Notizie su Malattie Rare e Salute

notizie selezionate dallo staff RMR

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte pharmastar.it

Emofilia B, parere positivo del Chmp per nuovo fattore IX long acting

La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. Il Chmp ha dato parere favorevole all'approvazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B. Il farmaco è stato sviluppato dalla danese Novo Nordisk e una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio col marchio Refixia.

La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. Il Chmp ha dato parere favorevole all’approvazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B. Il farmaco è stato sviluppato dalla danese Novo Nordisk e una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio col marchio Refixia.

Il prodotto è un fattore IX ricombinante glicopeghilato con un profilo farmacocinetico significativamente migliorato e una emivita cinque volte più lunga dei farmaci standard. La PEGilazione è il processo di legame covalente della catena polimerica del Glicole polietilenico (PEG) ad un'altra molecola, normalmente un farmaco o una proteina terapeutica.

Leggi tutto: Emofilia B, parere positivo del Chmp per nuovo fattore IX long acting

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte quotidianosanita.it

Task force Ema per l'utlizzo dei big data. Dalla ricerca alla regolamentazione dei farmaci

 La task force stabilirà roadmap e raccomandazioni per l'uso di "grandi dati" nella valutazione dei medicinali e collaborerà anche con altre agenzie di regolamentazione extra europee.

24 MAR - L'Ema ha deciso di dar vita a una Task Force con le autorità competenti regolatorie dello Spazio economico europeo (SEE), per stabilire come utilizzare i big data per sostenere la ricerca, l'innovazione e lo sviluppo farmaci a favore della salute umana e animale.
 
I dati potranno essere quelli delle cartelle cliniche elettroniche di milioni di pazienti e quelli provenienti dalla genomica, ma anche dai social media, di studi clinici o rapporti di reazioni avverse spontanee e così via.
 
La loro grande quantità può contribuire in modo significativo alla valutazione dei benefici e dei rischi dei medicinali.
 
La task force, presieduta dal Danish Medicines Agency  ed Ema, è composta da personale esperto di farmaci delle agenzie di regolamentazione nel SEE e la loro attività sarà integrata in modo  mirato da esperti esterni nella raccolta e analisi dei big data.

Leggi tutto: Task force Ema per l'utlizzo dei big data. Dalla ricerca alla regolamentazione dei farmaci

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte ilmattino.it
Il Mattino > Napoli > Città

Napoli, malattie oculari rare: nasce un centro a misura di non vedente

Percorsi tattili “intelligenti”, bastone elettronico e messaggi vocali per consentire ai non vedenti di potersi muovere da soli in reparto. Tecnologie e sistemi all’avanguardia che fanno del nuovo reparto dedicato ai pazienti Malattie Oculari Rare dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Vanvitelli un’eccellenza unica in Italia. Un Centro capace innanzitutto di accogliere il paziente con il sospetto di patologia oculare rara e fornirgli un inquadramento diagnostico nel più breve tempo possibile, dotato di adeguata tecnologia e un know-how specialistico. Il Reparto sarà inaugurato il prossimo 22 marzo, alle ore 10, nella Clinica Oculistica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Vanvitelli, Presidio Ospedaliero di Cappella Cangiani, in via S. Pansini, 5. Interverranno, oltre al personale impegnato in prima linea nel progetto, il Rettore, Giuseppe Paolisso (nella foto), il Direttore generale dell’azienda Policlinico, Maurizio di Mauro e il Governatore della Campania, Vincenzo De Luca e Andrea Ballabio, Direttore Scientifico dell'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM).

Leggi tutto: Napoli, malattie oculari rare: nasce un centro a misura di non vedente

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte sanita24.ilsole24ore.com

I migranti (italiani) della salute perduta: la mobilità vale 41,1 mld. La Lombardia vince di più, la Campania (e tutto il Sud) a rotoli

di Roberto Turno

È un esodo a caccia di cure dalla propria ad un'altra regione che riguarda almeno 1 milione di italiani. Sono i migranti della salute perduta a caccia di cure fuori casa, un esodo che vale 4,1 miliardi di euro l'anno. Cifre da capogiro, che testimoniano forse più di ogni altro dato, quale sia la fotografia della sanità pubblica italiana: perché la fuga dalla propria regione tocca tutto il Sud, che non a caso è in perdita secca con Campania (-281 milioni), Calabria (-275) e Lazio (-231) in fondo alla classifica delle regioni debitrici. Mentre il Nord la spunta quasi sempre, eccetto Liguria e Piemonte, con Lombardia (+601 milioni), Emilia Romagna 8*347) e Veneto (+149) in cima alle regioni creditrici nel saldo tra “dare e avere” della mobilità sanitaria interregionale dei pazienti italiani. In tutto sono sono 8 le regioni con un saldo attivo. Le altre hanno tutte un risultato negativo. A partire dalle regioni del Sud commissariate per gli extra deficit di asl e ospedali.

La matrice per il riparto 2017. I dati italiani della fuga per le cure verso altre regioni sono gli ultimissimi a disposizione, risalgono al 2015 e sono la “matrice” in base alla quale i governatori stanno procedendo alla ripartizione della torta da 113 miliardi del Fondo sanitario nazionale per il 2017. Una foto di gruppo della salute pubblica, anticipata in un ampio servizio del settimanale Il Sole-24 Ore Sanità, che la dice lunga sul gap nord-sud anche in fatto di cure. Probabilmente la prima e più grande sfida per il Servizio sanitario nazionale.

Leggi tutto: I migranti (italiani) della salute perduta: la mobilità vale 41,1 mld. La Lombardia vince di più,...

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Fonte sanita24.ilsole24ore.com

Aziende e regioni

Migrazione sanitaria per 750mila malati: dati e analisi di un fenomeno “fantasma”

di Stefano Gastaldi (direttore generale CasAmica Onlus)

Il fenomeno della migrazione sanitaria in Italia racconta di problemi insostenibili che rendono la vita molto difficile o drammaticamente complicata a centinaia di migliaia di cittadine e cittadini, adulti e minori. Secondo la ricerca che abbiamo commissionato al Censis “Migrare per curarsi” sono infatti 750.000 i ricoveri fuori dalla regione di appartenenza ogni anno in Italia, un esodo biblico se aggiungiamo i circa 650.000 accompagnatori, con la valigia sempre pronta per le necessità di ripetere ricoveri e cure a centinaia di chilometri dalla propria casa più volte l’anno.
Il 54% dei malati migra in direzione dei poli ospedalieri altamente specializzati, il 21% a causa dell'impossibilità di fruire delle prestazioni di cui ha bisogno nella propria regione, o perché le liste d'attesa sono lunghissime. Parliamo di oltre 200.000 malati che versano in situazioni drammatiche sotto il profilo umano-logistico-economico, a causa della forzata permanenza lontano dalla casa, dagli affetti, dallo studio, dal lavoro, anche per mesi. Problematiche che affliggono anche una grande parte di chi li assiste, con particolare accento su quelle dei genitori con bambini malati di cancro, leucemie, malattie rare. Nel caso per esempio dei pazienti oncologici, e dei loro accompagnatori, le spese annuali sostenute sono circa 7.000 euro l'anno per “costi diretti” (visite mediche, farmaci, infermieri privati e viaggi) e mediamente un malato perde, da mancati guadagni, circa 10.000 euro l'anno, 6.000 il familiare accompagnatore. L'accompagnatore riconosce che nel 70% dei casi ha avuto problemi inerenti l'attività lavorativa, fino al licenziamento per il 2%.

Leggi tutto: Migrazione sanitaria per 750mila malati: dati e analisi di un fenomeno “fantasma”