Terapie

  • cordis.europa.eu

    Un’efficace terapia di combinazione contro la pericolosa malattia trasmessa dai flebotomi e l’HIV

    Un team di scienziati ha dimostrato che due farmaci sono meglio di uno nella battaglia per trattare le persone affette sia da una malattia parassitaria potenzialmente mortale che dall’HIV.

    SALUTE PROGRESSI SCIENTIFICI  

     2 Aprile 2019   La leishmaniosi viscerale (VL, visceral leishmaniasis) è una malattia parassitaria in grado di uccidere se non curata. Questa malattia, diffusa principalmente in Brasile, Africa orientale e sud-est asiatico, è seconda solo alla malaria in quanto a numero di morti causate. Tanto per cominciare la VL è difficile da trattare, ma lo diventa persino di più nei pazienti con HIV. Il virus dell’HIV aumenta l’incidenza della VL, la rende più grave e causa più ricadute, incrementando la probabilità di morte.

  • adnkronos.com

    Cibo che cura, formulazioni personalizzate da Gemelli Health System

     MEDICINA Pubblicato il: 02/04/2019 15:55
    Cibo che cura, formulazioni personalizzate da Gemelli Health System

        La ricerca ha dimostrato che ogni paziente è diverso dall'altro: l'approccio integrato tra terapia medica e chirurgica, abbinato a formulazioni mirate di micronutrienti, può contribuire a un più rapido e completo recupero dello stato di salute del paziente. A parlare di 'cura dopo la cura' sono gli esperti del Gemelli Health System (Ghs), una società controllata al 100% dalla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs, orientata alla messa a punto di formulazioni per pazienti particolari o con malattie rare, in grado di colmare le lacune nell'offerta di micro e macronutrienti ad hoc. "Le prime miscele studiate per il morbo di Crohn arriveranno alla fine di maggio in tutte le farmacie", spiega all'Adnkronos Salute Enzo Lucherini, direttore generale di Gemelli Halth System.

  • pharmastar.it

    Terapia genica della talassemia, cosa è e come agisce. Intervista al direttore medico di bluebird bio

    • Lunedi 1 Aprile 2019  Danilo Magliano 

      Per una parte dei pazienti con beta talassemia si sta per aprire la possibilità di una cura definitiva. Il comitato di esperti dell’Agenzia europea dei medicinali ha dato parere positivo all’approvazione della prima terapia genica che agisce sulla causa eziologica di questa malattia. Il prodotto, che una volta approvato sarà posto in commercio con il marchio Zynteglo, è stato sviluppato dalla biotech americana blubird bio.

    Abbiamo intervistato il direttore medico dell’azienda, la dottoressa Gabriella Pasciullo, per farci spiegare meglio i dettagli della nuova terapia, il suo funzionamento, come deve essere somministrata e come può migliorare la vita delle persone con beta-talassemia.
  • pharmastar.it

    Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica

    • Domenica 31 Marzo 2019  Redazione
        Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente (TDT). Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo. 

    L’indicazione proposta si riferisce a bambini di età di 12 anni che non hanno un genotipo β0/β0 (genotipo con assenza della sintesi delle catene di emoglobina), per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) è appropriato ma non è disponibile un donatore di antigene leucociti umani (HLA) corrispondente all'HSC correlato. Una volta approvato, il farmaco, precedentemente noto come LentiGlobin, sarà la prima terapia genica per il trattamento del TDT.
  • Esofagite eosinofila, efficacia della budesonide orale e del fluticasone inalatorio

       Il trattamento iniziale dell’ esofagite eosinofila (EoE) con budesonide viscosa orale o fluticasone da un inalatore multidose ha prodotto una diminuzione della conta degli eosinofili, oltre a un miglioramento della disfagia e delle caratteristiche endoscopiche, secondo quanto pubblicato su Gastroenterology

    Evan S. Dellon, direttore del Centro per le Malattie Esofagee e Deglutizione presso la Scuola di Medicina dell'Università della North Carolina, e colleghi hanno progettato questo studio perché non ci sono farmaci approvati dalla FDA specificamente per l’EoE. 
  • askanews.it

    Martedì 26 marzo 2019 - 15:07

    Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

    Speranze dalla terapia genica
    Anemia mediterranea, nuovo farmaco-trappola salva i globuli rossi

       Napoli, 26 mar. (askanews) – Trasfusioni ridotte fino al 50% grazie a un farmaco innovativo che intrappola le sostanze responsabili della morte prematura dei globuli rossi nel midollo osseo: basta un’iniezione sottocute ogni 3 settimane per diminuire di oltre il 20% la necessità di trasfusioni in 8 pazienti su 10 e per dimezzarle nel 10% dei casi: arrivano dall’Università Vanvitelli due buone notizie per i 7000 italiani malati di talassemia, soprattutto per i 4000 che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. Per tutti loro una speranza arriva dalle due ricerche pubblicate di recente dal Centro di cura delle Talassemie ed Emoglobinopatie dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli, con altri centri italiani ed esteri, sulle due prestigiose riviste internazionali Blood e Nature Medicine.

