In pazienti con fibrosi polmonare idiopatica lieve o moderata, il nuovo farmaco orale in sviluppo PBI-4050, da solo o in combinazione con nintedanib o pirfenidone, è stato ben tollerato e non associato ad alcun evento avverso grave durante un periodo di trattamento di 12 settimane, secondo i risultati di uno studio canadese di fase II pubblicato sull'
European Respiratory Journal.
La
fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare cronica, irreversibile, progressiva e solitamente mortale di causa sconosciuta. È caratterizzata dalla formazione di cicatrici nel parenchima polmonare, perdita progressiva della funzionalità polmonare, dispnea e tosse che alla fine portano a insufficienza respiratoria. Si manifesta principalmente negli anziani, con un'età media alla diagnosi di 66 anni.
pharmastar.it
Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l'end point in fase III
- Lunedi 28 Gennaio 2019 Redazione

Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che i il farmaco ravulizumab-cwvz ha raggiunto il suo end point primario in uno studio di fase III che ha arruolato pazienti naive alla terapia affetti da sindrome emolitica uremica emolitica atipica (SEUa).
Si tratta di una patologia sistemica ultra rara è caratterizzata dalla formazione di trombi all’interno dei piccoli vasi sanguigni di tutte le parti del corpo, che possono portare a complicanze sistemiche multiorgano. La SEUa è principalmente causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento.
ansa.it
Da galline Ogm proteine umane nelle uova, utili per fabbricare farmaci
Modificate per ottenere due componenti del sistema immunitario
Redazione ANSA ROMA 28 gennaio 2019 15:07

Le future fabbriche dei farmaci potrebbero essere le galline. Lo suggerisce uno studio pubblicato da Bmc Biotechnology in cui alcuni esemplari sono stati modificati geneticamente per produrre uova che contenevano proteine umane con potenzialità terapeutiche.
ansa.it
La prima mappa in HD del genoma umano
Spiega perché ogni individuo è unico
Redazione ANSA 25 gennaio 2019 09:59

Una mappa in alta definizione capace di indicare i 'punti caldi' del Dna umano nei quali si concentrano le possibili mutazioni. Pubblicata sulla rivista Science, permette di capire quali sono gli elementi che rendono unico ciascun individuo e fornisce i numeri, impressionanti, delle possibili combinazioni dalle quali può emergere un individuo. la mappa è stata ottenuta dalla DeCode genetics, la società del gruppo Amgen che dalla fine degli anni '90 sta raccogliendo dati dallo studio a tappeto della popolazione islandese.
cordis.europa.eu
Uno studio scopre nuovi ceppi di superbatteri che causano la febbre tifoide in Bangladesh
Un gruppo di scienziati ha scoperto due nuove forme di batteri altamente resistenti ai farmaci che provocano la febbre tifoide, una malattia potenzialmente letale.
SALUTE - PROGRESSI SCIENTIFICI
Ogni anno, un numero di persone compreso tra 11 e 20 milioni si ammala di febbre tifoide e, di questi, tra i 128 000 e i 161 000 muoiono in seguito alla malattia, secondo l’Organizzazione mondiale della sanità. Si tratta di un’infezione gastrointestinale potenzialmente letale causata dal batterio Salmonella enterica serovar Typhi (S. Typhi), normalmente diffuso tramite acqua o cibo contaminati. Le incidenze più elevate si registrano in alcune parti dell’Asia e dell’Africa. Sebbene i vaccini possano fornire una certa protezione contro la febbre tifoide e la malattia venga solitamente trattata con gli antibiotici, i crescenti livelli di resistenza ai farmaci sono fonte di grande preoccupazione.
pharmastar.it
Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia
- Lunedi 21 Gennaio 2019 Redazione

La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e che conta oltre 7000 pazienti solo in Italia.
È questo il risultato del primo trial clinico di terapia genica per la beta talassemia realizzato sia in pazienti adulti che pediatrici, frutto di oltre dieci anni di lavoro del gruppo di ricerca di Giuliana Ferrari, docente dell’
Università Vita-Salute San Raffaele, all’
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e possibile grazie all’alleanza strategica tra
IRCCS Ospedale San Raffaele,
Fondazione Telethon e
Orchard Therapeutics.
LeScienze.it
18 gennaio 2019
Vasi sanguigni umani ricreati in provetta

Partendo da cellule staminali è stato possibile ricreare in provetta un sistema tridimensionale di vasi sanguigni che riproduce perfettamente quello umano. Il risultato permetterà un salto di qualità nello studio dei meccanismi molecolari alla base delle malattie vascolari, a partire da quelle causate dal diabete(red)