Farmaci

  • triapharmastar.it

    Sindrome ipereosinofilica, dall'anti-asma benralizumab nuove speranze in fase 2

    Lunedi 8 Aprile 2019  Nicola Casella

    Un piccolo studio di fase 2, di recente pubblicazione su NEJM, ha dimostrato che la somministrazione sottocute di benralizumab, un farmaco recentemente introdotto anche nel nostro Paese per il trattamento delle forme eosinofiliche di asma grave, si è dimostrata efficace anche nel trattamento sperimentale della sindrome ipereosinofilica (HES), nei casi di fallimento o di intolleranza ai farmaci già esistenti.

    Lo studio rappresenta, ad oggi, il secondo trial clinico randomizzato e controllato vs. placebo che ha saggiato l’efficacia di un farmaco per il trattamento delle HES e, pur necessitando delle dovute conferme in fase 3, avvalora una tendenza comune della ricerca farmacologica, ovvero della scoperta di ulteriori ambiti di efficacia, diversi da quelli per i quali un farmaco è stato originariamente disegnato.
  • pharmastar.it

    Sindrome di Rett, ottimi risultati in fase 2 per trofinetide

    Sabato 6 Aprile 2019

    In pazienti pediatrici con sindrome di Rett, dosi da 200 mg/kg di trofinetide due volte al giorno migliorano sintomi come comportamenti ripetitivi, problemi respiratori, disregolazione dell'umore e deambulazione. Inoltre, il trattamento è sicuro e ben tollerato, secondo i risultati di uno studio pubblicati online su “Neurology". 

    «Questi sono dati molto promettenti per la comunità dei clinici che gestiscono pazienti con Rett, dato che al momento non vi è alcuna opzione terapeutica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA)» spiegano gli autori, guidati da ha detto Daniel G. Glaze, del Dipartimento di Pediatria e Neurologia del Baylor College of Medicine di Houston.
  • Malattia di Kawasaki ed eventi avversi coronarici, meglio aggiungere ciclosporina a immunoglobuline endovena nelle forme resistenti?

        L’aggiunta di ciclosporina alla somministrazione di immunoglobuline endovena (IVIG) potrebbe rivelarsi utile nel prevenire eventi avversi coronarici in pazienti affetti da malattia di Kawasaki resistente al trattamento solo con IVIG.

    E’ quanto dimostrano i risultati di uno studio di recente pubblicazione su The Lancet (1), anche se un editoriale di commento invita alla cautela (2).

    Che cosa è la malattia di Kawasaki 
    La malattia di Kawasaki è una vasculite acuta dell’infanzia, causa di aneurismi a livello delle arterie coronariche, e rappresenta la causa principale di malattia cardiaca acquisita dell’infanzia nei Paesi industrializzati.

  • cordis.europa.eu

    Un’efficace terapia di combinazione contro la pericolosa malattia trasmessa dai flebotomi e l’HIV

    Un team di scienziati ha dimostrato che due farmaci sono meglio di uno nella battaglia per trattare le persone affette sia da una malattia parassitaria potenzialmente mortale che dall’HIV.

    SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI  

     2 Aprile 2019   La leishmaniosi viscerale (VL, visceral leishmaniasis) è una malattia parassitaria in grado di uccidere se non curata. Questa malattia, diffusa principalmente in Brasile, Africa orientale e sud-est asiatico, è seconda solo alla malaria in quanto a numero di morti causate. Tanto per cominciare la VL è difficile da trattare, ma lo diventa persino di più nei pazienti con HIV. Il virus dell’HIV aumenta l’incidenza della VL, la rende più grave e causa più ricadute, incrementando la probabilità di morte.

  • pharmastar.it

    Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

    • Lunedi 1 Aprile 2019  Danilo Magliano 

      Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.

