Notizie su Malattie Rare e Salute

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Giovedì 17 Novembre, ore 15

Conferenza stampa "Screening neonatali: lo stato della legge a 3 mesi dall’approvazione”

Sala Nassiriya, Palazzo Madama, Senato della Repubblica

Un tagliando sulla legge per gli screening neonatali, a tre mesi dalla sua approvazione definitiva in Parlamento, per verificare cosa è stato fatto finora, quali i risultati raggiunti e quali passaggi mancano per renderla operativa a tutti gli effetti e dare a tutte le famiglie italiane, senza nessuna distinzione, la possibilità concreta di poter salvare i propri bambini dalla malattia. Se ne parlerà giovedì 17 novembre, alle ore 15, nel corso di una conferenza stampa in Sala Nassiriya al Senato.

La legge del Movimento 5 Stelle (la 167/2016), a prima firma Paola Taverna, è stata approvata in via definitiva e all’unanimità il 4 agosto scorso ed è entrata in vigore il 15 settembre. Con questa norma, gli screening neonatali - esami da effettuare sui neonati entro le 48 ore di vita per diagnosticare malattie rare ma curabili - entrano nei LEA e diventano obbligatori su tutto il territorio nazionale, indipendentemente dal centro di nascita.

Alla conferenza stampa partecipano:

 
Paola Taverna, senatrice M5S e prima firmataria della legge

Ilaria Ciancaleoni, Direttore Osservatorio malattie rare

Manuela Vaccarotto, Vicepresidente AISMME (Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie Onlus)

 

 

UFFICIO STAMPA A CURA DELL’OSSERVATORIO MALATTIE RARE


Fonte via e-mail

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21.10.2016 16:26

SALUTE: TELESCA, SERVIZI MIGLIORI CON RETE MALATTIE RARE FVG

Udine, 21 ottobre - Con l'approvazione del documento Rete delle Malattie Rare della Regione Friuli Venezia Giulia, proposto dall'assessore alla Salute Maria Sandra Telesca, la Giunta regionale disciplina la nuova organizzazione che, in maniera omogenea su tutto il territorio, assicura la presa in carico clinico assistenziale in termini di accesso a servizi, diagnosi e trattamento delle persone affette da malattia rara.

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Farmaci malattie rare, profitti esagerati?

di Maurizio Paganelli

Mentre a Milano si è appena concluso un incontro dedicato all'importanza dell'associazionismo nelle malattie rare (“Quando l’unione fa la forza": promosso dall'Associazione Onlus “Un Respiro di Speranza” sulla fibrosi polmonare idiopatica) su PlosOne appare un interessante articolo sulplos mercato e gli interessi che ruotano proprio intorno alle "Orphan drugs" (farmaci orfani), i medicinali per le malattie rare. Si parla quindi di vari e consistenti incentivi economici e di facilitazioni accordate dai governi alle imprese, tra cui brevetti della durata di 10 anni. Occorre subito dire che una malattia è considerata rara "quando la sua prevalenza, intesa come il numero di caso presenti su una data popolazione, non supera (...) 5 casi su 10.000 persone. Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000..."(fonte Ossevatorio Malattie Rare). E' ovvio e ragionevole che incentivi governativi siano essenziali per la ricerca e per convincere i privati ad investire su medicinali, spesso salvavita, che hanno uno scarsissimo mercato.

