Farmaci

  • aboutpharma.com

    Malattie rare, le proposte di Ossfor per velocizzare l’accesso alle cure

    Un position paper dell’Osservatorio farmaci orfani individua una serie di interventi per migliorare l’applicazione dei programmi di accesso anticipato e ridurre i tempi. Dalle modifiche alle legge 648/96 al dialogo precoce tra Aifa e aziende

    di Redazione Aboutpharma Online  24 settembre 2018
    malattie rare

       I programmi di accesso anticipato (Eaps) consentono ai malati rari di accedere ad alcune terapie prima che queste arrivino sul mercato.  Strumenti validi, disciplinati in Italia da una serie di norme, che possono comunque essere migliorati così da velocizzare i tempi di accesso alle cure. Con una serie di interventi da modulare nel breve, medio e lungo periodo. È questo lo spirito di un position paper presentato oggi al Senato dall’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor).

  • pharmastar.it

    Behcet, studio italiano: risultati preliminari promettenti per secukinumab

    • Lunedi 24 Settembre 2018  Nicola Casella

        Uno studio retrospettivo italiano, coordinato dal dr. Giacomo Emmi (ricercatore universitario presso il Dipartimento di Medicina Sperimentale e Clinica dell’Università di Firenze) e condotto, tra gli altri, assieme al Dr Gerardo Di Scala della stessa Unità, è stato recentemente pubblicato sulla rivista Journal of Autoimmunity. Questo studio pilota ha documentato il vantaggio derivante dall'impiego di un regime di trattamento farmacologico a base di secukinumab, inibitore di IL-17, nel migliorare, ad entrambi i dosaggi testati (150/300 mg mensili) le manifestazioni attive mucocutanee refrattarie ai trattamenti precedenti e, al dosaggio superiore, nell'indurre una risposta articolare e completa nei pazienti affetti da sindrome di Behcet.

  • pharmastar.it

    Sindrome dell'intestino corto, 800 pazienti in Italia. Arriva teduglutide il primo farmaco specifico per ridurre la nutrizione parenterale

       In Italia ci sono circa 800 pazienti, di cui 150 pediatrici, con la sindrome dell'intestino corto. Tale condizione che comporta mal assorbimento e malnutrimento deriva da un fatto acuto, come un infarto intestinale, oppure da malattie croniche che richiedono la resezione di parti importanti dell'intestino. Tipico esempio è la malattia di Crohn. Oggi per una parte di questi pazienti si aprono nuove prospettive di cura con la disponibilità di teduglutide, un peptide glucagone simile 2 che preserva l'integrità della mucosa promuovendo la riparazione e la normale crescita dell'intestino attraverso un incremento dell'altezza dei villi e della profondità delle cripte. Il farmaco riduce la necessità di nutrizione artificiale e in qualche caso ha portato addirittura allo svezzamento da questa procedura salvavita.

  • pharmastar.it

    Sindrome di Marfan, irbesartan rallenta la progressione della dilatazione aortica

    • Sabato 22 Settembre 2018  G.O.

    Secondo i dati dello studio AIMS, presentato al recente Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018) a Monaco di Baviera, irbesartan a dosi standard è collegato a una significativa diminuzione del tasso di dilatazione aortica nei pazienti con sindrome di Marfan.

    Secondo i dati dello studio AIMS, presentato al recente Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018) a Monaco di Baviera, irbesartan a dosi standard è collegato a una significativa diminuzione del tasso di dilatazione aortica nei pazienti con sindrome di Marfan.

    Le principali caratteristiche della patologia
    La sindrome di Marfan – è stato ricordato - è una patologia autosomica dominante che colpisce il tessuto connettivo e si caratterizza per un’anomala produzione della proteina fibrillina1 causata da una mutazione del gene FBN1 situato nel cromosoma 15.
  • pharmastar.it

    Steatosi epatica non alcolica, fase II incoraggiante per farmaco di Viking Therapeutics. Azione raddoppia di valore

    Annunciati in questi giorni i dati positivi derivanti da uno studio clinico di fase II condotto in pazienti con steatosi epatica non alcolica (NAFLD) ed elevato colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), trattati per 12 settimane con un farmaco sperimentale, VK2809. Le azioni della società che si sta occupando del suo sviluppo, la californiana Viking Therapeutics, hanno subito una impennata (+87%) subito dopo tale annuncio.

