Farmaci

  • www.corriere.it/salute
    5 febbraio 2019 | 19:20

    FARMACI ORFANI

    di Maria Giovanna Faiella

    Malattie rare: come avere una terapia innovativa se non è ancora disponibile in Italia?

       In un recente rapporto, l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) riporta i diversi strumenti per l'accesso precoce ai «farmaci orfani» non in commercio nel nostro Paese. E fa il punto sulle modifiche introdotte con la Legge di bilancio. I timori delle associazioni dei pazienti

  • aboutpharma.com

    Leo Pharma scommette sui biologici e le malattie rare

    Riposizionarsi sul mercato con farmaci innovativi, rafforzando l’impegno “tradizionale” nel campo dei prodotti topici. L’azienda danese specializzata in dermatologia cambia pelle con una strategia di lungo periodo, che guarda anche alle malattie rare. A colloquio con Paolo Pozzolini, country lead della filiale italiana. Dal numero 165 del magazine. *IN COLLABORAZIONE CON LEO PHARMA

    Consolidare la presenza nel mercato dei farmaci topici per sostenere la sfida della competitività nel campo dei biologici. È la doppia scommessa di LEO Pharma, l’azienda danese specializzata in dermatologia che punta a riposizionarsi sul mercato con una strategia di lungo periodo. Guardando anche a nuovi orizzonti, come quello delle malattie rare. Ne abbiamo parlato con Paolo Pozzolini (in foto), country lead di LEO Pharma Italia.

  • lagazzettadelmezzogiorno.it

    Malattie rare, in Puglia farmaci non rimborsabili

    L’altolà del Ministero: siete in piano di rientro. Gli appelli bipartisan

     REDAZIONE CRONACA REGIONALE 28 Gennaio 2019
    sanità

  • pharmastar.it

    Malattia di Behçet, infliximab sicuro ed efficace per l'uveoretinite refrattaria

    • Martedi 29 Gennaio 2019  Davide Cavaleri

       Nei pazienti con uveoretinite refrattaria correlata alla malattia di Behçet il trattamento con infliximab si è dimostrato efficace e sicuro-. E’ quanto emerge dai risultati di uno studio a lungo termine su pazienti giapponesi pubblicato sulla rivista Arthritis Research & Therapy

    La malattia di Behçet, comune lungo la costa del Mar Mediterraneo e la via della seta che si estende fino al Giappone, è una condizione infiammatoria sistemica di eziologia sconosciuta caratterizzata da ulcere aftose ricorrenti, lesioni cutanee, ulcere genitali e lesioni oculari. L'infiammazione oculare provoca uveoretinite, che nei casi gravi provoca danni irreversibili alla retina e al nervo ottico, fino alla cecità. 

  • pharmastar.it

    Fibrosi polmonare idiopatica, nuovo trattamento sicuro e probabilmente efficace

    • Lunedi 28 Gennaio 2019   Davide Cavaleri

    In pazienti con fibrosi polmonare idiopatica lieve o moderata, il nuovo farmaco orale in sviluppo PBI-4050, da solo o in combinazione con nintedanib o pirfenidone, è stato ben tollerato e non associato ad alcun evento avverso grave durante un periodo di trattamento di 12 settimane, secondo i risultati di uno studio canadese di fase II pubblicato sull'European Respiratory Journal

    La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare cronica, irreversibile, progressiva e solitamente mortale di causa sconosciuta. È caratterizzata dalla formazione di cicatrici nel parenchima polmonare, perdita progressiva della funzionalità polmonare, dispnea e tosse che alla fine portano a insufficienza respiratoria. Si manifesta principalmente negli anziani, con un'età media alla diagnosi di 66 anni. 
  • pharmastar.it

    Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l'end point in fase III

    • Lunedi 28 Gennaio 2019  Redazione

    Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che i il farmaco ravulizumab-cwvz ha raggiunto il suo end point primario in uno studio di fase III  che ha arruolato pazienti naive alla terapia affetti da sindrome emolitica uremica emolitica atipica (SEUa). 