Ma la nuova ricerca (Bangor University e università di Liverpool), punta i riflettori sugli enormi profitti, sulla politica degli incentivi e sugli alti prezzi di questi farmaci. Così lo studio scopre che le aziende che investono nei farmaci orfani sono 5 volte più redditizie delle altre farmaceutiche e hanno un valore di mercato più alto del 15%. Lo studio ha analizzato le performance di 86 aziende che producono circa 200 farmaci orfani comparate con 258 aziende che non producono farmaci orfani. Scrive Dyfrig Hughes, professore di farmacoeconomia del Centre for Health Economics & Medicines Evaluation alla Bangor University's School of Healthcare Sciences: "Il nostro lavoro conferma precedenti preoccupazioni intorno ad aziende che fanno profitti eccessivi e lo fanno fissando prezzi molto alti per le terapie delle malattie rare". Vengono fatti alcuni esempi: per la fibrosi cistica, approvato nel 2015 in Italia per 9 specifiche mutazioni genetiche, il Kalydeco (Ivacaftor della Vertex, azienda Usa che ha solo questo medicinale approvato) costa in Gran Bretagna 14mila sterline (16 mila euro) a paziente ogni mese. Tra i 10 farmaci più costosi nel mondo, e solirisconsiderato il più costoso, c'è un farmaco orfano come il Soliris (eculizumab, un anticorpo monoclonale, quasi l'unico prodotto dell'azienda Alexion con base negli Usa) che ha un costo di 340,000 sterline (più di 380mila euro) per paziente ad anno che è indicato per due forme rare di malattie, emoglobinuria parossistica notturna, EPN e sindrome emolitico uremica atipica, SEUa. Sul Soliris vi sono da tempo contestazioni e iniziative anche degli Stati di rompere il monopolio brevettuale o abbassare i prezzi rimborsati (vedi il Canada e l'Olanda). In Italia i costi sono, a fiala, tra i 4600 e i 7500 euro (prezzo al pubblico) e il costo a paziente/anno non si discosta dai 380 mila euro. Questo farmaco, il cui brevetto scade nel 2017, ha generato "un fatturato di più di 6 miliardi di dollari nell’arco degli ultimi otto anni". L'intero mercato globale dei farmaci orfani si prevede raggiungerà entro il 2020 la cifra di 144 miliardi di sterline (166 miliardi di euro). "Esiste un preoccupante trend di escalation dei prezzi per i farmaci orfani", sottolinea Hughes, "mentre ci si può attendere prezzi più alti del normale, le nostre conclusioni mostrano che le aziende stanno guardando ai farmaci orfani come una vera opportunità di profitto. Allo stesso modo gli investitori, come mostra il più alto valore nel mercato azionario delle aziende di farmaci per malattie rare", conclude l'esperto. dollarifarmaVarie le raccomandazioni alla fine dello studio: "cambiare la politica degli incentivi, chiarire la definizione di "farmaco orfano"  e fare una distinzione tra medicinali per malattie rare e quelli che potenzialmente salvavita, differenziare tra farmaci per una sola specifica condizione (spesso per ultra rare malattie ereditarie) e quelle utilizzabili per varie malattie". Maggiore attenzione andrebbe poi data al rapporto costo-beneficio, non sempre chiaramente e sempre rispettato.

 

 

 


Fonte apiccoledosi.blogautore.repubblica.it
URL http://apiccoledosi.blogautore.repubblica.it/2016/10/24/farmaci-malattie-rare-profitti-esagerati/

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ANSA > Salute e Benessere > Sanità > Sanità: Veneto la piu' virtuosa, ultima la Campania

Sanità: Veneto la piu' virtuosa, ultima la Campania

Crea Sanità, bene Piemonte e Toscana, in fondo anche Calabria

25 ottobre, 16:24
Ospedale, pronto soccorsoOspedale, pronto soccorso

ROMA - Il Servizio Sanitario Regionale migliore in Italia è quello del Veneto, mentre fanalino di coda è la Campania. A mettere in fila le performance delle Regioni in materia sanitaria, è il progetto "Una misura di performance dei Servizi Sanitari Regionali", condotto dal C.R.E.A. Sanità dell'Università di Roma Tor Vergata.

Le regioni più virtuose, sottolinea il documento, sono al nord. La Provincia Autonoma di Trento, la Toscana ed il Piemonte hanno, infatti, una performance superiore al 57% e con modeste variazioni tra l'una e l'altra. Seguono Friuli Venezia Giulia, Provincia autonoma di Bolzano, Lombardia, Basilicata, Umbria, Emilia Romagna, Marche e Lazio con livelli abbastanza omogenei e prestazioni intorno al 50% (nel range 52-55%).

Ultime 9, convenzionalmente nell'area "critica", Liguria, Valle d'Aosta, Abruzzo, Sardegna, Sicilia, Molise, Puglia, Calabria e Campania. Per queste regioni si intravede uno "scalino" negativo della Performance e si registrano valori che scendono progressivamente fino allo 0,33 per l'ultima.

Il rapporto, giunto alla quarta edizione, si basa sulle valutazioni di diversi attori del sistema sanitario, un panel che conta 83 rappresentanti delle categorie 'Utenti', 'Management aziendale', 'Professioni sanitarie', 'Istituzioni' e 'Industria medicale' chiamati a stimare le performance sanitarie con un giudizio che va da 1 per il massimo a 0 per il minimo.

"L'indice complessivo di Performance oscilla da un massimo di 0,63 ad un minimo di 0,33 - si legge - il risultato migliore è ottenuto dal Veneto ed il peggiore dalla Regione Campania".


