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  • Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla

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    Fibrosi cistica, dati preliminari in fase 2 incoraggianti ma inferiori alle attese per nuova terapia tripla

    Venerdi 3 Gennaio 2020  NC
    Proteostasis Therapeutics Inc, azienda biofarmaceutica dedicata alla ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche nel trattamento della fibrosi cistica (FC) ha presentato in anteprima i risultati principali di un trial multicentrico internazionale randomizzato di fase 2, sull'impiego di una nuova terapia tripla a base di 3 principi attivi sperimentali [dirocaftor (PT-808), posenacaftor (PT-801), nesolicaftor (PTI-428)] vs. la combinazione dirocaftor-posenacaftor e vs. placebo in pazienti adulti con FC, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del. Lo studio era atteso in quanto la nuova combinazione farmacologica in corso di sviluppo clinico presenta l'impiego di un first-in-class in una delle tre categorie di farmaci modulatori la proteina CFTR, responsabile del difetto alla base della patologia (nesolicaftor). Dall'analisi dei risultati principali è emerso la superiorità della terapia tripla sopra indicata, in termini di miglioramento della funzione polmonare, sia vs. la terapia di combinazione doppia che vs. placebo.

  • Disturbo depressivo maggiore, approvazione europea per lo spray di ketamina efficace anche per le forme resistenti

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    Disturbo depressivo maggiore, approvazione europea per lo spray di ketamina efficace anche per le forme resistenti

      Le Commissione europea ha approvato esketamina spray nasale, in associazione a un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina (SSRI) o un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina-norepinefrina (SNRI), per gli adulti che soffrono di disturbo depressivo maggiore resistente al trattamento (TRD). si considerano affetti da TRD i pazienti che non hanno risposto ad almeno due diverse terapie antidepressive nel corso dell’ultimo episodio depressivo da moderato a grave. Sviluppato da Janssen sarà posto in commercio con il marchio  Spravato.

  • Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

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    Iperossaluria primitiva di tipo 1, lumasiran efficace in fase III. Nuovo successo della RNA interfence

    Mercoledi 18 Dicembre 2019  Redazione

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria e tutti gli endpoint secondari testati.

    In particolare, lumasiran ha raggiunto l'endpoint di efficacia primaria di variazione percentuale rispetto al basale, rispetto al placebo, in 24 ore di escrezione di ossalato urinario in media nei mesi da 3 a 6 (p meno di 0,0001).
    Lo studio ha incluso circa 30 pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia genetica che causa calcoli renali ricorrenti e nel tempo danneggia gli organi, spesso richiedendo dialisi e trapianti.
  • Cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina, parere europeo positivo per tafamidis

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    Cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina, parere europeo positivo per tafamidis

    Lunedi 16 Dicembre 2019
    Il Comitato per i Medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha dato parere positivo raccomandando l'approvazione di Vyndaqel (tafamidis), una capsula orale da 61 mg in monosomministrazione giornaliera, per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina wild-type (acquisita) o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM).

  • Sanofi ridisegna la pipeline e punta su prodotti specialistici, vaccini, dupilumab e malattie rare


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    Sanofi ridisegna la pipeline e punta su prodotti specialistici, vaccini, dupilumab e malattie rare

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

       Sono appena passati i fatidici 100 giorni dal suo insediamento quale CEO di Sanofi, società della quale è entrato a far parte lo scorso 1 settembre,  e Paul Hudson ha già iniziato a ridisegnare profondamente il futuro dell’azienda, che sarà sempre più focalizzata nella medicina specialistica.
  • Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

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    Malattia da crioagglutinine, conferme in fase III per sutimlimab, nuovo inibitore del complemento

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Lo studio clinico registrativo di fase 3, in aperto, a braccio singolo, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco sperimentale sutimlimab nelle persone con malattia da crioagglutinine (CAD, Cold Agglutinin Disease), ha raggiunto gli endpoint primari e secondari. I risultati sono stati presentati al 61^ Meeting annuale dell’American Society of Hematology, che si è tenuto a Orlando, in Florida.

