Farmaci

  • ansa.it

    Prima terapia anti tumore con cellule paziente arriva in Ue

    Approvata la tecnica 'Car T' per due neoplasie

    Redazione ANSA ROMA 27 agosto 2018 11:11
    Prima terapia anti tumore con cellule paziente arriva in Ue © Ansa

        La cura per i tumori chiamata 'Car T', che prevede l'uso delle cellule del paziente 'addestrate' a riconoscere quelle tumorali, è arrivata in Europa. La Commissione Ue ha infatti approvato il tisagenlecleucel, la prima terapia basata su questa tecnica, per due neoplasie.

  • pharmastar.it

    Cheratite neurotrofica, farmaco di ricerca Dompè approvato dall'Fda

    L’Fda ha approvato Oxervate (cenegermin-bkbj ophthalmic solution), una terapia innovativa per la cheratrite neurotrofica, una malattia dell’occhio rara e progressiva che può portare alla perdita della vista. Nel 2017 il farmaco era già stato approvato in Europa.

      La cheratite neurotrofica è una malattia degenerativa risultante da una perdita della sensazione corneale. La perdita della sensazione corneale altera la salute della cornea causando danni progressivi allo strato superiore della cornea, tra cui assottigliamento della cornea, ulcerazione e perforazione nei casi più gravi. La prevalenza della cheratite neurotrofica è stata stimata in meno di cinque su 10.000 individui.
  •  pharmastar.it

    Amiloidosi da transtiretina, Fda approva patisiran, primo farmaco diretto contro l'RNA difettoso

    • Venerdi 10 Agosto 2018  Redazione pharmastar.it
       L'Fda ha approvato patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam verrà messo in commercio con il marcio Onpattro.

       La decisione è anche una pietra miliare scientifica: segna la prima approvazione in assoluto per un farmaco che utilizza la RNA interference, un meccanismo di difesa presente in natura che le cellule possono utilizzare per mettere a tacere un gene prima che produca una proteina dannosa.
  • LeScienze.it
    07 agosto 2018

    Università Milano-Bicocca: Colangite biliare primitiva: un modello per la terapia più efficace 

    Comunicato stampa - A metterlo a punto i ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca, del Centro per le malattie autoimmuni del fegato del San Gerardo di Monza e della University of Cambridge

     
    Milano, 7 agosto 2018 – L'età del paziente. Il livello di alcuni parametri del sangue. L'intervallo di tempo tra la diagnosi e l’inizio del trattamento. Sono alcuni degli indicatori in grado di indirizzare i soggetti colpiti da colangite biliare primitiva (CBP) verso la terapia più efficace.
    A rivelarlo è uno studio clinico multicentrico, internazionale dal titolo “Pretreatment prediction of response to ursodeoxycholic acid in primary biliary cholangitis: development and validation of the UDCA Response Score.” (DOI: 10.1016/S2468-1253(18)30163-8) promosso da ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca e del Centro per le malattie autoimmuni del fegato dell’Ospedale San Gerardo di Monza, in collaborazione con laUniversity of Cambridge, appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Lancet Gastroenterology & Hepatology. Nello studio sono stati coinvolti più di 3mila pazienti di centinaia di ospedali italiani e britannici affetti dalla CBP.
  • pharmastar.it

    Lipodistrofia, approvazione europea per metreleptin, primo trattamento specifico

    • Sabato 4 Agosto 2018

    La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina la cui produzione è compromessa nei pazienti con loipodistrofia.

    La  Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta.
    Nei pazienti con lipodistrofia, la mancanza di tessuto adiposo comporta una perdita nella produzione di leptina, un ormone naturale prodotto dal grasso sottocutaneo e importante regolatore dell'omeostasi energetica, del metabolismo dei grassi e del glucosio, della capacità riproduttiva e di altre e varie funzioni fisiologiche. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina.
  • ansa.it

    Efficacia farmaci schizofrenia dipende da un gene

    Scoperta Iit permette personalizzare trattamenti psichiatrici

    Redazione ANSA GENOVA 20 luglio 2018 11:30
     © ANSA

          (ANSA) - GENOVA, 19 LUG - Non tutti le persone rispondono allo stesso modo ai trattamenti farmacologici e la ragione è nel Dna. Un gruppo internazionale di ricerca coordinato dall'Iit ha individuato una variazione genetica che influisce sull'efficacia dei farmaci antipsicotici in pazienti con schizofrenia: è il gene Dysbindin e i pazienti che rispondono in modo adeguato agli psicofarmaci più comuni sono i portatori di una sua variazione.