    Abbiamo intervistato il direttore medico dell’azienda, la dottoressa Gabriella Pasciullo, per farci spiegare meglio i dettagli della nuova terapia, il suo funzionamento, come deve essere somministrata e come può migliorare la vita delle persone con beta-talassemia.
  • pharmastar.it

    Novartis acquisisce tre nuovi farmaci sperimentali in grado di modificare il sistema immunitario

    • Lunedi 1 Aprile 2019  Davide Cavaleri 

       Novartis espande il suo portafoglio di farmaci contro l’infiammazione con acquisizione di IFM Tre, una start-up con sede a Boston e consociata della compagnia statunitense IFM Therapeutics, specializzata nello sviluppo di piccole molecole per il trattamento dell’infiammazione. Ha accettato di pagare in anticipo $ 310 milioni con la possibilità di arrivare fino a $ 1,6 miliardi se i prodotti dovessero raggiungere determinati traguardi. 

    La multinazionale svizzera otterrà pieni diritti sul portafoglio di antagonisti del NLPR3 di IFM Tre, che consistono in un programma clinico e in due pre-clinici: IFM-2427 è un antagonista sistemico che ha appena iniziato la fase clinica per una serie di disturbi infiammatori cronici tra cui aterosclerosi e steatoepatite non alcolica (NASH). I due candidati in fase pre-clinica puntano al trattamento delle malattie infiammatorie intestinali e al sistema nervoso centrale. 
  • pharmastar.it

    Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

    • Domenica 31 Marzo 2019  Redazione
        Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente (TDT). Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. 

    L’indicazione proposta si riferisce a bambini di età di 12 anni che non hanno un genotipo β0/β0 (genotipo con assenza della sintesi delle catene di emoglobina), per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) è appropriato ma non è disponibile un donatore di antigene leucociti umani (HLA) corrispondente all'HSC correlato. Una volta approvato, il farmaco, precedentemente noto come LentiGlobin, sarà la prima terapia genica per il trattamento del TDT.
  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, via libera Fda per siponimod, il primo farmaco orale approvato per le forme secondariamente progressive

    • Mercoledi 27 Marzo 2019  Redazione

    L’Fda ha approvato le compresse di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), che includono la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente-remittente e la malattia attiva secondaria progressiva (SMSP). 

    Sviluppato da Novartis, sarà messo in commercio con il marchio Mayzent. Sarà disponibile nelle farmacie americane entro una settimana. In Europa l’approvazione del farmaco è attesa per la parte finale del 2019.

    Siponimod è una terapia orale modificante la malattia, con somministrazione una volta al giorno, che ha dimostrato di ritardare in modo significativo la progressione della disabilità e di aumentare le possibilità per i pazienti con SMSP. 
  • Esofagite eosinofila, efficacia della budesonide orale e del fluticasone inalatorio

       Il trattamento iniziale dell’ esofagite eosinofila (EoE) con budesonide viscosa orale o fluticasone da un inalatore multidose ha prodotto una diminuzione della conta degli eosinofili, oltre a un miglioramento della disfagia e delle caratteristiche endoscopiche, secondo quanto pubblicato su Gastroenterology

    Evan S. Dellon, direttore del Centro per le Malattie Esofagee e Deglutizione presso la Scuola di Medicina dell'Università della North Carolina, e colleghi hanno progettato questo studio perché non ci sono farmaci approvati dalla FDA specificamente per l’EoE. 
  • askanews.it

    Martedì 26 marzo 2019 - 15:07

    Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

    Speranze dalla terapia genica
    Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

       Napoli, 26 mar. (askanews) – Trasfusioni ridotte fino al 50% grazie a un farmaco innovativo che intrappola le sostanze responsabili della morte prematura dei globuli rossi nel midollo osseo: basta un’iniezione sottocute ogni 3 settimane per diminuire di oltre il 20% la necessità di trasfusioni in 8 pazienti su 10 e per dimezzarle nel 10% dei casi: arrivano dall’Università Vanvitelli due buone notizie per i 7000 italiani malati di talassemia, soprattutto per i 4000 che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. Per tutti loro una speranza arriva dalle due ricerche pubblicate di recente dal Centro di cura delle Talassemie ed Emoglobinopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli, con altri centri italiani ed esteri, sulle due prestigiose riviste internazionali Blood e Nature Medicine.

