Terapie

  • ansa.it

    Cervello, da un cocktail di farmaci 'fabbriche' di neuroni

    Base per future terapie contro le malattie neurodegenerative

    Redazione ANSA 08 febbraio 2019 19:03
    Rapprestazione grafica del neurone ottenuto modificando una cellule nervosa di tipo diverso graie  aun cocktail di farmaci (fonte: Gong Chen Lab, Penn State) © Ansa    Un cocktail di quattro farmaci riesce a trasformare in neuroni le cellule del cervello dalla caratteristica forma di stella e che in condizioni normali hanno la funzione di sostenere e nutrire i neuroni. Il risultato, pubblicato sulla rivista Stem Cell Reports, potrebbe essere la base per future terapie contro le malattie neurodegenerative, come l'Alzheimer. La ricerca è stata condotta dal gruppo dell'americana Penn State guidato da Gong Chen, un pioniere in questo campo di ricerca.

  • pharmastar.it

    Malattia di Behçet, infliximab sicuro ed efficace per l'uveoretinite refrattaria

    • Martedi 29 Gennaio 2019  Davide Cavaleri

       Nei pazienti con uveoretinite refrattaria correlata alla malattia di Behçet il trattamento con infliximab si è dimostrato efficace e sicuro-. E’ quanto emerge dai risultati di uno studio a lungo termine su pazienti giapponesi pubblicato sulla rivista Arthritis Research & Therapy

    La malattia di Behçet, comune lungo la costa del Mar Mediterraneo e la via della seta che si estende fino al Giappone, è una condizione infiammatoria sistemica di eziologia sconosciuta caratterizzata da ulcere aftose ricorrenti, lesioni cutanee, ulcere genitali e lesioni oculari. L'infiammazione oculare provoca uveoretinite, che nei casi gravi provoca danni irreversibili alla retina e al nervo ottico, fino alla cecità. 

  • pharmastar.it

    Fibrosi polmonare idiopatica, nuovo trattamento sicuro e probabilmente efficace

    • Lunedi 28 Gennaio 2019   Davide Cavaleri

    In pazienti con fibrosi polmonare idiopatica lieve o moderata, il nuovo farmaco orale in sviluppo PBI-4050, da solo o in combinazione con nintedanib o pirfenidone, è stato ben tollerato e non associato ad alcun evento avverso grave durante un periodo di trattamento di 12 settimane, secondo i risultati di uno studio canadese di fase II pubblicato sull'European Respiratory Journal

    La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare cronica, irreversibile, progressiva e solitamente mortale di causa sconosciuta. È caratterizzata dalla formazione di cicatrici nel parenchima polmonare, perdita progressiva della funzionalità polmonare, dispnea e tosse che alla fine portano a insufficienza respiratoria. Si manifesta principalmente negli anziani, con un'età media alla diagnosi di 66 anni. 
  • telethon.it

    Terapia genica: nuovo ingrediente per renderla più efficace

    All’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano un nuovo studio svela come aumentare l’efficacia della terapia genica nella cura di malattie genetiche rare come la beta-talassemia. 

        La terapia genica ha dimostrato già da tempo di essere una speranza concreta di cura per varie malattie genetiche rare. Non tutte le malattie però si prestano a questo tipo di protocollo terapeutico, perché spesso mancano le conoscenze di base utili a trovare strategie più efficaci.
    Ora un nuovo studio pubblicato su Cell Stem Cell dal laboratorio guidato da Anna Kajaste-Rudnitski presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, in collaborazione con Greg Towers dello University College London (UCL), ha mostrato che una molecola naturale (ciclosporina H) è l’ingrediente in grado di rendere più efficace il trasferimento genico, alla base della terapia, nelle cellule staminali del sangue, che per loro stessa natura spesso ostacolano l’ingresso di vettori correttivi. Lo studio rappresenta quindi una svolta importante per il trattamento di terapia genica di una malattia del sangue come la beta-talassemia

  • pharmastar.it

    Terapie genica: identificata nuova molecola che ne aumenta l'efficacia

    La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule: per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laboratorio specifici, che siano insieme efficaci ed efficienti.

    La terapia genica ha già raggiunto importanti successi, ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule: per ogni tipologia di cellule che vogliamo correggere occorre infatti mettere a punto protocolli di laboratorio specifici, che siano insieme efficaci ed efficienti. 
  • popsci.it

    Fotofobia da emicrania: efficace la tossina botulinica A

    MEDICINA Ott 31, 2018 
     (Reuters Health) – La fotofobia nei pazienti con emicrania migliora dopo le iniezioni di tossina botulinica A. È quanto emerge da uno studio osservazionale americano pubblicato dal British Journal of Ophthalmology. I sintomi di fotofobia e secchezza oculare sono comuni nei pazienti con emicrania, ma pochi studi hanno ad oggi valutato terapie per questi sintomi.