  • quotidianosanita.it

    IV Rapporto MonitoRare. “Si consolidano i punti di forza, ma non mancano criticità”

    Migliorano l’accessibilità del farmaco, la qualità e la copertura dei sistemi di sorveglianza e la ricerca ingrana la marcia, mentre cresce il numero delle malattie testate nei laboratori clinici e la qualità dei centri di competenza. Persistono però le disomogeneità territoriali nell’accesso ai servizi sanitari, socio-sanitari e sociali di cui possono essere l’esemplificazione.

    19 LUG - Migliora l’accessibilità del farmaco per i malati rari. Sono ben 94 farmaci orfani disponibili in Italia a fine 2017, con un trend in aumento del numero di farmaci per le malattie rare compresi nell’elenco della Legge n. 648/1996, dai 13 farmaci del 2012 a 28 nel 2017. E dal 2013 al 2016 è cresciuta del 74,4% la spesa per i farmaci orfani, mentre l’incidenza della spesa per i farmaci orfani sul totale della spesa farmaceutica è salita dal 4,7% al 7,2% (+54%). 
      
    E ancora, per quanto riguarda la qualità e la copertura dei sistemi di sorveglianza, aumenta la copertura dei registri regionali delle malattie rare (Rrmr). Sul fronte della ricerca, cresce il peso dei principi attivi di natura biologica/bio-tecnologica che rappresentano il 37,5% del totale delle sperimentazioni cliniche sulle malattie rare, e sono 268 i progetti di ricerca corrente sulle malattie rare condotti dagli Irccs nel 2017. Il numero di malattie testate nei laboratori clinici in cinque anni è passato da 1.107 a 1.503. Permangono tuttavia le disomogeneità territoriali nell’accesso ai servizi sanitari, socio-sanitari e sociali.

  • cordis.europa.eu

    Identificazione del cluster genico semplificata attraverso il data mining

    Un server web aggiornato migliorerà l’analisi del materiale genetico. Questo aiuterà i ricercatori a ottimizzare i batteri per la produzione industriale di nuovi antibiotici, vitamine e composti alimentari.

    Identificazione del cluster genico semplificata attraverso il data mining
  • quotidianosanita.it 

    Aifa presenta il Rapporto Osmed 2017. Spesa farmaceutica sfiora i 30 miliardi: +1,2% rispetto al 2016. Boom ospedaliera e farmaci automedicazione. Sempre più giù la territoriale

    In lieve calo i ticket, mentre per l’effetto della legge sull’obbligo cresce la spesa per i vaccini. Antineoplastici e immunomodulatori i farmaci per cui la spesa è più elevata mentre i più consumati si confermano i cardiovascolari. Inutilizzate (450 mln) quasi la metà delle risorse stanziate (1 mld complessivo) per i due fondi per gli innovativi oncologici e gli innovativi non oncologici. Cresce l’uso dei biosimilari. In media ogni italiano ha consumato 1,7 dosi al giorno di farmaci. IL RAPPORTO

        12 LUG - La spesa farmaceutica cresce anche nel 2017 e arriva a quota 29,8 miliardi di euro di cui il 75% rimborsato dal Ssn. L’incremento rispetto all’anno scorso è dell’1,2% ed è dovuto principalmente all’aumento della spesa ospedaliera (+10% a 7,2 mld) e da quello dei prodotti di automedicazione (+12,4%). A dirlo è il Rapporto Osmed 2017 presentato oggi dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa).

  • pharmastar.it

    Glioblastoma, farmaco per il mal di montagna sembra rallentarne la progressione

    L'acetazolamide, un farmaco usato per trattare il mal di montagna, oltre al glaucoma, l'epilessia, l'insufficienza cardiaca e le convulsioni, potrebbe anche offrire vantaggi significativi ai pazienti affetti da glioblastoma, un tumore cerebrale a crescita rapida. È quanto emerge da uno studio appena pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.

