CRISPR

  • Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Terapia genica

    pharmastar.it

    Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Domenica 8 Marzo 2020  Redazione

    Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.
  • Taglia-incolla Dna usato per la prima volta nel corpo umano

    Ricerca

    ansa.it

    Taglia-incolla Dna usato per la prima volta nel corpo umano

    Per correggere le cellule malate nell'occhio e non in provetta

    Redazione ANSA 06 marzo 2020 20:00
    La Crispr-Cas applicata per la prima volta in vivo nelle cellule della retina (fonte: P. Motta/Università Sapienza di Roma/SPL) © Ansa

    La tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr-Cas, è stata applicata per la prima volta all'interno del corpo umano, per modificare (in vivo e non in provetta) le cellule di una persona colpita da una rara forma di cecità ereditaria incurabile. Il trattamento verrà a breve testato su altri 17 pazienti nell'ambito della sperimentazione 'Brilliance', condotta all'Università dell'Oregon in collaborazione con l'azienda farmaceutica Allergan e la compagnia biotech Editas Medicine.
  • Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

    Ricerca

    cnr.it

    COMUNICATO STAMPA

    Trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

    19/02/2020

     Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del CNR e dell’IRCCS Humanitas hanno messo a punto un nuovo approccio per correggere in cellule staminali umane il difetto di una rara malattia genetica, la sindrome di Lesch-Nyhan, causa di problemi neurologici e comportamentali. Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista internazionale Molecular Therapy: Methods & Clinical Development

  • Virus mai visti l'anello mancante tra vita e non vita

    Ricerca

    ansa.it

    Virus mai visti l'anello mancante tra vita e non vita

    Hanno proteine tipiche dei batteri, utili alla medicina del futuro

    Enrica Battifoglia 13 febbraio 2020 10:27
    Rappresentazione gradica di batteriofagi (fonte: Victor Padilla-Sanchez, The Catholic University of America) © Ansa   Il confine tra il mondo vivente e quello non vivente ora è più sfumato: si è scoperto l'anello mancante che unisce questi due mondi ed è un virus mai visto, molto più grande dei suoi simili e soprattutto dotato di un corredo di proteine caratteristiche dei batteri. La scoperta, pubblicata sulla rivista Nature, per la prima volta dissolve il confine che finora ha separato parassiti simili a macchine, come i virus, dagli organismi viventi; potrebbe inoltre fornire nuove armi al servizio della medicina del futuro.

  • Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

    Bioetica

    adnkronos.com

    Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

     MEDICINA Pubblicato il: 12/02/2020 14:57

    Spagna, autorizzato editing genetico su 14 embrioni

     L'autorità governativa della Catalogna ha autorizzato un progetto di editing genetico da realizzare su embrioni umani. La ricerca, guidata dalla biologa Anna Veiga, utilizzerà la rivoluzionaria tecnica Crispr, una sorta di 'forbici molecolari' che consentono di tagliare e cucire il Dna, per sopprimere alcuni geni e studiarne il ruolo nello sviluppo embrionale. Gli scienziati useranno circa 40 embrioni 'abbandonati', non utilizzati per le tecniche di riproduzione assistita.
  • Scoperte nuove cellule immunitarie, riconoscono più forme di tumore

    Ricerca

    ansa.it

    Scoperte nuove cellule immunitarie, riconoscono più forme di tumore

    Possono diventare armi di precisione, risparmiano le cellule sane

    Redazione ANSA ROMA 22 gennaio 2020 10:47
    Un linfocita T (fonte: NIAID/NIH) © Ansa

    Hanno immediatamente acceso il sogno di future armi globali anticancro, capaci di colpire a colpo sicuro ogni forma di tumore, risparmiando le cellule sane: sono le nuove cellule immunitarie sulla cui superficie si trova un recettore potenzialmente in grado di riconoscere cellule tumorali di tipo diverso.

    Si aprono "interessanti opportunità" per forme di immunoterapia "globali" finora ritenute impossibili, rilevano gli autori della ricerca pubblicata sulla rivista Nature Immunology. Coordinati da Michael D. Crowther, John D. Phillips e Andrew K. Sewell, tutti dell'Università britannica di Cardiff, i ricercatori hanno individuato le nuove cellule immunitarie grazie alla tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr.

  • Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Genetica

    aboutpharma.com Medicina scienza e ricerca

    Primi dati clinici (positivi) su Crispr contro le emoglobinopatie gravi

    Negli studi clinici di fase 1/2 in corso, sono stati trattati i primi due pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e anemia falciforme, con risultati incoraggianti e nessun effetto collaterale collegato al trattamento, almeno per i primi mesi di follow up

    di Redazione AboutPharma Online 20 Novembre 2019
    crispr emoglobinopatie gravi

     Crispr-cas9 ha già varcato la soglia delle sperimentazioni umane, da tempo in Cina e di recente anche negli Usa contro i tumori. Ora Crispr lo fa anche con le emoglobinopatie gravi. Secondo un comunicato diramato da CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated sarebbero positivi i dati ad interim dei primi due pazienti affetti da tali patologie e trattati con la terapia sperimentale di editing genetico Crispr-cas9 CTX001 negli studi clinici di fase 1/2 in corso. Si tratta in particolare di un paziente con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, che ha ricevuto la terapia nel primo trimestre del 2019. I dati di follow-up di nove mesi mostrano sicurezza ed efficacia. Un secondo paziente affetto da anemia falciforme grave ha ricevuto CTX001 a metà del 2019 e i dati di sicurezza ed efficacia sono relativi a quattro mesi di follow-up. Si tratta comunque di studi in corso e i pazienti saranno seguiti per circa due anni dopo l’infusione.

  • Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna


    ansa.it

    Cerca e sostituisci gli errori, il nuovo comando che ripara il Dna

    Può correggere l'89% delle mutazioni legate a malattie

    Elisa Buson 22 ottobre 2019 10:08
    Una nuova tecnica permette di riparre il Dna (fonte: Lennart Mucke, University of California, San Francisco) © Ansa  'Cerca e sostituisci': ecco il nuovo 'comando' che permette di correggere gli errori del Dna proprio come accade nei software per la scrittura di testi al computer, producendo risultati molto più precisi rispetto al vecchio 'taglia-incolla' della tecnica Crispr. A introdurre la novità è la tecnica 'prime editing', che attraverso un super 'bisturi' molecolare pratica micro-incisioni invece che pericolose sforbiciate alla doppia elica del Dna. Potenzialmente capace di correggere l'89% delle varianti genetiche legate a malattie umane, è anche la prima a poter intervenire efficacemente sui neuroni, come dimostra lo studio pubblicato su Nature dal Broad Institute di Harvard e Mit a Cambridge, negli Stati Uniti.

  • Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

    tecnologia

    ansa.it

    Gemelle con il Dna modificato, dati sbagliati sulla durata di vita

    Esplodono le polemiche, lo studio è stato ritirato

    Redazione ANSA 15 ottobre 2019 17:01
    Rappresentazione grafica della tecnica che taglia-incolla il Dna, la Crispr (fonte: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH) © Ansa

     Ritirato per dati insufficienti e non riproducibili lo studio che in giugno aveva affermato sulla rivista Nature Medicine che le gemelle cinesi nate con il Dna modificato con la tecnica del taglia-incolla, la Crispr, erano destinate a una vita breve. Lo rende noto la stessa rivista Nature sul suo sito.
    Alla luce dei nuovi sviluppo uno degli esperimenti più discussi degli ultimi anni si conferma ulteriormente un 'pasticcio scientifico'.

    Lo studio coordinato da Rasmus Nielsen, dell'università della California, a Berkeley, era stato condotto sulla scia dell'esperimento 'bollato' subito dagli esperti come un pasticcio scientifico, del genetista cinese He Jiankui, che aveva introdotto una mutazione negli embrioni di due gemelle, in modo da rendere le bambine resistenti al virus Hiv.

