Farmaci

  • Fonte pharmastar.it

    Dimetilsolfossido con triamcinolone, efficace sul dolore in pazienti con cistite interstiziale

    Uno studio pubblicato di recente sulla rivista International Urogynecologycal Journal ha evidenziato che nei pazienti con cistite interstiziale il trattamento con dimetilsolfossido con triamcinolone (DMSO) o bupivacaina con eparina e triamcinolone forniscono entrambi sollievo dal dolore e miglioramento a livello minzionale con una efficacia maggiore per il DMSO.

      03 marzo 2017

     Uno studio pubblicato di recente sulla rivista International Urogynecologycal Journal ha evidenziato che nei pazienti con cistite interstiziale il trattamento con dimetilsolfossido con triamcinolone (DMSO) o bupivacaina con eparina e triamcinolone forniscono entrambi sollievo dal dolore e miglioramento a livello minzionale con una efficacia maggiore per il DMSO.

    La cistite interstiziale, chiamata anche sindrome del dolore vescicale (IC/PBS, Interstitial Cystitis/Painful Bladder Syndrome), è una condizione cronica e debilitante che provoca dolore, urgenza e frequenza nella minzione. 
  • Fonte ansa.it

    Computer a Dna per il rilascio 'intelligente' dei farmaci

    Utile contro malattie autoimmuni come artrite e morbo di Crohn

    Redazione ANSA

    Nuovo passo avanti verso la medicina personalizzata grazie ai computer a Dna, calcolatori 'viventi' che usano sequenze di informazione genetica al posto di bit e transistor. Nei Paesi Bassi, all'Università tecnica di Eindhoven, è stato infatti realizzato il primo computer a Dna capace di valutare i livelli di anticorpi presenti nel sangue per regolare il rilascio dei farmaci in maniera 'intelligente': descritto su Nature Communications, potrebbe essere impiegato per dosare i farmaci in modo più preciso riducendo costi ed effetti collaterali, ad esempio nella cura di alcune malattie autoimmuni come l'artrite reumatoide e il morbo di Chron.

  • Fonte pensiero.it

    RCT da (non) rottamare

    “Una costante opera di subdola denigrazione degli studi randomizzati controllati”. Così Vinay Prasad, oncoematologo dell’Oregon Health and Sciences University ha commenta un recente articolo apparso sul New England Journal of Medicine dal titolo: “Assessing the Gold Standard. Lessons from the History of RCTs”.

    “L’articolo racconta la storia degli studi randomizzati controllati e solleva numerosi punti critici circa la loro reale utilità nel chiarire se un trattamento funziona o meno”, scrivono su Ricerca & Pratica, Rita Banzi e Chiara Gerardi dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche del Mario Negri, Milano. “Fin qui forse niente di nuovo, ma l’attacco al concetto che gli studi randomizzati siano il nella ricerca clinica è così diretto e argomentato in maniera tanto maldestra, da indurre il lettore a pensare che l’obiettivo del pezzo vada ben oltre la semplice constatazione dei limiti degli studi randomizzati e la proposta di possibili soluzioni.”

  • Appello per il prolungamento della moratoria sui divieti alla sperimentazione animale.

    RMR ha dato dal 2015 il proprio patrocinio a Research4life ed oggi invita a sottoscrivere questo importante appello che è già stato sottoscritto da più di 200 top scientists italiani.

    Puoi aderire in qualità di Cittadino, Giornalista, Operatore sanitario, Paziente, Professore universitario, Ricercatore privato, Ricercatore pubblico, Studente o altro a questo indirizzo clicca >>> QUI
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    Ecco l'appelo ai parlamentari italiani da parte di Research4life:
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  • Fonte pharmastar.it

    Sindrome dell'intestino corto, conferme di efficacia per teduglutide
    Molti pazienti con insufficienza intestinale associata con la sindrome dell' intestino corto (SBS-IF) possono ottenere l'indipendenza dalla nutrizione parenterale con il trattamento a lungo termine a base di teduglutide. E' quanto mostrato da un'analisi post hoc dei dati di 5 studi clinici pubblicata su Journal of Parenteral and Enteral Nutrition.