  • pharmastar.it

    Artrite idiopatica giovanile sistemica, bene anakinra come trattamento monoterapico di prima linea

    L'adozione di un trattamento T2T, basato sull'impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell'indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno legato sia alla malattia che all'impiego di glucocorticoidi in pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG) sistemica. Queste le conclusioni del follow-up a 5 anni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology. 

    L’adozione di un trattamento T2T, basato sull’impiego di anakinra come trattamento monoterapico di prima linea, rappresenta una strategia terapeutica di elevata efficacia nell’indurre e mantenere lo stato di malattia inattiva e nel prevenire il danno legato sia alla malattia che all’impiego di glucocorticoidi in pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG) sistemica.

    Queste le conclusioni del follow-up a 5 anni di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology.
  • aboutpharma.com

    Sanità e Politica

    È giusto introdurre l’equivalenza terapeutica?

    È questo forse il tema più "caldo” che sarà discusso durante il 12° Forum Nazionale Pharma, in programma a Stresa dal 29 al 31 maggio. Ma non solo, tra gli altri argomenti “spinosi” anche i dati di real world e la sostenibilità dei prodotti innovativi. *A CURA DI SIF

    In quali casi due o più farmaci appartenenti alla stessa classe farmaceutica, con le stesse indicazioni terapeutiche e con efficacia e sicurezza sovrapponibili, ma con principio attivo differente, possono essere considerati equivalenti dal punto di vista terapeutico? Sarà questo uno dei temi di discussione del 12° Forum Nazionale Pharma che si svolgerà a Stresa dal 29 al 31 maggio. Forse uno dei  temi più “caldi” come suggerisce Patrizia Popoli, direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci dell’Istituto superiore di sanità (Iss), che modererà proprio la tavola rotonda sull’equivalenza terapeutica e le categorie terapeutiche omogenee. Perché, come spiega Popoli, che è anche membro del comitato scientifico del Forum, “la determina Aifa sull’equivalenza terapeutica, che era stata ritirata qualche mese dopo la sua pubblicazione, è stata re introdotta lo scorso anno, generando alcune criticità interpretative”.

  • LeScienze.it
    11 marzo 2019

    Una mappa globale delle resistenze batteriche

    Una mappa globale delle resistenze batteriche

         La prima analisi mondiale della diffusione dei geni della resistenza batterica agli antibiotici, ottenuta analizzando le acque reflue di decine città di tutto il mondo, ha evidenziato che questo fenomeno è correlato più alle condizioni sanitarie del paese e allo stato di salute generale della popolazione che all'uso di antibiotici

        A livello globale, i geni della resistenza batterica agli antibiotici sono molto più diffusi nei paesi in cui le condizioni sanitarie sono scadenti e lo stato di salute generale della popolazione è peggiore. È il risultato di un’analisi che ha prodotto anche la prima mappa mondiale della diffusione dei geni che causano antibioticoresistenza. Lo studio, effettuato da un gruppo internazionale di ricercatori coordinato da Rene S. Hendriksen e Frank M. Aarestrup della Technical University of Denmark a Lyngby, è stato illustrato su “Nature Communications”.

  • pharmastar.it

    Colite ulcerosa, ustekinumab efficace anche nel lungo periodo

    • Lunedi 11 Marzo 2019  Redazione 

      Sono stati presentati durante il 14° Congresso European Crohn's and Colitis Organisation (ECCO) i nuovi dati su efficacia e sicurezza di ustekinumab per il trattamento della colite ulcerosa a 44 settimane in pazienti adulti con malattia attiva da moderata a grave. Il 38%-44% dei pazienti trattati con ustekinumab hanno ottenuto la remissione clinica, rispetto al 24% di quelli trattati con placebo.

