CRISPR


  • cnr.it

    COMUNICATO STAMPA

    Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

    19/02/2020

     Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del CNR e dell’IRCCS Humanitas hanno messo a punto un nuovo approccio per correggere in cellule staminali umane il difetto di una rara malattia genetica, la sindrome di Lesch-Nyhan, causa di problemi neurologici e comportamentali. Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy: Methods & Clinical Development


  • ansa.it

    Virus mai visti l'anello mancante tra vita e non vita

    Hanno proteine tipiche dei batteri, utili alla medicina del futuro

    Enrica Battifoglia 13 febbraio 2020 10:27
    Rappresentazione gradica di batteriofagi (fonte: Victor Padilla-Sanchez, The Catholic University of America) © Ansa   Il confine tra il mondo vivente e quello non vivente ora è più sfumato: si è scoperto l'anello mancante che unisce questi due mondi ed è un virus mai visto, molto più grande dei suoi simili e soprattutto dotato di un corredo di proteine caratteristiche dei batteri. La scoperta, pubblicata sulla rivista Nature, per la prima volta dissolve il confine che finora ha separato parassiti simili a macchine, come i virus, dagli organismi viventi; potrebbe inoltre fornire nuove armi al servizio della medicina del futuro.


  • adnkronos.com

    Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

     MEDICINA Pubblicato il: 12/02/2020 14:57

    Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

     L'autorità governativa della Catalogna ha autorizzato un progetto di editing genetico da realizzare su embrioni umani. La ricerca, guidata dalla biologa Anna Veiga, utilizzerà la rivoluzionaria tecnica Crispr, una sorta di 'forbici molecolari' che consentono di tagliare e cucire il Dna, per sopprimere alcuni geni e studiarne il ruolo nello sviluppo embrionale. Gli scienziati useranno circa 40 embrioni 'abbandonati', non utilizzati per le tecniche di riproduzione assistita.

  • ansa.it

    Scoperte nuove cellule immunitarie, riconoscono più forme di tumore

    Possono diventare armi di precisione, risparmiano le cellule sane

    Redazione ANSA ROMA 22 gennaio 2020 10:47
    Un linfocita T (fonte: NIAID/NIH) © Ansa

    Hanno immediatamente acceso il sogno di future armi globali anticancro, capaci di colpire a colpo sicuro ogni forma di tumore, risparmiando le cellule sane: sono le nuove cellule immunitarie sulla cui superficie si trova un recettore potenzialmente in grado di riconoscere cellule tumorali di tipo diverso.

    Si aprono "interessanti opportunità" per forme di immunoterapia "globali" finora ritenute impossibili, rilevano gli autori della ricerca pubblicata sulla rivista Nature Immunology. Coordinati da Michael D. Crowther, John D. Phillips e Andrew K. Sewell, tutti dell'Università britannica di Cardiff, i ricercatori hanno individuato le nuove cellule immunitarie grazie alla tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr.


  • aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

    di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019
    crispr emoglobinopatie gravi

     Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.


  • ansa.it

    Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

    Può correggere l'89% delle mutazioni legate a malattie

    Elisa Buson 22 ottobre 2019 10:08
    Una nuova tecnica permette di riparre il Dna (fonte: Lennart Mucke, University of California, San Francisco) © Ansa  'Cerca e sostituisci': ecco il nuovo 'comando' che permette di correggere gli errori del Dna proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio 'taglia-incolla' della tecnica Crispr. A introdurre la novità è la tecnica 'prime editing', che attraverso un super 'bisturi' molecolare pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l'89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.


  • ansa.it

    Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

    Esplodono le polemiche, lo studio è stato ritirato

    Redazione ANSA 15 ottobre 2019 17:01
    Rappresentazione grafica della tecnica che taglia-incolla il Dna, la Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH) © Ansa

     Ritirato per dati insufficienti e non riproducibili lo studio che in giugno aveva affermato sulla rivista Nature Medicine che le gemelle cinesi nate con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla, la Crispr, erano destinate a una vita breve. Lo rende noto la stessa rivista Nature sul suo sito.
    Alla luce dei nuovi sviluppo uno degli esperimenti più discussi degli ultimi anni si conferma ulteriormente un 'pasticcio scientifico'.