      28 dicembre 2016

    Molti pazienti con insufficienza intestinale associata con la sindrome dell’ intestino corto (SBS-IF) possono ottenere l'indipendenza dalla nutrizione parenterale con il trattamento a lungo termine a base di teduglutide. E’ quanto mostrato da un’analisi post hoc dei dati di 5 studi clinici pubblicata su Journal of Parenteral and Enteral Nutrition.
    La sindrome dell’intestino corto è un’affezione in cui l’intestino non assorbe adeguatamente le sostanze nutritive e i liquidi, solitamente dopo la rimozione chirurgica di una grossa porzione di intestino tenue.

    Teduglutide è un analogo ricombinante del peptide 2 simile al glucagone umano (GLP-2), una proteina coinvolta nell’adattamento del rivestimento intestinale. Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da sindrome dell’intestino corto.
    Teduglutide è usato dopo che si è verificato “l’adattamento intestinale”, ossia dopo una serie di cambiamenti della funzione intestinale intervenuti per compensare la riduzione delle dimensioni intestinali dopo l’intervento chirurgico.
  • Fonte pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale, Fda approva nusinersen
    La Food and Drug Administration ha approvato nusinersen, il primo trattamento per la cura dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, sarà posto in commercio con il marchio Spinraza. Nusinersen è un oligonucleotide antisenso, un breve tratto di acido nucleico di sintesi progettato per legarsi in modo specifico all'RNA bersaglio della terapia e a regolarne l'espressione. Nusinersen consiste di un pezzetto di DNA progettato per promuovere la produzione della proteina SMN dal gene SMN2, direttamente nel fluido spinale dei piccoli pazienti. Nusinersen è somministrato attraverso una iniezione intratecale.

      27 dicembre 2016

    La Food and Drug Administration ha approvato nusinersen, il primo trattamento per la cura dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, sarà posto in commercio con il marchio Spinraza.

    Nusinersen è un oligonucleotide antisenso, un breve tratto di acido nucleico di sintesi progettato per legarsi in modo specifico all’RNA bersaglio della terapia e a regolarne l’espressione.  Nusinersen consiste di un pezzetto di DNA progettato per promuovere la produzione della proteina SMN dal gene SMN2, direttamente nel fluido spinale dei piccoli pazienti. Nusinersen è somministrato attraverso una iniezione intratecale.
  • Fonte pharmastar.it 19.12.16

    Sindromi da febbre periodica, ok del Chmp per canakinumab

     

    Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l'approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

     

      19 dicembre 2016

    Fonte pharmastar.it
    URL http://www.pharmastar.it/?cat=3&id=23016


    Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

    Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

  • Fonte Cittadinanzattiva TdM


    Comunicato stampa             
                              Roma, 21 novembre 2016

    No alla Determina 458 dell'AIFA su equivalenza terapeutica

    “Associazioni di cittadini e pazienti, professionisti sanitari e società scientifiche dicono NO alla Determina 458 di AIFA sulla equivalenza terapeutica”

     Un NO a caratteri cubitali alla Determina AIFA emerge dall’incontro a porte chiuse che nelle scorse settimane ha visto riuniti Cittadinanzattiva–Tribunale per i diritti del malato, AMICI, AMRI, ANMAR, ASSOCIAZIONE MALATI DI RENI, CARDIOSALUS (CONACUORE), DIABETE ITALIA, FAND, FARE, FIMMG, FNOMCEO, FORUM NAZIONALE DIALIZZATI E TRAPIANTATI, SID, SIDEMAST, SIF, SIMBA, SIMG, SIN (Nefrologia).

