Associazione "Rete Malattie Rare" onlus

Hiv-Aids. La terapia Tat è un “vaccino terapeutico”

Il vaccino può essere preventivo se dato alle persone sane, o terapeutico, se dato alle persone infettate o ammalate. Il concetto del vaccino terapeutico è molto importante per l’HIV e le associazioni di pazienti e i media potrebbero contribuire a chiarire questo concetto poiché la maggior parte delle persone quando sente la parola vaccino per HIV, pensa subito alla prevenzione. Ma non tutte le ricerche in corso sui vaccini per HIV mirano alla prevenzione

18 FEB - Gentile Direttore,
sono lieta dell’intervento del Presidente di NPS, Margherita Errico, che ringrazio poiché mi permette di chiarire il concetto di vaccino. Il vaccino può essere preventivo se dato alle persone sane, o terapeutico, se dato alle persone infettate o ammalate. Molti vaccini terapeutici sono stati già approvati o sono in valutazione da parte delle agenzie regolatorie USA e Europea; moltissimi sono in fase di sviluppo clinico in molti campi e in tutto il mondo. Esempi sono i vaccini terapeutici contro tumori solidi e del sangue, per l’infezione da herpes ricorrente, HPV, diabete, allergie, dipendenze, ecc.. e anche da HIV. Dal 2010 sono stati pubblicati oltre 800 lavori su vaccini terapeutici e i prodotti in fase di sviluppo sono circa 500.
 

^{LeScienze.it 15 febbraio 2019}

Il sesso biologico influisce sull'evoluzione dei tumori

(© Science Photo Library / AGF)

Il sesso dei pazienti influisce sui tipi di mutazione che caratterizzano un tumore. Questa scoperta va ad aggiungersi a una crescente consapevolezza del fatto che nel cancro il sesso biologico è importante, non solo a causa delle differenze nello stile di vita, ed è un fattore da considerare negli studi clinici e anche in quelli pre-clinicidi Heidi Ledford/Nature

ansa.it

Un chip per scoprire la sindrome di Down dal sangue

Metodo rapido ed economico, potrebbe sostituire l'amniocentesi

_{Redazione ANSA 5 febbraio 2019 13:35}

E' rapido, affidabile, economico e non invasivo: è possibile grazie a un biosensore che nei test sui topi ha permesso di riconoscere la sindrome di Down nel sangue, catturando il cromosoma 21. Se futuri test sull'uomo confermeranno il risultato, l'amniocentesi potrebbe essere sostituita dal nuovo esame non invasivo. Il risultato, descritto sulla rivista Nano Letters, si deve al gruppo dell'università di Pechino guidato da Zhiyong Zhang.

_{^LeScienze.it}

L'inaspettata plasticità delle cellule del pancreas

   L'identità di una cellula differenziata dell'organismo, e quindi la sua funzione, possono essere cambiate artificialmente. Lo ha dimostrato un esperimento che ha forzato alcuni tipi di cellule pancreatiche, che normalmente non producono insulina, a secernere questo ormone fondamentale per il metabolismo. Il risultato dimostra per la prima volta la plasticità di queste cellule, smentendo uno dei dogmi della biologia umana(red)

^{pharmastar.it}

È il momento degli anticorpi bispecifici, cosa sono e come funzionano

_{Giovedi 14 Febbraio 2019  Davide Cavaleri}

^popsci.it

Batteri dell’intestino: identificati circa 2.000 tipi diversi

_{MEDICINA Feb 13, 2019} 
   Nel nostro intestino vivono ben 2.000 specie di batteri differenti. A realizzare la mappa dei batteri intestinali è stato un team di ricercatori dello European Molecular Biology Laboratory (EMBL) e del britannico Wellcome Sanger Institute. I risultati, pubblicati su Nature, sono un passo in avanti per censire e analizzare tutti i microrganismi che popolano l’intestino umano, al fine di comprendere meglio le malattie di questo organo.

^{pharmastar.it}

Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III

• _{Sabato 9 Febbraio 2019  Redazione}

Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti. E' anche stato arruolato il primo paziente nello studio di Fase III denominato Hope-B.

^ansa.it

Cervello, da un cocktail di farmaci 'fabbriche' di neuroni

Base per future terapie contro le malattie neurodegenerative

_{Redazione ANSA 08 febbraio 2019 19:03}
   Un cocktail di quattro farmaci riesce a trasformare in neuroni le cellule del cervello dalla caratteristica forma di stella e che in condizioni normali hanno la funzione di sostenere e nutrire i neuroni. Il risultato, pubblicato sulla rivista Stem Cell Reports, potrebbe essere la base per future terapie contro le malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer. La ricerca è stata condotta dal gruppo dell'americana Penn State guidato da Gong Chen, un pioniere in questo campo di ricerca.

^{adnkronos.com}

Insulina, arriva l'iniezione che si inghiotte

 _{FARMACEUTICA Pubblicato il: 08/02/2019 11:10} 
 Addio buchi nella pelle. In futuro l'iniezione si potrà 'ingoiare', grazie a pillole capaci di veicolare micro-aghi lungo il tubo digerente per somministrare la medicina direttamente nello stomaco. Come assumere una compressa, ricevendo però una puntura indolore. Con ogni probabilità i primi a beneficiare della possibile svolta saranno i malati di diabete, per i quali è già in sperimentazione un dispositivo pensato per liberare insulina.