    Si tratta di una patologia sistemica ultra rara è caratterizzata dalla formazione di trombi all’interno dei piccoli vasi sanguigni di tutte le parti del corpo, che possono portare a complicanze sistemiche multiorgano. La SEUa è principalmente causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento.
  • ansa.it

    Da galline Ogm proteine umane nelle uova, utili per fabbricare farmaci

    Modificate per ottenere due componenti del sistema immunitario

    Redazione ANSA ROMA 28 gennaio 2019 15:07
    Uova Ogm © Ansa

     
  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica, aggiornate le indicazioni per Orkambi per includere anche i bambini più piccoli

    La Commissione Europea ha esteso l'approvazione di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) per includere il trattamento dei bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra i due anni e i cinque anni che sono omozigoti per la mutazione F508del. Il farmaco aveva ricevuto un parere positivo per quest'ultima indicazione lo scorso novembre dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali. 
  • pharmastar.it

    Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

      La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia. 

      È questo il risultato del primo trial clinico di terapia genica per la beta talassemia realizzato sia in pazienti adulti che pediatrici, frutto di oltre dieci anni di lavoro del gruppo di ricerca di Giuliana Ferrari, docente dell’Università Vita-Salute San Raffaele, all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e possibile grazie all’alleanza strategica tra IRCCS Ospedale San RaffaeleFondazione Telethon e Orchard Therapeutics
  • agi.it

    La lettera con cui i malati chiedono di rivedere le misure sui 'farmaci orfani'

    Cinquanta associazioni scrivono a Conte: rivedete la Legge di bilancio

     12 gennaio 2019, 12:20
    manovra bilancio ires 

     FARMACI ORFANI

       Rivedere non solo la norma sull'Ires ma anche quella sui farmaci orfani. Lo hanno chiesto oltre 50 associazioni di malati rari in un appello lanciato al ministro della Salute, Giulia Grillo, in cui si dichiarano "colpiti due volte dalla Legge di bilancio".

    “Un colpo terribile”

    "L'anno appena concluso con l'approvazione della Legge di bilancio sarà ricordato dai malati rari più per le delusioni e le mancanze che per le conferme e gli obiettivi raggiunti", scrivono. "Siamo stati colpiti dalla norma che penalizza alcune importanti realtà del terzo settore - continuano - attraverso l'aumento della tassazione Ires che, da quanto previsto, raddoppierebbe dal 12 al 24 per cento per gli istituti di assistenza sociale, società di mutuo soccorso, enti ospedalieri, di assistenza e beneficenza, corpi scientifici, fondazioni e associazioni scientifiche”.

  • quotidianosanita.it

    Emofilia A. Arriva in Italia emicizumab

    Si tratta del primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che trova indicazione nella profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con Emofilia A e inibitori del fattore VIII. Aifa lo ha designato come farmaco innovativo.

    12 DIC - È ora disponibile in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII, prodotto da Roche. Emicizumab mima l’azione del FVIII legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l’attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue.

  • pharmastar.it

    Glioblastoma ricorrente, studio italiano: sopravvivenza incoraggiante con regorafenib rispetto a lomustina

    • Martedi 11 Dicembre 2018 

       La più importante rivista oncologica mondiale, il Lancet Oncology (testata di settore con il più alto indice di impact factor) ha pubblicato sul suo ultimo numero i risultati dello studio REGOMA, un trial ideato e coordinato dall'Istituto Oncologico Veneto-IRCCS per il trattamento dei pazienti con glioblastoma, il tumore cerebrale più aggressivo.