    L’incontro è stato organizzato da Cittadinanzattiva–Tribunale per i diritti del malato, con l’obiettivo di approfondire gli spazi di riflessione ed i nuovi scenari aperti dalla Determina 458 che va ad incidere sul modello di assistenza, sulla professionalità dei medici prescrittori e sul ruolo dei pazienti che considerano con grande preoccupazione gli esiti di questa determina, nel caso venisse ripresentata, dopo la sospensione.

  • Fonte pharmastar.it 20 Novembre 2016

    Farmaci omeopatici “non funzionano”. La scritta adesso obbligatoria sui farmaci Usa
    Non vi è evidenza scientifica che i farmaci omeopatici funzionino. I vantaggi asseriti per questi farmaci sono basati sulla teoria dell'omeopatia che risale al 1700 e non sono riconosciuti dalla maggior parte degli esperti medici di tutto il mondo. Ad affermarlo con chiarezza è la Federal Trade Commission (FTC) statunitense che, alle aziende che producono tali farmaci, ora impone che ciò venga anche scritto sulle etichette dei prodotti. I claim di efficacia e sicurezza sono tenuti a rispettare gli stessi standard di qualunque farmaco, dice la FTC, dunque ogni affermazione deve essere supportata scientificamente.
  • Fibrosi polmonare, studi post-hoc confermano beneficio farmaci esistenti
    I pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF) sono trattati efficacemente con le opzioni terapeutiche attualmente disponibili (pirfenidone e nintedanib), indipendentemente dalla severità di malattia. Lo confermano 4 studi post-hoc, che hanno utilizzato i dati alla base della registrazione dei 2 farmaci sopra menzionati, presentati nel corso dell'edizione 2016 di CHEST - il congresso dell'American College of Chest Physicians, tenutosi quest'anno a Los Angeles (USA).

      16 novembre 2016

    I pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF) sono trattati efficacemente con le opzioni terapeutiche attualmente disponibili (pirfenidone e nintedanib), indipendentemente dalla severità di malattia.

    Lo confermano 4 studi post-hoc, che hanno utilizzato i dati alla base della registrazione dei 2 farmaci sopra menzionati, presentati nel corso dell'edizione 2016 di CHEST - il congresso dell'American College of Chest Physicians, tenutosi quest'anno a Los Angeles (USA).
  • PRESENTATA AL SENATO LA PRIMA RICERCA DI OSSFOR, L’OSSERVATORIO FARMACI ORFANI VOLUTO DA C.R.E.A. SANITÀ E OSSERVATORIO MALATTIE RARE,



    I malati rari costano complessivamente 1,36 miliardi l’anno, solo l’1,2% della spesa sanitaria.
    Ogni malato raro costa mediamente meno di un trapiantato e poco più di un paziente con due cronicità, ma i malati rari ‘esenti’ sono 270.787 e i pazienti cronici 23 milioni.
    Dall’analisi dei dati relativi ai Farmaci Orfani emerge che per garantire il diritto dei pazienti alle nuove terapie è necessario un algoritmo di pricing che tenga conto di innovatività, dimensioni del mercato e sostenibilità, anche se per l’esiguo numero di pazienti quest’ultima difficilmente è una questione impattante

  • Fonte pagina99.it

    16 novembre 2016

    Malattie rare, un business da 200 miliardi di euro

    Nel 2020, i trattamenti per questo tipo di patologie con i cosiddetti farmaci orfani rappresenteranno oltre il 20% delle vendite delle medicine da prescrizione

    Angela Simone

    Se una malattia colpisce alcune persone al mondo, non c’è interesse delle aziende farmaceutiche a sviluppare farmaci e terapie perché, è facile intuirlo, pochi pazienti corrispondono a pochi guadagni. La realtà fino a qualche anno fa era esattamente questa, motivo per cui spesso ci si riferiva alle malattie rare come malattie “orfane”, orfane appunto di investimenti, ricerca e cure. L’unica strada percorribile era quindi creare condizioni favorevoli, a più livelli, perché le aziende potessero accettare la scommessa di imbarcarsi nel processo lungo e costoso dello sviluppo di un potenziale farmaco.

