Farmaci

  • Crescono i problemi della vista, triplicheranno entro il 2025


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    Crescono i problemi della vista, triplicheranno entro il 2025

    Per la maculopatia ancora 2 pazienti su 3 non hanno cure adeguate

    Redazione ANSA ROMA 22 maggio 2019 18:54
    Crescono i problemi della vista, triplicheranno entro il 2025 © Ansa

       Dalla cataratta al distacco di retina, fino al glaucoma, i circa 7.000 medici oculisti presenti in Italia ogni anno salvano la vista a un milione e 300mila persone. Entro il 2025 il numero di chi soffre di queste malattie è destinato a triplicare ma, ancora oggi, per una patologia grave come la maculopatia, quasi 2 pazienti su 3 non hanno accesso alle terapie o lo hanno solo in parte. A lanciare l'allarme, il presidente della Società Oftalmologica Italiana (Soi) Matteo Piovella, in occasione della conferenza stampa presso la sala Nassirya del Senato.
        "A causa dell'allungamento della vita e dei sempre maggiori stress a cui l'occhio è sottoposto attraverso il lavoro al computer, aumenta il numero di problemi alla vista", commenta il presidente Soi Matteo Piovella. "Spesso però, per la troppa burocrazia e le poche risorse, le cure a cui i pazienti hanno accesso non sono le migliori". Particolarmente problematica è la cura della maculopatia, che colpisce una persona su 3 dopo i 70 anni, riducendone l'autonomia e la qualità della vita. 

  • Epilessia, Fda approva midazolam spray nasale come terapia di salvataggio per le crisi a grappolo


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    Epilessia, Fda approva midazolam spray nasale come terapia di salvataggio per le crisi a grappolo

    Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la formulazioni in spray nasale di midazolam della belga Ucb per il trattamento acuto degli episodi intermittenti e stereotipati di frequente attività convulsiva che si differenziano dal consueto schema di crisi nei pazienti con epilessia di 12 anni e più. 
  • Retinopatia diabetica, le nuove cure sono meno invasive


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    Retinopatia diabetica, le nuove cure sono meno invasive

    • Giovedi 16 Maggio 2019  Redazione
        Si è svolto ieri a Napoli, presso la Sala Capri del Grand Hotel Santa Lucia, il convegno “Edema Maculare Diabetico. Nuove prospettive terapeutiche e percorsi gestionali integrati: quality of life del paziente e opportunità del SSR”. L’evento, organizzato da MA Provider, con il contributo non condizionato di SIFI, ha coinvolto specialisti, rappresentanti delle istituzioni e associazioni pazienti per una sinergia volta a individuare nuovi percorsi clinico-gestionali per l’accesso a innovative soluzioni terapeutiche. 
      
       Durante il Convegno, ampio spazio è stato riservato all’analisi clinica e farmacologica e alle valutazioni economico-sanitarie dell’Edema Maculare Diabetico, al fine di stimolare il dibattito tra tutti gli attori di sistema, per evidenziare la reale importanza della diagnosi tempestiva ed individuare i migliori percorsi gestionali regionali a tutela del paziente con EMD. 
  • Attivazione Registro ORKAMBI


    agenziafarmaco.gov.it

    Attivazione Registro ORKAMBI

    Pillole dal Mondo n. 1647 17/05/2019

      L’Agenzia Italiana del Farmaco informa gli utenti dei Registri di Monitoraggio che, facendo seguito alla comunicazione del 23/06/2017, a partire dal 15/05/2019 è presente sulla piattaforma web il Registro del medicinale ORKAMBI per la seguente indicazione terapeutica: 

    • Trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 12 anni omozigoti per la mutazione F508 del gene CFTR. 

     

  • Osteomielite cronica non batterica pediatrica, nuovi dati di efficacia da pamidronato, da confermare


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    Osteomielite cronica non batterica pediatrica, nuovi dati di efficacia da pamidronato, da confermare

    Mercoledi 15 Maggio 2019  NC

     
      Risultati preliminari di un report pubblicato su The Journal of Rheumatology suffragherebbero l’efficacia di un vecchio bisfosfonato, il pamidronato, nel ridurre, a 2 anni, l’attività clinica e radiologica in pazienti pediatrici con diagnosi di osteomielite cronica non batterica estesa, anche se ci sono stati casi di refrattarietà della condizione di malattia attiva come pure di recidive di malattia dopo remissione documentata nel periodo di osservazione considerato (2 anni).

