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- Pubblicato: Venerdì, 06 Aprile 2018 16:14
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pharmastar.it
Malattie rare, approvazione UE per prima terapia per l'alfa-mannosidosi. Farmaco di ricerca Chiesi
- Giovedi 5 Aprile 2018
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di velmanase alfa con il nome commerciale Lamzede. Frutto della ricerca Chiesi, è la prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata, una malattia ultra-rara e altamente invalidante di origine genetica. Di conseguenza il prodotto è ora approvato nei 31 paesi europei sotto regolamentazione dell'European Medicines Agency (EMA).
L’autorizzazione all’immissione in commercio è stata concessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali, essendo limitato il numero di pazienti, i tradizionali studi clinici su larga scala non sono possibili. Questa terapia è stata infatti studiata in 33 pazienti, sia bambini che adulti.
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- Pubblicato: Giovedì, 05 Aprile 2018 18:09
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popsci.it
Diagnostica: nuovo dispositivo traduce attività cerebrale in suono
MEDICINA Apr 05, 2018
(Reuters Health) – Un nuovo dispositivo portatile riesce a tradurre l’attività cerebrale in un suono, scovando in tempo reale le cosiddette “crisi silenziose”, situazioni patologiche in cui la tempestività del trattamento è cruciale.”Vai al letto del malato, lo colleghi, e immediatamente sai se il paziente ha una crisi”, dice Josef Parvizi del Centro medico dell’Università di Stanford, che ha contribuito alla realizzazione dell’apparecchiatura. “Non devi aspettare il referto di un neurologo che sarà disponibile solo dopo diverse ore”. Il nome del dispositivo è Ceribell EEG.
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- Pubblicato: Giovedì, 05 Aprile 2018 14:00
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pharmastar.it
Cardiomiopatia da transtiretina, tafamidis raggiunge l'end point in fase III
Pfizer ha annunciato i risultati top line dello studio di fase III noto con la sigla ATTR-ACT, dimostrando che, rispetto al placebo, il farmaco tafamidis ha portato a una riduzione significativa della combinazione di mortalità per tutte le cause e della frequenza dei ricoveri cardiovascolari in pazienti con cardiomiopatia da transtiretina.
Tafamidis è approvato in Europa dal 2011 con il nome di Vyndaqel per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (TTR-FAP) negli adulti con polineuropatia sintomatica in stadio precoce.
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- Pubblicato: Giovedì, 05 Aprile 2018 14:42
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uniamo.org
SOCIAL RARE è una proposta formativa promossa da UNIAMO FIMR onlus e finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali a favore delle persone con malattia rara e loro familiari e/o rappresentanti, sull'approfondimento dela legge 22 giugno 2016, n 112 "Disposizioni in materia di assistenza in favore delle persone con disabilità grave prive di sostegno familiare" predisposta dallo stesso MLPS.
Sono previsti 5 appuntamenti formativi sovraregionali di una giornata e mezza ciascuno nel corso dei quali saranno affrontati i seguenti temi:
- Il progetto di vita della persona con malattia rara e le forme di tutela della persona con disabilità (2h)
- L'accesso ai diritti esigibili in ambito sociale per le persone con malattia rara (2h)
- Le polizze assicurative e altre agevolazioni fiscali per le persone con malattia rara (2h)
- I trust, i vincoli di destinazione, i fondi speciali (3h)
- Il nostro domani: gruppi appartamento, housing sociale, co-housing (3h)
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- Pubblicato: Mercoledì, 04 Aprile 2018 11:46
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cordis.europa.eu
La valutazione dei test genetici potrebbe migliorare la prassi in materia di salute pubblica
Sempre più utilizzati negli ultimi anni, i test genetici sono oggetto di molta attenzione. Un nuovo studio ha esaminato il modo in cui vengono valutati.

Il ruolo dei test genetici in medicina si sta rafforzando grazie ai benefici ottenuti nella prevenzione, nella gestione e nel trattamento di varie patologie. Dato il loro rapido sviluppo, la valutazione delle prestazioni dei test genetici è ancora più cruciale per la pratica clinica e della sanità pubblica.