    Un farmaco usato per trattare il mal di montagna, oltre al glaucoma, l’epilessia, l’insufficienza cardiaca e le convulsioni, potrebbe anche offrire vantaggi significativi ai pazienti affetti da glioblastoma, un tumore cerebrale a crescita rapida. È quanto emerge da uno studio appena pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.
  • pharmastar.it

    Terapie avanzate nelle malattie rare: occorre interrogarsi sui possibili problemi organizzativi ed economici

    La Lombardia, grazie alle proprie eccellenze sanitarie, sarà la prima ad erogarle ma per garantire un reale accesso dei pazienti serve una risposta di sistema. Queste tematiche sono state affrontate a Milano nel corso di un convegno sulle terapie avanzate organizzato da Osservatorio Malattie Rare: tra le possibili soluzioni la creazione di accordi interregionali e a lungo termine un aumento del fondo innovativi in base a una programmazione puntuale.

    Terapia genica, medicina rigenerativa e cellulare, immunoterapia. Sono solo alcune delle tante declinazioni che avranno le terapie avanzate, tecnicamente definite ATMP (prodotti medicinali per terapie avanzate), che ieri rappresentavano il futuro, soprattutto per le persone affette da malattie rare, e che oggi sono invece il presente con cui fare i conti, tanto in termini di opportunità da cogliere che di sfide da superare. 
  • cordis.europa.eu 2018-07-06

    La ricerca preclinica su un nuovo farmaco offre speranze per affrontare la sindrome di Rett

    Gli scienziati hanno dimostrato come un nuovo farmaco possa ridurre i sintomi di una malattia genetica rara. La ricerca preclinica su un nuovo farmaco offre speranze per affrontare la sindrome di Rett

       La sindrome di Rett, una delle cause più comuni di disabilità intellettiva correlata a condizioni genetiche, influenza il modo in cui si sviluppa il cervello. Questo porta a una progressiva incapacità di usare i muscoli per muovere gli occhi e il corpo nonché per parlare. Si verifica quasi esclusivamente nelle giovani donne. Attualmente non esiste una cura per la sindrome di Rett e il trattamento si concentra sulla gestione dei sintomi, che comprendono crisi epilettiche e respiratorie.

       Un team di ricercatori, parzialmente sostenuto dal progetto DISCHROM, finanziato dall’UE, ha dimostrato come un inibitore specifico possa alleviare i sintomi clinici della sindrome di Rett. Lo studio è stato recentemente pubblicato sulla rivista «Cell Reports». Il dott. Manel Esteller, che ha diretto lo studio, ha spiegato i risultati in un comunicato stampa del Bellvitge Biomedical Research Institute. «Da alcuni anni sapevamo che il cervello delle giovani donne affette dalla sindrome di Rett era infiammato, così abbiamo deciso di testare se un farmaco che inibisce una proteina neuroinfiammatoria del sistema nervoso centrale, chiamata glicogeno sintasi chinasi-3B (GSK3B), fosse in grado di invertire almeno in parte i sintomi».
  • pensiero.it/va-pensiero

    va' pensiero - Ogni mercoledì dal Pensiero Scientifico Editore  -  Informazioni orientate alla pratica clinica - Numero 802, 4 luglio 2018

    Una nuova governance dei farmaci?

       Se ne parla da molti mesi e il cambio al vertice del Ministero della Salute potrebbe implicare alcune novità almeno parziali. Uno dei partiti di governo ha presentato una proposta di legge che prevede la pubblicazione dei dati relativi ai contributi versati da produttori di farmaci e dispositivi ai professionisti sanitari, quasi in coincidenza con l’uscita di un articolo sul BMJ Open che descrive l’imbarazzante situazione dell’oncologia italiana. Oltre il 70 per cento degli oncologi e il 53 per cento delle oncologhe ha ricevuto denaro direttamente dalle industrie negli ultimi tre anni. Sempre 7 medici su 10 ritengono che la trasparenza in merito ai conflitti di interesse non metta al riparo dal rischio di condizionamenti. La percezione dell’influenza delle imprese è alta: l’educazione continua in medicina dovrebbe essere supportata da fondi istituzionali.

