Bioetica

  •  19 novembre 2016

    Luci e ombre della peer review "aperta"

  • Fonte cordis.europa.eu  18-11-2016

    BioSHaRE-EU Risultato in breve

    Project ID: 261433
    Finanziato nell'ambito di: FP7-HEALTH
    Paese: Paesi Bassi

    Analisi dei dati delle biobanche armonizzati per favorire la ricerca

    Un progetto finanziato dall’UE sta facendo progredire la ricerca medica, la scienza clinica e la medicina personalizzata raccogliendo i dati di diverse biobanche e studi di coorte. Il risultato è la standardizzazione e l’armonizzazione dei dati sullo stile di vita, sui fattori di rischio ambientali e clinici, nonché gli esiti sanitari.
    Analisi dei dati delle biobanche armonizzati per favorire la ricerca
    La ricerca medica avanzata dipende dall’analisi condivisa su larga scala di dati di alta qualità da molte biobanche e studi di coorte. Per rendere possibile tale ricerca, è necessario valutare e regolare la raccolta, l’immagazzinamento, la gestione e l’interpretazione dei dati e dei biocampioni in tutte le biobanche esistenti.

    Il progetto BIOSHARE-EU (Biobank standardisation and harmonisation for research excellence in the European Union) ha studiato e documentato gli aspetti etici, giuridici e sociali (Ethical, Legal and Social Issues, ELSI) legati alla condivisione di dati tra biobanche/studi di coorte in Europa.
  • Fonte pagina99.it

    16 novembre 2016

    Malattie rare, un business da 200 miliardi di euro

    Nel 2020, i trattamenti per questo tipo di patologie con i cosiddetti farmaci orfani rappresenteranno oltre il 20% delle vendite delle medicine da prescrizione

    Angela Simone

    Se una malattia colpisce alcune persone al mondo, non c’è interesse delle aziende farmaceutiche a sviluppare farmaci e terapie perché, è facile intuirlo, pochi pazienti corrispondono a pochi guadagni. La realtà fino a qualche anno fa era esattamente questa, motivo per cui spesso ci si riferiva alle malattie rare come malattie “orfane”, orfane appunto di investimenti, ricerca e cure. L’unica strada percorribile era quindi creare condizioni favorevoli, a più livelli, perché le aziende potessero accettare la scommessa di imbarcarsi nel processo lungo e costoso dello sviluppo di un potenziale farmaco.

    La strada l’ha aperta il governo statunitense nel 1983 con l’Orphan Drugs Act, seguito poi negli anni successivi da leggi in tutto il mondo (per esempio nel 1993 in Giappone). In Europa a fine dicembre 1999 è stato promulgato il Regolamento europeo n.141/2000 sui prodotti medicinali orfani che, così come la legge americana, stabilisce criteri per la designazione di un farmaco orfano e i relativi incentivi di cui può beneficiare.

    Dall’entrata in vigore di queste leggi, il business attorno ai farmaci per malattie rare è cresciuto esponenzialmente. Un’analisi del 2012 di Thomson Reuters, intitolata The economic power of orphan drugs sottolineava che il mercato mondiale dei farmaci orfani alla fine del 2011 valeva circa 80 miliardi di dollari, pari quasi al 6% del mercato globale farmaceutico, stimato sugli 880 miliardi di dollari, con un trend di crescita continuo.

    Secondo una recente analisi, tra le più utilizzate nel settore, Orphan Drug Report 2015 di EvaluatePharma, il mercato totale dei farmaci orfani raggiungerà i 178 miliardi nel 2020, con un aumento dell’11,7% per anno dal 2015 al 2020 (quasi il doppio della previsione dell’aumento di mercato dei farmaci non orfani, previsto attorno al 5,9% per anno).

