Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

fonte: uniamo.org

25 novembre incontro degli ePAGs italiani a Roma

     A quasi un anno dall'endorsement degli Stati Membri, che hanno dato il via alla nascita ufficiale delle 24 European Reference Network -ERNs, le attività dei Rappresentanti ePAG all'interno delle reti si vanno delineando nel loro significato.

     Dopo la prima fase di "conoscenza" si cominciano a definire in ciascuna Rete, ruoli, compiti ed obiettivi dei Rappresentanti dei pazienti.

Leggi tutto: 25 novembre incontro degli ePAGs italiani a Roma

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Nuovo farmaco potrebbe curare quasi tutte le forme di autismo

Testato con successo su topi, verso sperimentazioni cliniche

Redazione ANSA ROMA

Lo sguardo di una bimba © Ansa

Scoperto un potenziale nuovo farmaco che potrebbe rappresentare una cura promettente per quasi tutte le forme di autismo: si chiama "nitrosinaptina" e in test sui topi con la malattia ha ripristinato il corretto funzionamento dei neuroni, inoltre normali comportamenti negli animali, infine ha portato alla normalizzazione delle anomalie cerebrali comuni nella malattia. Lo studio è frutto di una collaborazione di più enti di ricerca ed è stato condotto da Stuart Lipton, presso The Scripps Research Institute di La Jolla (California).

Presto potrebbero iniziare studi clinici per testare la nitrosinaptina sui primi pazienti. I risultati di questo studio sono pubblicati oggi sulla rivista Nature Communications. "Pensiamo che questo candidato farmaco possa essere efficace contro multiple forme di autismo", sostiene Lipton.

Leggi tutto: Nuovo farmaco potrebbe curare quasi tutte le forme di autismo

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Policlinico Federico II, sperimentata per la prima volta al mondo la terapia genica per la mucopolisaccaridosi di tipo VI

  • Lunedi 13 Novembre 2017
  • Redazione pharmastar.it

Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto un farmaco di terapia genica.



Ma cos’è la mucopolisaccaridosi di tipo VI? Si tratta di una grave malattia genetica con coinvolgimento multi-sistemico dovuto al deficit dell'enzima arilsolfatasi B. Il farmaco usato è derivato dal virus adeno-associato ed ha la capacità di trasferire il gene codificante per l'enzima arilsolfatasi B che, una volta prodotto dalle cellule del fegato, viene secreto nel circolo ematico e, quindi, captato dai tessuti affetti.

Leggi tutto: Policlinico Federico II, sperimentata per la prima volta al mondo la terapia genica per la...

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Scienziati americani provano a cambiare il Dna di un paziente

Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato

Redazione ANSA

Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.    L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.

Leggi tutto: Scienziati americani provano a cambiare il Dna di un paziente

Valutazione attuale: 0 / 5

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva

Un'App per aiutare i pazienti con 300 immunodeficienze

Per organizzare informazioni utili anche in caso di emergenza

Redazione ANSA ROMA 

IPOPI, l'Organizzazione Internazionale di Pazienti con Immunodeficienze Primarie, lancia di PID GENIUS, la prima applicazione mobile sviluppata da un'organizzazione di pazienti con Immunodeficienze Primarie (PID) per essere utilizzata a livello mondiale. Questo progetto è stato reso possibile grazie al supporto di Kedrion Biopharma.
    PID GENIUS si propone come "assistente personale" dei pazienti con Immunodeficienze Primarie (PID) e offre un modo semplice e dinamico per tenere traccia del trattamento, dei sintomi quotidiani, delle vaccinazioni, dei contatti e dei documenti più importanti. PID Genius offre anche la possibilità di mostrare delle dashboard che sintetizzano le informazioni archiviate, per facilitare l'interazione tra paziente e medico. "Ci auguriamo che con questa applicazione mobile le persone che convivono con immunodeficienze abbiano la possibilità di gestire la loro vita quotidiana e il trattamento in modo più semplice e intuitivo, e vogliamo risparmiargli la fatica di dover avere a che fare con un'enorme mole di documenti", ha spiegato Jose Drabwell di IPOPI.

Leggi tutto: Un'App per aiutare i pazienti con 300 immunodeficienze