       Sono stati annunciati in questi giorni i dati positivi derivanti da uno studio clinico di fase II condotto in pazienti con steatosi epatica non alcolica (NAFLD) ed elevato colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), trattati per 12 settimane con un farmaco sperimentale, VK2809. Le azioni della società che si sta occupando del suo sviluppo, la californiana Viking Therapeutics, hanno subito una impennata (+87%) subito dopo tale annuncio.
  • popsci.it

    Biosimilari: italiani poco informati

      Entro il 2020 altri 12 biosimilari faranno il loro ingresso nel mercato italiano per curare gravi patologie come tumori o malattie reumatiche, a costi più sostenibili per il Servizio Sanitario Nazionale. Ma cosa sono i farmaci biosimilari? Gli italiani non lo sanno oppure sono solo poco informati. A rivelarlo è una survey presentata al corso di formazione “Il valore dell’informazione sui farmaci biosimilari, tra innovazione e sostenibilità”, condotta da Astra Ricerche.

      Un biosimilare è un farmaco simile al suo originatore biologico. Secondo la survey su 1000 persone solo 1 intervistato su 5 (20,5%) pensa di conoscerli e la padronanza dell’argomento è spesso debole e non qualificata, con l’attribuzione di caratteristiche non corrette (per esempio che sono ‘a base di erbe’).

  • agi.it

    Anche dalla pillola blu un aiuto per la fibrosi polmonare idiopatica

    Il sildenafil associato al farmaco in uso migliora l'efficacia delle cure. Lo studio

     di  ELIANA RUGGIERO 20 settembre 2018, 07:07
    Anche dalla pillola blu un aiuto per la fibrosi polmonare idiopatica

      Associare il principio attivo del Viagra, il sildenafil, a uno dei farmaci già in uso contro la Fibrosi polmonare idiopatica migliora l'efficacia delle cure. Lo ha scoperto uno studiointernazionale coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS - Università Cattolica e pubblicato sul New England Journal of Medicine.

  • pharmastar.it

    Lipodistrofia, malattia rara con perdita di grasso corporeo. Sta per arrivare la leptina, primo farmaco specifico

    La lipodistrofia, un nome che racchiude un'ampia varietà di malattie rare, accomunate dalla mancanza o perdita di tessuto adiposo sottocutaneo e un accumulo di grasso laddove non dovrebbe normalmente essere presente, ovvero nei muscoli, negli organi interni e soprattutto nel fegato. Per conoscere meglio la malattia si è svolto a Roma un incontro rivolto alla stampa medica anche in vista del prossimo arrivo del primo farmaco specifico.

    La lipodistrofia, un nome che racchiude un'ampia varietà di malattie rare, accomunate dalla mancanza o perdita di tessuto adiposo sottocutaneo e un accumulo di grasso laddove non dovrebbe normalmente essere presente, ovvero nei muscoli, negli organi interni e soprattutto nel fegato.
  • Lipodistrofia, malattia rara con perdita di grasso corporeo. Sta per arrivare la leptina, primo farmaco specifico

    Alopecia areata, speranze per una terapia da due nuovi JAK inibitori di Pfizer

    Due candidati sperimentali sviluppati da Pfizer, l'inibitore orale della Janus chinasi 3 (JAK3) PF-06651600 e l'inibitore inibitore della tirosina chinasi 2 (TYK2/JAK1) PF-06700841, hanno centrato gli obiettivi in uno studio di fase II a 24 settimane condotto in pazienti con alopecia areata. I risultati sono stati presentati al Congresso Europeo di Dermatologia e Venereologia (EADV) che si è appena concluso a Parigi.

       I due farmaci hanno raggiunto l'endpoint primario di efficacia di miglioramento della ricrescita dei capelli sul cuoio capelluto rispetto al basale alla settimana 24 (rispettivamente 33,6 e 49,5 punti per JAK3 e TYK2/JAK1) misurati con il punteggio Severity of Alopecia Tool (SALT) (scala a 100 punti)
  • policlinicogemelli.it

    18.09.2018

     Scoperta molecola chiave nella cura delle malattie infiammatorie croniche dell’intestino come la colite ulcerosa

    È l’importante risultato di uno studio condotto presso la Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS – Università Cattolica in collaborazione con la Case Western Reserve University of Cleveland e pubblicato sulla prestigiosa rivista dell’Accademia Americana delle Scienze, PNAS.

