Notizie su Malattie Rare e Salute

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Un antiepilettico causa di 4mila "gravi difetti alla nascita" riscontrati in Francia

Mercoledi 26 Aprile 2017  Danilo Magliano

L'antipilettico valproato sarebbe responsabile di "gravi malformazioni " riscontrate in un numero di bambini compreso fra 2.150 e 4.100. Questo dato si riferisce alla Francia, Paese in cui il farmaco è stato commercializzato per la prima volta nel 1967. Lo indica uno studio preliminare condotto dalle autorità sanitarie francesi i cui risultati sono appena stati resi noti e che conferma quanto già evidenziato in letteratura per l'effetto teratogeno del farmaco.

L’antipilettico valproato sarebbe responsabile di "gravi malformazioni " riscontrate in un numero di bambini compreso fra  2.150 e  4.100. Questo dato si riferisce alla Francia, Paese in cui il farmaco è stato commercializzato per la prima volta nel 1967. Lo indica uno studio preliminare condotto dalle autorità sanitarie francesi i cui risultati sono appena stati resi noti e che conferma quanto già evidenziato in letteratura per l’effetto teratogeno del farmaco.

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Fonte chiesigroup.com

Glybera in Europa

Data: 20/04/2017

Parma, 20 Aprile, 2017 Chiesi Farmaceutici Spa (“Chiesi”) prende atto della decisione di uniQure biopharma B.V (uniQure), di ritirare la richiesta di rinnovo dell’autorizzazione all’immissione al commercio di Glybera (alipogene triparvovec), per cui Chiesi detiene i diritti di commercializzazione per Europa ed altri paesi. Tale decisione, presa unilateralmente da uniQure, non è dovuta a ragioni legate alla qualità, la sicurezza, e\o efficacia del prodotto, ma è associata a motivazioni puramente economiche.

In questa specifica circostanza, Chiesi desidera sottolineare il suo impegno verso i pazienti e renderà disponibile il trattamento a coloro che sono stati identificati idonei fino alla scadenza dell’attuale Autorizzazione all’immissione in Commercio, ovvero il 25 Ottobre 2017, e fino a disponibilità del prodotto. Secondo i termini del contratto vigente tra uniQure e Chiesi, uniQure continuerà a rendere disponibile il prodotto a Chiesi per somministrare Glybera a prezzo nominale ai pazienti che risultino idonei al trattamento prima del 25 ottobre 2017.

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Malattie rare, esce dal mercato Glybera, il farmaco supercostoso contro la Lpdl

- aprile 26, 2017

Malattie rare, esce dal mercato Glybera, il farmaco supercostoso contro la Lpdl

Roma, 26 aprile – Glybera non verrà più prodotto a partire dal prossimo ottobre. Il farmaco, prima terapia messa a punto contro la deficienza di lipoproteina lipasi (Lpld), malattia rara nella quale il malato non ha un enzima che permette di digerire i grassi,  è diventato famoso per essere ritenuto il più costoso del mondo, dato il prezzo di un milione di dollari a confezione contenente 21 flaconcini  ed è stato la prima terapia genica commerciale approvata in Europa nel 2012.

L’annuncio della rinuncia alla produzione è arrivato dalla stessa uniQure, l’azienda che ha messo a punto il farmaco contro la Lpld, malattia genetica estremamente rara (affligge un individuo su circa un milione) che causa un non corretto metabolismo dei grassi. Da allora il farmaco è stato usato solo su un paziente. L’azienda ha quindi deciso di non rinnovare la richiesta di commercializzazione, garantendo che la terapia sarà comunque disponibile per tutti i pazienti per cui verrà richiesta entro il 25 ottobre 2017, data di scadenza della prima autorizzazione.

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Nota stampa                                                                               Roma, 27 aprile 2017

 

Tempi lunghi per diagnosi e cure, tempi ristretti per l’ascolto dei pazienti. Costi insostenibili, burocrazia “trita-diritti”. E il Piano nazionale della cronicità resta al palo. La fotografia dei cittadini “in cronica attesa” nel XV Rapporto sulle politiche della cronicità di Cittadinanzattiva.

 

Si attende anni per una diagnosi, mesi per una visita, un esame di controllo o per ricevere un ausilio, giorni al Pronto Soccorso per un posto letto. Per contro, il tempo dedicato alla visita e quindi all’ascolto è sempre più ridotto, le ore dedicate all’assistenza domiciliare ed alla riabilitazione sono troppo esigue.

È la condizione in cui vivono le persone con patologie croniche e rare che emerge dal XV Rapporto nazionale sulle politiche della cronicità “In cronica attesa”, presentato oggi a Roma dal Coordinamento nazionale delle Associazioni dei Malati Cronici (CnAMC) di Cittadinanzattiva. con il contributo non condizionato di Merck & Co per il tramite della sua consociata MSD.

Le persone con malattie croniche e rare e i loro familiari devono sopperire a molte carenze, utilizzando il proprio tempo e le proprie risorse economiche: fino a 10.000 l’anno per l’assistenza psicologica, l’acquisto di farmaci e parafarmaci, la riabilitazione a domicilio; fino a 60.000 l’anno per pagare la retta della residenza sanitaria assistita. A questo si aggiunge la burocrazia “trita-diritti” perché non si snelliscono le procedure burocratiche, come nel caso del rilascio di piani terapeutici per i farmaci o di protesi e ausili, l’assegnazione del contrassegno auto per invalidi o il rinnovo della patente. Anzi capita che anche quando la semplificazione c’è, nella sua applicazione diventi strumento per restringere i diritti, come nel caso dell’invalidità civile e dell’handicap.

Al Rapporto di quest’anno hanno partecipato 46 associazioni aderenti al CnAMC, rappresentative di oltre 100mila cittadini affetti per il 64% da patologie croniche e per il restante 36% da malattie rare. Le stesse sono state intervistate tramite un questionario strutturato a partire dai punti cardine del Piano nazionale delle cronicità varato a settembre 2016, al fine di individuare gli elementi positivi e quelli critici su cui occorrerà lavorare per garantire una reale presa in carico dei pazienti.

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COMUNICATO STAMPA

 

Malattie autoimmuni del fegato, ora c'è l'associazione AMAF Monza Onlus


Il presidente Davide Salvioni, affetto da colangite biliare primitiva, è arrivato da solo alla diagnosi. “Il nostro primo atto è stato scrivere al Ministro Lorenzin per chiedere l'inserimento di queste patologie nell'elenco delle malattie rare”

Il prof. Pietro Invernizzi: “L'associazione è sostenuta dalla comunità medica e dalla direzione dell'ospedale S. Gerardo, che è appena stato inserito nella Rete di Riferimento Europea ERN Rare Liver”



Monza, 24 aprile 2017 – Le quattro malattie autoimmuni del fegato hanno finalmente un'associazione dedicata: per l'epatite autoimmune, la colangite biliare primitiva, la colangite sclerosante primitiva e la colangite IgG4-positiva è nata lo scorso 18 marzo AMAF Monza Onlus. La sede sarà presso l'ospedale S. Gerardo, il centro più ampio ed attivo a livello nazionale e internazionale, dove opera l'équipe di riferimento dell'associazione, quella del prof. Pietro Invernizzi.

AMAF Monza Onlus, guidata dal presidente Davide Salvioni e dalle socie fondatrici Valentina Bertellini e Alessandra Moscioni, è nata proprio a latere del congresso 2nd Liver Immunology Meeting, organizzato dal prof. Invernizzi in collaborazione con l'Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF) e la Società Italiana di Immunologia Clinica e Allergologia (SIICA).

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