Terapie


  • pharmastar.it

    Steatoepatite non alcolica, Gilead sfrutta anche il "machine learning" per trovare nuovi farmaci

    Venerdi 19 Aprile 2019  Davide Cavaleri 

       Gilead intende utilizzare anche la tecnologia del machine learning della startup californiana Insitro per identificare nuovi farmaci per il trattamento della steatoepatite non alcolica, una forma grave di steatosi epatica associata alla rapida progressione della fibrosi e che può anche portare a cirrosi e carcinoma epatocellulare. Sulla malattia si stanno focalizzando la ricerca e gli investimenti di alcune grandi compagnie farmaceutiche. 

    Il machine learning, o apprendimento automatico, è un'applicazione di intelligenza artificiale che insegna a computer o robot ad agire in modo naturale, come gli esseri umani o gli animali, cioè imparando dall’esperienza, senza essere stati esplicitamente e preventivamente programmati. 

  • pharmastar.it

    Diabete di tipo 2, canagliflozin riduce anche il rischio di insufficienza renale. Studio CREDENCE sul NEJM

    • Martedi 16 Aprile 2019  Davide Cavaleri

    Al World Congress of Nephrology (WCN) 2019 di Melbourne, in Australia, sono appena stati presentati i risultati dello studio di fase III CREDENCE, in cui canagliflozin ha dimostrato di ridurre significativamente il rischio di insufficienza renale nei pazienti con diabete di tipo 2 e malattia renale cronica, un risultato mai ottenuto prima da un antidiabetico. 

    I dati sono stati pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine

  • doctor33.it

    Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi

    16 apr 2019
    Rene policistico, terapia con octreotide riduce la progressione e il rischio di dialisi

    In pazienti affetti da malattia renale policistica autosomica dominante (Adpkd), comunemente detta malattia del rene policistico, la somministrazione di octreotide (peptide analogo della somatostatina) rallenta in modo significativo la crescita delle cisti, la progressione allo stadio terminale di malattia e, quindi, riduce la necessità di un trattamento dialitico. È quanto ha dimostrato uno studio - pubblicato su "Plos medicine" - che i ricercatori dell'Istituto Mario Negri hanno condotto in collaborazione con vari dipartimenti di alcuni ospedali dislocati sul territorio nazionale (Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Ospedale Sacco di Milano, Università di Milano-Bicocca, Università Federico II di Napoli, Ospedale Ca' Foncello di Treviso, Ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento e Ospedale Policlinico di Catania).


  • pharmastar.it

    La chemioterapia si può fare anche a basse dosi, via libera Aifa alla metroniomica per i tumori solidi

    • Martedi 16 Aprile 2019  Redazione

       L’Agenzia Italiana del Farmaco, nell’ultimo aggiornamento della legge 648/96 (http://www.agenziafarmaco.gov.it/content/legge-64896), ha autorizzato la piena rimborsabilità di un medicinale usato nel trattamento, con somministrazione settimanale frazionata, dei tumori solidi dell’adulto. Una vera e propria apertura alla chemioterapia metronomica. 

    La cura, ad esempio del cancro al seno e al polmone con vinorelbine orale utilizzata in questo approccio terapeutico, sarà dunque completamente a carico del Servizio Sanitario Nazionale. 


  • pharmastar.it

    Porfiria epatica acuta, l'anti Rna givosiran riduce gli attacchi acuti. Prima terapia preventiva #EASL2019

    Domenica 14 Aprile 2019 di  Davide Cavaleri  Emilia Vaccaro

    Nei pazienti con porfiria epatica acuta il farmaco sperimentale givosiran ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione degli attacchi di porfiria rispetto al placebo e una riduzione significativa dell’acido aminolevulinico urinario, una delle cause principali degli attacchi. È quanto emerge dai risultati preliminari dello studio di fase III ENVISION presentati al congresso della European Association For The Study Of The Liver (EASL) 2019 che si è tenuto a Vienna, in Austria. 

