Terapia genica

  • Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

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    Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

    Domenica 23 Febbraio 2020  Redazione
    La Food and Drug Administration ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l'emofilia A e di prendere una decisione circa la sua approvazione entro il 21 agosto. Lo ha reso noto con una nota l’azienda americana. Venerdì, alla diffusione della notizia, le azioni della biotech sono salite di oltre il 6 per cento.

  • β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi.#ASH19

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    β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin in tutti i genotipi.#ASH19

    Lunedi 3 Febbraio 2020  Alessandra Terzaghi

    Nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), meglio nota come anemia mediterranea, la terapia genica con LentiGlobin si conferma sicura ed efficace nel raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni, anche a lungo termine, in tutti i genotipi.

    Lo dimostrano i dati aggiornati degli studi del programma Northstar presentati a Orlando, in Florida, in occasione del 61° congresso dell’American Society of Hematology (ASH).
  • Terapia genica restituisce la vista a due bimbi

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    Terapia genica restituisce la vista a due bimbi

    Primo caso in Italia alla Vanvitelli, una sola somministrazione  

    Redazione ANSA NAPOLI 16 dicembre 2019 12:46
    Una bimba durante una visita medica (archivio) © Ansa    Due piccoli pazienti di otto e nove anni affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria che li rendeva ipovedenti dalla nascita hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli' in collaborazione con la Novartis.

  • β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin #ASH19

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    β-talassemia, conferme a lungo termine per la terapia genica con LentiGlobin #ASH19

    Mercoledi 11 Dicembre 2019 Redazione

     In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology  appena conclusosi a Orlando (Florida), la biotech bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati degli studi di Fase 3 Northstar-2  e Northstar-3, attualmente ancora in corso, con la terapia genica basata sull’uso di LentiGlobin nei pazienti con β-Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT).
  • Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

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    Linfoma a grandi cellule, a 3 anni dal trattamento con le CAR T di Gilead in vita la metà dei malati. #ASH19

    Domenica 8 Dicembre 2019  Redazione

    Quasi la metà dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario è ancora in vita a tre anni dal trattamento con axicabtagene ciloleucel, il farmaco a base di CAR-T prodotto da Gilead. Lo documentano i dati dello studio ZUMA-1 presentati al 61° congresso annuale della American Society of Hematology (ASH), in corso a Orlando da oggi al 10 dicembre.
  • >Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

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    Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

    Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene

    Redazione ANSA ROMA 05 dicembre 2019 15:43
  • Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'


    adnkronos.com/salute

    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    Fda ha contravvenuto a sue regole e, per un caso positivo, non conosceremo tutti quelli negativi

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 15/10/2019 21:42
    Il genetista, 'farmaco su misura solo un primo successo'

    "Il punto fondamentale che rende questo caso dirompente è il fatto che un ente regolatorio come la Food and Drug Administration (Fda) abbia autorizzato il trattamento di un singolo paziente, nonostante non siano stati prodotti i dati di sicurezza del trattamento usualmente richiesti, anche se lo stesso approccio terapeutico si era dimostrato efficace per l'atrofia muscolare spinale. Questa prima approvazione aprirà la porta a una vera e propria rivoluzione, che però ci dovrà fare alzare la guardia sui possibili effetti tossici dei trattamenti. E' ragionevole pensare che per uno che funziona (ed è stato infatti pubblicato su Nejm), altri falliranno". A commentare con l'Adnkronos Salute il caso del milasen, primo farmaco 'su misura' per una sola paziente, è Francesco Danilo Tiziano, professore associato all'Istituto di Medicina genomica dell'Università Cattolica del sacro cuore di Roma.

