Farmaci


  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

    Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

     I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

    In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare. 

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    Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

    Lunedi 6 Maggio 2019  Redazione

     L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.
    L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l'ATTR-CM. 

    I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.
  • pharmastar.it

    Behcet, risultati preliminari interessanti con ustekinumab

    Giovedi 2 Maggio 2019  Nicola Casella

       Ustekinumabanticorpo monoclonale contro IL-12 e IL-23, sembra essere efficace nel guarire le ulcere orali in pazienti affetti da malattia di Behcet.

       Lo dimostrano i risultati di un piccolo studio multicentrico, in aperto, condotto in Francia e recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology che, se confermati, ampliano le possibilità di trattamento di questa manifestazione della malattia di Behcet, soprattutto nei pazienti con ulcere orali resistenti alla colchicina.
  • pharmastar.it

    Emoglobinuria parossistica notturna, approvazione preliminare UE per ravulizumab. Si dà ogni 8 settimane

    Mercoledi 1 Maggio 2019  Redazione
    Parere positivo del Chmp per ravulizumab, un farmaco biotecnologico sviluppato per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Si tratta del primo inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata di azione in quanto il farmaco deve essere somministrato ogni 8 settimane.

    L’indicazione per la quale è arrivato il via libera degli esperti dell’Ema sono i pazienti con emolisi e sintomi di alta attività di malattia. Inoltre, l’indicazione comprenderà i pazienti già in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi. Il farmaco infatti è il successore di eculizumab rispetto al quale può vantare la stessa efficacia ma un regime di somministrazione molto più comodo (8 settimane tra una infusione endovenosa e l’altra verso 2 settimane).


  • pharmastar.it

    Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019

    Venerdi 26 Aprile 2019 

       Quella dell’RNA interference è una tecnologia in ampia crescita nello sviluppo di farmaci per varie patologie, anche per l’infezione da epatite B. Sono stati infatti presentati all’International Liver Congress 2019, il meeting annuale dell’EASL (European Association for the Study of the Liver) i positivi risultati di una molecola sviluppata da Janssen in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals. Le due multinazionali hanno creato un accordo sei mesi fa, da 3,7 miliardi di dollari, per lo sviluppo di farmaci per l'epatite B. 

  • pharmastar.it

    Degenerazione maculare senile umida, Fda accetta di esaminare il dossier di brolucizumab

    Martedi 23 Aprile 2019

       La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato il deposito della domanda di licenza biologica (BLA) per il brolucizumab (RTH258) per il quale è stata richiesta l’indicazione per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età umida (AMD), nota anche come AMD neovascolare, o nAMD. Lo ha reso noto Novartis con un comunicato.

  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla: arriva in Italia cladribina compresse, primo trattamento orale da assumere per pochi giorni nell'arco di due anni

    Sabato 20 Aprile 2019  Redazione

    Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti: 20 compresse in due anni e poi basta per altri due anni.

    Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti. 

    Il farmaco è frutto della ricerca della tedesca Merck, azienda con un forte impegno in quest’area terapeutica. Sarà disponibile in commercio con il nome commerciale di Mavenclad ed è stato ammesso alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante ad elevata attività.
  • Su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con OSSFOR, martedì 7 Maggio 2019, dalle ore 15,30 alle 16,30 presso la Sala Caduti di Nassirya di Palazzo Madama (Piazza Madama, 11 – Roma) si terrà la conferenza stampa “Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell’applicazione dell’hta nei piccoli numeri”.

    In letteratura si osserva un crescente consenso verso la richiesta di un maggiore utilizzo dell’Health Technology Assessment (HTA) nel campo dei farmaci orfani (FO) e, in generale delle tecnologie per le malattie rare. Il dibattito in tema di applicazione dell’HTA, pur se sviluppato, rimane peraltro non conclusivo, in ragione della complessità delle questioni affrontate: le indicazioni emergenti spesso non sono “specifiche” e comunque non sempre scevre di problematiche anche etiche.


  • pharmastar.it

    Diabete di tipo 2, canagliflozin riduce anche il rischio di insufficienza renale. Studio CREDENCE sul NEJM

    • Martedi 16 Aprile 2019  Davide Cavaleri

    Al World Congress of Nephrology (WCN) 2019 di Melbourne, in Australia, sono appena stati presentati i risultati dello studio di fase III CREDENCE, in cui canagliflozin ha dimostrato di ridurre significativamente il rischio di insufficienza renale nei pazienti con diabete di tipo 2 e malattia renale cronica, un risultato mai ottenuto prima da un antidiabetico. 