    La strada l’ha aperta il governo statunitense nel 1983 con l’Orphan Drugs Act, seguito poi negli anni successivi da leggi in tutto il mondo (per esempio nel 1993 in Giappone). In Europa a fine dicembre 1999 è stato promulgato il Regolamento europeo n.141/2000 sui prodotti medicinali orfani che, così come la legge americana, stabilisce criteri per la designazione di un farmaco orfano e i relativi incentivi di cui può beneficiare.

    Dall’entrata in vigore di queste leggi, il business attorno ai farmaci per malattie rare è cresciuto esponenzialmente. Un’analisi del 2012 di Thomson Reuters, intitolata The economic power of orphan drugs sottolineava che il mercato mondiale dei farmaci orfani alla fine del 2011 valeva circa 80 miliardi di dollari, pari quasi al 6% del mercato globale farmaceutico, stimato sugli 880 miliardi di dollari, con un trend di crescita continuo.

    Secondo una recente analisi, tra le più utilizzate nel settore, Orphan Drug Report 2015 di EvaluatePharma, il mercato totale dei farmaci orfani raggiungerà i 178 miliardi nel 2020, con un aumento dell’11,7% per anno dal 2015 al 2020 (quasi il doppio della previsione dell’aumento di mercato dei farmaci non orfani, previsto attorno al 5,9% per anno).

  • Fonte pharmastar.it

    Arriva in Italia il primo biosimilare di etanercept

    Disponibile anche in Italia il biosimilare di etanercept. Sviluppato da Samsung Bioepis - joint venture tra Biogen e Samsung BioLogics – è indicato per il trattamento delle malattie reumatiche quali artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondiloartrite anchilosante, spondiloartrite assiale, spondiloartrite assiale non radiografica e psoriasi a placche.

     

      15 novembre 2016

     

  • Fonte pharmastar.it

    Artrite psoriasica, secukinumab mantiene l'efficacia a tre anni
    Nuovi dati sull'anticorpo monoclonale secukinumab dimostrano miglioramenti prolungati dei segni e dei sintomi dell'artrite psoriasica (AP) nel corso di tre anni, anche in termini di dolore riferito dal paziente. Tali risultati sono stati resi noti in occasione dell'incontro annuale dell'American College of Rheumatology (ACR) a Washington DC (Stati Uniti).
  • Fonte pagina99.it

    13 novembre 2016

    Una terapia genica “soddisfatti o rimborsati”

    Si chiama Strimvelis. È la cura per Ada-Scid, una malattia rara fino a ieri incurabile. Che costringe a vivere in una bolla. Costa 594 mila euro. Ma solo se il malato guarisce

    Angela Simone

    Dal numero dipagina99 in edicola il 12 novembre 2016

    594 mila euro. Questo è il prezzo negoziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), l’ente che fissa per l’Italia regimi di rimborsabilità e prezzi di vendita dei medicinali per uso umano, per la prima terapia genica con cellule staminali disponibile al mondo. La storia della terapia, che oggi ha il nome commerciale Strimvelis, inizia nel 1995, con i primi studi all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (oggi Sr-Tiget) per mettere a punto quella che sembrava essere una promettente tecnica per curare soprattutto le malattie rare.

  • Fonte pharmastar.it

    Malattia di Crohn, approvazione europea per ustekinumab
    La Commissione europea ha approvato l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea per l'uso di ustekinumab per il trattamento di pazienti adulti con malattia di Crohn da moderata a gravemente attiva che abbiano avuto una risposta inadeguata o abbiano perso la risposta o siano risultati intolleranti a una terapia convenzionale o a quella con un anti TNFo abbiano controindicazioni mediche a tali terapie.
  • Fonte:
    ANSA.it > Salute&Benessere > Medicina > Zika: Usa, iniziati test sull'uomo vaccino contro virus

    Zika: Usa, iniziati test sull'uomo vaccino contro virus

    Fase 1 su 75 persone per verificare sicurezza


    Redazione ANSA ROMA

     

    (ANSA) - ROMA, 07 NOV - Il primo di una serie di test sull'uomo di un candidato vaccino per il virus Zika è appena iniziato negli Usa. Lo ha annunciato il National Institute of Health Statunitense, che coordina il progetto insieme al dipartimento della Difesa.