  • Tumori: scoperta una nuova tecnica per l'immunoterapia

    Ricerca

    ansa.it

    Tumori: scoperta una nuova tecnica per l'immunoterapia

    Vengono evidenziate le cellule da distruggere

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2019 18:38
    L'attacco del sistema immunitario © Ansa

  • Da gel a sentinelle biologiche grazie a CRISPR

    Ricerca

    LeScienze.it
    26 agosto 2019

    Da gel a sentinelle biologiche grazie a CRISPR

    di Ewen Callaway/Nature ©PhotoJunction/iStock 

    Il rivoluzionario strumento di editing genetico permette anche di produrre materiali intelligenti in grado di cambiare forma, somministrare farmaci in modo mirato e individuare segnali biologici specifici

       C'è qualcosa che CRISPR non può fare? Gli scienziati hanno sfruttato lo strumento di modificazione genetica per modificare decine di organismi, tracciare lo sviluppo degli animali, rilevare malattie e controllare i parassiti. Ora, hanno trovato un'altra applicazione: usare CRISPR per creare materiali intelligenti che cambiano forma a comando.
  • Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

    biotecnologie

    ansa.it

    Dal taglia-incolla il Dna futura arma contro la fibrosi cistica

    Tecnica sperimentata su organi in miniatura

    Redazione ANSA07 agosto 201917:50
    Il gruppo di ricerca del Cibio di Trieste che ha scoperto la tecnica capace di contrastare la fibrosi cistica (fonte: Alessandra Saletti, Alessio Coser, Università di Trento) © Ansa

      Colpire al cuore la fibrosi cistica, eliminando due mutazioni cruciali che scatenano la malattia è stato possibile utilizzando la tecnica che taglia e incolla il Dna, la Crispr. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, si deve alla ricerca coordinata dal gruppo del Centro di Biologia Integrata (Cibio) dell'Università di Trento e condotta in collaborazione con l'università belga di Lovanio.
  • Identificato il meccanismo alla base delle aritmie nei pazienti con cardiomiopatia da mutazioni della lamina


    cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    Identificato il meccanismo alla base delle aritmie nei pazienti con cardiomiopatia da mutazioni della lamina

    10/06/2019
    Uno studio del Cnr-Irgb e Humanitas identifica un nuovo meccanismo di malattia in modelli in vitro di cardiomiopatia ereditaria lamina-dipendente. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista Nature Communications

    Le mutazioni del gene della Lamina A/C, una proteina fondamentale dell’involucro nucleare della cellula, sono causa di cardiomiopatia, malattia del muscolo cardiaco associata a dilatazione del cuore e alterata funzionalità, e sono associate a disturbi della conduzione, aritmia e morte improvvisa.

  • Il trapianto di cromosoma studiato da Humanitas e Cnr-Irgb


    humanitasalute.it

    CURE E FARMACI

    Il trapianto di cromosoma studiato da Humanitas e Cnr-Irgb

    14/05/2019 Redazione Humanitas Salute

    Il trapianto di cromosoma nelle cellule che hanno un difetto genetico si sta rivelando una soluzione valida per contrastare diverse malattie genomiche, come la granulomatosa cronica o la distrofia di Duchenne. Un team di ricercatori di Humanitas e dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica (Cnr-Irgb) hanno identificato questo nuovo metodo che consente di eliminare numerose alterazioni del DNA. Il loro lavoro è stato anche pubblicato su Stem Cells, una delle più autorevoli riviste scientifiche.

  • CRISPR contro le malattie polmonari letali


    crispr.blog

    CRISPR contro le malattie polmonari letali

    in utero genome editingLa più comune è la fibrosi cistica, ma esistono anche altre gravi malattie congenite che colpiscono i polmoni e per le quali non sono disponibili trattamenti risolutivi. Generalmente sono causate da mutazioni in un singolo gene perciò, almeno in teoria, potrebbero essere curate correggendo direttamente il DNA dei malati. Magari prima ancora che la malattia inizi a manifestarsi. Una speranza in questo senso arriva da un lavoro pubblicato su Science Translational Medicine, che descrive un promettente approccio di editing genetico in feti di topo geneticamente predestinati a sviluppare una patologia polmonare letale.