    Lo studio coordinato da Rasmus Nielsen, dell'università della California, a Berkeley, era stato condotto sulla scia dell'esperimento 'bollato' subito dagli esperti come un pasticcio scientifico, del genetista cinese He Jiankui, che aveva introdotto una mutazione negli embrioni di due gemelle, in modo da rendere le bambine resistenti al virus Hiv.


  • ansa.it

    Tumori: scoperta una nuova tecnica per l'immunoterapia

    Vengono evidenziate le cellule da distruggere

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2019 18:38
    L'attacco del sistema immunitario © Ansa


  • LeScienze.it
    26 agosto 2019

    Da gel a sentinelle biologiche grazie a CRISPR

    di Ewen Callaway/Nature ©PhotoJunction/iStock 

    Il rivoluzionario strumento di editing genetico permette anche di produrre materiali intelligenti in grado di cambiare forma, somministrare farmaci in modo mirato e individuare segnali biologici specifici

       C'è qualcosa che CRISPR non può fare? Gli scienziati hanno sfruttato lo strumento di modificazione genetica per modificare decine di organismi, tracciare lo sviluppo degli animali, rilevare malattie e controllare i parassiti. Ora, hanno trovato un'altra applicazione: usare CRISPR per creare materiali intelligenti che cambiano forma a comando.

  • ansa.it

    Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

    Tecnica sperimentata su organi in miniatura

    Redazione ANSA07 agosto 201917:50
    Il gruppo di ricerca del Cibio di Trieste che ha scoperto la tecnica capace di contrastare la fibrosi cistica (fonte: Alessandra Saletti, Alessio Coser, Università di Trento) © Ansa

      Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.

  • cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    Identificato il meccanismo alla base delle aritmie nei pazienti con cardiomiopatia da mutazioni della lamina

    10/06/2019
    Uno studio del Cnr-Irgb e Humanitas identifica un nuovo meccanismo di malattia in modelli in vitro di cardiomiopatia ereditaria lamina-dipendente. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista Nature Communications

    Le mutazioni del gene della Lamina A/C, una proteina fondamentale dell’involucro nucleare della cellula, sono causa di cardiomiopatia, malattia del muscolo cardiaco associata a dilatazione del cuore e alterata funzionalità, e sono associate a disturbi della conduzione, aritmia e morte improvvisa.


  • humanitasalute.it

    CURE E FARMACI

    Il trapianto di cromosoma studiato da Humanitas e Cnr-Irgb

    14/05/2019 Redazione Humanitas Salute

    Il trapianto di cromosoma nelle cellule che hanno un difetto genetico si sta rivelando una soluzione valida per contrastare diverse malattie genomiche, come la granulomatosa cronica o la distrofia di Duchenne. Un team di ricercatori di Humanitas e dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica (Cnr-Irgb) hanno identificato questo nuovo metodo che consente di eliminare numerose alterazioni del DNA. Il loro lavoro è stato anche pubblicato su Stem Cells, una delle più autorevoli riviste scientifiche.


  • crispr.blog

    CRISPR contro le malattie polmonari letali

    in utero genome editingLa più comune è la fibrosi cistica, ma esistono anche altre gravi malattie congenite che colpiscono i polmoni e per le quali non sono disponibili trattamenti risolutivi. Generalmente sono causate da mutazioni in un singolo gene perciò, almeno in teoria, potrebbero essere curate correggendo direttamente il DNA dei malati. Magari prima ancora che la malattia inizi a manifestarsi. Una speranza in questo senso arriva da un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine, che descrive un promettente approccio di editing genetico in feti di topo geneticamente predestinati a sviluppare una patologia polmonare letale.

  • crispr.blog

    CRISPeR MANIA- NOTIZIE E OPINIONI DALLA FRONTIERA DELL'EDITING GENOMICO

    La ricetta Telethon per l’editing genetico

    editing genomico

        I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini.