    I dati sono stati pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine

  • doctor33.it

    Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi

    16 apr 2019
    Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi

    In pazienti affetti da malattia renale policistica autosomica dominante (Adpkd), comunemente detta malattia del rene policistico, la somministrazione di octreotide (peptide analogo della somatostatina) rallenta in modo significativo la crescita delle cisti, la progressione allo stadio terminale di malattia e, quindi, riduce la necessità di un trattamento dialitico. È quanto ha dimostrato uno studio - pubblicato su "Plos medicine" - che i ricercatori dell'Istituto Mario Negri hanno condotto in collaborazione con vari dipartimenti di alcuni ospedali dislocati sul territorio nazionale (Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Ospedale Sacco di Milano, Università di Milano-Bicocca, Università Federico II di Napoli, Ospedale Ca' Foncello di Treviso, Ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento e Ospedale Policlinico di Catania).


  • pharmastar.it

    La chemioterapia si può fare anche a basse dosi, via libera Aifa alla metroniomica per i tumori solidi

    • Martedi 16 Aprile 2019  Redazione

       L’Agenzia Italiana del Farmaco, nell’ultimo aggiornamento della legge 648/96 (http://www.agenziafarmaco.gov.it/content/legge-64896), ha autorizzato la piena rimborsabilità di un medicinale usato nel trattamento, con somministrazione settimanale frazionata, dei tumori solidi dell’adulto. Una vera e propria apertura alla chemioterapia metronomica. 

    La cura, ad esempio del cancro al seno e al polmone con vinorelbine orale utilizzata in questo approccio terapeutico, sarà dunque completamente a carico del Servizio Sanitario Nazionale. 


  • farmacista33.it

    Malattie rare, Iss: terapie sempre più specifiche, sostenibili e basate su costo-valore

    15 aprile 2019

    Malattie rare, Iss: terapie sempre più specifiche, sostenibili e basate su costo-valore

    Malattie rare, al convegno dell'Iss viene affrontato il tema dei farmaci orfani tra sostenibilità, accesso alle cure e innovazione

    La quota di spesa del Servizio Sanitario Nazionale per farmaci orfani sulla spesa complessiva è salita dal 3,5% del 2002 al 7,2% del 2007. Le ultime stime del rapporto Evaluate Pharma individuano un trend in crescita a livello mondiale nella spesa per farmaci orfani, che raggiungerà l'11% annuo. Questi alcuni dei dati emersi in occasione del convegno "L'accesso al mercato dei farmaci per le malattie rare: nuove sfide e priorità per il Sistema Sanitario Nazionale - III edizione", tenutosi presso l'Aula Pocchiari dell'Istituto Superiore di Sanità a Roma.

  • quotidianosanita.it

    “Prezzi dei farmaci troppo alti stanno limitando accesso alle cure e non solo nei Paesi poveri”. E l’Oms suggerisce acquisti “multistato” per contrattare prezzi più bassi con le aziende 

    Forum straordinario dell'Oms a Johannesburg sull'emergenza crescente per l'accesso ai farmaci che si sta manifestando in tutto il Mondo. Paesi ricchi compresi. Ogni anno 100 milioni di persone si impoveriscono per acquistare i farmaci necessari alle loro terapie. Ma una ricetta c'è: quella di iniziare a fare acquisti centralizzati tra paesi diversi per contrattare un prezzo migliore grazie all'ampliamento dei volumi acquistati. 

    15 APR - Maggiore trasparenza sui costi della ricerca e dello sviluppo e sulla produzione di farmaci, per consentire a chi ne ha bisogno di negoziare prezzi più accessibili.

