farmaci biotecnologici

  • Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    CS industria

    comunicato stampa Biogen

    Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    • Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
    • Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
    • I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

    Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.

  • Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia

    Farmaci

    aboutpharma.com

    Lanadelumab contro angioedema ereditario disponibile in Italia

    L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, che si stima colpisca da 1 su ottomila a 1 su 50 mila persone in tutto il mondo, caratterizzata da un gonfiore (edema) che colpisce la cute, le mucose e gli organi interni

    di Redazione Aboutpharma Online  14 Maggio 2020
    ixekizumab   Takeda Italia, annuncia la disponibilità per i pazienti italiani di lanadelumab, anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario. “Gli attacchi di angioedema ereditario sono imprevedibili, improvvisi, particolarmente invalidanti e potenzialmente mortali. Nonostante la severità di questa patologia, il numero di farmaci specifici è stato tuttavia a lungo molto limitato specie per i trattamenti di profilassi” dichiara Mauro Cancian, Responsabile dell’Unità operativa Maia (Malattie allergiche, immunologiche e ambientali) dell’Azienda ospedaliera – Università di Padova e Presidente di Itaca (Italian network for hereditary and acquired angioedema), la rete italiana che da circa 10 anni riunisce i centri di riferimento per il trattamento dell’angioedema in Italia. “Il nuovo farmaco, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica innovativa offrendo una copertura di almeno 15 giorni da una somministrazione all’altra”.

  • Sindrome di Behcet, secukinumab efficace e sicuro, studio multicentrico

    Farmaci

    pharmastar.it

    Sindrome di Behcet, secukinumab efficace e sicuro, studio multicentrico


    Venerdi 15 Maggio 2020   Nicola Casella

       E’ stato recentemente pubblicato su ARD uno studio retrospettivo multicentrico che ha documentato il vantaggio derivante dall'impiego a lungo termine di un regime di trattamento farmacologico a base di secukinumab, inibitore di IL-17, nel migliorare le manifestazioni attive mucocutanee e articolari refrattarie ai trattamenti precedenti.

       Lo studio è stato coordinato dal Dr Giacomo Emmi del gruppo di ricerca dell'Università di Firenze guidato dal Prof Domenico Prisco, e condotto tra gli altri assieme ai colleghi Gerardo Di Scala e Filippo Fagni.
  • Ipercolesterolemia familiare omozigote, alirocumab efficace: colesterolo-LDL ridotto del 36%. #ACC2020

    Farmaci

    pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare omozigote, alirocumab efficace: colesterolo-LDL ridotto del 36%. #ACC2020

    Domenica 19 Aprile 2020 AZ

    Alirocumab, anticorpo monoclonale anti-PCSK9, ha ridotto il colesterolo-LDL del 35,6% rispetto al placebo in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), secondo lo studio clinico di fase 3 ODYSSEY HoFH, presentato alla sessione scientifica annuale dell'American College of Cardiology insieme al Congresso Mondiale di Cardiologia (ACC.20/WCC).
  • Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati

    Ricerca

    pharmastar.it

    Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati


    Mercoledi 1 Aprile 2020  Alessandra Terzaghi

    L’immunoterapia con pembrolizumab ha mostrato un’attività antitumorale incoraggiante e un profilo di tossicità favorevole in uno studio di fase 2 che ha coinvolto pazienti con tumori rari in stadio avanzato. I risultati del lavoro, pubblicato da poco sul Journal for ImmunoTherapy of Cancer, pongono le basi per un'ulteriore valutazione del farmaco in queste popolazioni di pazienti.

    L’anticorpo monoclonale pembrolizumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD1, è stato valutato in pazienti affetti da carcinoma cutaneo a cellule squamose (SCC), carcinoma adrenocorticale (ACC), carcinoma di origine primaria sconosciuta (CUP) o paraganglioma-feocromocitoma.
  • COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie


    milanofinanza.it

    COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie

    Importante non farsi prendere dal panico, usare le misure protettive e consigliate dalla autorità governative e continuare ad assumere i farmaci che proteggono anche anche nelle forme più gravi di polmonite interstiziali virale

