In pazienti pediatrici con sindrome di Rett, dosi da 200 mg/kg di trofinetide due volte al giorno migliorano sintomi come comportamenti ripetitivi, problemi respiratori, disregolazione dell'umore e deambulazione. Inoltre, il trattamento è sicuro e ben tollerato, secondo i risultati di uno studio pubblicati online su “Neurology". 

«Questi sono dati molto promettenti per la comunità dei clinici che gestiscono pazienti con Rett, dato che al momento non vi è alcuna opzione terapeutica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA)» spiegano gli autori, guidati da ha detto Daniel G. Glaze, del Dipartimento di Pediatria e Neurologia del Baylor College of Medicine di Houston.

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