    Ustekinumab, già disponibile in Italia per la malattia di Crohn, è in grado di far mantenere uno stato di remissione clinica a un anno in adulti con colite ulcerosa da moderata a grave. 
  • aboutpharma.com

    Aziende

    Patient reported outcome: il paziente è l’esperto della propria malattia

    Il responso dei pazienti diventa sempre più centrale sia per le agenzie regolatorie che per le aziende che fanno ricerca. In sostanza si traduce l’esperienza del paziente in dati misurabili, confrontabili e utilizzabili nel processo di valutazione dell’efficacia di una cura
    di Francesca Sofia, Science Compass  7 marzo 2019

       La missione del sistema salute è migliorare la vita delle persone. Ed è fondamentale essere in grado di valutare l’efficacia di tutti gli strumenti messi in campo a questo scopo. La medicina sviluppa metodi sempre più sofisticati e sensibili per misurare l’effetto delle cure sui sintomi e sulla progressione della malattia, ma, in ultima analisi, nessuno come il paziente può valutare l’impatto di queste sulla sua vita.

  • pharmastar.it

    Porfiria epatica acuta, il farmaco antisenso di Alnylam centra la fase III

    Alnylam Pharmaceuticals ha reso noto che uno studio di fase III che ha valutava il farmaco sperimentale givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia e la maggior parte degli obiettivi secondari. Il farmaco agisce con il meccanismo della RNA interference.

    L'azienda ha indicato che, sulla base dei risultati dello studio, denominato ENVISION, a metà del 2019 prevede di completare la presentazione di una domanda di commercializzazione alla Fda e di presentare una domanda in Europa. I dati completi dello studio saranno presentati al prossimo congresso dell’EASL che si terrà a Vienna a metà di aprile.
  • quotidianosanita.it

    Farmaci innovativi. “Il 50% dei medici non ha potuto prescriverli perché indisponibili. Centri prescrittori sottodimensionati”. L’indagine di Cittadinanzattiva

    Ad incidere, in particolare, sono i tempi e i passaggi burocratici: dall’inserimento del farmaci nel prontuario terapeutico regionale o aziendale alla prescrizione occorrono mediamente da 1 a 3 mesi (per circa il 40% dei professionisti); dalla pubblicazione della delibera all’approvvigionamento, possono trascorrere dai 31 ai 120 giorni (per circa un terzo dei professionisti). Le questioni emergono dalla Indagine civica, che ha coinvolto 286 professionisti sanitari, presentata oggi da Cittadinanzattiva.

    19 FEB - Quasi un medico su due dichiara di non aver potuto prescrivere un farmaco innovativo perché non disponibile nella struttura (36%) o per seguire indicazioni amministrative o delle Commissioni regionali/aziendali sull’accesso al trattamento (34%).  Ad incidere, in particolare, sono i tempi e i passaggi burocratici: dall’inserimento del farmaci nel prontuario terapeutico regionale o aziendale alla prescrizione occorrono mediamente da 1 a 3 mesi (per circa il 40% dei professionisti); dalla pubblicazione della delibera all’approvvigionamento, possono trascorrere dai 31 ai 120 giorni (per circa un terzo dei professionisti).

  •   
     quotidianosanita.it  18 febbraio 2019

    Hiv-Aids. La terapia Tat è un “vaccino terapeutico”

    Il vaccino può essere preventivo se dato alle persone sane, o terapeutico, se dato alle persone infettate o ammalate. Il concetto del vaccino terapeutico è molto importante per l’HIV e le associazioni di pazienti e i media potrebbero contribuire a chiarire questo concetto poiché la maggior parte delle persone quando sente la parola vaccino per HIV, pensa subito alla prevenzione. Ma non tutte le ricerche in corso sui vaccini per HIV mirano alla prevenzione

    18 FEB - Gentile Direttore,
    sono lieta dell’intervento del Presidente di NPS, Margherita Errico, che ringrazio poiché mi permette di chiarire il concetto di vaccino. Il vaccino può essere preventivo se dato alle persone sane, o terapeutico, se dato alle persone infettate o ammalate. Molti vaccini terapeutici sono stati già approvati o sono in valutazione da parte delle agenzie regolatorie USA e Europea; moltissimi sono in fase di sviluppo clinico in molti campi e in tutto il mondo. Esempi sono i vaccini terapeutici contro tumori solidi e del sangue, per l’infezione da herpes ricorrente, HPV, diabete, allergie, dipendenze, ecc.. e anche da HIV. Dal 2010 sono stati pubblicati oltre 800 lavori su vaccini terapeutici e i prodotti in fase di sviluppo sono circa 500.
     

  • pharmastar.it/

    Colite ulcerosa, farmaci efficaci e sorveglianza attiva riducono le colectomie

    Giovedi 14 Febbraio 2019  Emilia Vaccaro
        Il trattamento delle malattie infiammatorie croniche intestinali ha fatto numerosi progressi che, da quanto emerge dall’ultimo Crohn & Colitis congress (7-9 febbraio 2019. Las Vegas), sembrano collegati a una riduzione delle colectomie per cancro del colon retto. 