    di Raffaele Manna 13/03/2020 10:36
    COVID-19, come trattare le malattie autoinfiammatorie  Quando c’è la febbre, il primo pensiero va all’influenza o ad altre malattie da raffreddamento stagionali. In questo momento è inevitabile pensare all’infezione da COVID-19. Invece, con una certa frequenza la febbre può essere spia anche di malattie infiammatorie e/o reumatologiche non infettive. In questi casi il rialzo termico ha in genere un andamento particolare, ricorrente o periodico, e può essere accompagnato da una vasta gamma di sintomi che vanno da dolori articolari all’orticaria. Queste febbri periodiche, ricorrenti, sono espressione di malattie autoinfiammatorie che da pochi anni vengono identificate (conosciamo solo il 40 per cento di queste sindromi), legate a mutazione dei geni della risposta immune innata, che portano all’attivazione di risposte infiammatorie aspecifiche molto rapide a fattori scatenanti aspecifici. L’esempio più eclatante è quello della Febbre Mediterranea Familiare (FMF), malattia non infrequente in Italia (si riscontra soprattutto al sud, in Calabria e Sicilia orientale), ma più frequente nelle etnie turca, armena, araba e negli israeliti. In chi ne soffre, la febbre si presenta per un massimo di tre giorni consecutivi e si ripete ogni uno-tre mesi.

    Il primo centro che si è occupato della FMF in Italia è stato proprio il Centro delle Febbri periodiche dell’Università Cattolica, al Policlinico Gemelli di Roma, da me diretto. Nel nostro Paese ci sono anche altri centri d’eccellenza, sia pediatrici sia dell’adulto,e tra questi il Gaslini di Genova, L’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, il Gaetano Pini a Milano, Padova e Trieste, e il San Matteo di Pavia.

  • Granulomatosi eosinofilica con poliangioite, reslizumab riduce impiego steroidi

    Ricerca

    pharmastar.it

    Granulomatosi eosinofilica con poliangioite, reslizumab riduce impiego steroidi

    Venerdi 6 Marzo 2020  NC

    Il trattamento endovena con reslizumab (inibitore di IL-5) si associa ad una riduzione significativa del ricorso agli steroidi orali e ad un miglioramento degli outcome riferiti dai pazienti affetti da granulomatosi eosinofilica con poliangioite (EGPA). Questo il responso di uno studio recentemente pubblicato sotto forma di “Letter” sulla rivista European Respiratory Society Open Research.

    Razionale e disegno dello studio
    EGPA è una vasculite rara ma devastante, caratterizzata da infiammazione eosinofilica perivascolare, asma severo, eosinofilia periferica e malattia sinonasale, frequentemente complicata da coinvolgimento cardiaco, neurologico o renale.
  • Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina risponde bene a farmaci anti-IL1...con un distinguo

    Farmaci

    pharmastar.it

    Febbre Mediterranea Familiare resistente/intollerante alla colchicina risponde bene a farmaci anti-IL1...con un distinguo

    Giovedi 5 Marzo 2020  NC

    Anakinra e canakinumab, agenti anti-IL1, sono efficaci e sicuri nel trattamento della febbre mediterranea familiare resistente/intollerante alla colchicina (crFMF), stando ai risultati di uno studio pubblicato su Advances in Rheumatology. Lo studio ha dimostrato l'efficacia di questi trattamenti nel ridurre la proteinuria ma anche la minore efficacia nei casi di FMF associata ad artrite e sacroileite.

    Razionale e disegno dello studio
    “La febbre mediterranea familiare (FMF) è una condizione monogenica autoinfiammatoria caratterizzata da attacchi infiammatori acuti che tendono ad auto-limitarsi e che coinvolgono il peritoneo, la sinovia, la pleura e il pericardio, spesso accompagnandosi a febbre – scrivono i ricercatori nell'introduzione allo studio”.
  • Porfiria epatica acuta, approvazione europea per givosiran

    Farmaci

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    Porfiria epatica acuta, approvazione europea per givosiran

    Martedi 3 Marzo 2020  Redazione
    La Commissione europea ha approvato il farmaco biotecnologico givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni d'età. E' il primo trattamento specifico per questa malattia approvato in Europa. Givosiran si basa su un principio molecolare estremamente interessante, ovvero l'interferenza sull'Rna (Rnai) attraverso la quale viene silenziata l'espressione di un gene difettoso e causa di malattia. Sviluppato dalla biotech americana Alnylam, leader mondiale nella tecnologia della RNA interference, sarà messo in commercio con il marchio Givlaari.

