Uno studio firmato in collaborazione con esperti del Policlinico di Milano ha rivelato una differenza fondamentale tra tessuti sani e malati: si apre la strada a un possibile trattamento per contrastare la degenerazione dei muscoli distrofici
Nella distrofia muscolare i pazienti perdono progressivamente la capacità di utilizzare i muscoli e quindi di compiere i movimenti (persino quelli più elementari). Questo accade perché i muscoli danneggiati dalla malattia vanno incontro alla formazione di 'cicatrici' (fibrosi muscolare) che riducono l'elasticità e la capacità di contrarsi, e si riempiono di cellule adipose, vero e proprio grasso che si infiltra e a sua volta ostacola il movimento. Ora un nuovo studio ha scoperto che nelle persone sane esiste una popolazione di cellule del muscolo che impedisce l’accumulo di questo grasso: un risultato che migliora la conoscenza della patologia e che potrebbe aprire la strada a un possibile trattamento per le distrofie muscolari.
Leggi tutto: Distrofia muscolare, scoperte cellule che impediscono ai muscoli di indebolirsi
- Dettagli
-
Categoria: Notizie di RMR
-
Pubblicato: Mercoledì, 20 Maggio 2020 12:41
-
Visite: 68
pharmastar.it
Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19
Martedi 19 Maggio 2020 Redazione
La situazione sociosanitaria provocata dall'emergenza Covid 19, seppure di fatto ormai entrata nella Fase 2, continua a impattare sulla qualità di vita e sull'aderenza alle terapie dei pazienti con Amiloidosi hATTR. Per questo motivo Alnylam Italia ha dato avvio a 'AMYCARE': innovativo programma di supporto per i pazienti già in trattamento con patisiran che prevede la possibilità di ricevere la somministrazione del farmaco direttamente al proprio domicilio.
L’attuale situazione sanitaria continua a impattare sulla qualità di vita dei pazienti con Amiloidosi hATTR, malattia genetica rara e progressivamente debilitante che già comporta ripercussioni importanti sulla vita dei pazienti e dei loro caregiver. In questa difficile contingenza, l’impegno dell'azienda farmaceutica
Alnylam si concretizza nell’offerta di nuovi servizi ai pazienti, volti anche ad evolvere nuovi modelli di assistenza per i pazienti affetti da patologie rare.
Leggi tutto: Amiloidosi hATTR: al via un progetto per la continuità terapeutica dei pazienti in epoca Covid- 19
- Dettagli
-
Categoria: Notizie di RMR
-
Pubblicato: Giovedì, 21 Maggio 2020 10:06
-
Visite: 142
comunicato stampa Biogen
Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)
- Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
- Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
- I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo
Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.
Leggi tutto: Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di...
- Dettagli
-
Categoria: Notizie di RMR
-
Pubblicato: Martedì, 19 Maggio 2020 11:46
-
Visite: 65
pharmastar.it
Malattie rare e farmacisti del Ssn: Instant Book sul progetto PRONTI
Lunedi 18 Maggio 2020 Redazione
In questo Instant Book di PharmaStar, abbiamo cercato di fare il quadro della situazione normativa e gestionale in merito alle malattie rare e ai farmaci orfani a livello europeo, nazionale e locale, anche nell'ottica del complesso ruolo del farmacista del Ssn. Il progetto "PRONTI" (PROgetto di partNership con i FarmacisTi), di cui parla il nostro Instant Book, è stato sostenuto dall'azienda farmaceutica CSL Behring.
Leggi tutto: Malattie rare e farmacisti del Ssn: Instant Book sul progetto PRONTI
Roma, 20 maggio – Si svolgerà online venerdì 22 maggio ore 10 l'evento conclusivo del progetto Nuove Sfide Nuovi Servizi, finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali e promosso da UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare in partenariato con le Associazioni MITOCON-Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriale Onlus e AISMME-Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie Aps. Il progetto ha preso il via nel 2018 con diversi obiettivi a beneficio della “comunità rara” e con collaborazioni di alto valore con le Regioni toccate dagli incontri, con INPS, con il Consiglio Nazionale del Notariato, ANFFAS Nazionale, cooperative del Terzo Settore e altre realtà locali. 
L'Associazione "Rete Malattie Rare" è iscritta al Registro delle Organizzazioni di Volontariato ai sensi della Legge 266/91 ed è considerata ONLUS di diritto ai sensi del D.Lgs 460/97 art. 10 comma 8.