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  • pharmastar.it

    Porfiria, Fda approva il givosiran, primo farmaco per gli attacchi epatici acuti

    Mercoledi 20 Novembre 2019  Redazione

    Con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda ha approvato il farmaco givosiran per il trattamento di adulti con attacchi acuti di porfiria epatica, un disturbo genetico che provoca l'accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l'ossigeno nel sangue).

    "Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte," ha detto Richard Pazdur, direttore del centro di eccellenza di oncologia dell’Fda e direttore dell'Office of Oncologic Diseases presso il Center for Drug Evaluation and Research della Fda. "Prima dell'approvazione odierna, le opzioni terapeutiche hanno fornito solo un sollievo parziale dal dolore intenso e incessante che caratterizza questi attacchi. Il farmaco approvato oggi può trattare questa malattia contribuendo a ridurre il numero di attacchi che sconvolgono la vita dei pazienti".

  • pharmastar.it

    Sindrome ipereosinofila, mepolizumab primo farmaco a ridurre le riacutizzazioni

     Resi noti i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

    Martedi 19 Novembre 2019  Redazione 
      GlaxoSmithKline ha reso noti  i risultati positivi dello studio pilota condotto con mepolizumab nel trattamento dei pazienti che soffrono di sindrome ipereosinofila (HES), che rende il farmaco il primo trattamento che ha dimostrato una riduzione nelle recidive di questa rara malattia.

  • adnkronos.com

    Zafferano blocca una grave malattia della vista

    Al centro del lavoro la sindrome di Stargardt

     MEDICINA Pubblicato il: 15/11/2019 16:13
    Zafferano blocca una grave malattia della vista

    Da ingrediente principe di un risotto della tradizione lombarda a terapia per una rara malattia della vista. Lo zafferano si è dimostrato infatti, per la prima volta su pazienti, efficace contro la sindrome di Stargardt, una rara malattia genetica. Il tutto in uno studio clinico senza precedenti condotto da esperti della Fondazione Policlinico Agostino Gemelli Irccs e dell'Università Cattolica di Roma. Il trattamento, assicurano, è semplice e senza effetti collaterali.


  • pharmastar.it

    Tubercolosi, risultati positivi con nuovo vaccino sperimentale di GSK. Potrebbe evitare milioni di decessi

    Venerdi 1 Novembre 2019 Davide Cavaleri

    Un gruppo di sperimentatori di GlaxoSmithKline ha completato l'analisi di uno studio di fase IIb per quello che ritengono possa essere il primo grande passo avanti nel campo dei vaccini contro la tubercolosi in circa 100 anni, la più letale patologia  infettiva che provoca oltre 1,5 milioni di morti all'anno in tutto il mondo. I risultati del trial sono stati pubblicati sul prestigioso New England Journal of Medicine.

  • ansa.it

    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente

    Redazione ANSA ROMA 11 ottobre 2019  16:45
    Per la prima volta un farmaco creato per un singolo paziente © Ansa  Per la prima volta un farmaco è stato ideato e sviluppato per una sola persona, per curare un rarissimo difetto genetico. In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, i ricercatori del Boston Children's Hospital sono passati dall'identificazione del difetto del Dna al test sulla bimba affetta, che ha dato risultati positivi. La paziente, Mila Makovec, ha avuto a sei anni nel 2016 una diagnosi di malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura.


  • pharmastar.it

    Malattia polmonare interstiziale fibrosante non classificabile, pirfenidone centra in parte obiettivi in fase 2. Studio su the Lancet #ERS2019

    Giovedi 3 Ottobre 2019  Nicola Casella

    Pubblicati sulla rivista The Lancet e presentati al congresso ERS i risultati di un trial di fase 2 che hanno documentato l'efficacia di pirfenidone in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante non classificabile. 

      In concomitanza con i lavori dell’edizione 2019 del congresso ERS (European Respiratory Society), tenutosi a Madrid, sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet i risultati di un trial clinico di fase 2 che hanno documentato l’efficacia di pirfenidone, farmaco anti-fibrotico, in pazienti con malattia polmonare interstiziale (ILD) fibrosante non classificabile.
    Se alcune limitazioni intrinseche, legate al disegno dello studio e alla sua realizzazione, non hanno permesso di valutare con affidabilità sufficiente l’outcome primario previsto dal protocollo, il trial in questione ha dimostrato la capacità di pirfenidone di rallentare il declino della funzione polmonare (misurato con la FVC) rispetto ai pazienti del gruppo placebo.