  • pharmastar.it

    Fibrosi polmonare idiopatica, Fda concede a saracatinib la designazione di farmaco orfano

    • Domenica 24 Marzo 2019  Redazione

       L’Fda ha concesso l'Orphan Drug Designation (ODDD) a saracatinib, un potenziale nuovo farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), un tipo di malattia polmonare che provoca cicatrici (fibrosi) dei polmoni. Saracatinib è un inibitore della src-chinasi che regola ampie funzioni cellulari, tra cui la crescita e la differenziazione cellulare. Saracatinib ha completato la Fase I di sviluppo.

  • pharmastar.it

    Artrite idiopatica giovanile sistemica, bene anakinra come trattamento monoterapico di prima linea

    L'adozione di un trattamento T2T, basato sull'impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell'indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno legato sia alla malattia che all'impiego di glucocorticoidi in pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG) sistemica. Queste le conclusioni del follow-up a 5 anni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology. 

    L’adozione di un trattamento T2T, basato sull’impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell’indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno legato sia alla malattia che all’impiego di glucocorticoidi in pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG) sistemica.

    Queste le conclusioni del follow-up a 5 anni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology.
  • pharmastar.it

    Pemfigo volgare, approvazione europea per rituximab

        La Commissione europea ha approvato ritixumab per il trattamento delle forme da moderate a severe di pemfigo volgare, una rara malattia autoimmune che porta alla formazione di vesciche e piaghe cutanee gravi, per lo più negli adulti e negli anziani.
  • ansa.it

    In quasi tutti i farmaci un ingrediente che causa allergia

    Da lattosio a glutine a colorante alimentare

    Redazione ANSA ROMA 18 marzo 2019  15:03
     Farmaci © ANSA/Ansa

       Praticamente tutti i farmaci contengono, oltre al principio attivo, qualche ingrediente supplementare che può causare allergie, dal glutine al lattosio.
        Lo afferma uno studio della Harvard Medical School pubblicato da Science Translational Medicine, secondo cui spesso i pazienti non sono a conoscenza dei rischi.

  • pharmastar.it

    Emofilia A, approvazione europea per emicizumab anche nei pazienti senza inibitori

    Giovedi 14 Marzo 2019

         Roche ha annunciato in data odierna che la Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa (carenza congenita del fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori del fattore VIII. Ora emicizumab può inoltre essere usato con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane) per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII. 
  • ansa.it

    In Italia il primato in Ue di morti per antibiotico-resistenza

    Oltre 10mila morti ogni anno, un terzo di quelli in Europa

    Redazione ANSA MILANO 13 marzo 2019 12:58
    Antibioticoresistenza, e' allarme © Ansa

       Con oltre 10mila decessi ogni anno, su 33 mila circa in Europa, l'Italia ha il triste primato delle morti da resistenza agli antibiotici, secondo un'indagine che sarà presentata domani a Milano nel VII Congresso Internazionale AMIT. In Italia, secondo l'Iss, le infezioni ospedaliere hanno un'importanza anche maggiore di tante altre malattie non infettive. Su 9 milioni di ricoveri in ospedale, ogni anno si riscontrano da 450.000 a 700.000 casi, pari al 5-8% di tutti i pazienti ricoverati. Nel 2050 le infezioni batteriche saranno la principale causa di decessi.

  • aboutpharma.com

    Sanità e Politica

    È giusto introdurre l’equivalenza terapeutica?

    È questo forse il tema più "caldo” che sarà discusso durante il 12° Forum Nazionale Pharma, in programma a Stresa dal 29 al 31 maggio. Ma non solo, tra gli altri argomenti “spinosi” anche i dati di real world e la sostenibilità dei prodotti innovativi. *A CURA DI SIF

    In quali casi due o più farmaci appartenenti alla stessa classe farmaceutica, con le stesse indicazioni terapeutiche e con efficacia e sicurezza sovrapponibili, ma con principio attivo differente, possono essere considerati equivalenti dal punto di vista terapeutico? Sarà questo uno dei temi di discussione del 12° Forum Nazionale Pharma che si svolgerà a Stresa dal 29 al 31 maggio. Forse uno dei  temi più “caldi” come suggerisce Patrizia Popoli, direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell’Istituto superiore di sanità (Iss), che modererà proprio la tavola rotonda sull’equivalenza terapeutica e le categorie terapeutiche omogenee. Perché, come spiega Popoli, che è anche membro del comitato scientifico del Forum, “la determina Aifa sull’equivalenza terapeutica, che era stata ritirata qualche mese dopo la sua pubblicazione, è stata re introdotta lo scorso anno, generando alcune criticità interpretative”.

