Notizie su Malattie Rare e Salute

Notizie dal WEB selezionate dallo Staff di RMR su Medicina, Salute, Genetica, Chirurgia, Malattie Rare, Farmaci, Bioetica e Nuove Tecnologie.

RDD2020 

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte pharmastar.it

Leucemia Linfoblastica Acuta: arriva in Italia blinatumomab, primo anticorpo bispecifico

Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Sviluppato da Amgen sarà messo in commercio con il marchio Blincyto.

 
Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Sviluppato da Amgen sarà messo in commercio con il marchio Blincyto.

Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica innovativa per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate.

Leggi tutto: Leucemia Linfoblastica Acuta: arriva in Italia blinatumomab, primo anticorpo bispecifico

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte pharmastar.it

Fibrosi polmonare interstiziale progressiva, partito reclutamento trial con nintedanib

Boehringer Ingelheim ha comunicato di avere reclutato il primo paziente con fibrosi polmonare interstiziale progressiva (PF-ILD) in un clinical trial che valuterà l'efficacia e la sicurezza di nintedanib nel trattamento di questa condizione.

Boehringer Ingelheim ha comunicato di avere reclutato il primo pazienti con fibrosi polmonare interstiziale progressiva (PF-ILD) in un clinical trial che valuterà l'efficacia e la sicurezza di nintedanib nel trattamento di questa condizione.

Il trial di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato vs. placebo, avrà la durata di un anno e prevede di reclutare circa 600 pazienti e si propone l'obiettivo di verificare se il trattamento con nintedanib è in grado di rallentare il tasso di declino di una misuraa della funzione polmonare: la capacità vitale forzata (FVC). Tra gli altri endpoint previsti dallo studio vi sono la valutazione di misure aggiuntive della funzione polmonare nonché valutazioni sul miglioramento della qualità della vita (QoL) a seguito del trattamento (1).

Leggi tutto: Fibrosi polmonare interstiziale progressiva, partito reclutamento trial con nintedanib

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte sanita24.ilsole24ore.com

Tumori rari, la rete nazionale pronta per l’Intesa Stato-Regioni

di Barbara Gobbi

 Migliorare la risposta del Servizio sanitario nazionale ai pazienti con tumori rari e alle loro famiglie, adottando soluzioni «che favoriscano la formazione di competenze tecnico-professionali di alta qualità, mediante la concentrazione dei casi nonché il facile e tempestivo accesso a esse di pazienti con tumori rari, anche se presenti non nelle Regioni di residenza». In sostanza, rendere effettivo il diritto alla cura e la parità d’accesso, a malati fino a oggi “meno uguali” degli altri. Questo l’obiettivo dello schema d’Intesa sulla realizzazione della rete nazionale dei tumori rari (Rntr), trasmesso alle Regioni, ai sensi dell’articolo 8 della legge 131/2003 (attuazione dell’art. 120 Costituzione sui poteri sostitutivi).

Le premesse, sia epidemiologiche che organizzative, non sono rosee: su quattro tumori diagnosticati, uno è raro; la sopravvivenza a 5 anni è in media del 55%, ben inferiore al 68% dei tumori comuni; la sopravvivenza, ancora, diminuisce più marcatamente dopo il primo anno dalla diagnosi rispetto ai tumori comuni, dato che fa il paio - si legge nelle premesse al documento - con l’idea che i trattamenti per i tumori rari siano meno efficaci di quelli per i tumori più comuni.

Leggi tutto: Tumori rari, la rete nazionale pronta per l’Intesa Stato-Regioni

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte pharmastar.it

Corea di Huntington, Fda approva la deutetrabenazina

La Food and Drud Administration ha approvato l'impiego della deutetrabenazina per la cura dei sintomi associati alla corea di Huntington. Sviluppato da Teva Pharmaceutical, sarà messo in commercio con il marchio Austedo. La deutetrabenazina è la forma deuterata della tetrabenazina, cioè i cui atomi di idrogeno sono sostituiti dal deuterio.

La Food and Drud Administration ha approvato l’impiego della deutetrabenazina  per la cura dei sintomi associati alla corea di Huntington. Sviluppato da Teva Pharmaceutical, sarà messo in commercio con il marchio Austedo.

La deutetrabenazina  è la forma deuterata della tetrabenazina, cioè i cui atomi di idrogeno sono sostituiti dal deuterio. Il deuterio è un isotopo stabile dell'idrogeno il cui nucleo è composto da un protone e un neutrone. Si tratta della prima approvazione dell’Fda per un farmaco deuterato.

Il solo farmaco finora approvato per la corea di Huntington è la tetrabenazina, un inibitore dei trasportatori vescicolari delle monoamine di tipo 2 che causa una deplezione di monoamine (tra le quali la dopamina) nel sistema nervoso centrale, spiegano gli esperti. Nonostante l'efficacia stabilita, la tetrabenazina è soggetta a un variabile metabolismo CYP2D6 e spesso richiede un dosaggio ripartito 3 volte al giorno. Inoltre ci possono essere alcuni sintomi neuropsichiatrici correlati a qualche concentrazione di picco come sedazione, stanchezza, acatisia, ansia o nausea.

Leggi tutto: Corea di Huntington, Fda approva la deutetrabenazina

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte quotidianosanita.it

Eurostat. Italiani al quarto posto in Europa per bisogni di cura insoddisfatti a causa dei costi eccessivi. Critiche maggiori dalle fasce più fragili

 Secondo i dati Eurostat gli italiani che dichiarano "bisogni di cura insoddisfatti" per i costi eccessive delle cure mediche sono il 6,5%, al quarto posto per numerosità dopo Grecia, Romania e Lituania. Va peggio per i redditi più bassi. Ma gli italiani stanno meglio degli altri: l'Italia è al sestultimo posto per percentuale di persone che hanno una patologia o un problema di salute da lungo tempo

 03 APR - L’Italia è il Paese con il Servizio sanitario nazionale più universalista e i Lea garantiscono a tutti cure più uguali possibili e gratuite. Ma in realtà, secondo i dati Eurostat al 2015, è uno dei Paesi con la percentuale più alta di bisogni sanitari insoddisfatti perché le cure mediche (Eurostat usa il termine "mediche" anche se il riferimento è più esteso) sono troppo costose.
 
Una contraddizione che però pone il nostro Paese in una classifica generale riferita alla media di tutte le fasce di reddito analizzate (Eurostat divide l’analisi per quintili di reddito) al quarto posto per percentuale di insoddisfatti con il 6,5% rispetto al 10,9% della Grecia, 8,3% della Romania e 6,8% della Lituania. In Romania e Lituania tuttavia, negli ultimi cinque anni (dal 2010) sono andati via via migliorando e la percentuale di insoddisfatti  è gradualmente calata, mentre in Italia e Grecia il fenomeno è opposto.
 
Nel 2010 gli insoddisfatti per i costi troppo alti delle cure erano il 13,4% in Lituania e il 9,8% in Romania, mentre in Grecia ci si fermava al 4,2% e in Italia addirittura al 3,6%, poco più della metà di quelli attuali.

Leggi tutto: Eurostat. Italiani al quarto posto in Europa per bisogni di cura insoddisfatti a causa dei costi...