    Sutimlimab è il primo trattamento sperimentale, disegnato per colpire e inibire selettivamente la proteina C1s all’interno della via classica del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario responsabile dell’attivazione del meccanismo dell’emolisi nella CAD, e ha il potenziale per diventare la prima terapia approvata per questa rara forma di anemia emolitica autoimmune. Sanofi intende sottoporre a breve alla FDA la richiesta di Biologics License per sutimlimab, che ha già ricevuto la designazione di breakthrough therapy.
  • Degenerazione maculare senile essudativa, parere europeo positivo per brolucizumab

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    Degenerazione maculare senile essudativa, parere europeo positivo per brolucizumab 

    Lunedi 16 Dicembre 2019  Redazione

    Il Chmp, il comitato di esperti dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di brolucizumab – noto anche con la sigla RTH258 – per il trattamento della degenerazione maculare senile essudativa (AMD, age-related macular degeneration).

    Sviluppato da Novartis, brolucizumab (RTH258) è un anticorpo monoclonale a catena singola contro tutte le isoforme di VEGF-A. Ha il vantaggio, rispetto agli altri farmaci, di  essere una molecola piccola che penetra molto bene all’interno della retina. Scompare subito dalla circolazione sanguigna, riducendo così il rischio di effetti collaterali sistemici.
  • Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue


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    Presto in Italia un nuovo farmaco per una malattia ultrarara sangue

    Indicato per la porpora trombotica trombocitopenica acquisita

    Redazione ANSA MILANO 12 dicembre 2019 18:37
    Cellule del sangue © Ansa

       Una nuova prospettiva di cura si sta per aprire per chi in Italia è affetto da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), malattia autoimmune ultrarara della coagulazione del sangue. Dopo essere stato approvato in Europa nel 2018, dovrebbe arrivare nei primi mesi del 2020 in Italia il caplacizumab, il primo trattamento per questa patologia basato sulla tecnologia dei nanoanticorpi. Lo hanno spiegato gli esperti riuniti oggi al Policlinico di Milano per una conferenza.
  • Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

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    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace

    Tisagenlecleucel promossa nella pratica clinica quotidiana

    Redazione ANSA ROMA 10 dicembre 2019 15:27
    Terapia Car-T in uso contro 2 tumori si conferma efficace © Ansa

     Si conferma efficace la terapia Car-T 'Tisagenlecleucelin', in cui le cellule immunitarie del paziente sono prelevate e ingegnerizzate per divenire armi contro il tumore: è già in uso per il trattamento di due tipi di neoplasia, una degli adulti e una dei bambini, ed ora la sua efficacia è stata provata anche nella realtà clinica, ovvero non solo nelle sperimentazioni controllate in laboratorio ma pure sui pazienti in trattamento reale. Promossa dunque nella pratica clinica reale (in indagini post-vendita), questa terapia Car-T è l'unica in uso sia su bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, sia su adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia è ricomparsa dopo le cure. È l'annuncio positivo di Novartis in occasione del 61/mo meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).
  • Il farmaco per il diabete che si assume solo una volta a settimana

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    Il farmaco per il diabete che si assume solo una volta a settimana

    Arriva anche in Italia Semaglutide, rimborsato dal servizio sanitario nazionale

    16:58, 04 dicembre 2019
    farmaco diabete una volta settimana semaglutide

      Buone notizie per gli oltre 4 milioni di italiani con diabete tipo 2. È infatti ora disponibile anche in Italia, rimborsato dal servizio sanitario nazionale, Semaglutide. Si tratta di un farmaco, come riporta una nota della Novo Nordisk, agonista del recettore del GLP-1 di ultima generazione che può essere somministrato per via iniettiva, con una comoda penna pre-riempita, una sola volta a settimana indipendentemente dai pasti. Semaglutide unisce, rispetto ai farmaci disponibili, superiore efficacia nel controllo della glicemia e del peso corporeo a benefici per il cuore e, in ultima analisi, la riduzione del rischio di complicanze del diabete.
  • In Italia la spesa out of pocket è la più alta d’Europa


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    In Italia la spesa out of pocket è la più alta d’Europa

    A dirlo è il rapporto "State of health in the Eu" della Commissione europea e dell'Oecd che fotografa lo stato di salute del nostro Paese. Ancora parecchi margini di miglioramento sul digitale e mercato dei generici


    cresce il debito, ma diventa più sostenibile

      In Italia la spesa out of pocket è la più alta dell’Ue con una media del 23,5% (2017) contro il 16% degli altri Stati membri. Dal 2009 al 2017 la crescita è stata del 2,5%. A dirlo è il rapporto “State of health in the Eu” della Commissione europea e dell’Oecd.