  • Distrofie retiniche, terapia genica attende approvazione Aifa

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    Distrofie retiniche, terapia genica attende approvazione Aifa

    Redazione ANSA  14 ottobre 2019 15:08
    Distrofie retiniche,terapia genica attende approvazione Aifa © ANSA

     In Italia sono 1 su 4.000 i pazienti che soffrono di retinite pigmentosa, una delle diverse malattie rare ereditarie della retina causate da oltre 250 mutazioni genetiche, e che potrebbero quindi beneficiare di Voretigene neparvovec, prima e unica terapia genica, ad oggi, utilizzata per il trattamento di questo disturbo visivo causato dalla mutazione di entrambe le copie del gene RPE65.
  • 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'


    adnkronos.com/salute

    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

     FARMACEUTICA Pubblicato il: 12/10/2019 15:35
    Lo scienziato, 'si va verso farmaci su misura per ognuno di noi'

      "Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.
  • Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

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    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.

  • European biotech week: a Milano un evento Sifo su governance nelle biotecnologie

    biotecnologie

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    European biotech week: a Milano un evento Sifo su governance nelle biotecnologie

      In occasione della settima edizione della European Biotech Week (EBW), evento di respiro continentale che si concluderà il prossimo 29 Settembre, la SIFO in collaborazione con ASSOBIOTECH (l'Associazione di settore che riunisce e rappresenta circa 150 imprese e parchi tecnologici e scientifici nel settore biotech), propone a Milano l'evento scientifico-divulgativo L'Innovazione biotecnologica in sanità (ore 9,30-13,30 - 26 settembre 2019, Officina 22 Foro Buonaparte, Milano) un workshop multidisciplinare con relatori di prestigio rivolto agli operatori sanitari, ai professionisti ed agli studenti universitari dell’area sanitaria (farmacisti, biologi, medici, infermieri, veterinari).
  • Ematologi, grande passo avanti, ma non e' una bacchetta magica

    Sanità

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    Ematologi, grande passo avanti, ma non e' una bacchetta magica

    Solo per alcuni tipi di tumore e in centri specializzati

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:09
    Una cellula tumorale © Ansa

    Un "grande passo avanti per i pazienti, ma non si tratta della bacchetta magica e la cautela è sempre necessaria". Oncologi ed ematologi accolgono così il via libera dell'Agenzia italiana del farmaco alla prima terapia Car-T in Italia contro alcuni tumori del sangue, che utilizza cellule immunitarie modificate per combattere il cancro.

        "Le Car-T - afferma il presidente della Società italiana di ematologia Paolo Corradini, anche direttore dell'Unità di Ematologia all'Istituto nazionale tumori (Int) di Milano - rappresentano indubbiamente una prospettiva importante ed un grande passo avanti, perchè si tratta di una terapia per pazienti per i quali non ci sono altre opzioni terapeutiche e che hanno una malattia attiva. Si offre dunque a questi pazienti una grande possibilità, ma - avverte - non bisogna dare false speranze e la cautela è d'obbligo". Infatti, spiega, "i pazienti che possono rispondere alle Car-T devono essere accuratamente selezionati e la cura non è indicata in presenza di malattia refrattaria ad altre terapie ma rapidamente progressiva.

  • L'Aifa approva la prima terapia Car-T contro i tumori del sangue

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    L'Aifa approva la prima terapia Car-T contro i tumori del sangue

    Per i pazienti con un tipo di linfoma o leucemia

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 2019 18:11
    La terapia car-t contro i tumori del sangue © ANSA

      L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità e quindi alla disponibilità in Italia della prima terapia con cellule CAR-T. La nuova terapia (Kymriah) con cellule immunitarie modificate contro i tumori potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. 

  • I meccanismi della terapia Car-t contro i tumori

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    I meccanismi della terapia Car-t contro i tumori

    Le cellule addestrate a colpire il bersaglio

    Redazione ANSA ROMA 07 agosto 201915:56
    Cellule immunitarie che attaccano un tumore © Ansa

        Un trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente opportunamente 'addestrate' per riconoscere e combattere i tumori. Questa in estrema sintesi è la terapia 'Car-T', considerata da molti il futuro della lotta alle neoplasie.