    Se confermati, tali risultati potrebbero gettare nuova luce nel trattamento di questa condizione.
  • Usa, 40 Stati citano aziende farmaci. 'Prezzi gonfiati'


    ansa.it

    Usa, 40 Stati citano aziende farmaci. 'Prezzi gonfiati'

    Per medicine generiche, in alcuni casi oltre il 1000%

    Redazione ANSA 12 maggio 2019 19:27 Usa, 40 Stati citano aziende farmaci. Prezzi gonfiati © Ansa

       Oltre 40 Stati Usa hanno fatto causa denunciando che tra il 2013 e il 2015 almeno 20 case farmaceutiche hanno cospirato per aumentare artificialmente il costo di più di 100 medicine generiche, inclusi trattamenti per cancro e diabete, in alcuni casi di oltre il 1000%. Una delle società accusate è la Teva Pharmaceuticals, il più grande produttore mondiale di farmaci generici, che ha già respinto ogni addebito.
  • Sclerosi multipla recidivante e primariamente progressiva, ocrelizumab più si usa più riduce la disabilità #AAN19


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    Sclerosi multipla recidivante e primariamente progressiva, ocrelizumab più si usa più riduce la disabilità #AAN19

    Giovedi 9 Maggio 2019 Redazione

    Nella sclerosi multipla recidivante (SMR) e primariamente progressiva (SMPP), nuove analisi dimostrano che la capacità di ocrelizumab di ridurre il rischio di progressione della disabilità è associata a una esposizione più prolungata al trattamento e a livelli più bassi dei linfociti B, ed evidenziano anche l’impatto positivo di ocrelizumab nel ridurre significativamente la progressione della disabilità. 

    I dati sono stati presentati al 71° Congresso Annuale dell’American Academy of Neurology (AAN), che si è svolto a Filadelfia, in Pennsylvania.
  • Approvato in Europa volanesorsen per la rara sindrome da chilomicronemia familiare


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    Approvato in Europa volanesorsen per la rara sindrome da chilomicronemia familiare

    Giovedi 9 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione a volanesorsen in aggiunta alla dieta in pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, in cui la risposta alla dieta e alla terapia con abbassamento dei trigliceridi è stata inadeguata. 

    Volanesorsen è un farmaco oligonucleotidico antisenso studiato per ridurre la produzione della apolipoproteina CIII (o ApoC-III) che regola i trigliceridi plasmatici, sotto forma di una siringa preriempita monouso per iniezione sottocutanea in auto-somministrazione. 
  • Atrofia muscolare spinale, promette bene il farmaco orale risdiplam # AAN 2019


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    Atrofia muscolare spinale, promette bene il farmaco orale risdiplam # AAN 2019

    Mercoledi 8 Maggio 2019  Redazione

    Due studi appena presentati all'American Academy of Neurology danno una nuova speranza di cura per l'atrofia muscolare spinale. Il farmaco è il risdiplan, una terapia orale sviluppata da Roche.

    Si è appena spenta l’eco dei risultati ottenuti con la terapia genica che arrivano nuove speranze di cura per i bambini con atrofia muscolare spinale. 

    Nuovi dati dello studio FIREFISH dimostrano che, dopo un anno di trattamento con risdiplam, un nuovo farmaco orale in sviluppo per questa grave patologia, i bambini con la forma 1 della malattia, quella più grave, raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio. 
  • Fenilchetonuria, approvato in Europa pegvaliase, prima terapia di sostituzione enzimatica


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    Fenilchetonuria, approvato in Europa pegvaliase, prima terapia di sostituzione enzimatica

    Martedi 7 Maggio 2019  Davide Cavaleri

       La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco iniettivo pegvaliase nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia genetica che determina l'accumulo di fenilalanina e che nel tempo porta a problemi neurologici, anche gravi. Il farmaco era stato autorizzato dall'Fda nel maggio del 2018.

      Pegvaliase sarà disponibile in soluzioni per iniezione sottocutanea da 2,5 mg, 10 mg e 20 mg e sarà commercializzato dalla compagnia farmaceutica statunitense BioMarin con il brand Palynziq
  • Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis


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    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

    Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

     I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

    In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare. 
  • Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci


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    Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

    Lunedi 6 Maggio 2019  Redazione

     L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.
    L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l'ATTR-CM. 

    I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.
  • Behcet, risultati preliminari interessanti con ustekinumab

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    Behcet, risultati preliminari interessanti con ustekinumab

    Giovedi 2 Maggio 2019  Nicola Casella

       Ustekinumabanticorpo monoclonale contro IL-12 e IL-23, sembra essere efficace nel guarire le ulcere orali in pazienti affetti da malattia di Behcet.