Fonte ansa.it
URL http://www.ansa.it/saluteebenessere/notizie/rubriche/salute/2016/10/25/sanita-veneto-la-piu-virtuosa-ultima-la-campania_97cea15f-f21e-4a4f-94f2-54445fc84d06.html

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ANSA > Salute e Benessere > Speciali ed eventi > Salute: policitemia vera, malattia rara da 1.000 casi anno

Salute: policitemia vera, malattia rara da 1.000 casi anno

Avanzano nuovi farmaci, capostipite Ruxolinitib atteso in Italia

21 ottobre, 13:10
Salute: policitemia vera, 20-30% malati a rischio trombosi
Salute: policitemia vera, 20-30% malati a rischio trombosi
 

RIMINI, 20 OTT - Una malattia rara che vede manifestarsi circa 1.000 nuovi casi all'anno sul territorio italiano e che ha un'incidenza intorno ai 2-3 ogni 100.000 abitanti. E' la policitemia vera, malattia mieloproliferativa, riconosciuta, dal 2008, come neoplasia tumorale e uno degli argomenti trattati nell'ambito del XIV Congresso nazionale di Sies, la Società Italiana Ematologia Sperimentale in corso al Palacongressi di Rimini e che vede 600 partecipanti all'assise e 100 relatori.
Una patologia dovuta ad una alterazione delle cellule del midollo osseo che porta ad una proliferazione incontrollata di alcune cellule del sangue - in questo caso prevalentemente i globuli rossi - che ha carattere cronico, ossia a decorso lento e progressivo. Per diagnosticarla e valutare il suo andamento, due sono i valori fondamentali che vengono presi in considerazione e che si ricavano dall'esame del sangue: l'emoglobina e l'ematocrito.
La policitemia vera, ha osservato a margine del Congresso riminese Alessandro Maria Vannucchi, professore associato di Ematologia dell'Università degli Studi di Firenze, "viene considerata ancora tra le malattie rare il che significa che ha un'incidenza più o meno attorno ai 2-3 ogni 100.000 abitanti per anno. Certamente quello che possiamo dire è che è una malattia la cui prevalenza sta aumentando perché adesso siamo in grado di fare diagnosi molto più precocemente ma anche soprattutto perché siamo in grado di gestirla meglio e quindi la sopravvivenza dei pazienti è decisamente allungata rispetto al passato".
E questo grazie anche all'utilizzo di nuovi farmaci su cui ha influito, e non poco, la ricerca italiana. I pazienti definiti a basso rischio ricevono, come trattamenti iniziali salassi e aspirina a basse dosi, mentre ai pazienti ad alto rischio trombo embolico ai salassi e alla terapia antiaggregante si affianca una terapia di 'prima linea' con Idrossiurea.
Ora a questi trattamenti, si aggiungono nuovi farmaci basati sulla scoperta della mutazione del gene JAK2, avvenuta nel 2005 grazie anche al contributo di ricercatori italiani e in grado di colpire in maniera molto selettiva le cellule: capostipite di questa nuova classe di farmaci, è il Ruxolitinib.
Trattamento individuato, ha spiegato a margine del Congresso di Sies Francesco Passamonti, direttore dell'Ematologia dell'ospedale di Circolo di Varese e professore di ematologia all'Università degli Studi dell'Insubria anche alla luce di "due grandi studi che si chiamano Response e Response - e che hanno "dimostrato che abbiamo un farmaco per i malati che hanno la resistenza e l'intolleranza all'idrossiurea. Un farmaco - ha aggiunto riferendosi al Ruxolitinib - che ha già l'indicazione in Stati Uniti e in Europa e pensiamo che possa essere a breve anche disponibile per i pazienti italiani".
I quali, tra i rischi principali, corrono quello di malattie tromboemboliche visto che l'aumento del numero di globuli rossi e della percentuale di ematocrito, rende il sangue meno fluido con l'aumento del pericolo di trombosi.
La policitemia vera, ha argomentato ancora Passamoni, "è una malattia rara e quindi ha tutti i problemi delle malattie rare, però per fortuna abbiamo identificato le basi molecolari di questa malattia: adesso potremmo avere disponibile anche in Italia questo farmaco, il Ruxolitinib, che potrebbe veramente cambiare un po' la storia di questi malati".


Fonte ansa.it/
URL https://www.ansa.it/saluteebenessere/notizie/rubriche/speciali/2016/10/20/salute-policitemia-vera-20-30-malati-a-rischio-trombosi_b80e985e-68ab-4819-aa88-262c332e71d0.html