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ansa.it

Chirurgia chimica sul Dna elimina anemia mediterranea

Esperimento su embrione umano in Cina, corretta mutazione

Redazione ANSA ROMA 

Per la prima volta in Cina un embrione è stato modificato con una 'chirurgia chimica', in grado di agire su un singolo 'mattoncino' del genoma. Lo studio, che ha corretto l'errore del Dna che provoca la talassemia, nota anche come anemia mediterranea, è stato pubblicato su Protein and Cell. La tecnica è una evoluzione della Crispr-Cas, quella che fa appunto il 'taglia-incolla' del Dna, che però agisce sui geni, cioè su delle sequenze di basi.

    In questa variante invece si agisce sulla singola base, cioè su una delle quattro 'lettere' che compongono il genoma. Nel caso specifico è stata corretta dai ricercatori della Sun Yat-sen University, gli stessi che hanno usato per primi il 'taglia-incolla' sugli embrioni, una G, che è stata trasformata in una A, correggendo quindi l'errore che porta alla beta talassemia. Questa tecnica, spiega David Liu, uno dei pionieri, al sito della Bbc, è più efficiente e con meno effetti collaterali della Crispr. "Circa due terzi delle varianti generiche associate alla malattia sono mutazioni di una singola base - sottolinea -. Quindi l'editing delle basi ha le potenzialità di correggere direttamente, o riprodurre a scopi di ricerca, molte mutazioni patogene".

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corriere.it/salute

Super malaria resistente ai farmaci si sta diffondendo nel Sud Est asiatico

L’allarme degli scienziati: «I trattamenti standard più diffusi si sono dimostrati inefficaci nel 60% dei casi in alcune regioni della Cambogia»

(Afp)
   Una forma di malaria resistente ai trattamenti standard identificata per la prima volta in Cambogia nel 2007 si sta rapidamente diffondendo anche in Vietnam, dopo aver colpito Thailandia e Laos e un gruppo di ricercatori, con una lettera pubblicata sulla rivista scientifica The Lancet Infectious Diseases ha lanciato un appello affinché vengano messe in atto azioni concrete prima che la malattia si diffonda in altre aree come India o Africa. Il team della Oxford Tropical Medicine Research Unit di Bangkok ha scritto: «Riteniamo che questo ceppo di malaria rappresenti una grave minaccia. È allarmante che si diffonda così rapidamente , come un incendio e temiamo possa arrivare in Africa».

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sanita24.ilsole24ore.com
Imprese e mercato

Farmaci equivalenti, Assogenerici: «Gare al ribasso, il 20% dei lotti deserti. A rischio la sostenibilità industriale»

di Rosanna Magnano

Nelle gare centralizzate i prezzi dei farmaci generici sono sull’orlo di una «crisi di nervi», con il 20% dei lotti banditi che resta deserto (27% nel 2015) e le industrie che battono in ritirata evitando i bandi, che registrano un tasso di partecipazione delle imprese in continua diminuzione negli ultimi cinque anni , soprattutto sui medicinali con i brevetti scaduti da più tempo. È l’allarme lanciato da Assogenerici questa mattina nel corso della sesta tappa del tour di «Fabbriche aperte» allo stabilimento Baxter di Sesto Fiorentino.

«Tre terapie su 5 somministrate in ospedale - spiega il presidente Assogenerici Enrique Häusermann - sono a base di farmaci fuori brevetto, e il 24% sono generici, ma l’equazione non si ripete sul territorio. In farmacia infatti solo una confezione su cinque è un medicinale generico e vorremmo che la situazione migliorasse, anche perché a scadenza del brevetto i prezzi di questi prodotti calano del 50-60%, generando risparmi notevoli per la spesa pubblica, che auspichiamo vengano reimpiegati nel settore. Quindi c’è da un lato un gap informativo da colmare, tra medici e pazienti, sull’eccellenza di questo settore, ma dall’altro le centrali d’acquisto e gli stakeholder devono focalizzare meglio il valore strategico di questo comparto per la salvaguardia dell’universalità del Ssn. Un valore da tutelare sul lungo termine, senza superare al ribasso una soglia di sostenibilità industriale dei prezzi, ormai ad alto rischio».

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 Fonte dailyhealthindustry.it

Shire Italia: pazienti e creativi insieme per App sulle malattie rare

25 settembre, 2017


 Una “officina del pensiero” che vedrà lavorare allo stesso tavolo sviluppatori di software, giovani designer, programmatori grafici, pazienti, neuroscienziati ed esperti di malattie rare  per due giorni di seguito, il 29 e il 30 settembre. Obiettivo: ideare innovative soluzioni tecnologiche al servizio dei pazienti affetti da malattie rare. Ecco il biglietto da visita di Hackathon on Rare Disease, l’evento che si terrà nell’ambito del Forum della Sostenibilità e delle Opportunità nel Settore della Salute, promosso con il supporto non condizionato di Shire Italia e parte della Settimana Europea delle Biotecnologie, patrocinata in Italia da Assobiotec.

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Redazione ANSA BOLOGNA 21 settembre 2017 15:27 News

E-R, niente ticket per 132 malattie rare

Entra in vigore nuovo elenco livelli essenziali assistenza

© ANSA (ANSA) - BOLOGNA, 21 SET - Entra in vigore in Emilia-Romagna il nuovo elenco di 132 malattie rare - che si sommano alle precedenti 331 - per le quali si ha diritto all'esenzione dal pagamento del ticket, quindi a visite ed esami a totale carico del Servizio sanitario regionale. La Regione, tra le prime in Italia, ha individuato, con una propria delibera di Giunta, i Centri ospedalieri per la diagnosi e la presa in carico delle nuove patologie inserite dal Governo nei nuovi Livelli essenziali di assistenza (Lea). Si tratta, in gran parte, di strutture operative già impegnate nel trattamento di malattie rare e che hanno, quindi, l'organizzazione e le competenze necessarie per assistere i nuovi pazienti.

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