    L'articolo (“Regorafenib compared with lomustine in patients with relapsed glioblastoma (REGOMA): a multicentre, open-label, randomised, controlled, phase 2 trial”) vede la firma di Giuseppe Lombardi (Oncologia Medica 1, IOV-IRCCS) come primo autore, quella di Vittorina Zagonel (Direttore Oncologia Medica 1, IOV-IRCCS) come ultimo autore e quella di altri specialisti dello IOV-IRCCS (tra cui quelle di Stefano Indraccolo e Gianluca De Salvo), insieme a quelle di oncologi e neurologi dei principali Centri Italiani che curano pazienti con tumori cerebrali.
  • quotidianosanita.it

    Farmaci: cambia tutto. Via alla revisione del prontuario, gare sovraregionali per l’equivalenza, dosi personalizzate, nuovo payback, criterio Prezzo/Volume, tetti di spesa regionali e revisione del sistema contrattazione. Arriva la nuova governance. Grillo: “Una bussola per riorganizzare sistema farmaceutico”

    Presentate oggi al Ministero le linee guida per riformare la governance del settore allo scopo di favorire l’accesso ai farmaci e contenere la spesa. Molte le novità, dalla dispensazione dei medicinali, fino alla previsione di nuovi criteri per i biosimilari, più appropriatezza, incentivi ad uso generici, linee d’indirizzo sui fondi speciali, alla riforma dei Registri Aifa, all’implementazione delle gare regionali in equivalenza e Patent-linkage. IL DOCUMENTO

    10 DIC - Dalla revisione del prontuario farmaceutico, alla verifica di dispensazioni di dosi personalizzate, passando per una revisione delle disposizioni sui biosimilari fino alla digitalizzazione dei Registri Aifa, le nuove misure sul payback e allo studio di tetti di spesa regionali. E ancora: novità in tema di farmacovigilanza, sulla diffusione nell’adozione del meccanismo prezzo-volume, aggiornamento dei criteri per i farmaci innovativi e per i fondi speciali, fino alla fondamentale revisione della Delibera Cipe del 2001 sui criteri per la contrattazione del prezzo dei farmaci.

  • pharmastar.it

    Beta talassemia, meno trasfusioni con luspatercept, capostipite degli agenti di maturazione eritroide

      Al congresso americano di ematologia (ASH) sono stati annunciati i risultati di uno studio pivotal di fase 3, lo studio BELIEVE, condotto per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da anemia associata alla beta talassemia che necessitano di trasfusioni periodiche di eritrociti (RBC). 
  • Corte Ue, ok a erogazione da Servizio sanitario di farmaco Avastin per malattia occhi

    Sentenza per causa Novartis contro decisioni Agenzia farmaco

    Redazione ANSA BRUXELLES  21 novembre 2018 17:52 

        Lo stabilisce la Corte Ue nella sentenza in merito alla causa di Novartis Farma contro l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

  • pharmastar.it

    Porpora di Henoch-Schonlein, rituximab efficace in casistica pediatrica

    Il trattamento con rituximab (RTX) potrebbe rappresentare un’opzione di trattamento efficace nella cura della porpora di Henoch-Schonlein cronicizzata steroido-dipendente.

    Lo suggeriscono i risultati di uno studio retrospettivo, basato su una casistica di pazienti in età pediatrica, recentemente pubblicato online sulla rivista Pediatric Rheumatology, che andrebbero confermati in studi prospettici di intervento, su campioni di pazienti di dimensioni adeguate.
  • www.repubblica.it/dossier/salute/

    CAR - T, parte in Italia la prima terapia genica contro un tumore del cervello nei bambini

    di TIZIANA MORICONI   16 novembre 2018
        All'ospedale Bambino Gesù di Roma, dall'inizio del 2018 sono stati trattati i primi 8 pazienti. La notizia arriva all'apertura del congresso dell'Associazione italiana di oncologias medica. Via a sperimentazioni anche su tumore del pancreas e del colon - VIDEO

       E' partita a Roma, al Bambino Gesù, la prima sperimentazione della terapia cellulare CAR-T contro un tumore del cervello, il neuroblastoma, nei bambini. La notizia arriva all'apertura del XX congresso del'Associazione Italiana di Oncologia Medica, e a darla è Franco Locatelli, direttore di Oncoematologia all'ospedale romano, dove lo studio è cominciato nel febbraio 2018. "I primi dati - ha anticipato Locatelli - sono incoraggianti e ci spingono ad andare avanti".
  • pharmastar.it