  • Fonte pagina99.it

    13 novembre 2016

    Una terapia genica “soddisfatti o rimborsati”

    Si chiama Strimvelis. È la cura per Ada-Scid, una malattia rara fino a ieri incurabile. Che costringe a vivere in una bolla. Costa 594 mila euro. Ma solo se il malato guarisce

    Angela Simone

    Dal numero dipagina99 in edicola il 12 novembre 2016

    594 mila euro. Questo è il prezzo negoziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), l’ente che fissa per l’Italia regimi di rimborsabilità e prezzi di vendita dei medicinali per uso umano, per la prima terapia genica con cellule staminali disponibile al mondo. La storia della terapia, che oggi ha il nome commerciale Strimvelis, inizia nel 1995, con i primi studi all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (oggi Sr-Tiget) per mettere a punto quella che sembrava essere una promettente tecnica per curare soprattutto le malattie rare.

  • Fonte ilgiornale.it

    Restare umani o valicare il limite. Il dilemma delle biotecnologie

    Le opportunità della scienza sono eccezionali. Ma senza etica rischiamo di prendere una strada che cambia il senso della vita

     

    Oggi si presenta all'essere umano un potere di trasformazione della sua stessa natura che un tempo si esercitava sulle cose, non sulle persone. Si è compiuta così la parabola culturale che va dalle origini della civiltà occidentale al nostro tempo. Mai un greco della classicità avrebbe pensato di poter modificare la natura: la sua idea di vita giusta era vivere in sintonia con il ciclo naturale.

  • Fonte Le Scienze 31-10-2016

    Riparare il cervello col trapianto di neuroni


    Neuroni embrionali di topo impiantati in cervelli di animali adulti danneggiati sono in grado di svilupparsi in cellule anatomicamente e funzionalmente indistinguibili dalle cellule rimpiazzate. E' questo il risultato di un nuovo studio che lascia sperare per la sperimentazione di trattamenti su pazienti colpiti da ictus o da una malattia degenerativa


    Neuroni embrionali trapiantati in cervelli di topi adulti possono aiutare a ricostruire circuiti cerebrali danneggiati e a recuperare la funzionalità neuronale. È questo il risultato illustrato in un articolo pubblicato sulla rivista “Nature” da Mark Hübener del Max-Planck-Institut per la Neurobiologia a Martinsried, in Germania, e colleghi di diversi istituti di ricerca tedeschi.

    Il cervello è un organo dotato di funzionalità straordinarie, ma ha una capacità di autoriparazione molto limitata. Per questo motivo, molti laboratori di neuroscienze hanno avviato ricerche nel campo dei trapianti neurali, per  verificare se è possibile riparare con un impianto di cellule i tessuti cerebrali danneggiati, per esempio a causa di un ictus ischemico o emorragico, o di una malattia degenerativa come il Parkinson.

    Riparare il cervello col trapianto di neuroni
    Microscansione cerebrale che illustra i risultati dello studio: i neuroni embrionali (in rosso) si collegano ai neurono naturali (in nero) (Credit: Sofia Grade)

    Finora sono stati ottenuti risultati incoraggianti proprio nella malattia di Parkinson grazie all'impianto di cellule embrionali prelevate dal mesencefalo, la seconda delle tre vescicole in cui si differenzia il tubo neurale nelle prime fasi di sviluppo del sistema nervoso, e impiantate nella regione cerebrale dello striato.

    L'analisi dei tessuti ha mostrato in questi casi che i neuroni trapiantati sviluppano proiezioni sinaptiche per collegarsi con altri neuroni. Ma si sa molto poco degli input che i neuroni impiantati ricevono dai neuroni naturali. Inoltre, non è ancora chiaro quanto le nuove cellule debbano essere simili a quelle da sostituire.

    Magdalena Götz, Mark Hübener e colleghi hanno utilizzato sofisticate tecniche di imaging cerebrale per seguire in alcuni topi adulti lo sviluppo di neuroni embrionali trapiantati in una porzione danneggiata della corteccia visiva – la regione cerebrale che elabora le informazioni che provengono dagli occhi.

    Le cellule trapiantate hanno subito iniziato a sviluppare proiezioni e nell'arco di quattro settimane sono risultate molto simili alle cellule neuronali adulte del resto della corteccia visiva. Dopo 2-3 mesi, i neuroni trapiantati erano pienamente integrati, con proprietà anatomiche e funzionali indistinguibili dalle quelle delle cellule corticali mancanti. Un aspetto particolarmente importante è che le cellule trapiantate hanno stabilito connessioni con le cellule ospiti, ed erano in grado di ricevere segnali elettrici da altre parti del cervello, rispondendo agli stimoli visivi.

