Biotecnologia


  • pharmastar.it

    Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Domenica 26 Gennaio 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso un'approvazione accelerata al tazemetostat per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età ≥16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Sviluppato dalla biotech americana Epizyme, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tazverik.

  • pharmastar.it

    Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: disponibile in Italia caplacizumab, prima terapia specifica 

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Si chiama caplacizumab ed è un nanoanticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) che agisce con immediatezza ed efficacia quando un’alterazione del sistema immunitario inizia a produrre anticorpi che inattivano l’enzima ADAMTS13 impedendo la regolazione del processo di coagulazione del sangue.

    Prima terapia specifica per il trattamento negli adulti degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), è da oggi disponibile in classe H in associazione a scambio plasmatico quotidiano (plasmaferesi) e immunosoppressione.

  • ansa.it

    Costruito il primo robot vivente VIDEO

    Fatto di cellule di rana riprogrammate con un supercomputer

    Adele Lapertosa  14 gennaio 2020 11:13
    Xenobot, Il primo robot vivente, è un organismo 3D fatto assemblando cellule vivente in un modo inedito in natura (fonte: Douglas Blackiston) © Ansa

     Non sono robot tradizionali né una nuova specie animale, ma un nuovo tipo di organismo programmabile: sono gli 'xenobot', i primi robot viventi, che devono il loro nome alla rana africana Xenopus laevis, le cui cellule embrionali sono state utilizzate per costruirli. Riassemblate con un supercomputer per compiere funzioni diverse da quelle che svolgerebbero naturalmente, le cellule di rana hanno permesso di ottenere organismi che in futuro potrebbero viaggiare nel corpo umano per somministrare farmaci o ripulire le arterie, o ancora potrebbero essere rilasciati negli oceani come speciali spazzini per catturare le particelle di plastica.

  • pharmastar.it

    Linfoma diffuso a grandi cellule B, per le CAR T tisagenlecleucel conferme di efficacia anche nella 'real life'.#ASH19

    Mercoledi 8 Gennaio 2020  Alessandra Terzaghi

    Per le CAR T tisagenlecleucel arriva una nuova conferma dell'efficacia e sicurezza nella cosiddetta 'real life' arriva dai dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, presentati a Orlando durante il 61° congresso dell'American Society of Hematology (ASH).

    Le cellule CAR T tisagenlecleucel non possono più essere definite solo una grande promessa per la terapia del linfoma diffuso a grandi cellule B ricaduto o refrattario. Sono ormai una realtà – dal settembre 2019 sono disponibili anche per i pazienti italiani – e stanno dimostrando di funzionare nella pratica clinica tanto quanto nel setting un po’ ‘privilegiato’ degli studi clinici.

    Una nuova conferma della loro efficacia e sicurezza nella cosiddetta ‘real life’ arriva dai dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, presentati a Orlando durante il 61° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).

  • pharmastar.it

    Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Mercoledi 18 Dicembre 2019  Redazione

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati.

    In particolare, lumasiran ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
    Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.

  • ansa.it

    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

    Tisagenlecleucel promossa nella pratica clinica quotidiana

    Redazione ANSA ROMA 10 dicembre 2019 15:27
    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace © Ansa

     Si conferma efficace la terapia Car-T 'Tisagenlecleucelin', in cui le cellule immunitarie del paziente sono prelevate e ingegnerizzate per divenire armi contro il tumore: è già in uso per il trattamento di due tipi di neoplasia, una degli adulti e una dei bambini, ed ora la sua efficacia è stata provata anche nella realtà clinica, ovvero non solo nelle sperimentazioni controllate in laboratorio ma pure sui pazienti in trattamento reale. Promossa dunque nella pratica clinica reale (in indagini post-vendita), questa terapia Car-T è l'unica in uso sia su bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, sia su adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia è ricomparsa dopo le cure. È l'annuncio positivo di Novartis in occasione del 61/mo meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).
  • cnr.it COMUNICATO STAMPA