  • LeScienze.it
    02 marzo 2019

    Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

    Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

       Dopo l'annuncio del biofisico cinese He Jiankui di aver fatto nascere due bambine con il genoma editato con la tecnica CRISPR, il mondo della ricerca s'interroga sulle possibili ripercussioni della vicenda su questo campo di studidi David Cyranoski/Nature 

       Nei tre mesi trascorsi da quando He Jiankui ha annunciato la nascita di due gemelle con genomi modificati, le questioni che la comunità scientifica si trova ad affrontare si sono fatte più intricate.
  • cordis.europa.eu

    Un team di scienziati mappa i geni chiave che regolano le cellule immunitarie

    Identificando i geni più importanti per il controllo delle cellule immunitarie, i ricercatori potrebbero aver scoperto nuove modalità di trattamento di tumori e infezioni.

    SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI  27 febbraio 2019

     

       Cosa ci permette di guarire più facilmente la seconda volta che abbiamo contratto un virus o un altro tipo infezione ? La risposta è: l’immunità adattativa del nostro organismo. Quando siamo infettati la prima volta, il sistema immunitario adattativo riconosce il batterio o il virus che attacca il nostro organismo ed elimina la minaccia. Al tempo stesso, impara a conoscerlo in modo che, qualora lo stesso patogeno ci infetti nuovamente, il sistema sarà in grado di ricordarlo e di rispondere in maniera più efficace.

  • LeScienze.it 22 febbraio 2019

    Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    I ricercatori stanno testando la maturità della tecnica dell’editing genomico rispetto a questa malattia per essere sicuri di poterla sperimentare su esseri umani. E cercano di trarre spunti utili anche dai progressi dei trial clinici già in corso con la terapia genica classicadi Anna Meldolesi/CRISPeRManiaEra il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti?

  • ansa.it

    Le prime staminali anti-rigetto, invisibili alle difese immunitarie

    Con il Dna ritoccato, aprono alla medicina rigenerativa

    Redazione ANSA 18 febbraio 2019  17:35
    Cellule staminali umane riprogrammate a partire da neuroni (fonte: Yichen Shi e Rick Livesey, Gurdon Institute, University of Cambridge) © Ansa   Ottenute le prime cellule staminali anti-rigetto: rese 'invisibili' al sistema immunitario, che in questo modo non le rifiuta, grazie alla tecnica Crispr che taglia e incolla il Dna. In futuro potrebbero essere usate per terapie di medicina rigenerativa universali, adatte cioè a qualsiasi paziente. A indicarlo sono i primi test di laboratorio fatti con cellule umane e di topo nell'Università della California a San Francisco, pubblicati su Nature Biotechnology.

  • aboutpharma.com

    Medicina scienza e ricerca

    Editing genetico, l’Oms istituisce una commissione per guidare la ricerca

    Il gruppo di lavoro dovrà stilare delle linee guida e fornire pareri legali, etici e scientifici a chi vorrà avviare sperimentazioni che prevedono l'uso di cellule umane. I 18 membri si riuniranno per la prima volta a Ginevra tra il 18 e il 19 marzo

    L’Oms ha comunicato che sul tema dell’editing genetico c’è bisogno di una commissione per guidare la ricerca sui geni umani. Ancora rimbalzano per il globo le notizie relative allo scienziato cinese He Jiankui, padre delle prime gemelle nate da sperimentazione genetica, e l’Organizzazione mondiale della sanità vuole mettere mano alle regole per armonizzarle.

  • ansa.it

    Il 'taglia-e-cuci' del Dna diventa più rapido e preciso

    Grazie a nuova proteina visto suo funzionamento completo

    Redazione ANSA ROMA 08 dicembre 2018 09:54
    Rappresentazione grafica della tecnica della Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH. Flickr) © Ansa

     Le 'forbici' della Crispr, la tecnica del taglia e cuci del Dna, diventano più precise e rapide e possono essere usate anche nella diagnostica molecolare, grazie ad una nuova proteina, 'cugina' di quella usata finora. Il risultato è descritto sulla rivista Cell dal gruppo dell'università di Copenhagen, di cui fa parte anche l'italiano Stefano Stella.

    "Di solito per questa tecnica di editing del genoma viene usata la proteina Cas9 - precisa Stella all'ANSA - ma in questo caso è stata adoperata la Cas12A, che è leggermente diversa".