  • Biogen punta a un rapido lancio del nuovo farmaco anti atrofia muscolare spinale
    Oggi le speranze di Biogen (e di tutta la comunità SMA) per una veloce commercializzazione di nusinersen, il primo trattamento per la cura dell'atrofia muscolare spinale, sono state considerevolmente rafforzate dai nuovi dati di uno studio di Fase 3 che mostrano un miglioramento statisticamente significativo nella funzione motoria nei pazienti con un forma di SMA caratterizzata da una insorgenza tardiva dell'indebolimento muscolare caratteristico della malattia.
  • lescienze.it 28 ottobre 2016

    Scoperta l'area dell'effetto placebo contro il dolore

    Scoperta l'area dell'effetto placebo contro il dolore
    John Moore/Getty Images

     

    Per la prima volta è stata identificata la regione del cervello responsabile dell'effetto placebo nella riduzione del dolore. La scoperta apre le porte alla possibilità di personalizzare meglio e più rapidamente le terapie analgesiche e di sperimentare con più efficacia possibili nuovi farmaci antidolorifici(red)

    C'è una regione specifica del cervello che è responsabile dell'effetto placebo, almeno per quanto riguarda l'attenuazione del dolore. A scoprirla è stato un gruppo di ricercatori della Northwestern University a Chicago  e del Rehabilitation Institute of Chicago (RIC), che firmano un articolo su “PLoS Biology”. La scoperta potrà essere d'aiuto a molte persone che soffrono di dolore cronico.

    Per identificare la zona responsabile di questo effetto placebo, una sottoarea all'interno del giro frontale medio, Marwan Baliki e colleghi hanno progettato un protocollo sperimentale che ha permesso di trovare un marcatore biologico del dolore nelle immagini cerebrali ottenute con la risonanza magnetica funzionale (fMRI).

     
    Per confermare la validità del marcatore così identificato i ricercatori hanno poi somministrato un placebo a un gruppo di pazienti sofferenti di dolore cronico dovuto a una osteoartrite al ginocchio, riscontrando che coloro che provavano un beneficio significativo dalla somministrazione erano esattamente i soggetti previsti in base ai risultati della fMRI.

    La scoperta - osservano i ricercatori - consentirà di realizzare trial clinici di nuovi farmaci molto più accurati eliminando dai gruppi sperimentali i soggetti che hanno una elevata risposta al placebo.

    “Attualmente, la risposta al placebo è studiata principalmente in soggetti sani all'interno di protocolli sperimentali controllati”, ha detto Baliki. “Ma mentre questi esperimenti ci aiutano a comprendere il fondamento biologico e comportamentale della risposta al placebo quando il dolore viene provocato apposta, il trasferimento di questi risultati nella pratica clinica, dove il dolore è principalmente di natura cronica, è insoddisfacente.”

    La nuova tecnica potrà aiutare anche la personalizzazione della terapia: disponendo di un marcatore biologico oggettivo i medici potranno vedere i diversi livelli di risposta di ciascun paziente e quindi diminuire drasticamente l'esposizione non necessaria a terapie inefficaci.