    Lo hanno chiesto a Johannesburg, in Sud Africa, i delegati dei governi e delle organizzazioni della società civile in un forum globale dell’Oms su prezzi equi e accesso ai medicinali

    Il forum, co-ospitato dall'Oms e dal Governo del Sud Africa, ha avuto come obiettivo quello di fornire una piattaforma globale per una discussione tra tutte le parti interessate - compresi i governi, le organizzazioni della società civile e l'industria farmaceutica - per identificare strategie che potessero ridurre i prezzi delle medicine e ampliare l'accesso per tutti


  • aboutpharma.com

    Biosimilari in Europa, ecco le richieste dell’associazione di settore

    Promuovere politiche di mercato competitive e sostenibili, armonizzare le regole, migliorare l'accesso ai farmaci. Ecco i punti fondamentali del manifesto #Together4Health di Medicines for Europe in vista del voto parlamentare di fine maggio

    di Redazione Aboutpharma Online 15 aprile 2019

    L’associazione Medicines for Europe che mette insieme i produttori di biosimilari in Europa avanza richieste specifiche in vista delle elezioni europee di fine maggio.

    Nuove politiche

    Le richieste sono precise. Innanzi tutto promuovere politiche di mercato competitive e sostenibili e valutare la coerenza del quadro regolatorio attuale puntando ad una armonizzazione regolatoria globale a vantaggio della salute pubblica e dei singoli pazienti. In secondo luogo rafforzare l’ecosistema produttivo farmaceutico europeo sfruttando la leadership già consolidata in tecnologie e ricerca e creando condizioni di parità tra aziende Ue ed extra-Ue. Infine è necessario massimizzare la collaborazione con la comunità sanitaria per garantire l’accessi tempestivo dei pazienti ai trattamenti farmaceutici di cui necessitano e la sostenibilità dei sistemi sanitari.


  • ansa.it

    Allerta dell'Agenzia del farmaco su alcuni antibiotici, a rischio di reazioni

    Per gravi effetti collaterali, saranno ritirati dal commercio

    Redazione ANSA ROMA 14 aprile 2019 19:54
    Allerta dell'Agenzia del farmaco su alcuni antibiotici, a rischio di reazioni © Ansa

    Allerta dell'Agenzia Italiana del farmaco (Aifa) su alcuni antibiotici di uso comune per il rischio di gravi effetti collaterali "invalidanti, di lunga durata e potenzialmente permanenti". Si tratta di medicinali che contengono fluorochinoloni e chinoloni, che verranno ritirati dal commercio. L'Agenzia ha diffuso una nota con delle indicazioni rivolte ai medici.

    "Sono state segnalate con gli antibiotici chinolonici e fluorochinolonici - si legge nell'allerta pubblicata sul sito dell'Aifa - reazioni avverse invalidanti, di lunga durata e potenzialmente permanenti, principalmente a carico del sistema muscoloscheletrico e del sistema nervoso. Di conseguenza, sono stati rivalutati i benefici ed i rischi di tutti gli antibiotici chinolonici e fluorochinolonici e le loro indicazioni nei paesi dell'UE. I medicinali contenenti cinoxacina, flumechina, acido nalidixico e acido pipemidico verranno ritirati dal commercio".


  • pharmastar.it

    Porfiria epatica acuta, l'anti Rna givosiran riduce gli attacchi acuti. Prima terapia preventiva #EASL2019

    Domenica 14 Aprile 2019 di  Davide Cavaleri  Emilia Vaccaro

    Nei pazienti con porfiria epatica acuta il farmaco sperimentale givosiran ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione degli attacchi di porfiria rispetto al placebo e una riduzione significativa dell’acido aminolevulinico urinario, una delle cause principali degli attacchi. È quanto emerge dai risultati preliminari dello studio di fase III ENVISION presentati al congresso della European Association For The Study Of The Liver (EASL) 2019 che si è tenuto a Vienna, in Austria. 

    I pazienti trattati con givosiran hanno presentato un tasso medio composito annualizzato di 3,2 attacchi contro i 12,5 attacchi di quelli sottoposti a placebo (p<0,0001), con una riduzione media del 74%, hanno riferito Manisha Balwani della Mount Sinai School of Medicine di New York City e colleghi. 

  • ansa.it

    Disforia di genere, dai pediatri sì condizionato al farmaco

    Il suo utilizzo per ritardare pubertà solo con precisi paletti

    Redazione ANSA ROMA 11 aprile 2019 09:57
    Esperti ascoltati in Commissione Igiene e Sanità del Senato © Ansa

    (di Livia Parisi)

    Sì, ma con condizioni e paletti, all'utilizzo e alla rimborsabilità del farmaco che ritarda la pubertà in adolescenti con disforia di genere, ovvero che sentono la propria identità di genere diversa dal proprio sesso.
        No, invece, a polemiche, che danneggiano solo chi vive questa, non facile, condizione. Ad chiederlo oggi sono stati gli esperti della Federazione Italiana dei Medici Pediatri (Fimp) e della Società Italiana di Pediatria (Sip), ascoltati in Commissione Igiene e Sanità del Senato sull'uso della triptorelina: un delicatissimo argomento che, nei mesi scorsi, non ha mancato di suscitare polemiche.