    Grazie a uno studio internazionale coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Agostino Gemelli IRCCS – Università Cattolica e della Case Western Reserve University di Cleveland (Ohio, USA) è stato scoperto che una proteina - IL 33 - ha un ruolo potenzialmente chiave nella cura delle malattie infiammatorie croniche intestinali (MICI o IBD, dal termine inglese Inflammatory Bowel Diseases), in particolare Malattia di Crohn e Rettocolite Ulcerosa, patologie di origine multifattoriale complessa la cui incidenza è in aumento nei Paesi industrializzati. La molecola favorisce la riparazione delle pareti intestinali danneggiate dalla malattia mediante l’attivazione di altre sostanze ad azione riparativa, i microRna (mRna). In modelli animali di malattia e su cellule intestinali umane si è visto che IL-33 tramite specifici mRna coinvolti può guarire la parete intestinale, suggerendo nuove vie di cura.

  • aboutpharma.com

    Malattia di Crohn, arriva in Italia ustekinumab

    È stato approvato in Italia con l’indicazione per il trattamento della patologia attiva di grado da moderato a grave in pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad un antagonista del TNFa o che hanno controindicazioni mediche per tali terapie

    Approvata la rimborsabilità

       È stata approvata in Italia la nuova terapia per la malattia di Crohn. Si tratta di ustekinumab di Janssen, che fa parte della classe di anticorpi monoclonali indicati per questa patologia. Ustekinumab è stato approvato in Italia con l’indicazione per il trattamento della patologia attiva di grado da moderato a grave in pazienti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad un antagonista del TNFa o che hanno controindicazioni mediche per tali terapie.

  • adnkronos.com

    Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

    Tommy, italiano, e Sebastian, americano, fra i 90 trattati negli istituti Telethon

     MEDICINA Pubblicato il: 08/09/2018 11:48 di Barbara Di Chiara

    Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

        C'è Tommaso, tre anni, che prima non poteva stare a contatto con gli amichetti o nei luoghi chiusi, affollati. Grazie alla terapia genica può avere una vita normale, può frequentare gli altri bimbi e giocare con i cuginetti, che non aveva mai visto prima della cura. Oppure Sebastian, 16 anni, che dagli Stati Uniti si è venuto a curare in Italia e che negli ultimi anni ha fatto tante cose per la prima volta: ha visto dei film al cinema, ha nuotato in piscina, ha partecipato a diversi concerti, come quello di Jovanotti a San Francisco. Sono solo due delle numerose storie di piccoli o grandi pazienti che hanno ritrovato la speranza grazie agli impressionanti avanzamenti della medicina moderna.

  • gaslini.org Comunicato Stampa

    Sindrome dell’intestino corto: al Gaslini parte il trattamento con un nuovo farmaco che permette la crescita dell’intestino

         Su richiesta dei gastroenterologi pediatri del Gaslini l’Agenzia italiana del Farmaco (AIFA) riconosce l’accesso al Fondo 5% per il trattamento con teduglutide della sindrome dell’intestino corto (SBS) nel paziente in età pediatrica: il farmaco permette lo svezzamento parziale o completo dalla nutrizione parenterale.

        L’Unità Operativa Complessa Gastroenterologia ed Endoscopia digestiva dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova è il primo centro pediatrico in Italia ad aver ottenuto parere favorevole dalla Commissione tecnico-scientifica dell’AIFA all’accesso al Fondo 5% (Legge 648/96, “medicinali di terapia avanzata per uso compassionevole per pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche”) per il trattamento con teduglutide della sindrome dell’intestino corto (SBS) nel paziente in età pediatrica. La spesa per questo nuovo farmaco (1000 euro/di per 6 mesi) sarà pertanto a carico pertanto di AIFA.