       Lo dimostrano i risultati di un piccolo studio multicentrico, in aperto, condotto in Francia e recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology che, se confermati, ampliano le possibilità di trattamento di questa manifestazione della malattia di Behcet, soprattutto nei pazienti con ulcere orali resistenti alla colchicina.
  • Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione preliminare UE per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane

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    Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione preliminare UE per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane

    Mercoledi 1 Maggio 2019  Redazione
    Parere positivo del Chmp per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.

    L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).

  • Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019


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    Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019

    Venerdi 26 Aprile 2019 

       Quella dell’RNA interference è una tecnologia in ampia crescita nello sviluppo di farmaci per varie patologie, anche per l’infezione da epatite B. Sono stati infatti presentati all’International Liver Congress 2019, il meeting annuale dell’EASL (European Association for the Study of the Liver) i positivi risultati di una molecola sviluppata da Janssen in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals. Le due multinazionali hanno creato un accordo sei mesi fa, da 3,7 miliardi di dollari, per lo sviluppo di farmaci per l'epatite B. 
  • Degenerazione maculare senile umida, Fda accetta di esaminare il dossier di brolucizumab


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    Degenerazione maculare senile umida, Fda accetta di esaminare il dossier di brolucizumab

    Martedi 23 Aprile 2019

       La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato il deposito della domanda di licenza biologica (BLA) per il brolucizumab (RTH258) per il quale è stata richiesta l’indicazione per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età umida (AMD), nota anche come AMD neovascolare, o nAMD. Lo ha reso noto Novartis con un comunicato.
  • Sclerosi multipla: arriva in Italia cladribina compresse, primo trattamento orale da assumere per pochi giorni nell'arco di due anni


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    Sclerosi multipla: arriva in Italia cladribina compresse, primo trattamento orale da assumere per pochi giorni nell'arco di due anni

    Sabato 20 Aprile 2019  Redazione

    Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti: 20 compresse in due anni e poi basta per altri due anni.

    Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti. 

    Il farmaco è frutto della ricerca della tedesca Merck, azienda con un forte impegno in quest’area terapeutica. Sarà disponibile in commercio con il nome commerciale di Mavenclad ed è stato ammesso alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante ad elevata attività.
  • 7 Maggio 2019, Roma. Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell’applicazione dell’hta nei piccoli numeri

    Su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con OSSFOR, martedì 7 Maggio 2019, dalle ore 15,30 alle 16,30 presso la Sala Caduti di Nassirya di Palazzo Madama (Piazza Madama, 11 – Roma) si terrà la conferenza stampa “Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell’applicazione dell’hta nei piccoli numeri”.

    In letteratura si osserva un crescente consenso verso la richiesta di un maggiore utilizzo dell’Health Technology Assessment (HTA) nel campo dei farmaci orfani (FO) e, in generale delle tecnologie per le malattie rare. Il dibattito in tema di applicazione dell’HTA, pur se sviluppato, rimane peraltro non conclusivo, in ragione della complessità delle questioni affrontate: le indicazioni emergenti spesso non sono “specifiche” e comunque non sempre scevre di problematiche anche etiche.

  • Diabete di tipo 2, canagliflozin riduce anche il rischio di insufficienza renale. Studio CREDENCE sul NEJM


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    Diabete di tipo 2, canagliflozin riduce anche il rischio di insufficienza renale. Studio CREDENCE sul NEJM

    • Martedi 16 Aprile 2019  Davide Cavaleri

    Al World Congress of Nephrology (WCN) 2019 di Melbourne, in Australia, sono appena stati presentati i risultati dello studio di fase III CREDENCE, in cui canagliflozin ha dimostrato di ridurre significativamente il rischio di insufficienza renale nei pazienti con diabete di tipo 2 e malattia renale cronica, un risultato mai ottenuto prima da un antidiabetico. 

    I dati sono stati pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine
  • Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi


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    Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi

    16 apr 2019
    Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi

    In pazienti affetti da malattia renale policistica autosomica dominante (Adpkd), comunemente detta malattia del rene policistico, la somministrazione di octreotide (peptide analogo della somatostatina) rallenta in modo significativo la crescita delle cisti, la progressione allo stadio terminale di malattia e, quindi, riduce la necessità di un trattamento dialitico. È quanto ha dimostrato uno studio - pubblicato su "Plos medicine" - che i ricercatori dell'Istituto Mario Negri hanno condotto in collaborazione con vari dipartimenti di alcuni ospedali dislocati sul territorio nazionale (Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Ospedale Sacco di Milano, Università di Milano-Bicocca, Università Federico II di Napoli, Ospedale Ca' Foncello di Treviso, Ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento e Ospedale Policlinico di Catania).