    Origami di DNA per diagnosi non invasive

    09/12/2019

    Figura 1Figura 1

    Biosensori da usare per diagnosi cliniche accurate e perfettamente biocompatibili, realizzati con piccole sequenze di DNA sintetico ripiegate su stesse: questo il risultato di una ricerca pubblicata su Nano Research. Il lavoro è il frutto di una collaborazione internazionale della durata di tre anni, che ha coinvolto l’Istituto officina dei materiali del Cnr, la Molecular Foundry di Berkeley, le Università di Nova Gorica e Graz

    Un gruppo di ricerca internazionale che ha coinvolto l’Istituto officina dei materiali del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Iom), la Molecular Foundry di Berkeley, le Università di Nova Gorica e di Graz (Austria), dopo tre anni di studio, ha pubblicato su Nano Research, un importante risultato: possiamo costruire dei sensori costituiti di solo DNA in grado di rilevare la presenza di target specifici.


  • ansa.it

    Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

    Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene

    Redazione ANSA ROMA 05 dicembre 2019 15:43

  • ansa.it

    Dna modificato, fallito esperimento in Cina su gemelle

    Con tecnica Crisp contro Hiv, generate mutazioni casuali

    Redazione ANSA 05 dicembre 2019 13:36
    La tecnica del taglia-incolla il Dna, Crispr, consente di riscrivere specifiche sequenze del codice genetico. (fonte: Pablo Alcón / Università di Copenhagen) © Ansa

      Il controverso esperimento in cui il ricercatore cinese Hi Jiankui ha affermato di aver fatto nascere due bimbe con il Dna modificato con la tecnica Crispr è probabilmente fallito, e non ha dato alle gemelle alcuna protezione dall'infezione da Hiv. Lo affermano alla rivista del Mit alcuni esperti che hanno visionato lo studio originale che il ricercatore aveva inviato ad alcune riviste scientifiche.

  • ansa.it

    Robot 'elettricista' cura il cuore dalle gravi aritmie

    Al Mauriziano di Torino Stereotaxis salva vita paziente 65enne

    Redazione ANSA TORINO 02 dicembre 2019  12:04
     © ANSA

      (ANSA) - TORINO, 2 DIC - Si chiama Stereotaxis il robot 'elettricista del cuore' che, all'ospedale Mauriziano di Torino, ha salvato la vita ad un paziente di 65 anni affetto da una grave aritmia cardiaca ventricolare.
    Il sistema è stato utilizzato, per la prima volta in Italia, per una procedura di ablazione.

  • aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

    di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019
    crispr emoglobinopatie gravi

     Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.

  • ansa.it

    Le prime cellule sintetiche a guida autonoma

    Progettate al computer per trasportare i farmaci

    Redazione ANSA 19 novembre 2019 10:00
    Immagine al microscopio dello scheletro di una cellula, che ne permette i movimenti. (fonte: Howard Vindin/Wikipedia) Immagine al microscopio dello scheletro di una cellula, che ne permette i movimenti. (fonte: Howard Vindin/Wikipedia) © Ansa

     Ottenute le prime cellule sintetiche a guida autonoma, vale a dire che sono state progettate al computer in modo da muoversi autonomamente e in futuro potrebbero essere utilizzate come navette cargo per trasportare farmaci in specifiche regioni dell'organismo. Messe a punto dal gruppo dell’Università della Pennsylvania coordinato da Ayusman Sen, sono descritte sulla rivista Nature Nanotechnology.
  • Nata la lente a contatto che rilascia farmaci nell'occhio

    Permetterà di trattare alcune malattie infiammatorie

    Redazione ANSA ROMA 23 ottobre 2019 17:54

        E' stata messa a punto nel Massachusetts Eye and Ear e del Boston Children's Hospital ed è descritta sulla rivista Biomaterials. La lente che rilascia i farmaci potrebbe essere utile per la terapia delle malattie della retina per le quali i colliri non sono efficaci. Molte di queste condizioni richiedono oggi iniezioni oculari e impianti invasivi.


  • ansa.it

    Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

    Può correggere l'89% delle mutazioni legate a malattie

    Elisa Buson 22 ottobre 2019 10:08
    Una nuova tecnica permette di riparre il Dna (fonte: Lennart Mucke, University of California, San Francisco) © Ansa  'Cerca e sostituisci': ecco il nuovo 'comando' che permette di correggere gli errori del Dna proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio 'taglia-incolla' della tecnica Crispr. A introdurre la novità è la tecnica 'prime editing', che attraverso un super 'bisturi' molecolare pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l'89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.