    I pazienti trattati con givosiran hanno presentato un tasso medio composito annualizzato di 3,2 attacchi contro i 12,5 attacchi di quelli sottoposti a placebo (p<0,0001), con una riduzione media del 74%, hanno riferito Manisha Balwani della Mount Sinai School of Medicine di New York City e colleghi. 
  • ansa.it

    Terapia genica funziona contro malattia rara cellule sangue

    Studio italiano grazie a Telethon, curati già otto pazienti

    Redazione ANSA ROMA 11 aprile 2019 10:12
    Studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology © Ansa

     - La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology e coordinato da Alessandro Aiuti, professore di Pediatria presso l'Università Vita-Salute San Raffaele e vice direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Lo studio, che ha coinvolto 8 pazienti ed è stato avviato nel 2010 grazie al finanziamento della Fondazione Telethon. La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è una malattia causata da una singola mutazione nel gene che codifica per la proteina WASp.

  • aboutpharma.com

    Medicina scienza e ricerca

    Verso la realizzazione di nanovettori per patologie epatiche, infiammatorie e autoimmuni

    Si chiamano “Ananas” e sono nanovettori biocompatibili e biodegradabili. Sfruttando la loro tendenza ad accumularsi nel fegato viene ridotta la tossicità e potenziato l’effetto terapeutico. Lo studio frutto di un lavoro dell’Istituto Mario Negri e dell’Università di Padova è stato pubblicato su Acs Nano

    di  

    Non tutti i mali vengono per nuocere. È in effetti un gruppo di ricercatori italiani è riuscito a trasformare la tendenza di alcuni nanovettori ad accumularsi nel fegato, in una possibile nuova strategia terapeutica per patologie epatiche, infiammatorie e autoimmuni. In un modello animale di epatite autoimmune, il dexametasone (un farmaco steroideo), è stato incorporato in nanovettori biocompatibili e biodegradabili (detti Ananas), realizzati appositamente dai ricercatori. Con il risultato di ridurre la tossicità del medicinale e potenziarne l’effetto terapeutico. Lo studio, realizzato dall’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e l’Università degli Studi di Padova, è stato pubblicato su Acs Nano.


  • cordis.europa.eu

    Scoperta più rapida di farmaci per combattere il virus Zika

    Utilizzando il calcolo ad alte prestazioni, alcuni ricercatori hanno dimostrato un approccio rivoluzionario che intensifica e accelera la scoperta di nuovi farmaci.

    SALUTE - ECONOMIA DIGITALE - PROGRESSI SCIENTIFICI - 9 Aprile 2019

    Lo sviluppo di farmaci è un processo lungo. Dal momento in cui viene scoperta una minaccia sanitaria, occorrono anni prima che un farmaco efficace sia disponibile sul mercato. Durante tutto questo tempo, il virus che diffonde la malattia non attende cortesemente che l’industria farmaceutica lo neutralizzi, ma continua invece a devastare la salute delle persone. Tuttavia, un approccio innovativo, concepito da un team di ricercatori che lavorano al progetto ANTAREX, promette di aiutare ad abbreviare il percorso dalla scoperta di una minaccia sanitaria alla disponibilità di una cura.

  • triapharmastar.it

    Sindrome ipereosinofilica, dall'anti-asma benralizumab nuove speranze in fase 2

    Lunedi 8 Aprile 2019  Nicola Casella

    Un piccolo studio di fase 2, di recente pubblicazione su NEJM, ha dimostrato che la somministrazione sottocute di benralizumab, un farmaco recentemente introdotto anche nel nostro Paese per il trattamento delle forme eosinofiliche di asma grave, si è dimostrata efficace anche nel trattamento sperimentale della sindrome ipereosinofilica (HES), nei casi di fallimento o di intolleranza ai farmaci già esistenti.

    Lo studio rappresenta, ad oggi, il secondo trial clinico randomizzato e controllato vs. placebo che ha saggiato l’efficacia di un farmaco per il trattamento delle HES e, pur necessitando delle dovute conferme in fase 3, avvalora una tendenza comune della ricerca farmacologica, ovvero della scoperta di ulteriori ambiti di efficacia, diversi da quelli per i quali un farmaco è stato originariamente disegnato.
  • pharmastar.it

    Sindrome di Rett, ottimi risultati in fase 2 per trofinetide

    Sabato 6 Aprile 2019

    In pazienti pediatrici con sindrome di Rett, dosi da 200 mg/kg di trofinetide due volte al giorno migliorano sintomi come comportamenti ripetitivi, problemi respiratori, disregolazione dell'umore e deambulazione. Inoltre, il trattamento è sicuro e ben tollerato, secondo i risultati di uno studio pubblicati online su “Neurology". 

