Notizie su Malattie Rare e Salute

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Emofilia A con inibitori: parere europeo positivo per emicizumab, primo anticorpo bispecifico

  • Venerdi 26 Gennaio 2018  Redazione Pharmastar

Il Chmp dell'Ema ha dato il via libera a emicizumab per il trattamento profilattico dell'emofilia A in presenza di inibitori attraverso una somministrazione una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Sviluppato da Roche, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Hemlibra.

Qualcuno l’ha definito l’inizio di una nuova era nella cura dell’emofilia A. Sicuramente è un approccio completamente nuovo per la cura di questa malattia rara di origine genetica nella quale finora si sono sempre utilizzati trattamenti sostitutivi del fattore VIII mancante o carente. 

Parliamo di emicizumab, il nuovo farmaco per la cura dell’emofilia A, già approvato in Usa e al quale oggi il Chmp dell’Ema ha dato il via libera per il trattamento profilattico dell’emofilia A in pazienti che hanno sviluppato inibitori. Va somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Sviluppato da Roche, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Hemlibra.

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Cheratite neurotrofica, disponibile in Italia cenegermin collirio, farmaco made in Italy di ricerca Dompé

 Pubblicata oggi in Gazzetta ufficiale la determina 62/2018 che autorizza la commercializzazione in regime di rimborsabilità di cenegermin, un farmaco sviluppato da Dompé per la cheratite neurotrofica moderata (difetto epiteliale persistente) o severa, una patologia che in Italia colpisce circa 10mila persone.

Pubblicata oggi in Gazzetta ufficiale la determina 62/2018 che autorizza la commercializzazione in regime di rimborsabilità di cenegermin, un farmaco sviluppato da Dompé per la cheratite neurotrofica moderata (difetto epiteliale persistente) o severa, una patologia che in Italia colpisce circa 10mila persone.

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Amiloidosi ereditaria: Ema accetta di esaminare la domanda di registrazione di patisiran

  • Venerdi 26 Gennaio 2018

L'Ema ha accettato e iniziato ad esaminare la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference, per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). 

L’Ema ha accettato e iniziato ad esaminare la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di patisiran, una terapia sperimentale che agisce attraverso il meccanismo della RNA interference, per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR).

A patisiran era stata precedentemente concessa una valutazione accelerata da parte dell'Ema, il che potrebbe ridurre il tempo di valutazione dell'agenzia europea da 210 a 150 giorni.

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Vecchissimo DNA rivela la possibile causa dell’epidemia in Messico all’inizio dell’epoca coloniale

L’analisi degli scheletri di vittime dell’epidemia cocoliztli del 1545-1550 in Messico rivela la presenza di Salmonella enterica Paratyphi C, un patogeno che causa la febbre enterica. Vecchissimo DNA rivela la possibile causa dell’epidemia in Messico all’inizio dell’epoca coloniale

Sappiamo che le popolazioni indigene delle Americhe ebbero dei tassi di mortalità elevati durante il primo periodo di contatto in conseguenza delle malattie infettive, molte delle quali vennero introdotte dagli europei, ma esattamente ciò che venne trasmesso è rimasto un mistero. Tra tutte le epidemie del nuovo mondo coloniale, quella non identificata del 1545-1550 nota come “cocoliztli” fu tra le più devastanti, e colpì vaste aree del Messico e del Guatemala. La sua causa patogena è stata oggetto di discussione per oltre un secolo, ma adesso la ricerca, in parte finanziata dall’UE, sta facendo un po’ di luce su questa tragedia. 

Un team, un cui membro è supportato dall’UE mediante la sovvenzione di APGREID, ha usato un nuovo strumento di analisi metagenomica, chiamato MALT, per fare luce su cosa causò la malattia. La metagenomica si è affermata nel corso dell’ultimo decennio, ed è definita come l’analisi genetica diretta di genomi contenuti all’interno di un campione ambientale. Usando questi metodi applicati all’analisi di vecchissimo DNA, i ricercatori hanno identificato la Salmonella enterica Paratyphi C, (un patogeno che causa la febbre enterica), negli scheletri di persone sotterrate in un cimitero legato all’epidemia del periodo del primo contatto a Teposcolula-Yucundaa, Oaxaca, nel Messico meridionale.

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Distrofia Muscolare di Duchenne, positiva la fase II per ezutromid

  • Venerdi 26 Gennaio 2018

 Summit Therapeutics, società focalizzata sulla ricerca e sviluppo di farmaci per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha reso noti i risultati a 24 settimane dello studio PhaseOut DMD, un trial di fase II di tipo "proof of concept", condotto per valutare il modulatore dell'utrofina, ezutromid, in pazienti con DMD.

Summit Therapeutics, società focalizzata sulla ricerca e sviluppo di farmaci per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha reso noti i risultati a 24 settimane dello studio PhaseOut DMD, un trial di fase II di tipo “proof of concept”, condotto per valutare il modulatore dell’utrofina, ezutromid, in pazienti con DMD. 

L'utrofina è una proteina strutturalmente e funzionalmente simile alla distrofina, che viene prodotta dall'organismo umano, anche se negli individui adulti è presente soltanto in piccole quantità. Ezutromid è un farmaco per uso orale progettato per stimolare l'aumento dei livelli di utrofina nel tessuto muscolare dei pazienti affetti da Duchenne, compensando il deficit di distrofina e rallentando, in tal modo, la progressione della malattia.

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