A SFIDA DELLE MALATTIE RARE: LE PROBLEMATICHE CLINICO-DIAGNOSTICHE, REGOLATORIE E DI SOSTENIBILITA’ II edizione

Convegno ECM
Data: 20 Marzo 2018 09:00 - 18:00

Luogo: Istituto Superiore di Sanità  |  Città: Roma

A SFIDA DELLE MALATTIE RARE:
LE PROBLEMATICHE CLINICO-DIAGNOSTICHE, REGOLATORIE E DI SOSTENIBILITA’
II edizione
Istituto Superiore di Sanità, Roma
20 marzo 2018


RAZIONALE SCIENTIFICO/OBIETTIVO DELL’EVENTO
Una malattia si definisce rara quando la sua prevalenza, intesa come il numero di casi presenti su una data popolazione, non supera una soglia stabilita. Per l’Unione Europea tale soglia è fissata allo 0,05% della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone. Rare, ma non per questo meno gravi e debilitanti di altre malattie più diffuse.
L’obiettivo di questa seconda edizione è duplice: da un lato focalizzare in modo specifico quali sono gli “unmet need” nelle malattie rare e fare un punto sui progressi della ricerca medica ad oggi, dall’altro delineare il più possibile quali elementi chiave sono necessari per costruire e rendere operativo un percorso di accesso alle terapie efficace, trasparente ed etico.
In questa occasione verrà data la possibilità a tutti gli stakeholders coinvolti di confrontarsi su come si potrebbero destinare le risorse disponibili in quelle aree in cui i bisogni non soddisfatti sono maggiori e più urgenti.
Inoltre, nella logica dell’accesso al mercato verrà affrontato il tema della sostenibilità economica; dal momento che oggi vi è una pressante necessità di contenere la spesa pubblica, la vera sfida che il nostro Sistema Sanitario si trova ad affrontare è quella dell’innovazione in ambito farmaceutico.
Oggi più che mai gran parte della ricerca clinica sta focalizzando la propria attenzione nell’ambito delle malattie rare e degli “orphan drug” al fine di individuare strategie terapeutiche capaci di rivoluzionare il concetto di cura e gestione del paziente affetto da patologie rare sempre più nell’ottica delle terapie personalizzate.
Nel corso dell’evento verranno anche trattate le criticità che interessano i nuovi farmaci per le terapie innovative al momento dello sviluppo clinico, accesso al mercato, costi e rimborsabilità

**Non incluso nell’accreditamento ECM
*Sostituti previsti

09.00 Registrazione Partecipanti**

9.15-09.30 Introduzione e obiettivi dell’incontro
Pierluigi Canonico

SESSIONE I – La sfida della sostenibilità nelle malattie rare
Moderatori: Pier Luigi Canonico, Armando Genazzani

09.30-09.50 Le malattie rare nei nuovi LEA**
Laura Bianconi

09.50-10.10 Horizon Scanning: l’Europa e le malattie rare
Paolo Foggi

10.10-10.30 La valutazione dell’innovatività nelle malattie rare
Patrizia Popoli

10.30-10.45 Discussione I SESSIONE

10.45-11.00 Coffee Break**

SESSIONE II – Gli unmet needs
Moderatore: Renza Barbon Galluppi

11.00-11.25 Narcolessia
Giuseppe Plazzi + Icilio Ceretelli

11.25-11.50 Emofilia
Giancarlo Castaman, Cristina Cassone

11.50-12.15 Atrofia Muscolare Spinale (SMA)
Eugenio Mercuri + Daniela Lauro

12.15-12.50 Malattia di Fabry
Antonio Pisani + Stefania Tobaldini

12.50-13.15 Ipofosfatemia X-linked (XLH)
Francesco Emma, Cristina Vallotto

13.15-14.00 Lunch**

14.00-14.25 Malattia di Gaucher
Maja Di Rocco + Fernanda Torquati

14.25-14.50 Colangite biliare primitiva
Domenico Alvaro, Assunta Borzacchiello

14.50-15.00 Discussione II SESSIONE

SESSIONE III – Ricerca, diagnosi e screening
Moderatori: Pier Luigi Canonico, Ilaria Ciancaleoni Bartoli