  • (lettera) quotidianosanita.it

    Il caso triptorelina. Scienza o metafisica?

    Le recenti polemiche seguite alla determina Aifa che ha inserito il farmaco a carico del Ssn in caso di disforia di genere hanno fatto emergere con chiarezza l’assunto metafisico che sta alla base dell’opposizione al Parere del CNB del luglio scorso. Ossia l’idea che quel farmaco “tradisce l’ordine del creato” e “ribalta l'antropologia cattolica, la concezione dell'uomo che la Chiesa testimonia da duemila anni”

    Maurizio Mori Professore ordinario di bioetica e filosofia morale, Università di Torino Componente del Comitato Nazionale per la Bioetica Presidente della Consulta di Bioetica Onlus

    12 MAR - Gentile Direttore,
    con tempestività QS a fine luglio 2018 dedicò attenzione al Parere con cui il CNB aveva approvato l’uso off-label della triptorelina a condizioni molto prudenti e circostanziate per le situazioni di adolescenti con disforia di genere (DG).
     
    Ero in seguito intervenuto per spiegare le ragioni alla base della posizione largamente maggioritaria del CNB e ho mostrato con citazioni testuali e non smentite che l’unica voce contraria nel CNB (di Assuntina Morresi) non facesse altro che ripetere posizioni risalenti a molto prima dell’approfondito studio fatto nel Comitato Nazionale, cioè fossero ideologiche e preconcette.
     
    Mi permetto di intervenire di nuovo sulla questione, perché il 25 febbraio è uscita la Determina dell’AIFA pubblicata il 2 marzo in GU  che ha introdotto la triptorelina nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del SSN “per l’impiego in casi selezionati in cui l’identità di genere (disforia di genere) con diagnosi confermata da una equipe multidisciplinare e specialistica e in cui l’assistenza psicologica, psicoterapeutica e psichiatrica non sia risolutiva”.

    Sono contento di rilevare come sia stata accolta la proposta avanzata dal CNB che il farmaco sia somministrato da una “equipe multidisciplinare e specialistica”, perché questo è garanzia di grande cautela e attenzione. Inoltre, si specifica che il farmaco è l’ultima ratio a sostegno di un’assistenza psicologica rivelatasi non risolutiva.

  • LeScienze.it
    11 marzo 2019

    Una mappa globale delle resistenze batteriche

    Una mappa globale delle resistenze batteriche

         La prima analisi mondiale della diffusione dei geni della resistenza batterica agli antibiotici, ottenuta analizzando le acque reflue di decine città di tutto il mondo, ha evidenziato che questo fenomeno è correlato più alle condizioni sanitarie del paese e allo stato di salute generale della popolazione che all'uso di antibiotici

        A livello globale, i geni della resistenza batterica agli antibiotici sono molto più diffusi nei paesi in cui le condizioni sanitarie sono scadenti e lo stato di salute generale della popolazione è peggiore. È il risultato di un’analisi che ha prodotto anche la prima mappa mondiale della diffusione dei geni che causano antibioticoresistenza. Lo studio, effettuato da un gruppo internazionale di ricercatori coordinato da Rene S. Hendriksen e Frank M. Aarestrup della Technical University of Denmark a Lyngby, è stato illustrato su “Nature Communications”.

  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, Celgene deposita all'Ema la domanda di registrazione per ozanimod. Presto anche all'Fda

       Celgene ha annunciato di aver depositato all’agenzia europea dei medicinali la domanda di commercializzazione in Europa per ozanimod, un  modulatore del recettore della sfingosina 1-fosfato attivo per via orale. Il farmaco è stato sviluppato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente. Nelle prossime settimane l’azienda dovrebbe depositare la stessa domanda anche all’agenzia americana che lo scorso anno lo aveva rifiutato.