    La crisi si presenta con dolori addominali intensi, diffusi e ricorrenti, associati o meno a dolore alla schiena e a dolore e tensione alla radice degli arti; il paziente può avere coinvolgimento del sistema nervoso centrale, con confusione e alterazioni dell’umore e del comportamento, nausea e vomito con tachicardia e ipertensione. Le crisi possono durare giorni interi e diventare insopportabili.
  • Ipercolesterolemia familiare, evolocumab e aferesi delle lipoproteine a bassa densità: insieme più efficaci

    Farmaci

    pharmastar.it

    Ipercolesterolemia familiare, evolocumab e aferesi delle lipoproteine a bassa densità: insieme più efficaci

    Domenica 1 Marzo 2020  Arturo Zenorini

    In pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH), evolocumab, inibitore del PCSK9, riduce i livelli sierici di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) e lipoproteina(a) [Lp (a)] in modo più efficace rispetto alla aferesi delle lipoproteine a bassa densità (LDL-aferesi). La combinazione di evolocumab più LDL-aferesi potrebbe essere un'alternativa terapeutica per ottenere livelli più bassi di LDL-C e Lp (a) in pazienti con rischio cardiovascolare molto elevato. Queste le conclusioni di uno studio pubblicato sul “Journal of Clinical Apheresis”.
  • Prurigo nodularis, speranze per una terapia con l'anticorpo monoclonale nemolizumab

    Farmaci

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    Prurigo nodularis, speranze per una terapia con l'anticorpo monoclonale nemolizumab

    Mercoledi 26 Febbraio 2020  Davide Cavaleri

    Il trattamento con l’anticorpo monoclonale nemolizumab per il prurigo nodularis, una patologia cutanea per la quale non sono disponibili opzioni terapeutiche approvate, in quattro settimane ha ridotto il prurito del 53%, rispetto a un miglioramento di solo 20% osservato con il placebo. È quanto emerge dai risultati di un trial di fase II i cui risultati sono appena stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
  • Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab


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    Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab 

    Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione

    Novartis ha annunciato che le autorità regolatorie di Stati Uniti ed Europa hanno accettato il deposito della domanda di registrazione per ofatumumab per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) negli adulti.
  • Idrosadenite suppurativa, benefici anche dalla medicina alternativa?


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    Idrosadenite suppurativa, benefici anche dalla medicina alternativa?

    Giovedi 20 Febbraio 2020  Davide Cavaleri

    Tra i pazienti con idrosadenite suppurativa è frequente il ricorso alla medicina complementare e alternativa, dato che circa la metà dei soggetti ha riferito di non essere soddisfatta del trattamento convenzionale e in molti hanno dichiarato di avere ottenuto qualche beneficio con questo approccio alternativo. Sono i risultati di un sondaggio su pazienti statunitensi appena pubblicato sulla rivista JAMA Dermatology.

    «I pazienti con idrosadenite suppurativa hanno un impatto della malattia sulla qualità della vita più negativo rispetto ad altre condizioni dermatologiche come la dermatite atopica e la psoriasi», ha detto il primo autore dello studio Kyla Price dello University of Illinois College of Medicine di Chicago. «Hanno anche maggiori probabilità di ricevere la diagnosi in ritardo a causa di errori diagnostici e di barriere psicosociali, tra le altre ragioni».
  • Amiloidosi ereditaria da transtiretina, patisiran rimborsabile per il paziente italiano. La parola all'esperto, il prof. Claudio Rapezzi

    Farmaci

    pharmastar.it

    Amiloidosi ereditaria da transtiretina, patisiran rimborsabile per il paziente italiano. La parola all'esperto, il prof. Claudio Rapezzi

    Lunedi 10 Febbraio 2020  Emilia Vaccaro

    L’amiloidosi ereditaria da transtiretina è una malattia genetica che in passato si pensava avesse solo natura neurologica. Oggi sappiamo che il fenotipo misto (neurologico più cardiologico) è il più diffuso e che è necessario diagnosticare più precocemente possibile la malattia per iniziare subito un trattamento con terapie innovative. Anche il paziente italiano, infatti, ha la possibilità di essere trattato con patisiran, terapia basata sull’ RNA interference che è ora anche rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale. Abbiamo cercato di capire meglio a cosa è dovuta la malattia, come si manifesta e come oggi è possibile bloccare la sua evoluzione grazie a questa nuova molecola con il prof. Claudio Rapezzi dell’Università di Ferrara che abbiamo incontrato a Bologna durante la conferenza stampa “L’innovazione terapeutica per il trattamento delle malattie rare”.
  • Sclerosi multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