    Compartecipazione alla spesa

    In seguito alla crisi economica, la quota dei pagamenti a carico dei pazienti nella spesa sanitaria è passata dal 21 % del 2009 al 23,5 % del 2017, a causa dei crescenti obblighi di compartecipazione alle spese per molti servizi sanitari e farmaci in diverse regioni. Il grosso riguarda le spese ambulatoriali (comprese quelle odontoiatriche) ossia il 9,1%. I farmaci sono al 6,6% e l’assistenza residenziale è al 2,5%. Il ricovero è fermo all’1,3%. In Europa, invece, nella quota 16% troviamo un 5,5% per i farmaci e un 3,1% per le spese ambulatoriali. Separate qui le voci sull’odontoiatria che in Europa vale il 2,5% della spesa. Più indietro il ricovero che è all’1,4% e l’assistenza domiciliare al 2,4%.

  • Vasculiti ANCA-associate, dosi ripetute rituximab meglio di azatioprina nella prevenzione delle recidive #ACR2019

    Farmaci

    pharmastar.it

    Vasculiti ANCA-associate, dosi ripetute rituximab meglio di azatioprina nella prevenzione delle recidive #ACR2019

    Martedi 26 Novembre 2019  NC

    E’ preferibile ricorrere a trattamenti ripetuti a base di rituximab in luogo della somministrazione giornaliera di azatioprina per prevenire gli episodi di recidiva in pazienti con vasculiti ANCA-associate e una storia di ricadute di malattia. Ciò è quanto suggerisce uno studio presentato nel corso del congresso annuale dell’American College of Rheumatology da una equipe di ricercatori britannici, che suffraga ulteriormente i dati positivi sull’impiego del farmaco anti-CD20 nel trattamento di queste condizioni.

    Cosa sono le vasculiti ANCA-associate?
  • Artrite e diabete si curano insieme, arriva 'terapie per due'


    ansa.it

    Artrite e diabete si curano insieme, arriva 'terapie per due'

    Farmaco contro l'artrite reumatoide abbassa anche la glicemia

    Redazione ANSA ROMA 23 novembre 2019 14:39 
    Artrite e diabete si curano insieme, arriva 'terapie per due' © Ansa

     Sono circa 400.000 gli italiani che soffrono di artrite reumatoide, di questi quasi 55.000 devono fare i conti anche con il diabete di tipo 2. A favore di questi pazienti, arriva ora una svolta per semplificare la terapia con "una cura per due". Artrite reumatoide e diabete, infatti, si possono curare insieme, perchè un farmaco contro l'artrite ha dimostrato di abbassare anche la glicemia. Lo dimostra uno studio italiano pubblicato sulla rivista PLOS Medicine e condotto su pazienti con artrite reumatoide e diabete di tipo 2.
  • Post-infarto: COLCOL rilancia la colchicina, indicata nelle pericarditi, in prevenzione secondaria. #AHA19

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    Post-infarto: COLCOL rilancia la colchicina, indicata nelle pericarditi, in prevenzione secondaria. #AHA19

    Domenica 24 Novembre 2019  AZ
      La colchicina, antinfiammatorio indicato per gotta e pericardite, può ridurre il rischio di eventi cardiovascolari (CV) ischemici in pazienti che hanno recentemente avuto un infarto miocardico (IM), secondo lo studio randomizzato COLCOT presentato alle sessioni scientifiche dell’American Heart Association (AHA 2019) e pubblicato in contemporanea online sul “New England Journal of Medicine”.
  • Caro farmaci. In Italia prezzi più alti del 90% rispetto alla media. Sopra di noi solo Usa, Germania ed Emirati Arabi. E la colpa è soprattutto del prezzo troppo alto dei generici

    Sanità

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    Caro farmaci. In Italia prezzi più alti del 90% rispetto alla media. Sopra di noi solo Usa, Germania ed Emirati Arabi. E la colpa è soprattutto del prezzo troppo alto dei generici

    A fare il punto è il provider britannico Medbelle che ha confrontato il prezzo di 13 farmaci (branded e generici) per alcune patologie in 50 paesi del Mondo. I prezzi più cari in Usa, Germania ed Emirati Arabi. I più bassi in Malesia, Kenya e Tailandia. A portare l'Italia in vetta l'altissimo costo dei generici: +830% rispetto al prezzo medio, rispetto al +55,5% dei branded. Le differenze di prezzo maggiori per ansiolitici e anticolesterolo. VAI AL PRICE INDEX 2019

    21 NOV - L’Italia è il 4° paese al mondo per il prezzo più alto dei farmaci. In media, nel nostro Paese i prezzi dei medicinali (tra branded e generici) sono del 90% più alti rispetto al prezzo medio di 50 paesi nei cinque continenti. A stilare la classifica è il provider britannico, con sede a Londra e Berlino, Medbelle che ha pubblicato oggi i risultati di una ricerca che ha confrontato il prezzo di 13 farmaci riferiti ad altrettante patologie.
     
