Notizie su Malattie Rare e Salute

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pharmastar.it

Malattie rare, parere positivo per la prima terapia per l'alfa mannosidosi in Europa. Farmaco di ricerca Chiesi

  • Lunedi 29 Gennaio 2018

Il Chmp dell'Ema ha emesso parere positivo, raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio di velmanase alfa, con il nome commerciale di Lamzede, fornendo per la prima volta un trattamento per l'alfa mannossidosi (AM), una malattia rara progressiva e invalidante.


   Il farmaco è somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia. L’opinione positiva del Chmp è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili. Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini che adulti.

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Fonte: corriere.it

Siamo arrivati al «taglia&cuci»
del Dna. I progressi e i rischi etici

Dalle tecniche classiche di correzione, fino alle più recenti procedure «in vitro» e direttamente sui malati. Mentre in laboratorio si cominciano a modificare gli embrioni

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ansa.it

Sindrome di Brugada, paziente salvato con utilizzo del robot

Ablazione con nuova tecnica a Torino per prima volta in Italia

Redazione ANSA TORINO 26 gennaio 2018  12:02
 © ANSA

(ANSA) - TORINO, 26 GEN - Un paziente affetto da sindrome di Brugada, malattia genetica con disturbi del ritmo cardiaco che provoca morte improvvisa, è stato salvato all'ospedale Mauriziano di Torino con un intervento di ablazione eseguito per la prima volta con l'utilizzo di un robot. L'uomo, un torinese di 47 anni, è stato dimesso il giorno dopo l'operazione.

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Fonte : pharmastar.it

Vaccinazione antinfluenzale sicura nei pazienti con miastenia grave in trattamento immunosoppressivo

Secondo uno studio pubblicato online su "EBioMedicine", denominato "ProPATIent-Trial", la vaccinazione antinfluenzale nei pazienti affetti da miastenia grave (MG) è sicura. Riconsiderando il valore del rischio potenziale di un decorso severo di una riacutizzazione della MG durante l'infezione influenzale, la vaccinazione anti-Flu - sostengono gli autori - è sostanzialmente indicata in questa popolazione di pazienti.


«La miastenia grave (MG) è una malattia neuromuscolare autoimmune mediata da anticorpi» ricordano gli autori, guidati da Bjørn Tackenberg, della Klinik für Neurologie, Philipps-Universität und Universitätsklinikum Marburg, a Marburgo (Germania).

Nella grande maggioranza dei casi, continuano, gli autoanticorpi linfociti T-dipendenti diretti contro i recettori nicotinici dell'acetilcolina (AChRab) causano un'eccessiva affaticabilità della muscolatura striata scheletrica (per via dell’alterata trasmissione sinaptica a livello della giunzione neuromuscolare, NdR) con miglioramento dopo periodi di riposo. 

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pharmastar.it

Emofilia A con inibitori: parere europeo positivo per emicizumab, primo anticorpo bispecifico

  • Venerdi 26 Gennaio 2018  Redazione Pharmastar

Il Chmp dell'Ema ha dato il via libera a emicizumab per il trattamento profilattico dell'emofilia A in presenza di inibitori attraverso una somministrazione una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Sviluppato da Roche, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Hemlibra.

Qualcuno l’ha definito l’inizio di una nuova era nella cura dell’emofilia A. Sicuramente è un approccio completamente nuovo per la cura di questa malattia rara di origine genetica nella quale finora si sono sempre utilizzati trattamenti sostitutivi del fattore VIII mancante o carente. 

Parliamo di emicizumab, il nuovo farmaco per la cura dell’emofilia A, già approvato in Usa e al quale oggi il Chmp dell’Ema ha dato il via libera per il trattamento profilattico dell’emofilia A in pazienti che hanno sviluppato inibitori. Va somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. Sviluppato da Roche, una volta approvato in via definitiva il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Hemlibra.

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