Industria farmaceutica

  • Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno

    Farmaci

    Sclerosi multipla, approvazione europea per ozanimod, è orale e si prende una volta al giorno 

    Giovedi 28 Maggio 2020  Redazione 

    La Commissione europea ha approvato ozanimod per il trattamento di adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (RMS), tra cui sindrome clinicamente isolata, malattia recidivante-remittente e malattia secondaria progressiva attiva. E' attivo per via orale e si somministra una volta al giorno. Sviluppato da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb, sarà messo in commercio con il marchio Zeposia.
  • Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina

    Malattie Rare

    pharmastar.it

    Lipodistrofia, arriva in Italia metreleptina, primo farmaco per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina

    Lunedi 25 Maggio 2020  Redazione

    Per i bimbi a partire dai 2 anni e per gli adulti affetti da lipodistrofia, una malattia ultra-rara che colpisce meno di 200 persone in Italia, arriva un’importante novità. Da oggi è infatti disponibile a livello nazionale una terapia a base di metreleptina: è il primo farmaco orfano capace di controllare alcune importanti manifestazioni della forma generalizzata, e in alcuni casi di quella parziale. Il farmaco è messo a punto da Aegerion Pharmaceuticals e sarà messo in commercio con il marchio Myalepta.
  • Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    CS industria

    comunicato stampa Biogen

    Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    • Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
    • Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
    • I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

    Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.

  • Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19

    Malattie Rare

    pharmastar.it

    Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19

    Martedi 19 Maggio 2020  Redazione

    L’attuale situazione sanitaria continua a impattare sulla qualità di vita dei pazienti con Amiloidosi hATTR, malattia genetica rara e progressivamente debilitante che già comporta ripercussioni importanti sulla vita dei pazienti e dei loro caregiver. In questa difficile contingenza, l’impegno dell'azienda farmaceutica Alnylam si concretizza nell’offerta di nuovi servizi ai pazienti, volti anche ad evolvere nuovi modelli di assistenza per i pazienti affetti da patologie rare.
  • Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

    Farmaci

    pharmastar.it

    Malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica, la Commissione Europea approva nintedanib

    Venerdi 24 Aprile 2020  Redazione

    Approvazione da parte della Commissione Europea di nintedanib per il trattamento della malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica (SSc-ILD) nei soggetti adulti.  L’approvazione è giunta dopo il parere positivo espresso il 27 febbraio 2020 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) sull’utilizzo di nintedanib nel trattamento di SSc-ILD.
  • Covid-19, approvato dall'Aifa l'uso compassionevole di ruxolitinib

    Farmaci

    pharmastar.it

    Covid-19, approvato dall'Aifa l'uso compassionevole di ruxolitinib

    Martedi 7 Aprile 2020  Redazione

    Si chiama ruxolitinib ed è il primo farmaco ad essere approvato dall’AIFA nell’ambito di un protocollo di uso compassionevole per pazienti Covid-19. Ad annunciarlo è l’AIFA stessa sul suo sito ufficiale e l’autorizzazione riguarda il possibile utilizzo del farmaco in quei pazienti Covid-19 con insufficienza respiratoria che non necessitano di ventilazione assistita invasiva.
  • Coronavirus, ok ai test preclinici per un vaccino italiano

    ricerca

    ansa.it

    Coronavirus, ok ai test preclinici per un vaccino italiano

    E’ la prima in Europa. Aurisicchio (Takis), si comincia in settimana

    Redazione ANSA 18 marzo 2020 15:17
    Particelle di coronavirus viste al microscopio eletttronico (fonte: NIAID) © Ansa

  • Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

    Farmaci

    adnkronos.com

    Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/03/2020 21:20
    Coronavirus, Italia testa antivirale contro Covid-19

    "L'Italia parteciperà ai due studi di fase III promossi da Gilead Sciences per valutare l'efficacia e la sicurezza della molecola sperimentale remdesivir negli adulti ricoverati con diagnosi di Covid-19". Lo annunciano l'azienda americana e l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), precisando che "gli studi saranno inizialmente condotti presso l'ospedale Sacco di Milano, il Policlinico San Matteo di Pavia, l'azienda ospedaliera di Padova, l'azienda ospedaliera universitaria di Parma e l'Istituto nazionale di malattie infettive Lazzaro Spallanzani di Roma. Si stanno identificando, in collaborazione con Aifa, altri centri in regioni con alta incidenza dell'infezione da coronavirus per l’inclusione negli studi".

  • Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Terapia genica

    pharmastar.it

    Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Domenica 8 Marzo 2020  Redazione

    Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.
  • Boehringer, via libera dal Chmp a terapia per pazienti affetti da malattia interstiziale polmonare

    Farmaci

    aboutpharma.com

    Boehringer, via libera dal Chmp a terapia per pazienti affetti da malattia interstiziale polmonare

    Il Comitato ha espresso parere positivo per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di nintedanib. Il farmaco sarà utilizzato come terapia per adulti affetti dalla patologia ai polmoni associata a sclerosi sistemica

    Malattia intestiziale polmonare

    Il Comitato che valuta i farmaci per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea del farmaco (Ema), ha espresso parere positivo per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di nintedanib. Il farmaco sviluppato da Boehringer Ingelheim,  sarà utilizzato come terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica

  • Primo vaccino contro il Coronavirus, ad aprile azienda Usa inizia test sull'uomo. Titolo vola in borsa


    pharmastar.it

    Primo vaccino contro il Coronavirus, ad aprile azienda Usa inizia test sull'uomo. Titolo vola in borsa

    Martedi 25 Febbraio 2020  Emilia Vaccaro

    La società biotecnologica Moderna oggi ha annunciato di aver rilasciato il primo lotto di mRNA-1273, il vaccino per uso umano sviluppato dalla stessa società contro il nuovo coronavirus. Le fiale di mRNA-1273, da utilizzare nel previsto studio di Fase 1 negli Stati Uniti, sono state spedite al National Institute of Allergy and Infectsious Diseases (NIAID), una parte del National Institutes of Health (NIH). Le azione dell'azienda stanno volando alto, il titolo della biotech ha chiuso le contrattazioni after hour in rialzo del 16%.
  • Per l'Oms antivirale di Gilead miglior candidato per combattere il coronavirus. Balzo in borsa delle azioni

    industria farmaceutica

    pharmastar.it

    Per l'Oms antivirale di Gilead miglior candidato per combattere il coronavirus. Balzo in borsa delle azioni

    Business

    Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione

    Le azioni di Gilead Sciences hanno fatto un balzo in borsa di oltre il 5% dopo che un alto funzionario dell'Organizzazione Mondiale della Sanità ha detto che il farmaco sperimentale dell'azienda potrebbe essere la soluzione migliore per trovare un trattamento per l’infezione da coronavirus che si sta diffondendo in tutto il mondo.
  • Emofilia e Sma: Fondazione Roche premia 11 progetti


    aboutpharma.com

    Emofilia e Sma: Fondazione Roche premia 11 progetti

    Selezionati, con il contributo di Fondazione Sodalitas, i vincitori di due bandi dedicati al sostegno di iniziative socio-sanitarie e assistenziali che migliorano la qualità della vita di pazienti e caregiver. Nella prossima edizione anche oncologia e neuroscienze

    di Redazione Aboutpharma Online 13 Febbraio 2020

    Premiati undici progetti sociosanitari e assistenziali dedicati alle persone con emofilia o atrofia muscolare spinale (Sma). La Fondazione Roche ha annunciato oggi i vincitori di due differenti bandi. Otto sono i progetti premiati nell’ambito emofilia e tre per la Sma. Si tratta di iniziative ideate da associazioni di pazienti e realtà no profit. Nel complesso sono stati assegnati 200 mila euro.

  • Sclerosi multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Ricerca

    pharmastar.it

    Sclerosi  multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III

    Sabato 8 Febbraio 2020  Redazione

    Per Sanofi, che ha recentemente rifocalizzato le proprie aree di ricerca, la sclerosi multipla rimane un’area prioritaria. Per questa ragione è importante il risultato appena ottenuto in uno studio di fase 2b che ha valutato l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton), noto per ora con la sigla SAR442168, una piccola molecola selettiva, orale, che passa la barriera ematoencefalica. Nel trial il farmaco sperimentale ha raggiunto il suo endpoint primario.
  • Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, patisiran rimborsato in Italia. Blocca l'RNA difettoso

    Farmaci

    pharmastar.it

    Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, patisiran rimborsato in Italia. Blocca l'RNA difettoso

    Domenica 2 Febbraio 2020  Redazione

    Lo scorso 30 gennaio in Gazzetta Ufficiale è stata pubblicata la determina con la quale l’Aifa autorizza la rimborsabilità in classe H del patisirian per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2. Sarà messo in commercio dalla biotech Alnylam con il marchio Onpattro.
  • Aggiornamento su DevelopAKUre: dopo 10 anni di duro lavoro, sarà presto disponibile un trattamento AKU innovativo, che trasformerà la vita dei pazienti

    Farmaci

    cordis.europa.eu

    Aggiornamento su DevelopAKUre: dopo 10 anni di duro lavoro, sarà presto disponibile un trattamento AKU innovativo, che trasformerà la vita dei pazienti

    Questo mese scopriremo i progressi compiuti dal progetto DevelopAKUre che abbiamo presentato nella nostra sezione speciale di febbraio 2019 sulle malattie rare. Il progetto stava lavorando a una commercializzazione completa del nitisinone, un innovativo trattamento per l’alcaptonuria (AKU), una condizione estremamente rara. Ne parliamo con Lakshminarayan Ranganath, il coordinatore dedicato del progetto,consulente presso il Royal Liverpool University Hospital nel Regno Unito e professore all’Università di Liverpool.