    Scoperta l'area dell'effetto placebo contro il dolore

    Kyoto University's Institute for Integrated Cell-Material Sciences (iCeMS)

     


    Fonte lescienze.it
    URL http://www.lescienze.it/news/2016/10/28/news/dolore_cronico_placebo_area_cerebrale_marcatore-3288809/

     
     
  • www.bjliguria.it 03 Nov, 2016 

    farmaco-gaslini

    Genova, dalla ricerca del Gaslini un nuovo farmaco contro la neutropenia (video)

     

    Di Paola Pedemonte

     
    La neutropenia è una rara malattia del sangue che può portare alla leucemia

    Un nuovo farmaco contro la neutropenia, una rara malattia del sangue che può portare alla leucemia. È stato validato dagli ematologi dell‘istituto Gaslini di Genova: lo studio, durato dieci anni, è stato pubblicato addirittura su Blood, rivista statunitense, la più autorevole nell’ambito delle malattie ematologiche.

    La neutropenia cronica severa è una malattia rara, con un’incidenza di uno su un milione (tra i 50 e i 60 i casi in Italia), ed è caratterizzata da bassi valori di neutrofili, globuli bianchi che difendono dalle infezioni batteriche. La nuova terapia, oltre a fornire risultati clinici più soddisfacenti, migliora la qualità della vita dei piccoli pazienti, poiché consente di passare da iniezioni quotidiane a settimanali: «Dal 1991 esiste un farmaco che iniettato ogni giorno ha sovvertito la prognosi dei bambini affetti da neutropenia, che oggi nel 90% dei casi hanno un’aspettativa di vita normale – commenta Carlo Dufour, direttore dell’Uoc Ematologia del Gaslini – La necessità di somministrazioni giornaliere può però rappresentare un ostacolo per il raggiungimento di una protezione ottimale dalla neutropenia: lo schema e la via di somministrazione di un farmaco ha solitamente un impatto non indifferente sulla compliance, specie nei pazienti più giovani». Da qui la ricerca: «Abbiamo creato una molecola più grande, che potesse essere più efficace e a lunga azione – spiega Francesca Fioredda, dirigente medico dell’Uoc Ematologia e responsabile dello studio – in questo modo il farmaco viene somministrato ogni 7-9 giorni, migliorando la qualità della vita dei pazienti: meno ansia dell’ago, meno dolore, riduzione degli effetti collaterali, quali i dolori muscolari. Finora abbiamo somministrato la cura a cinque pazienti, anche molto piccoli, e siamo molto soddisfatti dei risultati».

    Ne dà conferma Michela Olcese, mamma di Valentina, alla quale è stato somministrato il nuovo farmaco: «Abbiamo scoperto la malattia a un anno, a causa di otiti ricorrenti – spiega – l’emocromo ha mostrato il basso numero di neutrofili e da lì la diagnosi. Dopo un periodo di iniezioni giornaliere, nel 2007 abbiamo iniziato con la nuova puntura settimanale: è un’altra vita».

    Nel caso della piccola Valentina si è trattato di otite, ma la neutropenia può portare anche ad altre malattie, in alcuni casi molto gravi e mortali, come la polmonite o la setticemia. La patologia si può anche convertire in leucemia.

    La validazione di un farmaco è un processo molto oneroso, complesso e articolato, che richiede un importante impegno di risorse umane e materiali: «Lo studio che ha prodotto questa validazione è un prodotto Gaslini al 100% – ricorda Dufour – dalla diagnosi molecolare ai pazienti, alla strutturazione e conduzione dello studio alla gestione psicologica dei pazienti stessi. Uno sforzo collettivo che ha coinvolto moltissimi soggetti».

    «Siamo orgogliosi di poter affermare ancora una volta che l’istituto Gaslini è in grado di offrire risposte complete di presa in carico dei suoi piccoli pazienti – commenta il direttore generale dell’istituto, Paolo Petralia – Accoglienza, diagnosi molecolare, terapia innovativa, supporto psicosociale, infermieristico e di laboratorio. Tutto questo anche grazie a una ricerca che migliora al letto del malato la compliance insieme all’efficienza della cura».


    https://www.youtube.com/watch?v=rFTjc2JVeZc 


    Fonte www.bjliguria.it
    URL http://www.bjliguria.it/2016/11/genova-dalla-ricerca-del-gaslini-un-farmaco-la-neutropenia-video/