Notizie su Malattie Rare e Salute

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Fonte quotidianosanita.it

Corte dei conti: “Nel 2016 disavanzi in calo, ma serve maggiore qualità”. Lorenzin: “Priorità sono equità di accesso e standard minimi di qualità in tutte le Regioni”. E lancia la sfida: “L’innovazione in sanità non è un costo. È un investimento e va considerata come tale”

 Secondo il Rapporto sul coordinamento della finanza pubblica illustrato oggi, il deficit sanitario è in calo soprattutto nelle Regioni in piano di rientro, ma il contenimeno della spesa non ha consentito di erogare in modo uniforme e con la stessa qualità numerose prestazioni, specie quelle a favore dei più fragili. Lorenzin: “Per questo dobbiamo fornire a tutti equità di accesso e garantire standard qualitativi minimi” E poi: “Perché quando si parla di farmaci innovativi invece di parlare di spesa non utilizziamo il termine ‘investimento’, come fosse un fattore di produzione ‘a lento rigiro’ che esplica la sua utilità su più periodi?”. RAPPORTO FINANZA PUBBLICA 2017L'INTERVENTO DI LORENZIN.

 05 APR - Nel 2016 il deficit sanitario si abbassa ancora, seguendo il trend degli ultimi anni: le perdite delle gestioni sanitarie regionali, passando dai 944 milioni del 2015 a 847 milioni. E va meglio dal punto di vista della spesa in quelle in Piano di rientro, che migliorano i risultati passando da un disavanzo di 396 milioni del 2015 a poco più di 271 milioni del 2016. Le altre peggiorano, anche se di poco, il risultato 2015 con un deficit complessivo di circa 576 milioni.
 
A illustrare i risultati 2016 della sanità pubblica italiana è il Rapporto 2017 sul coordinamento della finanza pubblica, presentato oggi dalla Corte dei conti che giudica il 2016 - tra efficienza e qualità dell’offerta – “un anno impegnativo per il settore sanitario, condizionato soprattutto dal confronto sulla ripartizione dei compiti di governo tra Stato e Regioni”.
 
“Il punto critico non sono solo i conti – ha detto il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, intervenendo alla presentazione del Rapporto -. Se analizziamo il sistema dal punto di vista dell’erogazione dei Livelli essenziali di assistenza – spiega il ministro - i progressi non sono stati molti. Anzi, in alcuni casi le Regioni hanno addirittura peggiorato i risultati: insieme alle Regioni, credo, dovremo lavorare per ripristinare un livello essenziale di assistenza e cure uniforme su tutto il territorio italiano”.

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Fonte pharmastar.it

Leucemia Linfoblastica Acuta: arriva in Italia blinatumomab, primo anticorpo bispecifico

Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Sviluppato da Amgen sarà messo in commercio con il marchio Blincyto.

 
Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Sviluppato da Amgen sarà messo in commercio con il marchio Blincyto.

Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica innovativa per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate.

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Fonte pharmastar.it

Corea di Huntington, Fda approva la deutetrabenazina

La Food and Drud Administration ha approvato l'impiego della deutetrabenazina per la cura dei sintomi associati alla corea di Huntington. Sviluppato da Teva Pharmaceutical, sarà messo in commercio con il marchio Austedo. La deutetrabenazina è la forma deuterata della tetrabenazina, cioè i cui atomi di idrogeno sono sostituiti dal deuterio.

La Food and Drud Administration ha approvato l’impiego della deutetrabenazina  per la cura dei sintomi associati alla corea di Huntington. Sviluppato da Teva Pharmaceutical, sarà messo in commercio con il marchio Austedo.

La deutetrabenazina  è la forma deuterata della tetrabenazina, cioè i cui atomi di idrogeno sono sostituiti dal deuterio. Il deuterio è un isotopo stabile dell'idrogeno il cui nucleo è composto da un protone e un neutrone. Si tratta della prima approvazione dell’Fda per un farmaco deuterato.

Il solo farmaco finora approvato per la corea di Huntington è la tetrabenazina, un inibitore dei trasportatori vescicolari delle monoamine di tipo 2 che causa una deplezione di monoamine (tra le quali la dopamina) nel sistema nervoso centrale, spiegano gli esperti. Nonostante l'efficacia stabilita, la tetrabenazina è soggetta a un variabile metabolismo CYP2D6 e spesso richiede un dosaggio ripartito 3 volte al giorno. Inoltre ci possono essere alcuni sintomi neuropsichiatrici correlati a qualche concentrazione di picco come sedazione, stanchezza, acatisia, ansia o nausea.

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Fonte pharmastar.it

Fibrosi polmonare interstiziale progressiva, partito reclutamento trial con nintedanib

Boehringer Ingelheim ha comunicato di avere reclutato il primo paziente con fibrosi polmonare interstiziale progressiva (PF-ILD) in un clinical trial che valuterà l'efficacia e la sicurezza di nintedanib nel trattamento di questa condizione.

Boehringer Ingelheim ha comunicato di avere reclutato il primo pazienti con fibrosi polmonare interstiziale progressiva (PF-ILD) in un clinical trial che valuterà l'efficacia e la sicurezza di nintedanib nel trattamento di questa condizione.

Il trial di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato vs. placebo, avrà la durata di un anno e prevede di reclutare circa 600 pazienti e si propone l'obiettivo di verificare se il trattamento con nintedanib è in grado di rallentare il tasso di declino di una misuraa della funzione polmonare: la capacità vitale forzata (FVC). Tra gli altri endpoint previsti dallo studio vi sono la valutazione di misure aggiuntive della funzione polmonare nonché valutazioni sul miglioramento della qualità della vita (QoL) a seguito del trattamento (1).

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Fonte sanita24.ilsole24ore.com

Tumori rari, la rete nazionale pronta per l’Intesa Stato-Regioni

di Barbara Gobbi

 Migliorare la risposta del Servizio sanitario nazionale ai pazienti con tumori rari e alle loro famiglie, adottando soluzioni «che favoriscano la formazione di competenze tecnico-professionali di alta qualità, mediante la concentrazione dei casi nonché il facile e tempestivo accesso a esse di pazienti con tumori rari, anche se presenti non nelle Regioni di residenza». In sostanza, rendere effettivo il diritto alla cura e la parità d’accesso, a malati fino a oggi “meno uguali” degli altri. Questo l’obiettivo dello schema d’Intesa sulla realizzazione della rete nazionale dei tumori rari (Rntr), trasmesso alle Regioni, ai sensi dell’articolo 8 della legge 131/2003 (attuazione dell’art. 120 Costituzione sui poteri sostitutivi).

Le premesse, sia epidemiologiche che organizzative, non sono rosee: su quattro tumori diagnosticati, uno è raro; la sopravvivenza a 5 anni è in media del 55%, ben inferiore al 68% dei tumori comuni; la sopravvivenza, ancora, diminuisce più marcatamente dopo il primo anno dalla diagnosi rispetto ai tumori comuni, dato che fa il paio - si legge nelle premesse al documento - con l’idea che i trattamenti per i tumori rari siano meno efficaci di quelli per i tumori più comuni.

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