    Lo studio
       Anat Galor e colleghi, del Miami VA Medical Center, hanno valutato la potenziale efficacia della tossina botulinica A (BoNT-A) nel ridurre i sintomi di fotofobia e secchezza oculare in una revisione retrospettiva di 72 pazienti, tutti curati con questa tossina.

  • adnkronos.com

    Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

    Tommy, italiano, e Sebastian, americano, fra i 90 trattati negli istituti Telethon

     MEDICINA Pubblicato il: 08/09/2018 11:48 di Barbara Di Chiara

    Terapie geniche, ecco come cambia la vita dei pazienti

        C'è Tommaso, tre anni, che prima non poteva stare a contatto con gli amichetti o nei luoghi chiusi, affollati. Grazie alla terapia genica può avere una vita normale, può frequentare gli altri bimbi e giocare con i cuginetti, che non aveva mai visto prima della cura. Oppure Sebastian, 16 anni, che dagli Stati Uniti si è venuto a curare in Italia e che negli ultimi anni ha fatto tante cose per la prima volta: ha visto dei film al cinema, ha nuotato in piscina, ha partecipato a diversi concerti, come quello di Jovanotti a San Francisco. Sono solo due delle numerose storie di piccoli o grandi pazienti che hanno ritrovato la speranza grazie agli impressionanti avanzamenti della medicina moderna.

  • quotidianosanita.it

    Le promesse della genetica per la SLA
     
    Mario Melazzini AIFA Editorial 24 giugno 2018

    La Sla è una malattia dai meccanismi patogenetici così differenti da renderla davvero “orfana”, date le numerose diversificazioni fenotipiche che la caratterizzano. E diversi sono al momento i possibili trattamenti finora studiati per contrastarla, o se non altro provarci. Mentre procedono gli studi clinici nell’ambito della SLA a livello mondiale, al momento è già possibile accedere in Italia alla terapia a base di edaravone, che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha reso disponibile già lo scorso anno con tempi autorizzativi molto ristretti

    24 GIU - La ricerca nell’ambito delle malattie rare è un contesto sfidante, ma anche aperto a percorsi diversificati e dai risultati spesso incerti e sfaccettati.
     
    E’ proprio in questo campo che la medicina deve farsi il più possibile personalizzata e soprattutto di precisione.
     
    Le incoraggianti promesse della genetica già si traducono in progressi importanti in tal senso, ma l’area di investigazione è vasta e fitta di possibili strade e altrettanto diversificati, quindi, devono essere i metodi di analisi, così come gli strumenti di sostegno alla ricerca clinica di base e all’accesso alle terapie più in generale.
     
    Uno degli aspetti più complessi della genetica medica umana è sviluppare la capacità di sopprimere l'espressione di geni mutanti che causano malattie trasmesse come caratteri dominanti.

  •  quotidianosanita.it05 novembre 2017

    Atrofia muscolare spinale (SMA): dopo il nusinersen, arriva anche la terapia genica

    Da malattia orfana di trattamento e a prognosi rapidamente infausta (nel tipo 1), la SMA ha adesso non uno, ma ben due trattamenti potenziali. Il nusinersen, un oligonucleotide antisenso, disponibile da quest’anno anche in Europa e la terapia genica (scAAV9) a somministrazione endovenosa. Sul New England di questa settimana i risultati di due studi (fase 3 per nusinersen e fase 1 per la terapia genica) e un editoriale

    05 NOV - L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) di tipo 1 (o malattia di Werdnig–Hoffman) è una patologia neuromuscolare infantile che si trasmette per via autosomica recessiva (il gene malato è sul cromosoma 5). E’ causata da delezioni o mutazioni omozigoti a carico del gene SMN1 che causa un deficit della proteina funzionale SMN. Esiste anche un gene paralogo SMN2, che differisce dall’SMN1 per un unico nucleotide e che codifica per una proteina SMN non funzionale.

  • Fonte repubblica.it/salute/medicina

    Emofilia A, con i nuovi farmaci meno infusioni ma più protezione

    Molecole tradizionali ‘reinventate’ da tecnologie innovative garantiscono ai pazienti una qualità di vita migliore perché riducono il numero di iniezioni e anche quello delle emorragie. Gli esperti ne parlano al Congresso dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (Isth) in corso a Berlino

    di IRMA D'ARIA

    Emofilia A, con i nuovi farmaci meno infusioni ma più protezione
     
    BERLINO - Non accontentarsi più e alzare sempre l’asticella delle aspettative. Così medici e pazienti guardano alle nuove terapie per la cura dell’emofilia che si evolvono di anno in anno consentendo una vita quasi ‘da sani’, con poche limitazioni e la possibilità di comportarsi in modo normale praticando sport e viaggiando senza la paura che un improvviso sanguinamento rovini tutto. Di queste prospettive, che iniziano ad essere già realtà, si è parlato nel corso del Congresso dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (Isth) in corso a Berlino fino a domani e dove sono riuniti oltre 9mila partecipanti provenienti da 90 paesi diversi.