    I risultati appaiono estremamente interessanti poiché la riparazione avviene in cervelli di adulti che non possono incorporare nuovi neuroni. Questa scoperta indica che anche nel cervello adulto sono ancora presenti dei meccanismi biomolecolari in grado di guidare il corretto sviluppo di nuovi neuroni che possono essere riattivati dopo un danno tissutale. Complessivamente, i risultati dimostrano che i neuroni embrionali trapiantati possono raggiungere un elevato livello di funzionalità, promettente per le future sperimentazioni sugli esseri umani.


    Fonte Le Scienze
    URL http://www.lescienze.it/news/2016/10/31/news/riparazione_cervello_neuroni_embrionali_trapiantati-3291939/

  •  ANSA > Salute e Benessere > Sanità > Consiglio Europa, stop test genetici assicurazioni

     

    Consiglio Europa, stop test genetici assicurazioni

    Gli stati devono garantire protezione dati su salute assicurati

    26 ottobre, 15:48

     

    Proibire alle compagnie di assicurazione di utilizzare e richiedere test genetici per determinare se concedere o meno una polizza, determinare il premio assicurativo e l'indennizzo. È quanto viene chiesto dal Consiglio d'Europa - per la prima volta in un testo 'legale' approvato oggi sotto forma di raccomandazione da parte del comitato dei ministri - per garantire la protezione dei diritti degli assicurati, in particolare per quanto riguarda l'utilizzo dei dati sulla loro salute.

    La raccomandazione del comitato dei ministri indica la strada migliore per proteggere i diritti delle persone in un mercato assicurativo globale", ha rilevato Thorbjorn Jagland, segretario generale del Consiglio d'Europa, commentando il testo approvato oggi. "I governi hanno l'obbligo di garantire che nessuno sia discriminato sulla base di questi dati, in particolare sulla base delle proprie caratteristiche genetiche".

    A fissare i paletti sull'utilizzo dei test genetici predittivi, che devono servire solo a fini medici o di ricerca medica, è l'articolo 12 della Convenzione sui diritti dell'uomo e la biomedicina del Consiglio d'Europa, detta convenzione di Oviedo. Sulla base di questo testo legalmente vincolante entrato in vigore nel 1999 - ma che solo 26 Stati del Consiglio d'Europa sui 47 che ne fanno parte hanno ratificato, e altri 6, tra cui l'Italia, solo firmato - che il comitato dei ministri ha deciso di approvare la raccomandazione che oltre a proibire l'uso dei test genetici in ambito assicurativo, impone anche alle compagnie d'assicurazione di giustificare l'utilizzo e il trattamento di dati inerenti la salute dei propri clienti e di ottenere il loro consenso per farlo.

    La raccomandazione vieta inoltre alle assicurazioni di utilizzare i dati sulla salute dei familiari degli assicurati, cosi come i dati personali dell'assicurato di dominio pubblico, per esempio pubblicati su internet, o quelli raccolti durante ricerche cliniche. Nel testo sono imposte agli assicuratori anche regole per l'archiviazione dei dati sulla salute, che devono essere adeguatamente protetti. Infine la raccomandazione, riconoscendo l'importanza sociale della copertura assicurativa per certi rischi legati alla salute, all'integrità fisica, all'età e alla morte, impone agli Stati di facilitare l'accesso a buon mercato alle polizze assicurative.

    Il testo approvato oggi dal comitato dei ministri, pur non essendo vincolante per gli Stati, potrebbe comunque aprire la strada, come già successo in passato per altre tematiche controverse, alla presentazione di ricorsi da parte di singoli cittadini o associazioni, alla Corte europea dei diritti umani contro il comportamento delle autorità dei singoli Stati membri.