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    pharmastar.it

    Sclerosi  multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Sabato 8 Febbraio 2020  Redazione

    Per Sanofi, che ha recentemente rifocalizzato le proprie aree di ricerca, la sclerosi multipla rimane un’area prioritaria. Per questa ragione è importante il risultato appena ottenuto in uno studio di fase 2b che ha valutato l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton), noto per ora con la sigla SAR442168, una piccola molecola selettiva, orale, che passa la barriera ematoencefalica. Nel trial il farmaco sperimentale ha raggiunto il suo endpoint primario.
  • Test clinici primo farmaco fatto da intelligenza artificiale

    Farmaci

    ansa.it

    Test clinici primo farmaco fatto da intelligenza artificiale

    Al via in Giappone,'inventato' per disturbo ossessivo compulsivo

    Redazione ANSA ROMA 31 gennaio 2020  13:16
     © EPA

    (ANSA) - ROMA, 31 GEN - Per la prima volta un farmaco creato in pochissimo tempo dall'intelligenza artificiale sarà testato nell'ambito di una sperimentazione clinica pronta per partire in Giappone. È stato creato dalla British start-up Exscientia e dalla nipponica Sumitomo Dainippon Pharma.

    La sua potenziale indicazione è il disturbo ossessivo compulsivo e questa prima assoluta potrebbe segnare una rivoluzione nello sviluppo di nuove terapie che oggi richiede anche 5 anni per approdare a un primo trial clinico, contro i 12 mesi che ci sono voluti per questo nuovo farmaco, ha spiegato il direttore generale di Exscienta, Andrew Hopkins.

  • Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: disponibile in Italia caplacizumab, prima terapia specifica

    Farmaci

    pharmastar.it

    Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: disponibile in Italia caplacizumab, prima terapia specifica 

    Giovedi 23 Gennaio 2020  Redazione

    Si chiama caplacizumab ed è un nanoanticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) che agisce con immediatezza ed efficacia quando un’alterazione del sistema immunitario inizia a produrre anticorpi che inattivano l’enzima ADAMTS13 impedendo la regolazione del processo di coagulazione del sangue.

    Prima terapia specifica per il trattamento negli adulti degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), è da oggi disponibile in classe H in associazione a scambio plasmatico quotidiano (plasmaferesi) e immunosoppressione.
  • Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

    Ricerca

    pharmastar.it

    Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida.

    Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.
  • Degenerazione maculare senile essudativa, parere europeo positivo per brolucizumab

    Farmaci

    pharmastar.it

    Degenerazione maculare senile essudativa, parere europeo positivo per brolucizumab 

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Il Chmp, il comitato di esperti dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di brolucizumab – noto anche con la sigla RTH258 – per il trattamento della degenerazione maculare senile essudativa (AMD, age-related macular degeneration).

    Sviluppato da Novartis, brolucizumab (RTH258) è un anticorpo monoclonale a catena singola contro tutte le isoforme di VEGF-A. Ha il vantaggio, rispetto agli altri farmaci, di  essere una molecola piccola che penetra molto bene all’interno della retina. Scompare subito dalla circolazione sanguigna, riducendo così il rischio di effetti collaterali sistemici.
  • Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue


    ansa.it

    Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue

    Indicato per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita

    Redazione ANSA MILANO 12 dicembre 2019 18:37
    Cellule del sangue © Ansa

       Una nuova prospettiva di cura si sta per aprire per chi in Italia è affetto da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), malattia autoimmune ultrarara della coagulazione del sangue. Dopo essere stato approvato in Europa nel 2018, dovrebbe arrivare nei primi mesi del 2020 in Italia il caplacizumab, il primo trattamento per questa patologia basato sulla tecnologia dei nanoanticorpi. Lo hanno spiegato gli esperti riuniti oggi al Policlinico di Milano per una conferenza.