    © Lightspring, Shutterstock

    Quando ne discutemmo all’inizio del 2019, il team di DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria) era in procinto di decidere se presentare una domanda di mercato che consentisse l’uso del nitisinone per il trattamento dei pazienti con AKU. Cos’è accaduto da allora? «Il nostro studio SONIA 2 (suitability of nitisinone in alkaptonuria 2), che è stato una sperimentazione clinica randomizzata per 4 anni si è concluso nel gennaio 2019», spiega Ranganath.

  • Eccessiva sonnolenza diurna: la Commissione Europea approva Solriamfetol

    Farmaci

    quotidianosanita.it

    Eccessiva sonnolenza diurna: la Commissione Europea approva Solriamfetol

    L’eccessiva sonnolenza diurna (ESD) è uno dei sintomi principali nelle persone che soffrono di sindrome delle apnee ostruttive nel sonno, e dei pazienti affetti da narcolessia. Solriamfetol è il primo inibitore della ricaptazione della dopamina e della noradrenalina approvato per il trattamento dell’ESD in queste categorie di pazienti

    28 GEN - Il 20 gennaio, la Commissione Europea ha approvato Solriamfetol, il farmaco prodotto da Jazz Pharmaceuticals, indicato per ridurre l’eccessiva sonnolenza diurna (ESD) negli adulti affetti da narcolessia o da sindrome delle apnee ostruttive del sonno (OSAS). Solriamfetol è il primo inibitore della ricaptazione della dopamina e della noradrenalina approvato per trattare la ESD nei pazienti con narcolessia e l’unico autorizzato nell’Unione Europea nei pazienti con OSAS.

  • Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Farmaci

    pharmastar.it

    Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Domenica 26 Gennaio 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso un'approvazione accelerata al tazemetostat per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età ≥16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Sviluppato dalla biotech americana Epizyme, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tazverik.
  • CAR T anche per pancreas, colon retto, mammella e melanoma. Al via il progetto ACC finanziato dal Ministero della Salute

    Sanità

    pharmastar.it

    CAR T anche per pancreas, colon retto, mammella e melanoma. Al via il progetto ACC finanziato dal Ministero della Salute

    Martedi 21 Gennaio 2020  Redazione

    Inizieranno entro gennaio in 13 dei 26 IRCCS di Alleanza Contro il Cancro, come annunciato a ottobre dal Ministro della Salute, Roberto Speranza, le attività del progetto triennale sulle terapie CAR T, le cellule (linfociti) del sistema immunitario che, dopo essere state prelevate dai Pazienti vengono espanse e ingegnerizzate in laboratorio per distruggere il tumore una volta reintrodotte nel corpo.
  • Big Data. Dall’Ema 10 raccomandazioni per sbloccare il loro potenziale nelle politiche di salute pubblica nella UE

    Sanità

    quotidianosanita .it

    Big Data. Dall’Ema 10 raccomandazioni per sbloccare il loro potenziale nelle politiche di salute pubblica nella UE

    La più ambiziosa di queste dieci raccomandazioni è l'istituzione di una piattaforma UE per accedere e analizzare i dati sanitari provenienti da tutta l'Unione europea. Questa piattaforma creerebbe una rete europea di database di qualità e contenuti verificati con i più alti livelli di sicurezza dei dati. Sarebbe utilizzata per migliorare il processo decisionale in materia di regolamentazione con prove fornite dalla pratica sanitaria. Altre raccomandazioni hanno poi lo scopo di migliorare l'orientamento e l'impiego di risorse all'interno della rete normativa dell'UE. LE RACCOMANDAZIONI

    20 GEN - La task force congiunta sui big data dell'Ema e i vertici delle agenzie farmaceutiche propongono dieci azioni prioritarie per la rete europea di regolamentazione dei medicinali al fine di uilizzare al meglio i big data per sostenere l'innovazione e la salute pubblica. I big data sono un set di dati particolarmente esteso, che si accumulano rapidamente, acquisiti su più impostazioni e dispositivi, ad esempio attraverso dispositivi indossabili, cartelle cliniche elettroniche, studi clinici o segnalazioni di reazioni avverse spontanee.