    Fonte ansa.it
    URL http://www.ansa.it/saluteebenessere/notizie/rubriche/salute/2016/10/26/stop-test-genetici-assicurazioni_2e9284ad-b349-401b-ab45-53313ecb98f8.html

  • Comunicato Stampa
    Retinite Pigmentosa



    Second Sight,

    azienda che progetta, sviluppa e commercializza il sistema di protesi retinica Argus II,

    annuncia oggi il successo del primo impianto - e relativa attivazione - dello stimolatore corticale visivo wireless ORION I in un soggetto umano

     

     

    Losanna, 25 ottobre 2016 - Second Sight Medical Products, Inc. (Nasdaq: EYES), Azienda che progetta, sviluppa e commercializza protesi visive impiantabili che permettono di ripristinare in parte la funzione visiva nei pazienti non vedenti, ha annunciato oggi il successo del primo impianto e relativa attivazione dello stimolatore corticale visivo wireless in un soggetto umano, fornendo la “proof of concept” iniziale per il progressivo sviluppo della protesi corticale visiva Orion™ I (Orion I). Nello studio UCLA sostenuto da Second Sight, un paziente di 30 anni è stato impiantato nella corteccia visiva con un sistema di neurostimolazione wireless multicanale ed è stato in grado di percepire e localizzare i singoli fosfeni o macchie di luce, senza significativi effetti collaterali negativi.
    Dr. Robert Greenberg, Presidente del Consiglio Direttivo di Second Sight, ha detto, "è raro che lo sviluppo tecnologico offra tali entusiasmanti possibilità. Questo primo test umano conferma che siamo sulla strada giusta con il nostro progetto Orion I per il trattamento di pazienti non vedenti che non possono beneficiare della protesi retinica Argus® II (Argus II). Questo successo iniziale in un paziente è un traguardo importante ed emozionante, anche se non include ancora una videocamera. Bypassando il nervo ottico e stimolando direttamente la corteccia visiva, Orion I ha il potenziale per ripristinare la visione utile nei pazienti resi completamente ciechi potenzialmente da una qualsiasi circostanza, tra cui il glaucoma, il cancro, la retinopatia diabetica, o traumi. Oggi queste persone non hanno alcuna terapia disponibile e Orion I offre loro una speranza, per aumentarne l'indipendenza e migliorare la loro qualità di vita. "


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    Giovedì 17 Novembre, ore 15

    Conferenza stampa "Screening neonatali: lo stato della legge a 3 mesi dall’approvazione”

    Sala Nassiriya, Palazzo Madama, Senato della Repubblica

    Un tagliando sulla legge per gli screening neonatali, a tre mesi dalla sua approvazione definitiva in Parlamento, per verificare cosa è stato fatto finora, quali i risultati raggiunti e quali passaggi mancano per renderla operativa a tutti gli effetti e dare a tutte le famiglie italiane, senza nessuna distinzione, la possibilità concreta di poter salvare i propri bambini dalla malattia. Se ne parlerà giovedì 17 novembre, alle ore 15, nel corso di una conferenza stampa in Sala Nassiriya al Senato.

    La legge del Movimento 5 Stelle (la 167/2016), a prima firma Paola Taverna, è stata approvata in via definitiva e all’unanimità il 4 agosto scorso ed è entrata in vigore il 15 settembre. Con questa norma, gli screening neonatali - esami da effettuare sui neonati entro le 48 ore di vita per diagnosticare malattie rare ma curabili - entrano nei LEA e diventano obbligatorisu tutto il territorio nazionale, indipendentemente dal centro di nascita.

    Alla conferenza stampa partecipano:

     
    Paola Taverna, senatrice M5S e prima firmataria della legge

    Ilaria Ciancaleoni, Direttore Osservatorio malattie rare

    Manuela Vaccarotto, Vicepresidente AISMME (Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie Onlus)

     

     

    UFFICIO STAMPA A CURA DELL’OSSERVATORIO MALATTIE RARE


    Fonte via e-mail

  • Farmaci malattie rare, profitti esagerati?