  • pharmastar.it

    Esofagite eosinofila, riattivazione della malattia dopo interruzione dei farmaci

    Domenica 15 Settembre 2019  Emilia Vaccaro

    I risultati di uno studio randomizzato controllato, pubblicato su Clinical Gastroenterology and Hepatology, evidenziano che dopo una risposta istologica iniziale alla terapia di induzione, l'esofagite eosinofila si ripresenta rapidamente nei pazienti che interrompono il trattamento, indipendentemente dal tipo di trattamento utilizzato.

    Evan S. Dellon, direttore del Center for Esophageal Diseases and Swallowing presso la University of North Carolina School of Medicine, e colleghi hanno evidenziato che gli steroidi topici in genere mostrano benefici tra i pazienti con esofagite eosinofila (EoE) che non rispondono agli inibitori della pompa protonica, ma non si sa molto su cosa succede se questi farmaci non vengono proseguiti dopo l'induzione.

  • pharmastar.it

    Dalfampridina, primo farmaco che offre prove di miglioramento cognitivo nella SM. Studio della Sapienza

    Lunedi 9 Settembre 2019  Arturo Zenorini

    Un importante lavoro italiano, pubblicato su “Neurology”, evidenzia nei pazienti con sclerosi multipla (SM) trattati con dalfampridina un beneficio nella velocità di elaborazione delle informazioni (IPS), funzione chiave per il deterioramento cognitivo (Coglm) in questa patologia. Nessun altro farmaco aveva fino ad oggi mostrato un’efficacia sul deficit cognitivo nella SM.

    «L'efficacia degli interventi farmacologici per il Coglm nella SM non è chiara. È probabile che diversi trattamenti modificanti la malattia (DMT) giovino alla cognizione, mentre il suo trattamento sintomatico è insoddisfacente» premettono gli autori, guidati da Laura De Giglio in un team coordinato da Carlo Pozzilli, direttore del Centro sclerosi multipla dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma e professore di Neurologia Clinica alla Sapienza Università di Roma.

  • pharmastar.it

    Ipercolesterolemia, l'anti PCSK9 inclisiran supera la fase III. Basteranno due iniezioni l'anno

    Martedi 27 Agosto 2019  Redazione

      E’ positivo il primo dei tre studi che serviranno per determinare il ruolo clinico di inclisiran, il nuovo anti PCSK9 frutto della tecnologia della RNA interference. A differenza dei due anticorpi monoclonali già in commercio, evolocumab e alirocumab, non agisce bloccando la proteina PCSK9 (che a sua volta blocca l’assorbimento del colesterolo dal torrente ematico) bensì impendendo la sua espressione attraverso l’azione sull’RNA che la codifica.

  • pharmastar.it

    Nuovo anticorpo monoclonale abbatte il colesterolo nell'ipercolesterolemia famigliare omozigote

    Venerdi 23 Agosto 2019  Redazione

    Un farmaco sperimentale, che prende il nome di evinacumab, ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico - ereditato da entrambi i genitori - che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del 'colesterolo cattivo' (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue.

    Non è un altro anti PCSK9. E' un farmaco sperimentale che prende il nome di evinacumab che ha ridotto di quasi la metà il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Quest'ultima è una malattia rara e grave, causata da un difetto genetico - ereditato da entrambi i genitori - che altera la funzione del recettore responsabile della rimozione del ‘colesterolo cattivo’ (LDL-C o lipoproteine a bassa densità) dal sangue. E’ quanto emerge dai risultati principali di uno studio clinico annunciato dalla biotech americana Regeneron.