    «Questi sono dati molto promettenti per la comunità dei clinici che gestiscono pazienti con Rett, dato che al momento non vi è alcuna opzione terapeutica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA)» spiegano gli autori, guidati da ha detto Daniel G. Glaze, del Dipartimento di Pediatria e Neurologia del Baylor College of Medicine di Houston.
  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica, 25 anni dalla legge 548/93: tanti progressi, manca uniformità di cura

    • Mercoledi 3 Aprile 2019 Redazione

      Fibrosi cistica: si allunga l’aspettativa di vita per i pazienti. È il momento di impegnarsi a fondo per migliorarne anche la qualità. È l’appello promosso dalla Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC) nel corso dell’evento realizzato su iniziativa della Senatrice Paola Binetti, in collaborazione con la Lega Italiana Fibrosi Cistica, “25 anni di tutele e diritti dalla Legge 548/93”, in corso a Roma presso la Sala dell'Istituto di Santa Maria in Aquiro (ISMA) presso il Senato della Repubblica.
  • Malattia di Kawasaki ed eventi avversi coronarici, meglio aggiungere ciclosporina a immunoglobuline endovena nelle forme resistenti?

        L’aggiunta di ciclosporina alla somministrazione di immunoglobuline endovena (IVIG) potrebbe rivelarsi utile nel prevenire eventi avversi coronarici in pazienti affetti da malattia di Kawasaki resistente al trattamento solo con IVIG.

    E’ quanto dimostrano i risultati di uno studio di recente pubblicazione su The Lancet (1), anche se un editoriale di commento invita alla cautela (2).

    Che cosa è la malattia di Kawasaki 
    La malattia di Kawasaki è una vasculite acuta dell’infanzia, causa di aneurismi a livello delle arterie coronariche, e rappresenta la causa principale di malattia cardiaca acquisita dell’infanzia nei Paesi industrializzati.

  • cordis.europa.eu

    Un’efficace terapia di combinazione contro la pericolosa malattia trasmessa dai flebotomi e l’HIV

    Un team di scienziati ha dimostrato che due farmaci sono meglio di uno nella battaglia per trattare le persone affette sia da una malattia parassitaria potenzialmente mortale che dall’HIV.

    SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI  

     2 Aprile 2019   La leishmaniosi viscerale (VL, visceral leishmaniasis) è una malattia parassitaria in grado di uccidere se non curata. Questa malattia, diffusa principalmente in Brasile, Africa orientale e sud-est asiatico, è seconda solo alla malaria in quanto a numero di morti causate. Tanto per cominciare la VL è difficile da trattare, ma lo diventa persino di più nei pazienti con HIV. Il virus dell’HIV aumenta l’incidenza della VL, la rende più grave e causa più ricadute, incrementando la probabilità di morte.

  • adnkronos.com

    Cibo che cura, formulazioni personalizzate da Gemelli Health System

     MEDICINA Pubblicato il: 02/04/2019 15:55
    Cibo che cura, formulazioni personalizzate da Gemelli Health System

        La ricerca ha dimostrato che ogni paziente è diverso dall'altro: l'approccio integrato tra terapia medica e chirurgica, abbinato a formulazioni mirate di micronutrienti, può contribuire a un più rapido e completo recupero dello stato di salute del paziente. A parlare di 'cura dopo la cura' sono gli esperti del Gemelli Health System (Ghs), una società controllata al 100% dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs, orientata alla messa a punto di formulazioni per pazienti particolari o con malattie rare, in grado di colmare le lacune nell'offerta di micro e macronutrienti ad hoc. "Le prime miscele studiate per il morbo di Crohn arriveranno alla fine di maggio in tutte le farmacie", spiega all'Adnkronos Salute Enzo Lucherini, direttore generale di Gemelli Halth System.

  • pharmastar.it

    Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

    • Lunedi 1 Aprile 2019  Danilo Magliano 

      Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.