Grande come un mirtillo o un pisello, è made in Usa, si chiama 'Soma' e viene descritta su 'Science' dagli ideatori e sviluppatori Carlo Giovanni Traverso, Robert Langer e Alex Abramson. Cervelli in forze in noti istituti come il Brigham and Women's Hospital della Harvard Medical School, il Massachusetts Institute of Technology-Mit e il David H. Koch Institute for Integrative Cancer Research che gli fa capo. Hanno partecipato al lavoro ricercatori dell'azienda farmaceutica danese Novo Nordisk.

^ansa.it

Scoperto il lato irrequieto della vista - FOTO E VIDEO

I micromovimenti degli occhi rendono lo sguardo più acuto

 

    Scoperto il lato irrequieto della vista: finora ignorati o addirittura considerati dannosi, i micromovimenti degli occhi giocano in realtà un ruolo di primo piano nel rendere la visione più acuta. Il risultato, pubblicato sulla rivista eLife, è nato dalla collaborazione fra Italia e Stati Uniti e apre nuove strade sia alla possibilità di comprendere meglio i meccanismi della percezione, di mettere a punto future terapie per correggere alterazioni della percezione visiva e di elaborare nuovi sistemi di visione artificiale.

 

 

^lescienze.it
04 febbraio 2019

Una tecnica per misurare i virus HIV nascosti

   Un perfezionamento della tecnica genetica PCR ha permesso di misurare i livelli di virus HIV "dormienti" nelle cellule dei pazienti in terapia, e di scoprire che solo il 12 per cento circa delle sequenze genetiche virali presenti è in grado di funzionare e dare origine a nuovi virus(red)

  Una tecnica che consente di valutare con precisione l'entità del serbatoio di virus dell'HIV dormienti all'interno delle cellule di pazienti in terapia antivirale è stata messa a punto da un gruppo di ricercatori della Johns Hopkins University School of Medicine a Baltimora e dell'Howard Hughes Medical Institute, che la descrivono su "Nature".

   In questo modo è quindi possibile valutare se e come una certa terapia- un cocktail di farmaci o un farmaco sperimentale - sta influenzando un serbatoio virale e quanto è minacciata la vita del paziente.

^{healthdesk.it}

Malattie rare: nuova luce sulla rara sindrome di CEDNIK

_{di redazione  >4 febbraio 2019 17:01}
 Si chiama sindrome di CEDNIK (Cerebral Dysgenesis, Neuropathy, Ichthyosis and Keratoderma) ed è una malattia neuro-cutanea congenita. Si presenta con cheratoderma e ittiosi, ovvero pelle secca e desquamante, presenti fin dalla nascita, e nel tempo con danni allo sviluppo del sistema nervoso che responsabili di ritardo mentale e altri gravi disturbi che limitano la sopravvivenza dei pazienti a pochi anni.

Ora, un gruppo di ricercatori del dipartimento di Bioscienze dell’Università Statale di Milano, coordinati da Thomas Vaccari, ha messo a punto un modello animale per lo studio di questa rara sindrome. 

^{pharmastar.it}

Fibrosi polmonare idiopatica, nuovo trattamento sicuro e probabilmente efficace

• _{Lunedi 28 Gennaio 2019   Davide Cavaleri}

^{pharmastar.it}

Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l'end point in fase III

• _{Lunedi 28 Gennaio 2019  Redazione}

^ansa.it

Da galline Ogm proteine umane nelle uova, utili per fabbricare farmaci

Modificate per ottenere due componenti del sistema immunitario

_{Redazione ANSA ROMA 28 gennaio 2019 15:07}

^ansa.it

La prima mappa in HD del genoma umano

Spiega perché ogni individuo è unico

_{Redazione ANSA 25 gennaio 2019 09:59}

^{cordis.europa.eu}

Uno studio scopre nuovi ceppi di superbatteri che causano la febbre tifoide in Bangladesh

Un gruppo di scienziati ha scoperto due nuove forme di batteri altamente resistenti ai farmaci che provocano la febbre tifoide, una malattia potenzialmente letale.

_{SALUTE  - PROGRESSI SCIENTIFICI}
 Ogni anno, un numero di persone compreso tra 11 e 20 milioni si ammala di febbre tifoide e, di questi, tra i 128 000 e i 161 000 muoiono in seguito alla malattia, secondo l’Organizzazione mondiale della sanità. Si tratta di un’infezione gastrointestinale potenzialmente letale causata dal batterio Salmonella enterica serovar Typhi (S. Typhi), normalmente diffuso tramite acqua o cibo contaminati. Le incidenze più elevate si registrano in alcune parti dell’Asia e dell’Africa. Sebbene i vaccini possano fornire una certa protezione contro la febbre tifoide e la malattia venga solitamente trattata con gli antibiotici, i crescenti livelli di resistenza ai farmaci sono fonte di grande preoccupazione.

^{pharmastar.it}

Beta talassemia: studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

• _{Lunedi 21 Gennaio 2019  Redazione}

_LeScienze.it
^{18 gennaio 2019}

Vasi sanguigni umani ricreati in provetta

   Partendo da cellule staminali è stato possibile ricreare in provetta un sistema tridimensionale di vasi sanguigni che riproduce perfettamente quello umano. Il risultato permetterà un salto di qualità nello studio dei meccanismi molecolari alla base delle malattie  vascolari, a partire da quelle causate dal diabete(red)