  • Cittadinanzattiva

    Comunicato stampa                                                                              5 luglio 2018

     Cittadinanzattiva su Determina AIFA su innovatività dei farmaci. Garantire certezza dei tempi e partecipazione delle organizzazioni civiche e di pazienti. Bene attenzione a qualità di vita e ai malati rari.

     Presentato il documento di analisi civica di Cittadinanzattiva sulla Determina AIFA n. 1535/2017 che definisce criteri e procedure per l’attribuzione del requisito di innovatività di un farmaco. Il Position Statement, scaturito dall’analisi civica, è stato elaborato dopo il confronto con rappresentanti di Istituzioni, di Società scientifiche, di professionisti sanitari e di Associazioni di pazienti e del mondo accademico.  Hanno partecipato all’approfondimento AIL; AIOM; ASBI; CIPOMO; Famiglie SMA; Fondazione GIMBE; LILA; SIF; SIFO; SIN; WALCE*.

    L’importanza della Determina per i cittadini e per il Servizio Sanitario Nazionale è duplice: da una parte definisce cosa sia veramente innovativo e quindi meritorio di un accesso facilitato a queste cure per i cittadini, dall’altra consente di poter garantire l’acquisto attraverso fondi dedicati. Per effetto della Determina, quando un farmaco ottiene il riconoscimento dell’innovatività piena, lo mantiene per 36 mesi; ha dei benefici economici accedendo a uno dei due fondi nazionali di 500 milioni di euro ciascuno (per farmaci innovativi oncologici e non oncologici); ha l’inserimento diretto nei Prontuari Terapeutici Regionali, superando così passaggi burocratici che oggi rallentano l’accesso alle terapie. 

    Proprio per l’impatto evidente che questa misura ha per la vita dei cittadini, la tutela dei loro diritti e per la sua rilevanza pubblica e sociale e per le ricadute sulle casse del Servizio Sanitario Pubblico, Cittadinanzattiva ha deciso di farne oggetto di una sua analisi civica.

  • pensiero.it/

    Depressione da farmaci

     Redazione   Notizie

        L’uso di farmaci comuni che hanno la depressione come possibile effetto collaterale è in aumento, e più i pazienti assumono questi farmaci, maggiore è la loro probabilità di depressione, rileva uno studio pubblicato sul JAMA. Molti farmaci di prescrizione comunemente usati, compresi i contraccettivi ormonali, i beta-bloccanti e gli inibitori della pompa protonica, sono associati ad un aumentato rischio di depressione.

  • pharmastar.it

    Con i biosimilari nei prossimi 5 anni in Italia risparmi cumulati di 450 milioni di euro

    Secondo un nuovo studio di IQVIA dal titolo «Farmaci biologici e biosimilari: scenari terapeutici e stima del risparmio per il Sistema Sanitario italiano», la competizione indotta dall'ingresso dei biosimilari nel mercato ha contribuito a una riduzione dei prezzi e a una maggiore sostenibilità del trattamento.

    Secondo un nuovo studio di IQVIA dal titolo «Farmaci biologici e biosimilari: scenari terapeutici e stima del risparmio per il Sistema Sanitario italiano», la competizione indotta dall'ingresso dei biosimilari nel mercato ha contribuito a una riduzione dei prezzi e a una maggiore sostenibilità del trattamento, introducendo per i prossimi 5 anni una prospettiva di risparmio medio e cumulato significativo per il Sistema Sanitario Nazionale.

    Ipotizzando una riduzione del prezzo del 20% dettata dalla competizione diretta dei biosimilari per gli otto biologici identificati (adalimumab, trastuzumab, bevacizumab, oxaparina sodica, insulina lispro, ranibizumab, teriparatide e pegfilgrastim), il risparmio medio generato è pari a quasi 60 milioni di Euro per anno. 
  • ansa.it

    Il sarto che cuce su misura i geni

    Un suo difetto alla base di centinaia di malattie nell’uomo

    Redazione ANSA 03 luglio 2018  12:20 
    Ricostruzione a livello atomico dell’apparato cellulare, lo spliceosoma, che come un raffinato sarto cuce su misura i geni (fonte Sissa/Cnr-Iom/Magistrato) © Ansa    Per la prima volta è stata fatta luce sul funzionamento a livello atomico del grande ‘sarto’ che cuce su misura i geni e il cui malfunzionamento è coinvolto in più di 200 malattie nell’uomo, compresi vari tipi di cancro. Lo studio, pubblicato sulla rivista dell’Accademia americana delle Scienze (Pnas) parla italiano. Condotto dai ricercatori della Sissa di Trieste e dell’Istituto Officina dei Materiali del Consiglio Nazionale delle Ricerche (Cnr-Iom), coordinati da Lorenzo Casalino e Alessandra Magistrato, potrebbe essere la chiave per lo sviluppo di nuovi farmaci.

