’alterazione genetica che porta a una sintesi difettosa di emoglobina; nella forma più grave i pazienti sopravvivono solo grazie ad un regime trasfusionale cronico. In media un bambino con talassemia riceve una trasfusione di sangue ogni mese ma, crescendo, l’intervallo tra una trasfusione e l’altra tende ad essere sempre più breve, con le inevitabili ripercussioni sia in termini di sovraccarico di ferro legato alle trasfusioni, sia in termini di qualità di vita”. Le talassemie sono patologie molto frequenti in Italia e in particolare in alcune aree come la Sardegna, il delta padano e la Campania: qui i pazienti con anemia mediterranea sono circa 300, di cui 50 gravi al punto da non poter fare a meno delle trasfusioni. I flussi migratori degli ultimi anni stanno cambiando l’assetto e la presenza delle diverse forme di emoglobinopatie nel nostro paese. L’Organizzazione Mondiale della Sanità ha definito le alterazioni congenite dell’emoglobina come un problema di salute globale verso le quali è necessario focalizzare rinnovate risorse per il miglioramento della gestione e la ricerca di una cura definitiva.

In questo senso vanno perciò le due ricerche dell’Università Vanvitelli: il primo studio, condotto dal 2013 assieme ad altri centri italiani e stranieri e pubblicato su Blood, è una sperimentazione clinica di fase 2 per lo sviluppo di una terapia in grado di ridurre la gravità della talassemia attraverso l’utilizzo del Luspatercept, una proteina ricombinante che funge da “trappola” per alcune delle sostanze che contribuiscono alla morte prematura dei globuli rossi nel midollo osseo. Presso il Centro dell’Ateneo è stato arruolato il più alto numero di pazienti, 13 su 64 totali. “La somministrazione per via sottocutanea ogni 3 settimane ha aumentato i valori di emoglobina e ridotto la necessità di trasfusioni, con un miglioramento evidente della qualità di vita dei pazienti – osserva Perrotta – La terapia è necessaria in cronico a cadenza regolare per i pazienti dipendenti dalle trasfusioni, può essere saltata qualche iniezione invece nei casi più lievi, che non dipendono dalle trasfusioni. I dati mostrano che nell’81% dei pazienti il numero di trasfusioni si è ridotto di oltre il 20%; in due sperimentazioni cliniche di fase 3 tuttora in corso a cui partecipa il nostro Centro, che a oggi hanno arruolato complessivamente quasi 500 pazienti, i dati preliminari sono ancora più promettenti e mostrano come il 70% dei pazienti dipendenti da trasfusioni ha ridotto di un terzo la necessità di sangue da donatori, il 10% ha addirittura dimezzato le trasfusioni”.

La seconda ricerca a cui ha partecipato il Centro della Vanvitelli, finanziata da Telethon, mira a rendere i pazienti talassemici del tutto indipendenti dalle trasfusioni grazie alla terapia genica; i risultati sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista Nature Medicine. (segue)


Fonte: askanews.it
URL: http://www.askanews.it/cronaca/2019/03/26/anemia-mediterranea-nuovo-farmaco-trappola-salva-i-globuli-rossi-pn_20190326_00161/