  • pharmastar.it

    Zambon si rafforza nelle malattie rare e acquisice la biotech Breath Therapeutics, affare del valore potenziale di €500 mln

    Venerdi 26 Luglio 2019  Redazione

      La casa farmaceutica italiana Zambon ha acquistato Breath Therapeutics, una società biotech privata fondata nel 2016 che ha sviluppato una piattaforma per la somministrazione personalizzata di farmaci per via inalatoria. L’accordo, se tutte le milestones andranno a buon fine, ha un valore massimo di 500 milioni di euro, ovvero circa 558,7 milioni di dollari.
    L'acquisizione, che prevede un pagamento anticipato di 140 milioni di euro, include il candidato terapeutico principale di Breath, L-CsA-i, una nuova formulazione della ciclosporina A. Il farmaco immunosoppressivo è attualmente allo studio in due trial di fase 3 per la sindrome della bronchiolite obliterante.

  • pharmastar.it

    SM recidivante, cladribina mostra efficacia e sicurezza sostenute nelle analisi dello studio di estensione del CLARITY

    Domenica 7 Luglio 2019  AZ

       Cladribina in compresse continua a mostrare un'efficacia sostenuta e una sicurezza costante nei pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) Lo dimostra un’analisi post-hoc di uno studio di estensione di prova di fase 3 i cui risultati sono stati presentati in diversi poster nel corso del 5 ° Congresso dell'European Academy of Neurology (EAN) a Oslo (Norvegia). 

    Approvata dall’European Medicines Agency (EMA) e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il trattamento di forme recidivanti di SM, , tra cui la SM recidivante-remittente e la forma secondariamente progressiva, cladribina ha ottenuto di recente l’approvazione anche dalla Food and Drug Administration (FDA). 

  • pharmastar.it

    Amiloidosi ereditaria da transtiretina, dati positivi per patisiran anche nell'analisi a lungo termine

    Domenica 30 Giugno 2019  Arturo Zenorini 

    I pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) trattati precocemente con patisiran hanno dimostrato, rispetto al basale, un miglioramento sostenuto e duraturo in termini di neuropatia e qualità della vita (QoL). 

    È questo il risultato principale, ottenuto con un anno aggiuntivo di trattamento, dello studio di estensione “Global OLE”, i cui risultati sono stati presentati a Genova, nel corso del meeting annuale della Peripheral Nerve Society (PNS). 

  • pharmastar.it

    Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di fattore VIII in calo

    Mercoledi 29 Maggio 2019  Davide Cavaleri 

    BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i dati aggiornati di uno studio di fase I/II con la sua terapia genica per l'emofilia A, che a tre anni dall’infusione mostrano una continuità nel controllo del sanguinamento ma una riduzione dei livelli del fattore VIII della coagulazione rispetto alla rilevazione a due anni. 

    La compagnia farmaceutica americana sta testando il farmaco sperimentale valoctocogene roxaparvovec (Valrox) in uno studio di fase I/II in adulti con emofilia A grave, una malattia genetica causata dalla carenza o assenza del fattore VIII della coagulazione. È il tipo più comune di emofilia e si presenta molto più frequentemente nei maschi, con una incidenza stimata di un caso su 4000-5000 nascite maschili. 

  • ansa.it

    Sla, sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali

    Pubblicati i risultati su 18 pazienti a 5 anni dall’intervento

    Redazione ANSA 28 maggio 2019 14:46
    Cellule staminali cerebrali  (fonte: Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca dell'azienda ospedaliera Santa Maria di Terni) © ANSA

    Sono sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali umane per la terapia della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla): dopo questa prima risposta, molto attesa, è possibile passare alla fase 2 dei test per avere risposte sull’efficacia. I dati sono pubblicati sulla rivista Stem Cells Translational Medicine a cinque anni dal termine dei test di fase 1, condotta su 18 pazienti fra il 2012 e il 2015 dal gruppo coordinato da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini e che ha coinvolto gli ospedali Maggiore della Carità di Novara e Santa Maria di Terni, l’Università di Padova e l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. 


  • pharmastar.it

    Alleanza tra Google e big pharma per cambiare l'approccio agli studi clinici

    Mercoledi 22 Maggio 2019  Davide Cavaleri

    Verily, una società di Alphabet e connessa a Google, dedicata alla salute e alle scienze della vita ha annunciato di avere stretto alleanze strategiche con Novartis, Otsuka, Pfizer e Sanofi per aiutarle a entrare più a fondo nel mercato degli studi clinici. Insieme intendono raggiungere i pazienti in modi nuovi, facilitare l'iscrizione e la partecipazione ai trial e aggregare i dati da diverse fonti, come la cartella clinica elettronica o i dispositivi indossabili per il tracciamento dello stato di salute. 