    di Maurizio Paganelli

    Mentre a Milano si è appena concluso un incontro dedicato all'importanza dell'associazionismo nelle malattie rare (“Quando l’unione fa la forza": promosso dall'Associazione Onlus “Un Respiro di Speranza” sulla fibrosi polmonare idiopatica) su PlosOne appare un interessante articolo sulplos mercato e gli interessi che ruotano proprio intorno alle "Orphan drugs" (farmaci orfani), i medicinali per le malattie rare. Si parla quindi di vari e consistenti incentivi economici e di facilitazioni accordate dai governi alle imprese, tra cui brevetti della durata di 10 anni. Occorre subito dire che una malattia è considerata rara "quando la sua prevalenza, intesa come il numero di caso presenti su una data popolazione, non supera (...) 5 casi su 10.000 persone. Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000..."(fonte Ossevatorio Malattie Rare). E' ovvio e ragionevole che incentivi governativi siano essenziali per la ricerca e per convincere i privati ad investire su medicinali, spesso salvavita, che hanno uno scarsissimo mercato.

    Ma la nuova ricerca (Bangor University e università di Liverpool), punta i riflettori sugli enormi profitti, sulla politica degli incentivi e sugli alti prezzi di questi farmaci. Così lo studio scopre che le aziende che investono nei farmaci orfani sono 5 volte più redditizie delle altre farmaceutiche e hanno un valore di mercato più alto del 15%. Lo studio ha analizzato le performance di 86 aziende che producono circa 200 farmaci orfani comparate con 258 aziende che non producono farmaci orfani. Scrive Dyfrig Hughes, professore di farmacoeconomia del Centre for Health Economics & Medicines Evaluation alla Bangor University's School of Healthcare Sciences: "Il nostro lavoro conferma precedenti preoccupazioni intorno ad aziende che fanno profitti eccessivi e lo fanno fissando prezzi molto alti per le terapie delle malattie rare". Vengono fatti alcuni esempi: per la fibrosi cistica, approvato nel 2015 in Italia per 9 specifiche mutazioni genetiche, il Kalydeco (Ivacaftor della Vertex, azienda Usa che ha solo questo medicinale approvato) costa in Gran Bretagna 14mila sterline (16 mila euro) a paziente ogni mese. Tra i 10 farmaci più costosi nel mondo, e solirisconsiderato il più costoso, c'è un farmaco orfano come il Soliris (eculizumab, un anticorpo monoclonale, quasi l'unico prodotto dell'azienda Alexion con base negli Usa) che ha un costo di 340,000 sterline (più di 380mila euro) per paziente ad anno che è indicato per due forme rare di malattie, emoglobinuria parossistica notturna, EPN e sindrome emolitico uremica atipica, SEUa. Sul Soliris vi sono da tempo contestazioni e iniziative anche degli Stati di rompere il monopolio brevettuale o abbassare i prezzi rimborsati (vedi il Canada e l'Olanda). In Italia i costi sono, a fiala, tra i 4600 e i 7500 euro (prezzo al pubblico) e il costo a paziente/anno non si discosta dai 380 mila euro. Questo farmaco, il cui brevetto scade nel 2017, ha generato "un fatturato di più di 6 miliardi di dollari nell’arco degli ultimi otto anni". L'intero mercato globale dei farmaci orfani si prevede raggiungerà entro il 2020 la cifra di 144 miliardi di sterline (166 miliardi di euro). "Esiste un preoccupante trend di escalation dei prezzi per i farmaci orfani", sottolinea Hughes, "mentre ci si può attendere prezzi più alti del normale, le nostre conclusioni mostrano che le aziende stanno guardando ai farmaci orfani come una vera opportunità di profitto. Allo stesso modo gli investitori, come mostra il più alto valore nel mercato azionario delle aziende di farmaci per malattie rare", conclude l'esperto. dollarifarmaVarie le raccomandazioni alla fine dello studio: "cambiare la politica degli incentivi, chiarire la definizione di "farmaco orfano"  e fare una distinzione tra medicinali per malattie rare e quelli che potenzialmente salvavita, differenziare tra farmaci per una sola specifica condizione (spesso per ultra rare malattie ereditarie) e quelle utilizzabili per varie malattie". Maggiore attenzione andrebbe poi data al rapporto costo-beneficio, non sempre chiaramente e sempre rispettato.

     

     

     


    Fonte apiccoledosi.blogautore.repubblica.it
    URL http://apiccoledosi.blogautore.repubblica.it/2016/10/24/farmaci-malattie-rare-profitti-esagerati/