  • aboutpharma.com

    Legal & Regulatory

    Brexit, l’Europa potrebbe tenere fuori la Gran Bretagna dalla valutazione di nuovi farmaci

    Questo lo scenario possibile in caso di mancato accordo tra Ue e Uk. L'ente regolatorio britannico, la Mhra, rischia di non far più parte del processo approvativo previsto per i nuovi farmaci. Da una parte ci perde l'Europa che non avrà a disposizione uno strumento che in questi anni ha valutato quasi un terzo dei dossier. Dall'altra il Regno Unito che si vedrà isolato dal resto del continente

    di Redazione Aboutpharma Online  3 settembre 2018

       L’Europa tiene fuori la Gran Bretagna dalla valutazione di nuovi farmaci. Il motivo? Brexit. Al netto di un accordo tra le parti in causa. La situazione di Londra peggiora ora che Ema ha deciso di non stipulare più contratti con il Regno Unito.

  • cordis.europa.eu

    Nuove risorse aiuteranno i ricercatori a combattere le malattie trasmesse dalle zanzare senza alcun costo per gli utenti finali

    Un sito web offre molteplici nuovi prodotti e strumenti per studiare le malattie diffuse da vari insetti e zecche.

    Nuove risorse aiuteranno i ricercatori a combattere le malattie trasmesse dalle zanzare senza alcun costo per gli utenti finali

  • Dispositivo spegne le crisi epilettiche sul nascere

    Inserito nel cervello, primi test sui topi

    Redazione ANSA ROMA 

  • quotidianosanita.it

    Malattie rare. Ne soffrono 30 milioni di europei. Le strategie di Ema per lo sviluppo dei farmaci

    L’Agenzia europea del farmaco fa il punto sullo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Ad oggi, nella UE sono commercializzati oltre 140 farmaci orfani che offrono nuove opzioni di trattamento per i pazienti.

       01 SET - Una malattia è considerata rara se colpisce meno di cinque persone su 10.000. Circa 30 milioni di persone nell'Unione europea (UE) soffrono di una malattia rara debilitante, che significa una persona su 17. Trovare un trattamento efficace per queste malattie rare è una grande sfida. A ribadirlo è l’Ema che fa il punto sullo sviluppo dei farmaci per le malattie rare

  • aboutpharma.com

    Medicina scienza e ricerca

    Fda: Ridurre l’utilizzo del placebo negli studi clinici oncologici

    L’ente statunitense di recente ha presentato una bozza di linee guida secondo cui gli studi clinici controllati randomizzati per il trattamento di neoplasie ematologiche e malattie oncologiche, dovrebbero avere un disegno controllato con placebo solo in casi selezionati per via di problemi etici e pratici

    di Redazione Aboutpharma Online 30 agosto 2018
    placebo negli studi clinici oncologici

    D’ora in poi l’utilizzo del placebo in studi clinici oncologici potrebbe essere limitato a determinate circostanze. Almeno in America, dove la Fda di recente ha presentato una bozza di linee guida, rivolta alle aziende sponsor. L’ente statunitense dunque raccomanda che gli studi clinici controllati randomizzati per il trattamento di neoplasie ematologiche e malattie oncologiche, abbiano un disegno controllato con placebo solo in casi selezionati. Per esempio nell’eventualità in cui il gruppo di controllo riceva lo standard di cura, in cui si confronta un farmaco con lo stesso ma in associazione a un altro (add-on). O quando l’endpoint supporta un’indicazione molto soggettiva (ad esempio lo stato di salute riportato dai pazienti).

  • cordis.europa.eu

    Un sensore a infrarossi come nuovo strumento per la scoperta di farmaci

    Alcuni scienziati hanno scoperto un nuovo metodo per analizzare come i principi attivi influiscono su una proteina specifica essenziale per la sopravvivenza delle cellule. La loro ricerca potrebbe contribuire a sviluppare farmaci con meno effetti collaterali in modo rapido.

    Un sensore a infrarossi come nuovo strumento per la scoperta di farmaci

        L’efficacia di molti farmaci si basa sul modo in cui manipolano il metabolismo delle cellule inibendo l’attività di proteine specifiche. Tuttavia, le analisi dell’impatto di un principio attivo sulla struttura della proteina bersaglio usano in genere procedure ad alta intensità di materiali che richiedono molto tempo.

  • ansa.it

    Scoperto l'acceleratore dei tumori

    Li rende più aggressivi, allo studio i farmaci per bloccarlo

    Redazione ANSA  30 agosto 2018 13:25

    Scoperto l'acceleratore molecolare che mette il 'turbo' alla crescita dei tumori rendendoli più aggressivi (Fonte: NIH Image Gallery) © Ansa