    Dalla disfunzione erettile all’epilessia passando per anticolesterolo, asma, antiobiotici, diabete, pillola anticoncenzionale, fino a depressione, ansia, alta pressione, epatite B, Hiv/Aids e malattie della pelle, per ogni patologia è stato analizzato il prezzo dei farmaci in ogni paese (sia del prodotto branded che del corrispettivo generico) calcolato come unità/dose (il prezzo della dose è calcolato da 1 unità o 100 g/ml di farmaco, ad esempio per compressa (100 g), capsula (100 ml), siringa (unità) o inalatore (unità).

  • Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti


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    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".
  • Le prime cellule sintetiche a guida autonoma

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    Le prime cellule sintetiche a guida autonoma

    Progettate al computer per trasportare i farmaci

    Redazione ANSA 19 novembre 2019 10:00
    Immagine al microscopio dello scheletro di una cellula, che ne permette i movimenti. (fonte: Howard Vindin/Wikipedia) Immagine al microscopio dello scheletro di una cellula, che ne permette i movimenti. (fonte: Howard Vindin/Wikipedia) © Ansa

     Ottenute le prime cellule sintetiche a guida autonoma, vale a dire che sono state progettate al computer in modo da muoversi autonomamente e in futuro potrebbero essere utilizzate come navette cargo per trasportare farmaci in specifiche regioni dell'organismo. Messe a punto dal gruppo dell’Università della Pennsylvania coordinato da Ayusman Sen, sono descritte sulla rivista Nature Nanotechnology.
  • Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

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    Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

     Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

    Martedi 19 Novembre 2019  Redazione 
      GlaxoSmithKline ha reso noti  i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.
  • Antibioticoresistenza. L’Italia mantiene il record di decessi correlati: ogni anno 10 mila morti, in tutta Europa sono 33 mila. I nuovi dati dell’Iss

    Sanità

    Antibioticoresistenza. L’Italia mantiene il record di decessi correlati: ogni anno 10 mila morti, in tutta Europa sono 33 mila. I nuovi dati dell’Iss

    “Gli ultimi dati disponibili – sottolinea Annalisa Pantosti dell'Iss – mostrano livelli di antibiotico-resistenza e di multi-resistenza delle specie batteriche sotto sorveglianza ancora molto alti, nonostante gli sforzi notevoli messi in campo finora, come la promozione di un uso appropriato degli antibiotici e di interventi per il controllo delle infezioni nelle strutture di assistenza sanitaria”. Siamo sopra la media Ue per tutti gli 8 patogeni sotto sorveglianza.

    19 NOV - In Italia nel 2018, come riporta oggi il sito del ministero della Salute, le percentuali di resistenza alle principali classi di antibiotici per gli otto patogeni sotto sorveglianza (Staphylococcus aureus, Streptococcus pneumoniae, Enterococcus faecalis, Enterococcus faecium, Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, Pseudomonas aeruginosa e Acinetobacter species) si mantengono più alte rispetto alla media europea, pur nell’ambito di un trend in calo rispetto agli anni precedenti.

  • Sclerosi multipla, via libera europeo preliminare per siponimod, primo farmaco orale per le forme secondariamente progressive

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    Sclerosi multipla, via libera europeo preliminare per siponimod, primo farmaco orale per le forme secondariamente progressive

    Domenica 17 Novembre 2019  Redazione

    Gli esperti europei del Chmp hanno dato il loro via libera preliminare all’approvazione di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme di sclerosi multipla secondaria progressiva in fase attiva (SMSP).

    Sebbene la progressione di SM sia diversa per ogni paziente e influenzata da molteplici fattori, incluso l'uso di trattamenti che modificano la malattia, si stima che fino all'80% dei pazienti passerà dalla forma recidivante remittente alla SMSP.