        La terapia cellulare Car, acronimo che sta per 'chimeric antigen receptor', recettori chimerici per l'antigene, utilizza come cura i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario. Tali linfociti vengono estratti da un prelievo di globuli bianchi e, attraverso un virus, viene inserito nel loro Dna un gene che fa in modo che sulla superficie del linfocita appaia una proteina che fa da 'chiave' per riconoscere le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo proprio 'dove serve'.

  • Arrivano le CAR-T di Novartis, le prime disponibili in Italia


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    Arrivano le CAR-T di Novartis, le prime disponibili in Italia

    Mercoledi 7 Agosto 2019  Redazione

      Novartis e Aifa hanno raggiunto il primo accordo sulla terapia a base di linfociti T modificati, le cosideette CAR-T, che consente l’accesso a tisagenlecleucel (Kymriah) su tutto il territorio italiano.
    Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con AIFA, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre
      L’iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel a cura di Novartis, in linea con le richieste dell’Agenzia Europea (EMA).
  • AtmpForum.com il primo portale italiano dedicato alle Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)


    www.atmpforum.com

    AtmpForum.com il primo portale italiano dedicato alle Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP)

      L’ATMP FORUM è un’agorà virtuale dove tutti gli stakeholder possono interagire e discutere direttamente su progressi, problemi clinici, economici e organizzativi relativi alle ATMP. Un efficiente e sostenibile accesso alle terapie avanzate, così come la promozione della loro produzione nel nostro Paese, rappresentano un traguardo e una priorità per tutti gli attori coinvolti, in primis i pazienti.

  • Beta talassemia, nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica #EHA19


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    Beta talassemia, nuove conferme a lungo termine per efficacia della terapia genica #EHA19

    Lunedi 17 Giugno 2019  Redazione
      Annunciati ad Amsterdam dove si è appena chiuso il congresso europeo di ematologia (EHA) i risultati aggiornati dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e nuovi dati ottenuti dagli studi clinici di fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica per la beta talassemia trasfusione dipendente. Questa terapia, appena approvata in Europa, si basa su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della ββA-T87Q globina nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

  • Beta talassemia, approvata in Europa la prima terapia genica

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    Beta talassemia, approvata in Europa la prima terapia genica

    Lunedi 3 Giugno 2019  Redazione

    Via libera della Commissione europea per la prima terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo.

    Via libera della Commissione europea per la prima terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. L'approvazione è condizionata alla produzione di ulteriori dati clinici a supporto dell'efficacia e della sicurezza del farmaco.
  • Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di fattore VIII in calo

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    Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di fattore VIII in calo

    Mercoledi 29 Maggio 2019  Davide Cavaleri 

    BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i dati aggiornati di uno studio di fase I/II con la sua terapia genica per l'emofilia A, che a tre anni dall’infusione mostrano una continuità nel controllo del sanguinamento ma una riduzione dei livelli del fattore VIII della coagulazione rispetto alla rilevazione a due anni. 

    La compagnia farmaceutica americana sta testando il farmaco sperimentale valoctocogene roxaparvovec (Valrox) in uno studio di fase I/II in adulti con emofilia A grave, una malattia genetica causata dalla carenza o assenza del fattore VIII della coagulazione. È il tipo più comune di emofilia e si presenta molto più frequentemente nei maschi, con una incidenza stimata di un caso su 4000-5000 nascite maschili. 
  • Possibile la terapia genica per la sindrome di Down

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    Possibile la terapia genica per la sindrome di Down

    Promesse dai test su mini-organi e topi

    Redazione ANSA 24 maggio 2019 17:07
    Particolare di un organoide del cervello umano (fonte: Ranjie Xu/Rutgers University-New Brunswick) © Ansa

     Prendere come bersaglio un gene per una possibile terapia in utero per la sindrome di Down: è l'obiettivo del promettente test condotto su un organoide, ossia una riproduzione in miniatura di un cervello umano, e sul cervello di un topo modificato con cellule umane. I risultati dell'esperimento sono pubblicati sulla rivista Cell Stem Cell dal gruppo della Rutgers University coordinato da Peng Jiang.