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ansa.it

Emofilia, Osservatorio malattie rare dice no agli stereotipi

Oggi Giornata mondiale, campagna Limitizero per parlarne

Redazione ANSA ROMA 16 aprile 2018  12:16
 © ANSA

    (ANSA) - ROMA, 16 APR - Nonostante si tratti di una rara malattia del sangue nota però fin dall'antichità e nonostante sia, tra le malattie rare, una delle più frequenti, un italiano su due non la conosce e c'è ancora qualcuno che pensa sia contagiosa. E' l'emofilia, di cui oggi su celebra la Giornata mondiale, che in Italia colpisce circa 5mila pazienti, di cui 4mila di tipo A e quasi mille di tipo B.

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adnkronos.com

Ecco l'arma segreta del sistema immunitario

 MEDICINA Pubblicato il: 13/04/2018 11:26

Ecco l'arma segreta del sistema immunitario o (AFP PHOTO / JEAN-PHILIPPE KSIAZEK)

     Le "mele marce" del sistema immunitario sono anche la sua arma segreta. A scoprirlo è una vasta ricerca australiana pubblicata su 'Science'. Gli scienziati del Garvan Institute of Medical Research di Sydney hanno rivelato per la prima volta al mondo come una popolazione di anticorpi "cattivi" nascosta nel sistema immunitario - di solito "silenziati" perché possono danneggiare l'organismo - in realtà può fornire una potente protezione contro i microbi invasori più 'furbi' e difficili da eliminare.

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Fibrosi cistica, nuovo triplice trattamento ottiene revisione accelerata dall'Fda

  • pharmastar.it  Martedi 10 Aprile 2018 -  Davide Cavaleri 

Un programma a tripla combinazione per il trattamento della fibrosi cistica è stato assegnato alla Fast Track Designation dalla Fda, la procedura di revisione accelerata per facilitare lo sviluppo di farmaci sperimentali che trattano una condizione patologica grave. Viene di norma concesso in assenza di trattamenti disponibili o e presentano vantaggi rispetto alle terapie esistenti.

     L’azienda biotech Proteostasis Therapeutics sta sviluppando il trattamento combinato CFTR che include un nuovo amplificatore di conduttanza transmembrana (PTI-428), un correttore di terza generazione (PTI-801) e un potenziatore (PTI-808). I tre candidati sono stati scoperti internamente e sono attualmente in valutazione in studi clinici negli Stati Uniti e in Europa.

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