Notizie su Malattie Rare e Salute

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ansa.it

Più facile e veloce il taglia-incolla del Dna

Un passe-partout molecolare dai geni di un batterio

Redazione ANSA  09 giugno 2018 11:38
La Crispr e' una sorta di forbice naturale che permette di tagliare il Dna in punti specifici e si ispira al funzionamento di un sistema di difesa immunitaria comune fra i batteri. (fonte: Pablo Alcón / Università di Copenhagen) © Ansa 

La  tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr, diventa più facile e veloce grazie a unpasse-partout molecolare. Il gruppo di David Marciano, del Baylor College di Houston, ha infatti trovato il modo di rendere più 'precisa' la 'calamita molecolare' con cui si selezionano i geni su cui lavorare. Il risultato, pubblicato sulla rivista Nature Communications, è stato ottenuto lavorando sul batterio dell'Escherichia coli e non è ancora trasferibile all'uomo

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aboutpharma.com

Attenzione ai farmaci da portare in vacanza: multe e divieti in alcuni Paesi

L'avviso arriva dal Foreign and commonwealth office (Fco) che ha messo in guardia i viaggiatori su prodotti di uso comune in alcuni Paesi, ma non tollerati in altri. Come la pseudoefedrina presente in Italia in numerosi farmaci da banco ma vietata in Giappone

farmaci da portare in vacanza

Attenzione a cosa mettere in valigia prima di partire. E in particolare attenzione ai farmaci da portare in vacanza. Il Foreign and commonwealth office (Fco) ha infatti lanciato un’allerta per i viaggiatori, come riporta la Bbc, mettendoli in guardia su alcuni prodotti di uso comune in alcuni Paesi ma non tollerati in altri. Il rischio per chi viaggia, in caso di infrazione delle regole, è di ricevere una multa o addirittura la prigione in molti paesi, tra cui anche la Grecia e gli Emirati Arabi. Il Fco raccomanda dunque di contattare l’ambasciata, l’alta commissione o il consolato del Paese in cui si reca per un consiglio sullo stato legale di determinati farmaci.

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quotidianosanita.it

Ema. Approvati 9 nuovi farmaci, inclusi 2 “orfani”. Tutte le novità del meeting di maggio del Chmp

I due farmaci orfani sono Tegsedi per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita, e Myalepta per il trattamento della carenza di leptina. Parere positivo anche per quattro farmaci biosimilari. 

07 GIU - Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di nove medicinali nella riunione di maggio 2018. In particolare, è stata raccomandata l'autorizzazione all'immissione in commercio per Aimovig (erenumab), la prima terapia con anticorpi monoclonali umani per la prevenzione dell'emicrania. Aimovig appartiene a una nuova classe di farmaci che agiscono bloccando l'attività del peptide correlato al gene della calcitonina, una molecola coinvolta negli attacchi di emicrania.
 
Il comitato ha raccomandato il rilascio di un'autorizzazione all'immissione in commercio per Tegsedi (inotersen), un medicinale per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita. Questo medicinale è stato rivisto sotto il meccanismo di valutazione accelerata dell'Ema, riservato ai medicinali di maggiore interesse per la salute pubblica. Tegsedi è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.

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corriere.it/salute

Una nuova terapia per la lipodistrofia
Chiara: «Mi ha cambiato la vita»

Dopo il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano dell'Ema è attesa a breve l'autorizzazione definitiva della Commissione europea, cui seguirà quella dell'Aifa per renderlo disponibile in Italia. Un centinaio i malati nel nostro Paese

Chiara Pistoi del direttivo Ailip (Associazione italiana lipodistrofie)

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pharmastar.it

SLA: ottenuti motoneuroni dal sangue, importante passo avanti della ricerca italiana

Assieme alla ricerca genetica sulla SLA, si aggiunge ora la possibilità di studiare in laboratorio i motoneuroni dei soggetti malati confrontadoli con quelli delle persone sane. È con questo nuovo strumento che si potrà avanzare nella ricerca per portare una soluzione pratica ai malati di SLA. In pratica, i ricercatori italiani hanno dimostrato la possibilità di ottenere motoneuroni da un semplice, e perciò ripetibile, prelievo di sangue.

   La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), è una malattia terribile. Un puzzle genetico e ambientale che sfida la ricerca neurologica. Fino ad oggi studiabile attraverso i pazienti, il loro DNA, il siero, il liquor, su cui si sono fatti notevoli progressi. Oggi si aggiunge però una nuova importantissima possibilità: studiare il bersaglio principale della malattia, i motoneuroni in coltura, quindi in laboratorio. Sono loro, i motoneuroni, le cellule che progressivamente, ad ogni livello, controllando ogni genere di movimento muscolare, compreso quello respiratorio, cessano di “funzionare”. Con esito fatale. 

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