  • pharmastar.it

    Vaccino universale contro l'influenza, al via la sperimentazione di fase I sull'uomo

    Venerdi 12 Aprile 2019  Davide Cavaleri

    I ricercatori National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) del National Institutes of Health (NIH) stanno conducendo il primo test su un vaccino universale per l'influenza, nel tentativo di fornire una protezione più duratura e superare la necessità di aggiornarlo continuamente a ogni stagione per adeguarsi alle mutazioni del virus. 

    Il vaccino universale punta a stimolare le risposte immunitarie protettive contro sottotipi di influenza molto diversi concentrandosi su una regione virale che rimane relativamente costante da ceppo a ceppo. In questo modo dovrebbe garantire una protezione più duratura per gli individui di tutte le età e contro molteplici sottotipi di influenza, compresi quelli potenzialmente in grado di causare una pandemia. 
  • ansa.it

    Terapia genica funziona contro malattia rara cellule sangue

    Studio italiano grazie a Telethon, curati già otto pazienti

    Redazione ANSA ROMA 11 aprile 2019 10:12
    Studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology © Ansa

     - La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su Lancet Haematology e coordinato da Alessandro Aiuti, professore di Pediatria presso l'Università Vita-Salute San Raffaele e vice direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Lo studio, che ha coinvolto 8 pazienti ed è stato avviato nel 2010 grazie al finanziamento della Fondazione Telethon. La sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) è una malattia causata da una singola mutazione nel gene che codifica per la proteina WASp.

  • pharmastar.it

    TBC resistente alla rifampicina, pregi e difetti nuovo regime terapeutico di breve durata

    • Mercoledi 10 Aprile 2019  NC 

    Pubblicati, sulla rivista NEJM, i risultati di un altro trial, noto con l'acronimo STREAM (The Standard Treatment Regimen of Anti-Tuberculosis Drugs for Patients with MDR-TB), che hanno dimostrato la possibilità che il trattamento della TBC resistente alla rifampicina possa essere abbreviato nel tempo rispetto allo standard corrente. I risultati dello studio sono incoraggianti, anche se, nell'editoriale di accompagnamento al lavoro, sono emerse alcune riserve che suggeriscono cautela nell'implementazione immediata di quanto emerge dallo studio in questione

    In concomitanza con la pubblicazione dei dati  del trial BRIEF su NEJM (trial di cui abbiamo reso ampiamente conto la scorsa settimana) (1), che hanno dimostrato la non inferiorità di un regime di trattamento di breve durata rispetto a quello standard in pazienti con TBC e sieropositivi al virus HIV, sono stati pubblicati, sullo stesso numero della prestigiosa rivista USA, i risultati di un altro trial, noto con l’acronimo STREAM  (The Standard Treatment Regimen of Anti-Tuberculosis Drugs for Patients with MDR-TB) (2), che hanno dimostrato la possibilità che il trattamento della TBC resistente alla rifampicina possa essere abbreviato nel tempo rispetto allo standard corrente.
  • triapharmastar.it

    Sindrome ipereosinofilica, dall'anti-asma benralizumab nuove speranze in fase 2

    Lunedi 8 Aprile 2019  Nicola Casella

    Un piccolo studio di fase 2, di recente pubblicazione su NEJM, ha dimostrato che la somministrazione sottocute di benralizumab, un farmaco recentemente introdotto anche nel nostro Paese per il trattamento delle forme eosinofiliche di asma grave, si è dimostrata efficace anche nel trattamento sperimentale della sindrome ipereosinofilica (HES), nei casi di fallimento o di intolleranza ai farmaci già esistenti.

    Lo studio rappresenta, ad oggi, il secondo trial clinico randomizzato e controllato vs. placebo che ha saggiato l’efficacia di un farmaco per il trattamento delle HES e, pur necessitando delle dovute conferme in fase 3, avvalora una tendenza comune della ricerca farmacologica, ovvero della scoperta di ulteriori ambiti di efficacia, diversi da quelli per i quali un farmaco è stato originariamente disegnato.