      Sherman Picardo, dell'Università di Calgary in Alberta, che ha presentato lo studio al congresso ha evidenziato che grazie ai trattamenti sempre più efficaci e ai programmi di sorveglianza attivi i tassi di colectomia per cancro del colon-retto nella provincia canadese di Alberta sono diminuiti annualmente dell’8,6% dal 2003 al 2015. 

  • pharmastar.it

    Cannabis medica, può sostituire gli oppioidi nel dolore cronico? Le prove a supporto sono scarse

    Giovedi 14 Febbraio 2019

       Recenti regolamenti di alcuni Stati americani consentono la cannabis medica come sostituto degli oppioidi per il dolore cronico e la dipendenza. Tuttavia, le prove relative alla sicurezza e all'efficacia sono nel migliore dei casi equivoche per il dolore cronico mentre per la dipendenza suggeriscono fortemente che la sostituzione possa essere potenzialmente dannosa. E’ quanto evidenziato da un lavoro pubblicato su JAMA
  • pharmastar.it

    È il momento degli anticorpi bispecifici, cosa sono e come funzionano

    Giovedi 14 Febbraio 2019  Davide Cavaleri

       Gli anticorpi bispecifici sono proteine ​​artificiali che hanno applicazioni promettenti soprattutto nel campo dell'immunoterapia del cancro. Sono composti da frammenti di due anticorpi monoclonali collegati da un ponte chimico peptidico flessibile e sono in grado di legarsi a due diversi tipi di antigene. 

       Negli ultimi mesi l’interesse per queste nuove molecole è aumentato in maniera esponenziale e sono sempre di più le grandi e piccole aziende farmaceutiche che stanno allocando risorse nello sviluppo di queste terapie o che stanno collaborando con altri attori coinvolti in questo settore. Si stima che entro il 2025 il mercato degli anticorpi bispecifici possa superare gli 8 miliardi di dollari. 
  • pharmastar.it

    Gli alimenti come "cura", nasce il Gemelli Health System

    Domenica 10 Febbraio 2019  Emilia Vaccaro

    Ogni persona è diversa dalle altre per le caratteristiche genetiche che la contraddistinguono. Questo lo sanno bene gli specialisti che lavorano presso il Gemelli Health System (GHS), una società nata pochi mesi fa in seno alla Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. GHS si occupa di terapie personalizzate ottenute grazie a miscele di micronutrienti fondamentali per migliorare lo stato fisico di un soggetto affetto da uno specifica patologia e considerando le caratteristiche intrinseche del singolo individuo.

    GHS è orientata a implementare trattamenti per pazienti particolari e malattie rare con approcci attuali sempre più personalizzati che valorizzino l’impegno del Gemelli colmando le lacune nell’offerta di micronutrienti e macronutrienti.
  • ansa.it

    Il tumore del polmone più aggressivo riprodotto in provetta

    Ottenuto grazie alle staminali, aiuterà a testare farmaci

    Redazione ANSA 08 febbraio 2019 23:12
    Le cellule del tumore del polmone a piccole cellule riprodotto in provetta (fonte: Chen et al., 2019) © Ansa

      Grazie alle cellule staminali embrionali umane è stata riprodotta in provetta la forma più aggressiva di tumore del polmone, quella a piccole cellule, che è anche la più comune tra i fumatori. Il risultato è pubblicato sulla rivista Journal of Experimental Medicine dagli esperti dell'unità di ricerca biomedica della Cornell University di New York, che puntano a perfezionare questo modello per trasformarlo in un laboratorio vivente con cui studiare la progressione della malattia e la sua risposta ai farmaci.
  • pharmastar.it

    Terapia genica dell'emofilia B, stupisce il farmaco di UniQure che entra in Fase III

    Il candidato alla terapia genica per l'emofilia B (AMT-061) messo a punto dalla società biotech olandese UniQure ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valutazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti. E' anche stato arruolato il primo paziente nello studio di Fase III denominato Hope-B.

    Era stata una giornata disastrosa per la terapia genica delle malattie rare. Dopo le battute di arresto per Solid Biosciences nella distrofia muscolare di Duchenne e di Sangamo nella mucopolisaccaridosi di tipo II, è arrivato un raggio di sole con i dati di UniQure nell’emofilia B. 

    AMT-061, il suo candidato alla terapia genica per l'emofilia B, ha evidenziato dati positivi provenienti dalla valtazione a 12 settimane di uno studio di fase IIb che sinora ha arruolato tre pazienti.