  • La ricetta Telethon per l’editing genetico

    crispr.blog

    CRISPeR MANIA- NOTIZIE E OPINIONI DALLA FRONTIERA DELL'EDITING GENOMICO

    La ricetta Telethon per l’editing genetico

    editing genomico

        I dati sono rassicuranti. Le tecniche sono mature. E l’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è quasi pronto per il debutto. “Non abbiamo ancora una data. Ma nel breve periodo il nostro istituto conta di avviare la prima sperimentazione clinica con l’editing del DNA”. Ce lo rivela Raffaella Di Micco, group leader all’SR-Tiget e coautrice di uno studio uscito recentemente su Cell Stem Cell in collaborazione con il team di Luigi Naldini.

  • Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

    bioetica

    LeScienze.it
    02 marzo 2019

    Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

    Lo scandalo delle gemelle CRISPR e il futuro dell'editing genomico umano

       Dopo l'annuncio del biofisico cinese He Jiankui di aver fatto nascere due bambine con il genoma editato con la tecnica CRISPR, il mondo della ricerca s'interroga sulle possibili ripercussioni della vicenda su questo campo di studidi David Cyranoski/Nature 

       Nei tre mesi trascorsi da quando He Jiankui ha annunciato la nascita di due gemelle con genomi modificati, le questioni che la comunità scientifica si trova ad affrontare si sono fatte più intricate.
  • Un team di scienziati mappa i geni chiave che regolano le cellule immunitarie

    cordis.europa.eu

    Un team di scienziati mappa i geni chiave che regolano le cellule immunitarie

    Identificando i geni più importanti per il controllo delle cellule immunitarie, i ricercatori potrebbero aver scoperto nuove modalità di trattamento di tumori e infezioni.

    SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI  27 febbraio 2019

     

       Cosa ci permette di guarire più facilmente la seconda volta che abbiamo contratto un virus o un altro tipo infezione ? La risposta è: l’immunità adattativa del nostro organismo. Quando siamo infettati la prima volta, il sistema immunitario adattativo riconosce il batterio o il virus che attacca il nostro organismo ed elimina la minaccia. Al tempo stesso, impara a conoscerlo in modo che, qualora lo stesso patogeno ci infetti nuovamente, il sistema sarà in grado di ricordarlo e di rispondere in maniera più efficace.

  • Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    LeScienze.it 22 febbraio 2019

    Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici

    I ricercatori stanno testando la maturità della tecnica dell’editing genomico rispetto a questa malattia per essere sicuri di poterla sperimentare su esseri umani. E cercano di trarre spunti utili anche dai progressi dei trial clinici già in corso con la terapia genica classicadi Anna Meldolesi/CRISPeRManiaEra il 2013 quando i ricercatori hanno affilato per la prima volta le forbici molecolari di CRISPR contro la distrofia di Duchenne, nelle cellule in vitro. Nel 2016 la correzione genetica ha dimostrato di funzionare anche nei topi distrofici. Poi la scorsa estate sono arrivati risultati incoraggianti dal primo esperimento con i cani. A che punto siamo adesso nella battaglia contro questa gravissima miopatia che affligge 300.000 ragazzi nel mondo? Cosa aspettiamo ancora, prima di provare a editare le mutazioni a carico del gene della distrofina direttamente nei pazienti?

  • Le prime staminali anti-rigetto, invisibili alle difese immunitarie

    ansa.it

    Le prime staminali anti-rigetto, invisibili alle difese immunitarie

    Con il Dna ritoccato, aprono alla medicina rigenerativa

    Redazione ANSA 18 febbraio 2019  17:35
    Cellule staminali umane riprogrammate a partire da neuroni (fonte: Yichen Shi e Rick Livesey, Gurdon Institute, University of Cambridge) © Ansa   Ottenute le prime cellule staminali anti-rigetto: rese 'invisibili' al sistema immunitario, che in questo modo non le rifiuta, grazie alla tecnica Crispr che taglia e incolla il Dna. In futuro potrebbero essere usate per terapie di medicina rigenerativa universali, adatte cioè a qualsiasi paziente. A indicarlo sono i primi test di laboratorio fatti con cellule umane e di topo nell'Università della California a San Francisco, pubblicati su Nature Biotechnology.