  • pharmastar.it

    Chmp il primo fattore sostitutivo ricombinante

      Il Chmp ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per vonicog alfa, fattore di von Willebrand ricombinante indicato per gli adulti affetti dalla malattia di von Willebrand. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Veyvondi.

      Il Chmp ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa per vonicog alfa, fattore di von Willebrand ricombinante indicato per gli adulti affetti dalla malattia di von Willebrand. Sviluppato da Shire, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Veyvondi.

       Una volta in commercio, il farmaco sarà il primo e unico fattore di von Willebrand ricombinante indicato per trattare l'emorragia e trattare/prevenire il sanguinamento chirurgico negli adulti (dai 18 anni in su) con malattia di von Willebrand. Il farmaco contrasta la carenza primaria o la disfunzione del fattore di von Willebrand (VWF), consentendo al contempo all'organismo di ripristinare e mantenere livelli plasmatici adeguati del fattore VIII.
  • quotidianosanita.it

    Fibrosi polmonare: la metformina potrebbe farla regredire

    Se confermata da ulteriori studi, rappresenterebbe una scoperta fondamentale per i milioni di persone affette da fibrosi polmonare. Una serie di esperimenti descritti in un lavoro pubblicato oggi su Nature Medicine suggeriscono infatti che la metformina sarebbe in grado di far regredire la fibrosi polmonare, attivando l’attività dell’AMPK.

       02 LUG - La metformina, oltre ad essere un caposaldo nella terapia del diabete, potrebbe rivelarsi di grande aiuto anche nel trattamento della fibrosi polmonare. A rivelare questa insolita performance del farmaco insulino-sensibilizzante è uno studio pubblicato oggi su Nature Medicine.
     
       La fibrosi polmonare è una condizione con pochi trattamenti disponibili e per la quale non è ancora stata stabilita una causa precisa, sebbene molti progressi siano stati fatti di recente nella comprensione della patogenesi. Può comparire a seguito di noxae le più varie: da un’infezione polmonare, alla radioterapia, alla chemioterapia, ad esempio. E quando non si riesce a rintracciare una possibile causa, la si descrive come fibrosi polmonare primitiva (IPF). L’IPF è una condizione progressiva, che può condurre a morte e che interessa circa 5 milioni di persone nel mondo.
     
    Lo studio pubblicato su Nature Medicine è stato condotto su tessuto polmonare prelevato da paziente con IPF, su fibroblasti di polmone di topo e su un modello murino di fibrosi polmonare.
    Gli autori dello studio,Jaroslaw Zmijewski e Victor Thannickal dell’Università dell’Alabama sono così riusciti a dimostrare che il trattamento con metformina induceva una regressione della fibrosi polmonare, rivelando anche i meccanismi cellulari coinvolti.

  • pharmastar.it

    Spegnere la morte cellulare "per fuoco", nuovo obiettivo per fermare la sclerosi multipla

    Bloccare un tipo unico di morte cellulare che si verifica nella sclerosi multipla (SM) - detta piroptosi o "morte per fuoco"- potrebbe essere un modo per fermare la malattia. È quanto rivela una nuova ricerca pubblicata su "PNAS" (Proceedings of the National Academy of Sciences), secondo i cui autori tale processo sarebbe il "meccanismo primario" sottostante alla distruzione della mielina.

    Bloccare un tipo unico di morte cellulare che si verifica nella sclerosi multipla (SM) – detta piroptosi o “morte per fuoco”- potrebbe essere un modo per fermare la malattia. È quanto rivela una nuova ricerca pubblicata su “PNAS” (Proceedings of the National Academy of Sciences), secondo i cui autori tale processo sarebbe il "meccanismo primario" sottostante alla distruzione della mielina.