15.00-15.20 Gli studi clinici sulle malattie rare: quale metodologia applicare
Paolo Bruzzi

15.20-15.40 Diagnosi prenatale e screening neonatali delle malattie neuro-metaboliche
Alberto Burlina

15.40-16.00 Gli screening neonatali nei LEA**
Paola Taverna

16.00-16.10 Discussione III SESSIONE
SESSIONE IV - L’esperienza dei Registri nelle malattie rare
Moderatori: Pier Luigi Canonico, Armando Genazzani

16.10-16.30 L’ISS e la rete nazionale
Domenica Taruscio

16.30-17.00 I registri dei pazienti affetti da malattie rare: l’esperienza delle regioni
Erica Daina
Paola Facchin

17.00 -17.10 Discussione IV SESSIONE

17.10-17.45 Conclusioni
Pier Luigi Canonico

17.45 Questionario ECM**

18.00 Termine Lavori


RESPONSABILE SCIENTIFICO
Pier Luigi Canonico, Direttore del Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte Orientale, Novara



Alvaro Domenico Professore Ordinario di Gastroenterologia Università degli Studi di Roma La Sapienza Roma
Barbon Galluppi Renza Presidente Onorario UNIAMO Roma
Bianconi Laura Senatore della Repubblica Italiana Senato della Repubblica Roma
Biasoli Chiara Responsabile Centro Emofilia Azienda Ospedaliero Universitaria di Parma Parma
Binetti Paola Componente XII Commissione Affari Sociali, Presidente Intergruppo Parlamentare Malattie Rare Senato della Repubblica Roma
Borzacchiello Assunta Socio EpaC Onlus Roma
Bruzzi Paolo Direttore U.O. Epidemiologia Clinica IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino, IST – Istituto Nazionale per la Ricerca sul Cancro Genova
Burlina Alberto Direttore dell’U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento di Pediatria Azienda Ospedaliera di Padova; Università di Padova Padova
Canonico Pier Luigi Direttore del Dipartimento di Scienze del Farmaco Università del Piemonte Orientale Novara
Cappellini Maria Domenica Professore ordinario di Medicina Interna Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Medicina Interna Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico – Università degli Studi di Milano Milano
Cassone Cristina Presidente Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) Milano
Castaman Giancarlo Direttore Medico, Ematologia, Responsabile Struttura Complessa Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Firenze
Ceretelli Icilio Presidente Associazione Italiana Narcolettici (AIN) Firenze
Ciancaleoni Bartoli Ilaria Direttore Responsabile OMAR Roma
Davani Roberta Consigliere Associazione Italiana Anderson Fabry (AIAF) Roma
Daina Erica Responsabile Laboratorio Documentazione e Ricerca sulle Malattie Rare IRCCS Istituto Mario Negri Ranica (BG)
Di Rocco Maja Responsabile - struttura semplice malattie rare ISTITUTO GIANINA GASLINI Genova
Emma Francesco Responsabile Dipartimento Nefrologia e Dialisi Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma
Facchin Paola Professore associato confermato Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino Università degli Studi di Padova Padova
Floreani Annarosa Professore Associato Università degli Studi di Padova Padova
Foggi Paolo Dirigente Medico di I livello Agenzia Italiana del Farmaco Roma
Genazzani Armando Professore Ordinario di Farmacologia Università del Piemonte Orientale Novara
Fragomeno Anna Segretaria Generale Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) Roma
Iorno Tommasina Presidente UNIAMO Roma
Lauro Daniela Presidente Associazione Famiglie SMA Associazione Famiglie SMA Roma
Mandich Paola Direttore U.O. Genetica Medica IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino,
IST – Istituto Nazionale per la Ricerca sul Cancro
Genova
Mazza Enrico Vice Presidente Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) Roma
Mazzuccato Monica Coordinamento, Registro Malattie Rare del Veneto, Università degli Studi di Padova Padova
Mercuri Eugenio Direttore dell'Unità operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico "Agostino Gemelli" - Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma Roma
Mignani Renzo Dirigente di 1° livello presso la U.O.C. di Nefrologia e Dialisi Ospedale Infermi Rimini
Pane Marika Direttore Clinico Centro Clinico Nemo, Policlinico Gemelli Roma
Panzanelli Cristina Vice Presidente Famiglie SMA Sarzana
Pisani Antonio Ricercatore - Cattedra di Nefrologia Università Federico II Napoli
Pizza Fabio Ricercatore a tempo determinato Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie, Alma Mater Studiorum, Università di Bologna Bologna
Plazzi Giuseppe Professore Associato Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie Bologna
Popoli Patrizia Direttore del Reparto di Farmacologia del sistema nervoso centrale Dipartimento del Farmaco Istituto Superiore di Sanità Roma
Taruscio Domenica Direttore Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR) Istituto Superiore di Sanità Roma
Taverna Paola Senatore della Repubblica Italiana Senato della Repubblica Roma
Tobaldini Stefania Presidente Associazione Italiana Anderson Fabry (AIAF) Roma
Torquati Fernarda Presidente Associazione Italiana Gaucher Firenze
Vallotto Cristina Socia Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie Padova
Vivarelli Marina Dirigente Medico Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma
Zenti Massimo Vice Presidente Associazione Italiana Narcolettici (AIN) Firenze