  • ansa.it

    Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

    Esplodono le polemiche, lo studio è stato ritirato

    Redazione ANSA 15 ottobre 2019 17:01
    Rappresentazione grafica della tecnica che taglia-incolla il Dna, la Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH) © Ansa

     Ritirato per dati insufficienti e non riproducibili lo studio che in giugno aveva affermato sulla rivista Nature Medicine che le gemelle cinesi nate con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla, la Crispr, erano destinate a una vita breve. Lo rende noto la stessa rivista Nature sul suo sito.
    Alla luce dei nuovi sviluppo uno degli esperimenti più discussi degli ultimi anni si conferma ulteriormente un 'pasticcio scientifico'.

    Lo studio coordinato da Rasmus Nielsen, dell'università della California, a Berkeley, era stato condotto sulla scia dell'esperimento 'bollato' subito dagli esperti come un pasticcio scientifico, del genetista cinese He Jiankui, che aveva introdotto una mutazione negli embrioni di due gemelle, in modo da rendere le bambine resistenti al virus Hiv.


  • pharmastar.it

    Tumori di origine primaria sconosciuta, profilazione del DNA possibile chiave per migliori opzioni di trattamento.#ESMO19

    Martedì 15 Ottobre 2019  Redazione

    Nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con tumori di origine primaria sconosciuta (CUP) potrebbero essere identificate grazie alla profilazione del DNA. Lo suggerisce una ricerca presentata a Barcellona, al congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO), dalla quale emerge che circa un paziente con CUP su tre potrebbe essere idoneo al trattamento con un farmaco mirato o con l’immunoterapia sulla base della profilazione genica del tumore.

    In un caso su 15, la sede originaria del tumore non è nota e la diagnosi avviene quando il tumore è già in fase metastatica. I pazienti con CUP sono quindi sottoposti a una terapia antitumorale e/o palliativa per alleviare i sintomi legati alla diffusione metastatica; tuttavia, solo un paziente su 10 sopravvive per un anno.

  • adnkronos.com/salute

    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/10/2019 15:35
    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

      "Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.

  • ansa.it

    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.


  • pharmastar.it

    European biotech week: a Milano un evento Sifo su governance nelle biotecnologie

      In occasione della settima edizione della European Biotech Week (EBW), evento di respiro continentale che si concluderà il prossimo 29 Settembre, la SIFO in collaborazione con ASSOBIOTECH (l'Associazione di settore che riunisce e rappresenta circa 150 imprese e parchi tecnologici e scientifici nel settore biotech), propone a Milano l'evento scientifico-divulgativo L'Innovazione biotecnologica in sanità (ore 9,30-13,30 - 26 settembre 2019, Officina 22 Foro Buonaparte, Milano) un workshop multidisciplinare con relatori di prestigio rivolto agli operatori sanitari, ai professionisti ed agli studenti universitari dell’area sanitaria (farmacisti, biologi, medici, infermieri, veterinari).

  • ansa.it

    Riprodotta in provetta la forma più comune di aritmia

    Grazie a staminali riprogrammate, alla ricerca di nuove cure

    Redazione ANSA  16 settembre 2019 08:34
    Cellule cardiache derivate da staminali indotte (fonte: Università di Brescia) © Ansa
     L'aritmia cardiaca più diffusa, la fibrillazione atriale, 'batte' per la prima volta in provetta: è stata infatti riprodotta in laboratorio grazie a cellule staminali riprogrammate ottenute da pazienti colpiti da una forma familiare della malattia. Il risultato è pubblicato sulla rivista Cardiovascular Research dalle università di Brescia e Statale di Milano in collaborazione con altri centri nazionali e internazionali, allo scopo di accelerare la ricerca di nuove terapie per questa condizione che oggi colpisce l'1-2% della popolazione generale e oltre il 15% degli ultra ottantenni, causando ictus, insufficienza cardiaca e morte improvvisa.