    Sclerosi tuberosa, everolimus efficace anche a lungo termine nel ridurre le crisi epilettiche refrattarie

    • Domenica 18 Novembre 2018  Giorgio Ottone

    In precedenza, lo studio randomizzato controllato EXIST-3 (EXamining everolimus In a Study of Tuberous sclerosis 3) aveva dimostrato una significativa riduzione della frequenza delle crisi epilettiche refrattarie (SF) in pazienti affetti da sclerosi tuberosa (TSC) trattati con everolimus. Escono ora su "Neurology: Clinical Practice" i risultati di una fase di estensione del medesimo studio volta a valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di everolimus nella stessa indicazione.

       «La TSC è una rara malattia genetica che colpisce fino a un milione di persone in tutto il mondo ed everolimus è la prima terapia aggiuntiva che ha ottenuto un controllo clinicamente significativo delle crisi nei pazienti con TSC ed è l'unica opzione non chirurgica approvata indicata per il trattamento di tumori cerebrali e renali non cancerosi in alcuni pazienti con TSC» ricordano gli autori, coordinati da David N. Franz, pediatra neurologo al Cincinnati Children's Hospital Medical Center e direttore e fondatore della Tuberous Sclerosis Clinic di Cincinnati. 
  • Fibrosi cistica neonatale, aerosol di soluzione salina ipertonica sicuro ed efficace

    Il trattamento di neonati affetti da fibrosi cistica con aerosol di soluzione salina ipertonica sembra essere un intervento sicuro ed efficace per migliorare la funzione respiratoria in questi piccoli pazienti, Lo studio, pubblicato su American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, è di notevole rilevanza ai fini clinici per due motivi: è il primo trial clinico randomizzato controllato ad avere esaminato l'effetto di questo trattamento in neonati con malattia progressiva. In secondo luogo, il trial pubblicato è il primo a documentare la possibilità di utilizzare due misure di outome quantitativo - l'indice di clearance polmonare (LCI) e l'imaging a risonanza magnetica (MRI) del torace - in trial clinici condotti in pazienti molto piccoli con FC.

       Il trattamento di neonati affetti da fibrosi cistica (FC) con aerosol di soluzione salina ipertonica sembra essere un intervento sicuro ed efficace per migliorare la funzione respiratoria in questi piccoli pazienti, stando ai risultati promettenti di uno studio clinico tedesco di recente pubblicazione sulla rivista  American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. Lo studio appena pubblicato è di notevole rilevanza ai fini clinici per due motivi: è il primo trial clinico randomizzato  controllato ad avere esaminato l’effetto di un trattamento che si basa sulla somministrazione di una soluzione sterilizzata salina ipertonica nebulizzata (aerosol) in neonati con malattia progressiva (i benefici derivanti dall’impiego di soluzione salina ipertonica in bambini con FC molto piccoli o in età prescolare e scolare sono noti da tempo).
  • Li Bassi (Aifa): “Migliorare l’accesso ai farmaci è una priorità”

    Il nuovo direttore generale dell’Agenzia italiana del farmaco indica, in un’intervista pubblicata sul sito dell’ente regolatorio, alcuni obiettivi del suo mandato. Focus su sostenibilità, universalismo, costo/benefici dei medicinali e dialogo con le Regioni

       “Individuare e soddisfare i bisogni di salute dei cittadini attraverso l’uso di farmaci di qualità e di provata efficacia con il miglior rapporto possibile costo/beneficio”. È questo uno dei compiti primari dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). Ad affermarlo è il direttore generale dell’agenzia, Luca Li Bassi, in un’intervista pubblicata oggi sul portale Aifa e realizzata dall’Ufficio stampa e comunicazione dell’ente regolatorio. “Questo compito – sottolinea il dg – va svolto massimizzando il valore dell’appartenenza ad un solo, universalistico Sistema Salute, in cui tutte le istituzioni giocano un ruolo complementare. Con il Ministero della Salute abbiamo strategie condivise. Si tratta solo di metterle in atto e ci riusciremo”.