 

Responsabile scientifico
Prof. P.L. Canonico

Crediti attribuiti all'evento: 6,0

ID ECM: 217057

Professioni:
Biologo - Farmacista - Medico chirurgo - Infermiere

Evento accreditato per: 100 partecipanti

Questo corso è stato accreditato per le seguenti professioni:

BIOLOGO

INFERMIERE

FARMACISTA (territoriale, ospedaliero)

MEDICO CHIRURGO (allergologia ed immunologia clinica; angiologia; cardiologia; dermatologia e venereologia; ematologia; endocrinologia; gastroenterologia; genetica medica; geriatria; malattie metaboliche e diabetologia; malattie dell'apparato respiratorio; malattie infettive; medicina e chirurgia di accettazione e di urgenza; medicina fisica e riabilitazione; medicina interna; medicina termale; medicina aeronautica e spaziale; medicina dello sport; nefrologia; neonatologia; neurologia; neuropsichiatria infantile; oncologia; pediatria; psichiatria; radioterapia; reumatologia; cardiochirurgia; chirurgia generale; chirurgia maxillo-facciale; chirurgia pediatrica; chirurgia plastica e ricostruttiva; chirurgia toracica; chirurgia vascolare; ginecologia e ostetricia; neurochirurgia; oftalmologia; ortopedia e traumatologia; otorinolaringoiatria; urologia; anatomia patologica; anestesia e rianimazione; biochimica clinica; farmacologia e tossicologia clinica; laboratorio di genetica medica; medicina trasfusionale; medicina legale; medicina nucleare; microbiologia e virologia; neurofisiopatologia; neuroradiologia; patologia clinica (laboratorio di analisi chimicocliniche e microbiologia); radiodiagnostica; igiene, epidemiologia e sanità pubblica; igiene degli alimenti e della nutrizione; medicina del lavoro e sicurezza degli ambienti di lavoro; medicina generale (medici di famiglia); continuità assistenziale; pediatria (pediatri di libera scelta); scienza dell'alimentazione e dietetica; direzione medica di presidio ospedaliero; organizzazione dei servizi sanitari di base; audiologia e foniatria; psicoterapia; cure palliative; epidemiologia; medicina di comunità.)

 

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Luogo
Viale Regina Elena, 299, 00161 Roma RM

 

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Altre date


  • 20 Marzo 2018 09:00 - 18:00

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