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Piattaforma PITER, le terapie contro l'HCV sono efficaci anche nei pazienti con crioglobulinemia mista

Giovedi 9 Maggio 2019 Redazione

Nei pazienti con crioglobulinemia mista e infezione da virus dell’epatite C, il trattamento di quest’ultima con farmaci antivirali ad azione diretta (chiamati DAA) è risultata efficace e sicuro. Sono i dati che emergono dalla piattaforma PITER (Piattaforma per lo studio delle Terapie delle Epatiti Virali)e che sono stati presentati a Roma presso l'Istituto Superiore Sanità.

L’infezione da virus C, infatti, può provocare una malattia del sistema immunitario, la crioglobulinemia mista, che può essere invalidante ed evolvere in linfoma. Nello studio PITER, che ne rappresenta l’analisi più importante per numerosità di casi e dati a livello mondiale, è emerso che a seguito di terapia i sintomi migliorano nell’80% dei casi e nel 56% in modo molto significativo fino alla scomparsa. 

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Approvato in Europa volanesorsen per la rara sindrome da chilomicronemia familiare

Giovedi 9 Maggio 2019  Davide Cavaleri

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata alla commercializzazione a volanesorsen in aggiunta alla dieta in pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, in cui la risposta alla dieta e alla terapia con abbassamento dei trigliceridi è stata inadeguata. 

Volanesorsen è un farmaco oligonucleotidico antisenso studiato per ridurre la produzione della apolipoproteina CIII (o ApoC-III) che regola i trigliceridi plasmatici, sotto forma di una siringa preriempita monouso per iniezione sottocutanea in auto-somministrazione. 

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Atrofia muscolare spinale, promette bene il farmaco orale risdiplam # AAN 2019

Mercoledi 8 Maggio 2019  Redazione

Due studi appena presentati all'American Academy of Neurology danno una nuova speranza di cura per l'atrofia muscolare spinale. Il farmaco è il risdiplan, una terapia orale sviluppata da Roche.

Si è appena spenta l’eco dei risultati ottenuti con la terapia genica che arrivano nuove speranze di cura per i bambini con atrofia muscolare spinale. 

Nuovi dati dello studio FIREFISH dimostrano che, dopo un anno di trattamento con risdiplam, un nuovo farmaco orale in sviluppo per questa grave patologia, i bambini con la forma 1 della malattia, quella più grave, raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio. 

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Sperimentazioni cliniche. Da Palazzo Chigi arriva il via libera definitivo al decreto. Molte le novità introdotte: dai requisiti di idoneità delle strutture alla tutela dell’indipendenza e assenza di conflitti d’interesse. Ecco il testo esaminato

Il testo esaminato si amplia di molto rispetto a quello, composto da soli due articoli, esaminato da Palazzo Chigi lo scorso 14 febbraio. In tutto 10 gli articoli inseriti. Tra le altre novità: dovranno essere disciplinate le procedure di valutazione e di autorizzazione delle sperimentazioni cliniche, verranno inoltre definiti criteri generali sulla base dei quali gli Atenei potranno attivare master finalizzati alla metodologia della ricerca clinica e conduzione e gestione degli studi clinici. IL TESTO

08 MAG - È arrivato questa mattina il via libera definitivo da parte del Consiglio dei Ministri al decreto legislativo sulle sperimentazioni cliniche. Il testo esaminato, oltre a recepire alcune delle osservazioni avanzate da Regioni e Parlamento, si amplia di molto rispetto a quello, composto da soli due articoli, esaminato da Palazzo Chigi lo scorso 14 febbraio
 
Il provvedimento attua quanto previsto dall'articolo 1, della legge 11 gennaio 2018, n. 3 (Legge Lorenzin) recante la delega al Governo in materia di sperimentazione clinica di medicinali nonché disposizioni per il riordino delle professioni sanitarie e per la dirigenza sanitaria del Ministero della salute. Il provvedimento approvato oggi consta di 10 articoli, l'ultimo dei quali reca la clausola di invarianza finanziaria: preliminarmente, difatti, si dà assicurazione che dall'attuazione delle misure previste dal presente decreto legislativo non derivano nuovi o maggiori oneri per la finanza pubblica.

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Fenilchetonuria, approvato in Europa pegvaliase, prima terapia di sostituzione enzimatica

Martedi 7 Maggio 2019  Davide Cavaleri

   La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco iniettivo pegvaliase nei pazienti di età pari o superiore a 16 anni con fenilchetonuria, una malattia genetica che determina l'accumulo di fenilalanina e che nel tempo porta a problemi neurologici, anche gravi. Il farmaco era stato autorizzato dall'Fda nel maggio del 2018.

  Pegvaliase sarà disponibile in soluzioni per iniezione sottocutanea da 2,5 mg, 10 mg e 20 mg e sarà commercializzato dalla compagnia farmaceutica statunitense BioMarin con il brand Palynziq

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