  • aboutpharma.com

    Tempi di accesso ai farmaci: Italia al 14esimo posto in Europa

    Dopo il via libera alla commercializzazione, i pazienti nel nostro Paese attendono in media 402 giorni prima di poter utilizzare un nuovo medicinale. Ma in Germania ne bastano 119 e in Danimarca 146. I dati di un’analisi Iqvia pubblicata da Efpia

    di  11 aprile 2019
    tempi di accesso ai farmaci

      Una volta approvato in Europa, un nuovo farmaco arriva nelle mani di un paziente tedesco in media dopo 119 giorni. Ma un paziente italiano dovrà aspettarne 402 e uno serbo addirittura 925. A dirlo è un report di Iqvia pubblicato da Efpia, l’associazione europea delle industrie del farmaco, sui dati di 29 Paesi. Emerge una mappa delle disparità nell’accesso alla cure: rispetto all’attesa media di 426 giorni la variabilità è ampia e l’Italia si colloca al 14esimo posto per la “rapidità” con cui i nuovi medicinali giungono ai pazienti. I dati si riferiscono al periodo 2015-2017. Il confronto con il triennio 2014-2016 non ci fa onore: l’attesa per gli italiani è cresciuta di 19 giorni.


  • pharmastar.it

    TBC resistente alla rifampicina, pregi e difetti nuovo regime terapeutico di breve durata

    • Mercoledi 10 Aprile 2019  NC 

    Pubblicati, sulla rivista NEJM, i risultati di un altro trial, noto con l'acronimo STREAM (The Standard Treatment Regimen of Anti-Tuberculosis Drugs for Patients with MDR-TB), che hanno dimostrato la possibilità che il trattamento della TBC resistente alla rifampicina possa essere abbreviato nel tempo rispetto allo standard corrente. I risultati dello studio sono incoraggianti, anche se, nell'editoriale di accompagnamento al lavoro, sono emerse alcune riserve che suggeriscono cautela nell'implementazione immediata di quanto emerge dallo studio in questione

    In concomitanza con la pubblicazione dei dati  del trial BRIEF su NEJM (trial di cui abbiamo reso ampiamente conto la scorsa settimana) (1), che hanno dimostrato la non inferiorità di un regime di trattamento di breve durata rispetto a quello standard in pazienti con TBC e sieropositivi al virus HIV, sono stati pubblicati, sullo stesso numero della prestigiosa rivista USA, i risultati di un altro trial, noto con l’acronimo STREAM  (The Standard Treatment Regimen of Anti-Tuberculosis Drugs for Patients with MDR-TB) (2), che hanno dimostrato la possibilità che il trattamento della TBC resistente alla rifampicina possa essere abbreviato nel tempo rispetto allo standard corrente.

  • aboutpharma.com

    Li Bassi (Aifa): “Valutiamo vendita farmaci sfusi per ciclo terapeutico”

    Ne ha parlato il direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco ospite a Fuori Tg, la rubrica di approfondimento del Tg3. Altri Paesi hanno studiato la fattibilità di questa razionalizzazione e anche l'Italia potrebbe seguirli

    di Redazione Aboutpharma Online

    La vendita dei farmaci sfusi per ciclo terapeutico è la novità a cui sta lavorando l’Aifa da qualche settimana. Lo ha dichiarato Luca Li Bassi, direttore generale dell’Agenzia italiana del farmaco ospite a Fuori Tg, la rubrica di approfondimento del Tg3 condotta da Maria Rosaria De Medici del 10 aprile 2019.

    Tot farmaci per ciclo terapeutico

    “Stiamo valutando la vendita ai pazienti di medicinali sfusi per ciclo terapeutico. Ci stiamo lavorando da qualche settimana”, annuncia il direttore. L’idea non è nuova. Come ha detto lo stesso Li Bassi “ci sono Paesi che già lo fanno o hanno sperimentato degli studi pilota per poterlo fare. Stiamo studiando l’esperienza degli altri”.