    Abbiamo intervistato il direttore medico dell’azienda, la dottoressa Gabriella Pasciullo, per farci spiegare meglio i dettagli della nuova terapia, il suo funzionamento, come deve essere somministrata e come può migliorare la vita delle persone con beta-talassemia.
  • pharmastar.it

    Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

    • Domenica 31 Marzo 2019  Redazione
        Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente (TDT). Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. 

    L’indicazione proposta si riferisce a bambini di età di 12 anni che non hanno un genotipo β0/β0 (genotipo con assenza della sintesi delle catene di emoglobina), per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) è appropriato ma non è disponibile un donatore di antigene leucociti umani (HLA) corrispondente all'HSC correlato. Una volta approvato, il farmaco, precedentemente noto come LentiGlobin, sarà la prima terapia genica per il trattamento del TDT.
  • Esofagite eosinofila, efficacia della budesonide orale e del fluticasone inalatorio

       Il trattamento iniziale dell’ esofagite eosinofila (EoE) con budesonide viscosa orale o fluticasone da un inalatore multidose ha prodotto una diminuzione della conta degli eosinofili, oltre a un miglioramento della disfagia e delle caratteristiche endoscopiche, secondo quanto pubblicato su Gastroenterology

    Evan S. Dellon, direttore del Centro per le Malattie Esofagee e Deglutizione presso la Scuola di Medicina dell'Università della North Carolina, e colleghi hanno progettato questo studio perché non ci sono farmaci approvati dalla FDA specificamente per l’EoE. 
  • askanews.it

    Martedì 26 marzo 2019 - 15:07

    Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

    Speranze dalla terapia genica
    Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

       Napoli, 26 mar. (askanews) – Trasfusioni ridotte fino al 50% grazie a un farmaco innovativo che intrappola le sostanze responsabili della morte prematura dei globuli rossi nel midollo osseo: basta un’iniezione sottocute ogni 3 settimane per diminuire di oltre il 20% la necessità di trasfusioni in 8 pazienti su 10 e per dimezzarle nel 10% dei casi: arrivano dall’Università Vanvitelli due buone notizie per i 7000 italiani malati di talassemia, soprattutto per i 4000 che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. Per tutti loro una speranza arriva dalle due ricerche pubblicate di recente dal Centro di cura delle Talassemie ed Emoglobinopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli, con altri centri italiani ed esteri, sulle due prestigiose riviste internazionali Blood e Nature Medicine.

  • pharmastar.it

    Artrite idiopatica giovanile sistemica, bene anakinra come trattamento monoterapico di prima linea

    L'adozione di un trattamento T2T, basato sull'impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell'indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno legato sia alla malattia che all'impiego di glucocorticoidi in pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG) sistemica. Queste le conclusioni del follow-up a 5 anni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology. 

    L’adozione di un trattamento T2T, basato sull’impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell’indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno legato sia alla malattia che all’impiego di glucocorticoidi in pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG) sistemica.

    Queste le conclusioni del follow-up a 5 anni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology.
  • aboutpharma.com

    Sanità e Politica

    È giusto introdurre l’equivalenza terapeutica?

    È questo forse il tema più "caldo” che sarà discusso durante il 12° Forum Nazionale Pharma, in programma a Stresa dal 29 al 31 maggio. Ma non solo, tra gli altri argomenti “spinosi” anche i dati di real world e la sostenibilità dei prodotti innovativi. *A CURA DI SIF

    In quali casi due o più farmaci appartenenti alla stessa classe farmaceutica, con le stesse indicazioni terapeutiche e con efficacia e sicurezza sovrapponibili, ma con principio attivo differente, possono essere considerati equivalenti dal punto di vista terapeutico? Sarà questo uno dei temi di discussione del 12° Forum Nazionale Pharma che si svolgerà a Stresa dal 29 al 31 maggio. Forse uno dei  temi più “caldi” come suggerisce Patrizia Popoli, direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell’Istituto superiore di sanità (Iss), che modererà proprio la tavola rotonda sull’equivalenza terapeutica e le categorie terapeutiche omogenee. Perché, come spiega Popoli, che è anche membro del comitato scientifico del Forum, “la determina Aifa sull’equivalenza terapeutica, che era stata ritirata qualche mese dopo la sua pubblicazione, è stata re introdotta lo scorso anno, generando alcune criticità interpretative”.